FDA затверджує геймфант (Emapalumab-LZSG) як перше в історії лікування для дорослих та дітей із синдромом активації макрофагів при захворюванні на все

Підпишіться на Drugslib
June 28, 2025 -- Sobi today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved Gamifant (emapalumab-lzsg) for the treatment of adult and pediatric (newborn and older) patients with hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH)/macrophage activation syndrome (MAS) in known or suspected Still’s disease, including systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sjia), з неадекватною реакцією або непереносимістю до глюкокортикоїдів або з рецидивуючим мас.

"З нашим досвідом первинного гемофагоцитарного лімфохістіоцитозу ми розуміємо терміновість управління MAS швидко покращити результати пацієнтів", - сказав Гвідо Олькерс, головний виконавчий директор Sobi. "Gamifant-це вже встановлена терапія, що робить значущу різницю для пацієнтів з первинним ХЛХ, і за допомогою цього схвалення ми схвильовані щодо можливості позитивно впливати на пацієнтів, уражених МАС на хворобу нерухомості". 54 відсотки (21/39) пацієнтів мали повну відповідь на 8 -му тижні, а 82% (32/39) досягли клінічної ремісії MAS (VAS ≤1 см) на 8 тижні. Безпека та переносимість відповідали попереднім клінічним дослідженням. У пацієнтів з HLH/MAS при захворюваннях нерухомості найпоширенішими побічними подіями (≥20%) були вірусні інфекції, включаючи цитомегаловірусну інфекцію або реактивацію, та висип.

"Мас-хвороба-це серйозне і потенційно небезпечне для життя ускладнення, яке відзначається важким гіперзапаленням і, в деяких випадках, мультиорганською недостатністю",-сказав Олексій А. Гром, доктор медичних наук, професор педіатрії, відділ досліджень ревматології, медичний центр лікарні Цинциннаті. "Багато пацієнтів, які постраждали від МАС-як маленьких дітей, так і дорослих-наявність значних незадоволених медичних потреб. З гаміфантом зараз, як перше затверджене FDA лікування MAS, у нас є новий терапевтичний варіант, який допомагає контролювати гіперзапалення та зменшити нашу залежність від високої дози глюкокортикоїдів"

Гамфант, гамма -інтерферон (IFNγ) - блокуюче антитіло - це перше і єдине схвалене FDA лікування для дорослих та педіатричних (новонароджених та старших) пацієнтів із первинним HLH з рефрактерною, рецидивуючою або прогресуючою хворобою або непереносимістю із звичайною терапією HLH.

. Індикація до гамфанта (emapalumab-lzsg)

About macrophage activation syndrome (MAS)

Macrophage activation syndrome (MAS) is a severe complication of rheumatic diseases, most frequently in Still’s disease including systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA) – a rare systemic disorder of auto-inflammatory nature with common clinical manifestations such as daily spiking fever, typical transient cutaneous Висип, артрит, лімфаденопатія, гепатоспленомегалія та серозит. MAS характеризується лихоманкою, гепатоспленомегалією, дисфункцією печінки, цитопеніями, порушеннями коагуляції та гіперферріеміємією, можливо, прогресуючи до багатогранної недостатності та смерті. MAS класифікується як вторинна форма гемофагоцитарного лімфохістіоцитозу (HLH).

про gamifant® (emapalumab-lzsg) gamifant (emapalumab-lzsg)-єдине моноклональне анти-інтерферон (IFNγ) моноклональне антитіло. Гаміфанта працює, зв'язуючись з і нейтралізуючи IFNγ. Коли IFNγ секретується неконтрольованим чином, в організмі відбувається гіперзапалення. Гаміфант показаний для введення через внутрішньовенну інфузію протягом однієї години.

Гаміфант затверджується у США для лікування дорослих та педіатричних (новонароджених та старших) пацієнтів з первинним гемофагоцитарним лімфохістіоцитозом (HLH) з рефрактерною, рецидивуючою або прогресивною хворобою або неперервністю за допомогою звичайної терапії HLH.

Гамфант також затверджений у США для лікування дорослих та педіатричних (новонароджених та старших) пацієнтів з гемофагоцитарним лімфохістіоцитозом (HLH)/синдромом активації макрофагів (MAS) при відомому або підозрюваному нерухомому захворювання з неадекватною реакцією або непереносимістю до глюкокортикоїдів, або з повторним масою SOBI® Sobi - це глобальна компанія Biopharma, яка розблокує потенціал проривних інновацій, перетворюючи повсякденне життя для людей, які живуть з рідкісними захворюваннями. У Собі є приблизно 1900 працівників по всій Європі, Північній Америці, Близькому Сході, Азії та Австралії. У 2024 році дохід становив 26 мільярдів. Частка Sobi (Sto: Sobi) занесена до NASDAQ Stockholm. Більше про Sobi на Sobi.com та LinkedIn.

Джерело: Sobi

Опубліковано : 2025-06-30 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова