FDA aprobă gamifant (emapalumab-lzsg) ca tratament primul pentru adulți și copii cu sindrom de activare a macrofagelor în boala Still

Urmăriți Drugslib pe
June 28, 2025 -- Sobi today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA), cu un răspuns inadecvat sau o intoleranță la glucocorticoizi sau cu MAS recurent.

„Cu expertiza noastră în limfohistiocitoza hemofagocitară primară, înțelegem urgența de a gestiona rapid MAS pentru a îmbunătăți rezultatele pacientului”, a declarat Guido Oelkers, director executiv la SoBI. „Gamifant este deja o terapie consacrată care face o diferență semnificativă pentru pacienții cu HLH primar, iar cu această aprobare, suntem încântați de oportunitatea de a avea un impact pozitiv pacienților afectați de MAS în boala Still”.

Aprobarea se bazează pe rezultatele datelor colectate din două studii pivotale, studiul de fază 3 (NCT05001737) și NI-0501-06 (NCT 54 la sută (21/39) dintre pacienți au avut un răspuns complet la săptămâna 8, iar 82% (32/39) au obținut remisiunea clinică MAS (VAS ≤1 cm) în săptămâna 8. Siguranța și tolerabilitatea au fost în concordanță cu studiile clinice anterioare. La pacienții cu HLH/MAS în boala Still, cele mai frecvente evenimente adverse (≥20%) au fost infecțiile virale, inclusiv infecția cu citomegalovirus sau reactivare și erupții cutanate.

„MAS în boala Still’s este o complicație gravă și potențial care poate pune viața în pericol, marcată de hiperinflamarea severă și, în unele cazuri, eșec multi-organ”, a declarat Alexei A. Grom, MD, profesor de pediatrie, divizia de cercetare director de reumatologie, centrul medical al spitalului pentru copii din Cincinnati. „Mulți pacienți afectați de MAS-atât copii mici, cât și adulți-față de nevoi medicale nesatisfăcute semnificative. Cu Gamifant acum ca primul tratament aprobat de FDA pentru MAS, avem o nouă opțiune terapeutică care ajută la controlul hiperinflamării și la reducerea dependenței noastre de glucocorticoizi cu doze mari. Artrita idiopatică juvenilă sistemică și boala cu debut pentru adulți. HLH/MAS este o tulburare sistemică rară a hiperinflamațiilor de interferon gamma (IFNY) cu manifestări clinice comune, cum ar fi febră persistentă ridicată, feritină crescută, citopenii, coagulopatii și hepatosplenomegalie.

gamifant, un anticorp de interferon gamma (IFNy) - blocarea, este primul și singurul tratament aprobat de FDA pentru pacienții adulți și pediatri (nou -născut și mai mari) cu HLH primar cu boală refractară, recurentă sau progresivă sau intoleranță cu terapie HLH convențională.

S.U.A. Indicație pentru gamifant (emapalumab-lzsg)

About macrophage activation syndrome (MAS)

Macrophage activation syndrome (MAS) is a severe complication of rheumatic diseases, most frequently in Still’s disease including systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) – a rare systemic disorder of auto-inflammatory nature with common clinical manifestations such as daily spiking fever, typical transient cutaneous Erupție, artrită, limfadenopatie, hepatosplenomegalie și serozită. MAS se caracterizează prin febră, hepatosplenomegalie, disfuncție hepatică, citopenii, anomalii de coagulare și hiperferritinemie, eventual progresând spre insuficiență multiplă a organelor și deces. MAS este clasificat ca o formă secundară de limfohistiocitoză hemofagocitară (HLH).

despre Gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg) este singurul anticorp monoclonal anti-interferon (IFNy). Gamifant funcționează prin legarea și neutralizarea IFNy. Când IFNy este secretat într -o manieră necontrolată, hiperinflamarea are loc în interiorul corpului. Gamifant este indicat pentru administrare prin perfuzie intravenoasă peste o oră.

gamifant este aprobat în SUA pentru tratamentul pacienților adulți și pediatrici (nou -născut și mai mari) cu limfohistiocitoză primară hemofagocitară (HLH) cu terapie recurentă sau progresivă sau inlerolină cu terapie HLH convențională,

Gamifant este, de asemenea, aprobat în SUA pentru tratamentul pacienților adulți și pediatri (nou -născut și mai mari) cu limfohistiocitoză hemofagocitară (HLH)/sindrom de activare a macrofagului (MAS) în boala cunoscută sau suspectată a lui Syth, cu un răspuns inadecvat sau intoleranță la glucocorticoizi sau cu un MAS recaderat sau cu un MAS. Sobi® Sobi este o companie globală de biopharma care deblochează potențialul inovațiilor avansate, transformând viața de zi cu zi pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. Sobi are aproximativ 1.900 de angajați în Europa, America de Nord, Orientul Mijlociu, Asia și Australia. În 2024, veniturile s -au ridicat la 26 de miliarde SEK. Cota Sobi (STO: SOBI) este listată pe NASDAQ Stockholm. Mai multe despre sobi la sobi.com și LinkedIn.

Sursa: Sobi

Postat : 2025-06-30 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare