FDA одобряет Gamifant (Emapalumab-LZSG) как первое в истории лечение для взрослых и детей с синдромом активации макрофагов при болезни Сстояния

Следите за Drugslib на
28 июня 2025 г.-сегодня Sobi объявил, что Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрено (Emapalumab-LZSG) для лечения взрослых и педиатрических (новорожденных и пожилых) пациентов с гемофагоцитарным лимфогистиоцитоцитом (HLH) и макрофаг-синдроп (MAS). (SJIA), с неадекватным ответом или непереносимостью на глюкокортикоиды или с повторяющимся MA.

«С нашим опытом в первичном гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе мы понимаем срочность быстрого управления MAS для быстрого улучшения результатов пациента», - сказал Гвидо Оэлкерс, генеральный директор SOBI. «Gamifant уже является установленной терапией, которая имеет значимую разницу для пациентов с первичным HLH, и с этим одобрением мы рады возможности положительно повлиять на пациентов, затронутые MAS в болезнях Стирма». 54 процента (21/39) пациентов имели полный ответ на 8 -й неделе, а 82% (32/39) достигли клинической ремиссии MAS (VAS ≤1 см) на 8 -й неделе. Безопасность и переносимость соответствовали предыдущим клиническим исследованиям. У пациентов с HLH/MAS при заболевании Ститя наиболее распространенными побочными эффектами (≥20%) были вирусные инфекции, включая цитомегаловирусную инфекцию или реактивацию, и сыпь.

«Мас в болезнях Ститя является серьезным и потенциально опасным для жизни осложнением, отмеченным тяжелым гиперинглумацией и, в некоторых случаях, многоорганной недостаточностью»,-сказал Алексей А. Гром, доктор медицинских наук, профессор педиатрии, директор по исследованию ревматологии, Цинденнатский медицинский центр детской больницы. «Многие пациенты, пострадавшие от MAS-как маленьких детей, так и взрослых-лица, имеющие значительные неудовлетворенные медицинские потребности. При Gamifant теперь в качестве первого одобренного FDA лечение MAS, у нас есть новый терапевтический вариант, который помогает контролировать гиперинфляцию и снижает нашу зависимость от глюкокортикоидов с высокой дозой». Системный юношеский идиопатический артрит и болезнь стати-взрослых. HLH/MAS - это редкое системное расстройство гиперинфляции, управляемого интерфероном (IFNY), с общими клиническими проявлениями, такими как высокая персистирующая лихорадка, повышенная фермер, цитопении, коагулопатии и гепатоспппеномегалия.

Gamifant, антитело с блокировкой интерферонов (IFNγ), является первым и единственным одобренным FDA лечение для взрослых и педиатрических (новорожденных и пожилых) пациентов с первичным HLH с рефрактерным, рецидивирующим или прогрессирующим заболеванием или непереносимостью с обычной терапией HLH. Индикация Gamifant (emapalumab-lzsg)

о синдроме активации макрофагов (MAS)

синдром активации макрофагов (MAS)-это тяжелое осложнение ревматических заболеваний, чаще всего при болезни Стилл, включая системный ювенильный идиопатический артрит (SJIA)-редкое системное страхование трансляции, такого трансляционного лихорадного заболевания, такого типового лихорадного заболевания, как общепринятые, такие как общие, такие как общие, как общеобразовательные, такие как общие клинические, такие как общеобразные лихорадки, такие как общеобразные, такие как общеобразные лихорадки, такие как общеобразовательные, такие как общие клинические, такие как общие клинические характеристики. Кожная сыпь, артрит, лимфаденопатия, гепатосппппеномегалия и серозит. MAS характеризуется лихорадкой, гепатоспленомегалией, дисфункцией печени, цитопении, аномалиями коагуляции и гиперферритинемией, возможно, прогрессируя до множественной недостаточности органов и смерти. MAS классифицируется как вторичная форма гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH).

о Gamifant® (emapalumab-lzsg) Gamifant (emapalumab-lzsg) является единственным утвержденным противоинтерроновым гамма-гамма-моноклональным антителом. Гамифант работает путем связывания и нейтрализации IFNγ. Когда IFNγ секретируется неконтролируемым образом, гиперинфляция происходит в организме. Gamifant указывается для введения через внутривенную инфузию в течение одного часа.

Gamifant одобрен в США для лечения взрослых и педиатрических (новорожденных и старших) пациентов с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH) с рефрактерным, рецептурным или прогрессирующим заболеванием или интуитивностью с традиционной терапией.

Gamifant также одобрен в США для лечения взрослых и педиатрических (новорожденных и старших) синдрома активации гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (HLH)/активации макрофагов (MAS) при известных или подозреваемых заболеваниях с неадекватным ответом или нечетным на глюкокортикоиды или с рецидивом MAS)

Pro -MAS

Pro. P>

Pro. P>

Pro. P> Pro. P> Pro. Pre -Mas. Sobi® Sobi - это глобальная компания Biopharma, раскрывающая потенциал прорывных инноваций, преображая повседневную жизнь для людей, живущих с редкими заболеваниями. У SOBI около 1900 сотрудников по всей Европе, Северной Америке, Ближнему Востоку, Азии и Австралии. В 2024 году выручка составила 26 млрд. Шек. Доля Соби (STO: SOBI) указана на NASDAQ Stockholm. Подробнее о Sobi на Sobi.com и LinkedIn.

Источник: Sobi

Опубликовано : 2025-06-30 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова