توافق إدارة الأغذية والعقاقير (FDA)

اتبع Drugslib على

جنوب سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا -12 فبراير ، 2025 - Genentech ، عضو في مجموعة Roche (Six: RO ، Rog ؛ OTCQX: RHHBY) ، أعلنت اليوم أن الطعام الأمريكي و وافقت إدارة المخدرات (FDA) على تطبيق جديد للمخدرات (NDA) لجهاز الكمبيوتر اللوحي Evrysdi® (Risdiplam) للأشخاص الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكية (SMA). evrysdi هو العلاج الوحيد غير الغازي لتحديد الأمراض ل SMA. يمكن ابتلاع جهاز لوحي 5 ملغ evrysdi إما بالكامل أو مشتت في الماء.

"لدى Evrysdi إمكانات قوية لتعديل مسار مرض SMA ، وقد تم استخدامه بالفعل لعلاج الآلاف من المرضى حتى الآن. وقال ليفي جارواي ، دكتوراه ، كبير المسؤولين الطبيين في شركة Genentech ورئيس تنمية المنتجات العالمية ، إن هذه الموافقة تمثل خطوة مهمة أخرى إلى الأمام. "يجمع قرص Evrysdi بين الفعالية الراسخة والراحة ، مما يوفر خيارًا مرنًا إضافيًا لإدارة SMA."

استندت الموافقة على قرص evrysdi إلى نتائج دراسة التكافؤ الحيوي ، والتي أثبتت أن الجهاز اللوحي 5 ملغ ، سواء كان مبتلًا كليًا أو مشتتًا في مياه الشرب غير الكلورية (على سبيل المثال ، المياه المصفاة) ، والمحلول الشفهي الأصلي توفير تعرض مماثل ل risdiplam. هذا يعني أن المرضى الذين يأخذون الجهاز اللوحي يمكن أن يتوقعوا نفس الفعالية والسلامة المحددة مثل حل الفم evrysdi. سيبقى حل Evrysdi عن طريق الفم متاحًا لأولئك الذين على جرعات أخرى من Evrysdi ولأولئك الذين قد يفضلون الحل عن طريق الفم.

"لا يمكننا التقليل من القيمة التي تأتي مع تبسيط إدارة العلاج وإدارة الأمراض للأشخاص الذين يعيشون مع SMA أو أولئك الذين يهتمون بهم" ، قال كينيث هوببي ، رئيس Cure SMA. "يوفر خيار صياغة درجة حرارة الغرفة الجديدة خيارًا إضافيًا قد يتناسب بشكل أكبر مع الأنشطة المعيشية اليومية مثل العمل والسفر والتعليم."

كجزء من ملحق الملصقات ، تم تحديث معلومات وصف Evrysdi لتشمل إرشادات حول إدارة الجهاز اللوحي وتخزينها.

الجهاز اللوحي الجديد ، المتوقع أن يكون متاحًا في الأسابيع المقبلة ، مناسب للأشخاص سنتين من العمر أو أكبر يزن أكثر من 44 رطلاً (20 كجم).

تقود Genentech التطور السريري لـ Evrysdi كجزء من التعاون مع SMA Foundation و PTC Therapeutics.

حول evrysdi (risdiplam)

evrysdi هو معدل الربط الحركي للبقاء على قيد الحياة (SMN2) قبل مرنا المصمم لعلاج SMA الناجم عن الطفرات في الكروموسوم 5Q الذي يؤدي إلى بقاء نقص البروتين الخلايا العصبية الحركية (SMN). تدار evrysdi يوميًا في المنزل أو أثناء التنقل ، إما في شكل سائل (عن طريق أنبوب التغذية أو عن طريق الفم) أو في شكل قرص (عن طريق الفم فقط ، ابتلعه بالكامل أو مشتت في الماء).

تم تصميم Evrysdi لعلاج SMA من خلال زيادة والحفاظ على إنتاج بروتين SMN في الجهاز العصبي المركزي (CNS) والأنسجة المحيطية ، كما هو موضح في النماذج الحيوانية. تم العثور على بروتين SMN في جميع أنحاء الجسم وهو أمر بالغ الأهمية للحفاظ على الخلايا العصبية الحركية الصحية والوظائف الأساسية.

تم منح Evrysdi تعيينًا رئيسيًا من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في عام 2018 وتعيين الأدوية الأيتام من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2017. في عام 2021 ، منحت Evrysdi اكتشاف المخدرات لهذا العام الجائزة المجتمع وكذلك جمعية أبحاث الأدوية لاكتشاف المخدرات. تمت الموافقة على Evrysdi حاليًا في أكثر من 100 دولة ، مع أكثر من 16000 شخص يعانون من SMA تعامل على مستوى العالم.

evrysdi موجود حاليًا ، أو تم تقييمه في العديد من التجارب العالمية متعددة المراكز في الأشخاص الذين يعانون من SMA:

  • Fireffish (NCT02913482)-علامة مفتوحة ، من جزأين. تجربة سريرية محورية عند الرضع مع النوع 1 SMA. كان الرضع حوالي 5.5 أشهر من العمر (متوسط) وقت التسجيل ومن بين 58 رضيعًا أكملوا السنة الأولى من العلاج ، دخل 52 دراسة تمديد التسمية المفتوحة. استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية واختتمت بعد 5 سنوات من المتابعة.
  • Sunfish (NCT02908685)-دراسة محورية من جزأين ، مزدوجة التعمية ، وهمي تسيطر على الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و 25 عامًا مع الأنواع 2 أو 3 SMA. استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية واختتمت بعد 5 سنوات من المتابعة.
  • يهوديش (NCT03032172)-تجربة استكشافية مفتوحة التسمية مصممة لتقييم السلامة والتحمل والدوائيات الدوائية والديناميكا الدوائية في SMA العمر. من 6 أشهر إلى 60 عامًا الذين تلقوا علاجات SMA التحقيق الأخرى أو المعتمدة قبل تلقي Evrysdi. أكملت الدراسة التوظيف (ن = 174).
  • قوس قزح (NCT03779334)-دراسة مفتوحة ، ومسلسل واحد ، ودراسة متعددة المراكز ، والتحقيق في الفعالية ، والسلامة ، والدوائيات ، والديناميكا الدوائية للأطفال في الأطفال ( ن = 26) ، من الولادة إلى 6 أسابيع من العمر (في الجرعة الأولى) مع SMA تم تشخيصها وراثيا الذين لم يعرضوا بعد مع الأعراض. استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية.
  • MANATEE (NCT05115110)-دراسة سريرية للمرحلة الثانية/الثالثة لتقييم سلامة وفعالية GYM329 (RG6237) ، وهو جزيء مضاد للميوستاتين الذي يستهدف نمو العضلات ، بالاشتراك مع evrysdi لعلاج SMA في المرضى من 2 إلى 10 سنوات من العمر. منح مكتب إدارة الأغذية والعقاقير لتطوير منتجات Orphan Products منحت GAM329 تعيين الأدوية اليتيم لعلاج المرضى الذين يعانون من SMA في ديسمبر 2021. الدراسة نشطة حاليًا. الدراسات السريرية لتقييم فعالية وسلامة evrysdi في المرضى الذين تقل أعمارهم عن عامين عند الالتحاق ، الذين تلقوا العلاج الجيني onasemnogene abeparvovec إما ما قبل الأعراض أو ما بعد الأعراض ، بعد تشخيص تأكيد وراثيا من SMA 5q-Autosomal المتنحية. تقوم الدراسات حاليًا بالتوظيف.
  • Pupfish (NCT05808764)-دراسة مرحلة II ، ودراسة مفتوحة التسمية للتحقيق في علم الدوائية وسلامة Evrysdi عند الأطفال الذين يعانون من SMA الذين تقل أعمارهم عن 20 يومًا (في الجرعة الأولى) . الدراسة تجنيد حاليا.

    • حول SMA

    SMA هو مرض عصبي عصبي شديد يمكن أن يكون قاتلاً. إنه يؤثر على ما يقرب من واحد من كل 10000 طفل وهو من بين الأسباب الوراثية الرائدة لوفيات الرضع. يحدث SMA بسبب طفرة في جين الخلايا العصبية الحركية 1 (SMN1) ، مما يؤدي إلى نقص بروتين SMN. تم العثور على هذا البروتين في جميع أنحاء الجسم وهو ضروري لوظيفة الأعصاب التي تتحكم في العضلات والحركة. بدون ذلك ، لا يمكن أن تعمل الخلايا العصبية بشكل صحيح ، مما يؤدي إلى ضعف العضلات مع مرور الوقت. اعتمادًا على نوع SMA ، يمكن أن تتضاءل أو فقدان القوة البدنية للفرد وقدرته على المشي أو تناول الطعام أو التنفس بشكل كبير.

    ما هو evrysdi؟

    evrysdi هو دواء وصفة طبية يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكية (SMA) عند الأطفال والبالغين.

    معلومات أمان مهمة

  • قبل أخذ Evrysdi ، أخبر مقدم الرعاية الصحية عن جميع حالاتك الطبية ، بما في ذلك إذا كنت: < ul>
  • قبل أن تبدأ علاجك مع evrysdi ، يجوز لمقدم الرعاية الصحية الخاص بك أن يختبرك للحمل
  • تحدث إلى مزود الرعاية الصحية الخاص بك حول طرق تحديد النسل التي قد تكون مناسبة لك. استخدم تحديد النسل أثناء العلاج لمدة شهر واحد على الأقل بعد إيقاف evrysdi
  • سجل الحمل. هناك سجل حمل للنساء اللائي يأخذن Evrysdi أثناء الحمل. الغرض من هذا السجل هو جمع معلومات حول صحة المرأة الحامل وطفلها. إذا كنت حاملًا أو كنت حاملاً أثناء تلقي Evrysdi ، فأخبر مقدم الرعاية الصحية على الفور. تحدث إلى مقدم الرعاية الصحية الخاص بك حول التسجيل في سجل الحمل Evrysdi. يمكن لمقدم الرعاية الصحية الخاص بك أن يسجلك في هذا السجل أو يمكنك التسجيل عن طريق الاتصال بالرقم 1-833-760-1098 أو زيارة http://www.evrysdipregnancyregistry.com
    • > حاملون أو يخططون ليصبح حاملاً ، لأن Evrysdi قد يضر طفلك الذي لم يولد بعد. اطلب من مقدم الرعاية الصحية الخاص بك المشورة قبل تناول هذا الدواء
  • هي امرأة يمكن أن تصبح حاملًا:
  • هي ذكر بالغ. قد يؤثر Evrysdi على قدرة الرجل على إنجاب الأطفال (الخصوبة). اطلب من مقدم الرعاية الصحية تقديم المشورة قبل تناول هذا الدواء
  • هي الرضاعة الطبيعية أو تخطط للرضاعة الطبيعية. لا يُعرف ما إذا كان Evrysdi ينتقل إلى حليب الأم وقد يؤذي طفلك
  • أخبر مقدم الرعاية الصحية الخاص بك عن جميع الأدوية التي تتناولها
  • إذا تم وصفك Evrysdi للحل الشفهي ، فيجب أن تتلقى Evrysdi من الصيدلية كسائل. إذا كان الدواء الموجود في الزجاجة عبارة عن مسحوق ، فإن لا تستخدمه. إذا كان Evrysdi على بشرتك ، فغسل المنطقة بالصابون والماء. إذا كان evrysdi في عينيك ، شطف عينيك بالماء
  • الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ evrysdi تشمل:
  • الحمى
  • الإسهال
  • طفح الجلدي
  • الحمى
  • الإسهال
    • ، والتهاب الحلق (عدوى الجهاز التنفسي العلوي)
  • عدوى الرئة (عدوى التنفس السفلية)
  • الإمساك
  • القيء
  • السعال
  • لـ SMA في وقت لاحق:
  • للطفولة SMA:

    • هذه ليست كل الآثار الجانبية الممكنة من evrysdi. لمزيد من المعلومات حول ملف تعريف المخاطر والفوائد لـ EVRYSDI ، اسأل مقدم الرعاية الصحية أو الصيدلي.

    يمكنك الإبلاغ عن آثار جانبية إلى FDA على 1-800-FDA-1088 أو http://www.fda.gov/medwatch. يمكنك أيضًا الإبلاغ عن آثار جانبية إلى Genentech على 1-888-835-2555 .

    يرجى الاطلاع للحصول على معلومات سلامة مهمة إضافية.

    لمزيد من المعلومات ، انتقل إلى https://www.evrysdi.com/.

    حول Genentech في علم الأعصاب

    علم الأعصاب هو محور رئيسي للبحث والتطور في Genentech. هدفنا هو متابعة العلوم الرائدة لتطوير علاجات جديدة تساعد على تحسين حياة الأشخاص المصابين بأمراض مزمنة وربما مدمرة.

    Genentech و Roche تحقق أكثر من عشرة أدوية للاضطرابات العصبية ، بما في ذلك التصلب المتعدد ، التصلب المتعدد ، ضمور العضلات الشوكي ، اضطراب طيف التهاب العصب العصبي البصري ، مرض الزهايمر ، مرض هنتنغتون ، مرض باركنسون وضربة العضلات دوشين. جنبا إلى جنب مع شركائنا ، نحن ملتزمون بدفع حدود الفهم العلمي لحل بعض من أصعب التحديات في علم الأعصاب اليوم.

    حول Genentech

    التي تأسست منذ أكثر من 40 عامًا ، تعد Genentech شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية التي تكتشف الأدوية وتصنيعها وتسويقها لعلاج المرضى الذين يعانون من تهديدهم على الحياة الحالات الطبية. الشركة ، وهي عضو في مجموعة روش ، لديها مقر في جنوب سان فرانسيسكو ، كاليفورنيا. للحصول على معلومات إضافية حول الشركة ، يرجى زيارة http://www.gene.com.

    جميع العلامات التجارية المستخدمة أو المذكورة في هذا الإصدار محمية بموجب القانون.

    المصدر: Genentech

    نشر : 2025-02-13 12:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية