FDA schvaluje tabletu Evrysdi Genentech jako první a jediný tablet pro páteřní svalovou atrofii (SMA)
South San Francisco, CA -12. února 2025 - Genentech, člen skupiny Roche (Six: RO, ROG; OTCQX: RHHHBY), dnes oznámil, že americké jídlo a jídlo a Drug Administration (FDA) schválila novou aplikaci léčiva (NDA) pro tabletu EvrysDI® (RisdiPlam) pro lidi žijící s páteřní svalovou atrofií (SMA). Evrysdi je jediná neinvazivní léčba modifikující onemocnění pro SMA. 5 mg tablety evrysdi může být buď spolknuta celý nebo rozptýlena ve vodě.
„Evrysdi má robustní potenciál modifikovat trajektorii nemoci SMA a již byl používán k léčbě tisíců pacientů k dnešnímu dni. Toto schválení znamená další významný krok vpřed, “řekl Levi Garraway, M.D., Ph.D., hlavní lékař Genentech a vedoucí globálního vývoje produktů. "Tablet Evrysdi kombinuje zavedenou účinnost s pohodlím a poskytuje další flexibilní možnost pro správu SMA."
Schválení tabletu Evrysdi bylo založeno na výsledcích studie bioekvivalence, která prokázala, že 5 mg tablet, ať už pohlcené celé nebo dispergované v nechlorované pitné vodě (např. Filtrované vody) a původní ústní roztok poskytuje Srovnatelná expozice RisDipmu. To znamená, že pacienti, kteří užívají tablet, mohou očekávat stejnou zavedenou účinnost a bezpečnost jako ústní roztok EVRYSDI. Ústní roztok EVRYSDI zůstane k dispozici pro ty, kteří jsou v jiných dávkách Evrysdi a pro ty, kteří mohou preferovat ústní řešení.
„Nemůžeme podceňovat hodnotu, která přichází se zjednodušující správou léčby a léčbou nemocí pro lidi, kteří žijí s SMA nebo ti, kteří se o ně starají,“ řekl Kenneth Hobby, prezident Cure SMA. "Tato nová možnost stabilní formulace pokojové teploty nabízí další volbu, která se může pohodlněji hodit do každodenních životních činností, jako je práce, cestování a vzdělání."
V rámci rozšíření štítku byly informace o předepisování Evrysdi aktualizovány tak, aby zahrnovaly pokyny pro správu a ukládání tabletů. 2 roky nebo starší, kteří váží více než 44 liber (20 kg).
Genentech vede klinický vývoj Evrysdi v rámci spolupráce s nadací SMA a PTC Therapeutics.
o evrysdi (risdiplam)
evrysdi je modifikátor sestřihu před mRNA s přežitím motoru 2 (SMN2) navržený k léčbě SMA způsobené mutacemi v chromozomu 5Q, které vedou k přežití nedostatku proteinu motorického neuronu (SMN). Evrysdi se podává denně doma nebo na cestách, buď v tekuté formě (krmení trubice nebo ústy), nebo ve formě tabletu (pouze ústy, polknuté celé nebo rozptýlené ve vodě).
Evrysdi je navržen tak, aby léčil SMA zvýšením a udržování produkce SMN proteinu v centrálním nervovém systému (CNS) a periferních tkáních, jak je prokázáno u zvířecích modelů. Protein SMN se nachází v celém těle a je rozhodující pro udržování zdravých motorických neuronů a jádrových funkcí.
Evrysdi byla v roce 2018 udělena hlavní označení Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA) a v roce 2017 v roce 2017 v roce 2017 vyznamenána společnost Orphan Farmacological v roce 2017. Společnost, stejně jako Award pro výzkum léčivých přípravků pro objevování drog. Evrysdi je v současné době schválena ve více než 100 zemích, přičemž více než 16 000 lidí s SMA bude léčeno celosvětově.
evrysdi je v současné době nebo byl hodnocen v mnoha globálních multicentrických pokusech u lidí s SMA:
o SMA
SMA je závažné, progresivní neuromuskulární onemocnění, které může být fatální. Ovlivňuje přibližně jednu z 10 000 dětí a patří mezi přední genetické příčiny kojenecké úmrtnosti. SMA je způsobena mutací genu pro přežití motoru 1 (SMN1), což vede k nedostatku SMN proteinu. Tento protein se nachází v celém těle a je nezbytný pro funkci nervů, které řídí svaly a pohyb. Bez něj nemohou nervové buňky fungovat správně, což v průběhu času vede k slabosti svalů. V závislosti na typu SMA může být fyzická síla jednotlivce a jejich schopnost chodit, jíst nebo dýchat výrazně snížit nebo ztratit.
Co je evrysdi?
evrysdi je lék na předpis používaný k léčbě spinální svalové atrofie (SMA) u dětí a dospělých.
Důležité bezpečnostní informace
Tyto nejsou všechny možné vedlejší účinky evrysdi. Další informace o profilu rizik a výhod EVRYSDI se zeptejte svého poskytovatele zdravotní péče nebo lékárníka.
Můžete nahlásit vedlejší účinky FDA na 1-800-FDA-1088 nebo http://www.fda.gov/medwatch. Můžete také nahlásit vedlejší účinky společnosti Genentech na 1-888-835-2555 .
Viz plné předepisovací informace pro další důležité informace o bezpečnosti.
6Neurověda je hlavním zaměřením výzkumu a vývoje v Genentech. Naším cílem je sledovat průkopnickou vědu vyvinout nové léčby, které pomáhají zlepšovat životy lidí s chronickými a potenciálně ničivými chorobami. Spinální svalová atrofie, porucha spektra Neuromyelitis Optica, Alzheimerova choroba, Huntingtonova choroba, Parkinsonova choroba a duchenská svalová dystrofie. Spolu s našimi partnery jsme odhodláni posunout hranice vědeckého porozumění, abychom dnes vyřešili některé z nejobtížnějších výzev v neurovědě.
o Genentech
Založeno před více než 40 lety, Genentech je přední biotechnologická společnost, která objevuje, vyvíjí, vyrábí a komercializuje léky k léčbě pacientů se závažným a ohrožujícím životem zdravotní stav. Společnost, člen skupiny Roche, má sídlo v jižním San Franciscu v Kalifornii. Další informace o společnosti naleznete na adrese http://www.gene.com.
Všechny ochranné známky použité nebo uvedené v tomto vydání jsou chráněny zákonem.
Zdroj: Genentech
Vyslán : 2025-02-13 12:00
Přečtěte si více
- Více potratů vázaných na přirozené plánování rodičovství nebo metody zvyšování povědomí o plodnosti
- Nejdelší přeživší z orgánů prasečího orgánu prochází 60 dní s novou ledvinou
- FDA schvaluje Avtozma (Tocilizumab-Anoh), biosimilace Actemra
- Novo Nordisk úspěšně dokončuje pokus fáze 1B/2A s subkutánním amycretinem u lidí s nadváhou nebo obezitou
- FDA navrhuje omezení nikotinu na hořlavé tabákové výrobky
- FDA schvaluje Susvimo Genentech jako první a jedinou léčbu nepřetržitého dodávání pro léčbu diabetického makulárního edému
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions