FDA, Still'in hastalığında yetişkinler ve makrofaj aktivasyon sendromlu çocuklar için ilk tedavi olarak gamifant'ı (emapalumab-lzsg) onaylar

Drugslib'i takip edin
28 Haziran 2025-Sobi Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), hemofagositik lenfohistiyositoz (HLH)/MACROPHAGE AKTİFİTOSTIS (HLH)/Makrofaj Aktivasyon Sendelini Dahil Etkin (Makrofaj Aktivasyon Dahası) Tedavisi için Gamifant'ı (eMapalumab-LZSG) onayladığını duyurdu. (SJIA), glukokortikoidlere veya tekrarlayan mas ile yetersiz bir yanıt veya hoşgörüsüzlük ile.

“Birincil hemofagositik lenfohistiyositoz uzmanlığımızla, MAS'ı hasta sonuçlarını iyileştirmek için hızlı bir şekilde yönetmenin aciliyetini anlıyoruz” dedi. “Gamifant, primer HLH'li hastalar için anlamlı bir fark yaratan yerleşik bir terapidir ve bu onayla, MAS'dan etkilenen hastaları olumlu yönde etkileme fırsatı için heyecanlıyız”. Hastaların yüzde 54'ü (21/39) 8. haftada tam bir yanıt vermiştir ve% 82 (32/39) 8. haftada klinik MAS remisyonuna (VAS ≤1 cm) ulaşmıştır. Güvenlik ve tolere edilebilirlik önceki klinik çalışmalarla tutarlıydı. Still’in hastalığında HLH/MAS hastalarında, en yaygın advers olaylar (≥%20), sitomegalovirüs enfeksiyonu veya reaktivasyon ve döküntü dahil viral enfeksiyonlardı.

“Still’in hastalığındaki MAS, ciddi hiperinflamasyon ve bazı durumlarda çok organ başarısızlığı ile işaretlenmiş ciddi ve potansiyel olarak hayatı tehdit eden bir komplikasyondur,” diyor Cincinnati Çocuk Hastanesi Tıp Merkezi Araştırma Direktörü, Pediatri Profesörü, Alexei A. Grom. “MAS'dan-hem küçük çocuklar hem de yetişkinlerden etkilenen birçok hasta, önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları yüzeye çıkarın. Gamifant şimdi MAS için ilk FDA onaylı tedavi olarak, hiperinflamasyonu kontrol etmeye ve yüksek doz glukokortikoidlere olan güvenimizi azaltmaya yardımcı olan yeni bir terapötik seçeneğimiz var. Juvenil idiyopatik artrit ve yetişkin başlangıçlı hala hastalığı. HLH/MAS, yüksek kalıcı ateş, yüksek ferritin, sitopeni, koagülopatiler ve hepatosplenomeomegali gibi yaygın klinik belirtilerle interferon gama (IFNY) odaklı hiperinflamasyonun nadir bir sistemik bozukluğudur.

Gamifant, bir interferon gama (IFNy) –Laşma antikoru, refrakter, tekrarlayan veya progresif hastalığı olan primer HLH'li yetişkin ve pediatrik (yenidoğan ve daha yaşlı) hastalar için ilk ve tek FDA onaylı tedavidir. Gamifant göstergesi (emapalumab-lzsg)

Makrofaj Aktivasyon Sendromu (MAS) Hakkında

Makrofaj Aktivasyon Sendromu (MAS), en sık, tipik olarak, tipik klinik belirteçli artrit ile nadir bir sistemik bozukluk ile sistemik enjlamatuar doğası içinde, en sık görülen hastalığın ciddi bir komplikasyonudur. Döküntü, artrit, lenfadenopati, hepatosplenomegali ve serozit. MAS, ateş, hepatosplenomegali, karaciğer disfonksiyonu, sitopeni, pıhtılaşma anormallikleri ve hiperferritinaemi ile karakterizedir ve muhtemelen çoklu organ yetmezliği ve ölüme ilerler. MAS, hemofagositik lenfohistiyositozun (HLH) ikincil bir formu olarak sınıflandırılır.

Gamifant® (emapalumab-lzsg) hakkında gamifant (emapalumab-lzsg), onaylanmış tek anti-interferon gama (IFNy) monoklonal antikorudur. Gamifant, IFNy'ye bağlanarak ve nötralize ederek çalışır. IFNy kontrolsüz bir şekilde salgılandığında, vücutta hiperinflamasyon meydana gelir. Gamifant, bir saat boyunca intravenöz infüzyon yoluyla uygulama için belirtilmiştir.

Gamifant, ABD'de, hemofagositik lenfohistiyositoz (HLH)/makrofaj aktivasyon sendromu (MAS) olan yetişkin ve pediatrik (yenidoğan ve yaşlı) hastaların tedavisi için de onaylanmıştır. Sobi® Sobi, çığır açan yeniliklerin potansiyelini açan küresel bir biyofarma şirketidir ve nadir görülen hastalıklarla yaşayan insanlar için günlük yaşamı dönüştürür. Sobi'nin Avrupa, Kuzey Amerika, Orta Doğu, Asya ve Avustralya'da yaklaşık 1.900 çalışanı bulunmaktadır. 2024'te gelir 26 milyar olarak gerçekleşti. Sobi’nin payı (STO: Sobi) Nasdaq Stockholm'de listelenmiştir. Sobi.com ve LinkedIn'de Sobi hakkında daha fazla bilgi

Kaynak: Sobi

Gönderildi : 2025-06-30 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler