FDA genehmigt Genentechs Evrysdi -Tablet als erstes und einziges Tablet für die Muskeldrophie der Wirbelsäule (SMA)

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South San Francisco, CA -12. Februar 2025 - Genentech, ein Mitglied der Roche Group (sechs: RO, Rog; OTCQX: Rhhby), gab heute bekannt, dass das US -amerikanische Essen und das US -amerikanische Essen und das US Die Drug Administration (FDA) hat eine neue Arzneimittelanwendung (NDA) für ein EVRYSDI® (Risdiplam) -Tablette für Menschen mit muskulöser Atrophie (SMA) zugelassen. EVRYSDI ist die einzige nicht-invasive krankheitsmodifizierende Behandlung für SMA. Die 5 mg Evrysdi -Tablette kann entweder ganz geschluckt oder in Wasser verteilt werden.

“Evrysdi hat ein robustes Potenzial, um die SMA -Krankheit zu verändern, und wurde bereits zur Behandlung von Tausenden von Patienten eingesetzt. Diese Genehmigung ist ein weiterer bedeutender Schritt nach vorne “, sagte Levi Garaway, M. D., Ph.D., Chief Medical Officer von Genentech und Leiter der globalen Produktentwicklung. "Das EVRYSDI -Tablet kombiniert die etablierte Wirksamkeit mit Komfort und bietet eine zusätzliche flexible Option für das SMA -Management."

Die Zulassung des EVRYSDI-Tablets basierte auf den Ergebnissen einer Bioäquivalenzstudie, in der gezeigt wurde, dass das 5-mg-Tablette, unabhängig davon Vergleichbare Exposition gegenüber Risdiplam. Dies bedeutet, dass Patienten, die die Tablette einnehmen, die gleiche etablierte Wirksamkeit und Sicherheit erwarten können wie die orale Evrysdi -Lösung. Die orale Lösung von Evrysdi bleibt für diejenigen in anderen Dosen von EVRYSDI und für diejenigen verfügbar, die die mündliche Lösung bevorzugen.

„Wir können den Wert, der mit der Vereinfachung der Behandlungsverwaltung und des Krankheitsmanagements für Menschen, die mit SMA leben, oder denjenigen, die sich um sie kümmern, einhergehen, nicht unterschätzen“, sagte Kenneth Hobby, Präsident von Cure SMA. „Diese neue Formulierungsoption für die stabile Zimmertemperatur bietet eine zusätzliche Auswahl, die bequemer in tägliche Lebensaktivitäten wie Arbeit, Reisen und Bildung passt.“

Im Rahmen der Etikettenerweiterung wurde die Vorschrifteninformationen von EvrysDi so aktualisiert, dass sie Anleitungen zur Tablet -Verwaltung und -speicher enthalten.

Das neue Tablet, das voraussichtlich in den kommenden Wochen verfügbar ist 2 Jahre oder älter, die mehr als 44 kg wiegen.

Genentech leitet die klinische Entwicklung von EVRYSDI als Teil einer Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics.

evrysdi ist ein Überlebensmotone-Neuron 2 (SMN2) Prä-mRNA-Spleißmodifikator zur Behandlung von SMA, die durch Mutationen im Chromosom 5Q verursacht werden, die zum Überleben des Proteinmangels von Motoneuron (SMN) führen. EVRYSDI wird täglich zu Hause oder unterwegs in flüssiger Form (durch Fütterungsrohr oder durch Mund) oder in Form einer Tablette (nur durch Mund, geschluckt oder in Wasser verteilt) verabreicht.

EVRYSDI wurde entwickelt, um SMA zu behandeln, indem die Produktion von SMN -Protein im Zentralnervensystem (ZNS) und peripheres Gewebe erhöht wird, wie in Tiermodellen gezeigt. SMN -Protein wird im gesamten Körper gefunden und ist entscheidend für die Aufrechterhaltung gesunder Motoneuronen und Kernfunktionen.

Evrysdi wurde 2018 von der European Medicines Agency (EMA) und der Waisenmedikamentenbezeichnung durch die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2017 gewährt. Im Jahr 2021 wurde Evrysdi von der britischen pharmakologischen Ermittlung des Jahres mit der Erkennung von Arzneimitteln ausgezeichnet Society sowie der Society for Medicines Research Award für Drogenentdeckung. Evrysdi ist derzeit in mehr als 100 Ländern zugelassen, wobei mehr als 16.000 Menschen mit SMA weltweit behandelt werden.

evrysdi wird derzeit in zahlreichen globalen multizentrischen Versuchen bei Menschen mit SMA bewertet: Zentrale klinische Studie bei Säuglingen mit SMA vom Typ 1. Säuglinge waren zum Zeitpunkt der Einschreibung ungefähr 5,5 Monate (Median) und der 58 Säuglinge, die das erste Jahr der Behandlung abgeschlossen haben, gingen 52 in die Open-Label-Erweiterungsstudie ein. Die Studie erfüllte ihren primären Endpunkt und ist nach 5 Jahren Nachuntersuchung abgeschlossen. Typen 2 oder 3 SMA. Die Studie traf ihren primären Endpunkt und ist nach 5 Jahren Nachuntersuchung abgeschlossen. 6 Monate bis 60 Jahre, die vor Erhalt von EVRYSDI andere Untersuchungen oder genehmigte SMA -Therapien erhielten. Die Studie hat die Rekrutierung abgeschlossen (n = 174). n = 26), von der Geburt bis zum Alter von 6 Wochen (bei der ersten Dosis) mit gentechnisch diagnostiziertem SMA, die noch keine Symptome aufweisen. Die Studie traf ihren primären Endpunkt. Evrysdi zur Behandlung von SMA bei Patienten im Alter von 2 bis 10 Jahren. Das FDA Office of Orphan Products Development gewährte Gym329 Orphan Drug Decided für die Behandlung von Patienten mit SMA im Dezember 2021. Die Studie ist derzeit aktiv. Klinische Studien zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von EVRYSDI bei Patienten unter 2 Jahren bei der Einschreibung, die ein Onasiemnogen abeparvovec-Gentherapie entweder präsymptomatisch oder postsymptomatisch erhielten, nach einer genetisch bestätigten Diagnose von 5Q-Autosomal-Rezessivität SMA. Die Studien werden derzeit rekrutiert.

  • PUPFISH (NCT05808764)-Eine Open-Label-Studie in der Phase II, um die Pharmakokinetik und Sicherheit von Evrysdi bei Babys mit SMA zu untersuchen (bei der ersten Dosis) . Die Studie rekrutiert derzeit.

    • Über SMA

    SMA ist eine schwere, progressive neuromuskuläre Erkrankung, die tödlich sein kann. Es betrifft ungefähr jeden von 10.000 Babys und gehört zu den führenden genetischen Ursachen für Kindersterblichkeit. SMA wird durch eine Mutation des Überlebens -Motoneuron 1 (SMN1) -Gens verursacht, was zu einem Mangel an SMN -Protein führt. Dieses Protein wird im gesamten Körper gefunden und ist für die Funktion von Nerven, die Muskeln und Bewegung kontrollieren, wesentlich. Ohne sie können Nervenzellen nicht korrekt funktionieren, was im Laufe der Zeit zu Muskelschwäche führt. Abhängig von der Art der SMA kann die körperliche Stärke eines Individuums und ihre Fähigkeit zu gehen, zu essen oder zu atmen können erheblich vermindert oder verloren.

    Was ist Evrysdi?

    Wichtige Sicherheitsinformationen

  • Bevor Sie EVRYSDI einnehmen, teilen Sie Ihrem Gesundheitsdienstleister alle Ihre medizinischen Erkrankungen mit, einschließlich, wenn Sie: < ul>
  • Bevor Sie mit Ihrer Behandlung mit EVRYSDI beginnen, kann Ihr Gesundheitsdienstleister Sie auf Schwangerschaft testen. Verwenden Sie die Geburtenkontrolle während der Behandlung und für mindestens 1 Monat, nachdem Sie Evrysdi gestoppt haben. Es gibt ein Schwangerschaftsregister für Frauen, die Evrysdi während der Schwangerschaft einnehmen. Der Zweck dieses Registers ist es, Informationen über die Gesundheit der schwangeren Frau und ihres Babys zu sammeln. Wenn Sie schwanger sind oder während des Erhalts von Evrysdi schwanger sind, teilen Sie Ihrem Gesundheitsdienstleister sofort mit. Sprechen Sie mit Ihrem Gesundheitsdienstleister über die Registrierung im Evrysdi -Schwangerschaftsregister. Ihr Gesundheitsdienstleister kann Sie in diese Registrierung einschreiben oder sich unter der Telefonnummer unter 1-833-760-1098 anmelden oder http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • sind schwanger oder planen, schwanger zu werden, da Evrysdi Ihrem ungeborenen Baby schädigen kann. Fragen Sie Ihren Gesundheitsdienstleister um Rat, bevor Sie diese Medizin einnehmen. Evrysdi kann die Fähigkeit eines Mannes beeinflussen, Kinder zu haben (Fruchtbarkeit). Bitten Sie einen Gesundheitsdienstleister um Rat, bevor Sie dieses Arzneimittel einnehmen. Es ist nicht bekannt, ob Evrysdi in Muttermilch übergeht und Ihrem Baby schädigen kann. Wenn Ihnen EVRYSDI für orale Lösung verschrieben wurde, sollten Sie Evrysdi aus der Apotheke als Flüssigkeit erhalten. Wenn das Medikament in der Flasche ein Pulver ist, verwenden Sie es nicht. Wenn Evrysdi auf Ihre Haut steigt, waschen Sie den Bereich mit Seife und Wasser. Wenn Evrysdi in die Augen kommt, spülen Sie Ihre Augen mit Wasser aus
  • Die häufigsten Nebenwirkungen von Evrysdi sind:
  • Fieber
  • Durchfall
  • Hautausschlag
  • Fieber
  • Durchfall
  • Ausschlag
  • laufende Nase, Niesen , und Halsschmerzen (obere Atemwegsinfektion)
  • Lungeninfektion (Infektion der unteren Atemwege)
  • Verstopfung
  • Erbrechen
  • Husten
  • Für später einsetzende SMA:
  • für infantil-einsetzende SMA:

    • Diese sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von EVRYSDI. Weitere Informationen zum Risiko- und Vorteilsprofil von EVRYSDI finden Sie in Ihrem Gesundheitsdienstleister oder Apotheker.

    Sie können die FDA bei 1-800-FDA-1088 oder http://www.fda.gov/medwatch angeben. Sie können Genentech auch bei 1-888-835-2555 . Für zusätzliche wichtige Sicherheitsinformationen.

    Weitere Informationen finden Sie unter https://www.evrysdi.com/.

    Neurowissenschaften sind ein Hauptschwerpunkt für Forschung und Entwicklung bei Genentech. Unser Ziel ist es, bahnbrechende Wissenschaft zu verfolgen, um neue Behandlungen zu entwickeln, die dazu beitragen, das Leben von Menschen mit chronischen und potenziell verheerenden Krankheiten zu verbessern. Wirbelsäulen -Muskelatrophie, Neuromyelitis Optica -Spektrum -Störung, Alzheimer -Krankheit, Huntington -Krankheit, Parkinson -Krankheit und Duchenne -Muskeldystrophie. Zusammen mit unseren Partnern sind wir verpflichtet, die Grenzen des wissenschaftlichen Verständnisses zu überschreiten, um einige der schwierigsten Herausforderungen in der Neurowissenschaften heute zu lösen.

    Über Genentech

    Vor mehr als 40 Jahren ist Genentech ein führendes Biotechnologieunternehmen, das Medikamente zur Behandlung von Patienten mit schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Entdeckungen, entwickelt, herstellt und kommerzialisiert Erkrankungen. Das Unternehmen, ein Mitglied der Roche Group, hat den Hauptsitz in South San Francisco, Kalifornien. Weitere Informationen zum Unternehmen finden Sie unter http://www.gene.com.

    Alle in dieser Veröffentlichung verwendeten oder erwähnten Marken sind gesetzlich geschützt.

    Quelle: Genentech

    Gesendet : 2025-02-13 12:00

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