Το FDA εγκρίνει το δισκίο Evrysdi της Genentech ως πρώτο και μόνο δισκίο για μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA)

Ακολουθήστε το Drugslib

South San Francisco, CA -12 Φεβρουαρίου 2025 - Η Διοίκηση Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε μια νέα αίτηση φαρμάκων (NDA) για ένα δισκίο Evrysdi® (Risdiplam) για άτομα που ζουν με μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης (SMA). Το Evrysdi είναι η μόνη μη επεμβατική θεραπεία τροποποίησης της νόσου για SMA. Το δισκίο των 5 mg Evrysdi μπορεί είτε να καταπιεί ολόκληρο είτε να διασκορπιστεί σε νερό.

"Το Evrysdi έχει ισχυρή δυνατότητα να τροποποιήσει την τροχιά της νόσου SMA και έχει ήδη χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία χιλιάδων ασθενών μέχρι σήμερα. Αυτή η έγκριση σηματοδοτεί ένα άλλο σημαντικό βήμα προς τα εμπρός ", δήλωσε ο Levi Garraway, M.D., Ph.D., επικεφαλής ιατρός της Genentech και επικεφαλής της παγκόσμιας ανάπτυξης προϊόντων. "Το δισκίο Evrysdi συνδυάζει την καθιερωμένη αποτελεσματικότητα με ευκολία, παρέχοντας μια πρόσθετη ευέλικτη επιλογή για τη διαχείριση SMA".

Η έγκριση του δισκίου Evrysdi βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας μελέτης βιοϊσοδυναμίας, η οποία έδειξε ότι το δισκίο των 5 mg, είτε κατάποση πλήρους είτε διασκορπισμένου σε μη χλωριωμένο πόσιμο νερό (π.χ. φιλτραρισμένο νερό) και πρωτότυπη από του στόματος λύση παρέχει συγκρίσιμη έκθεση στο Risdiplam. Αυτό σημαίνει ότι οι ασθενείς που λαμβάνουν το δισκίο μπορούν να αναμένουν την ίδια καθιερωμένη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια με το διάλυμα προφορικής διαλύματος Evrysdi. Η προφορική λύση Evrysdi θα παραμείνει διαθέσιμη για εκείνους σε άλλες δόσεις του Evrysdi και για όσους μπορεί να προτιμούν την προφορική λύση.

"Δεν μπορούμε να υποτιμήσουμε την αξία που έρχεται με την απλοποίηση της διαχείρισης της θεραπείας και της διαχείρισης των ασθενειών για άτομα που ζουν με SMA ή εκείνους που τους φροντίζουν", δήλωσε ο Kenneth Hobby, πρόεδρος της Cure SMA. "Αυτή η νέα επιλογή σταθερής διατύπωσης θερμοκρασίας δωματίου προσφέρει μια πρόσθετη επιλογή που μπορεί να ταιριάζει πιο εύκολα σε καθημερινές δραστηριότητες διαβίωσης, όπως η εργασία, η ταξίδια και η εκπαίδευση".

Στο πλαίσιο της επέκτασης της ετικέτας, οι πληροφορίες συνταγογράφησης Evrysdi έχουν ενημερωθεί για να συμπεριλάβουν οδηγίες για τη διαχείριση και την αποθήκευση των δισκίων. 2 ετών και άνω που ζυγίζουν πάνω από 44 λίβρες (20 κιλά).

Genentech οδηγεί την κλινική ανάπτυξη του Evrysdi ως μέρος μιας συνεργασίας με το Ίδρυμα SMA και το PTC Therapeutics.

Το Evrysdi είναι ένας τροποποιητής Motor Survival Motor Neuron 2 (SMN2) προ-mRNA που έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία της SMA που προκαλείται από μεταλλάξεις στο χρωμόσωμα 5Q που οδηγούν στην επιβίωση της ανεπάρκειας πρωτεΐνης κινητικού νευρώνα (SMN). Το evrysdi χορηγείται καθημερινά στο σπίτι ή εν κινήσει, είτε σε υγρή μορφή (με σωλήνα τροφοδοσίας είτε στο στόμα) ή με τη μορφή δισκίου (μόνο από το στόμα, καταπιεί ολόκληρο ή διασκορπισμένο σε νερό).

Το Evrysdi έχει σχεδιαστεί για να θεραπεύει SMA αυξάνοντας και διατηρώντας την παραγωγή πρωτεΐνης SMN στο κεντρικό νευρικό σύστημα (CNS) και τους περιφερειακούς ιστούς, όπως αποδεικνύεται σε ζωικά μοντέλα. Η πρωτεΐνη SMN βρίσκεται σε όλο το σώμα και είναι κρίσιμη για τη διατήρηση υγιεινών κινητικών νευρώνων και λειτουργιών πυρήνα.

Η Evrysdi έλαβε πρωταρχική ονομασία από την Ευρωπαϊκή Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) το 2018 και ορίστες ορφανών φαρμάκων από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το 2017. Η κοινωνία καθώς και η Εταιρεία για την Έρευνα για τα Φαρμάκων για την Ανακάλυψη των Φαρμάκων. Η Evrysdi εγκρίνεται επί του παρόντος σε περισσότερες από 100 χώρες, με περισσότερα από 16.000 άτομα με SMA που αντιμετωπίζονται παγκοσμίως.

Το Evrysdi είναι επί του παρόντος ή έχει αξιολογηθεί σε πολυάριθμες παγκόσμιες πολυκεντρικές δοκιμές σε άτομα με SMA:

  • Firefish (NCT02913482) Κλινική κλινική δοκιμή σε βρέφη με SMA τύπου 1. Τα βρέφη ήταν περίπου 5,5 μηνών (μέσος όρος) κατά τη διάρκεια της εγγραφής και των 58 βρεφών που ολοκλήρωσαν το πρώτο έτος θεραπείας, 52 εισήλθαν στην ανοικτή μελέτη επέκτασης. Η μελέτη συναντήθηκε με το κύριο τελικό σημείο της και ολοκληρώθηκε μετά από 5 χρόνια παρακολούθησης. Τύποι 2 ή 3 SMA. Η μελέτη συναντήθηκε με το κύριο τελικό σημείο της και έχει ολοκληρωθεί μετά από 5 χρόνια παρακολούθησης. 6 μήνες έως 60 χρόνια που έλαβαν άλλες ερευνητικές ή εγκεκριμένες θεραπείες SMA πριν από την παραλαβή του Evrysdi. Η μελέτη ολοκλήρωσε την πρόσληψη (n = 174). n = 26), από τη γέννηση έως την ηλικία των 6 εβδομάδων (στην πρώτη δόση) με γενετικά διαγνωσμένα SMA που δεν παρουσιάζουν ακόμη συμπτώματα. Η μελέτη πληρούσε το κύριο τελικό σημείο της. Evrysdi για τη θεραπεία της SMA σε ασθενείς ηλικίας 2 έως 10 ετών. Το Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Ορφανών FDA χορήγησε Gym329 ορφανοθεραπεία για τη θεραπεία ασθενών με SMA τον Δεκέμβριο του 2021. Η μελέτη είναι επί του παρόντος ενεργή. Κλινικές μελέτες για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Evrysdi σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 2 ετών κατά την εγγραφή, οι οποίοι έλαβαν γονιδιακή θεραπεία με ασυνελογία abeparvovec είτε προ-συμπληρωματικά είτε μετα-συμπληρωματικά, μετά από γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση 5Q-αυτόματη υπολειπόμενη SMA. Οι μελέτες προσλαμβάνουν επί του παρόντος. . Η μελέτη προσλαμβάνει επί του παρόντος.

    • Σχετικά με το SMA

    Το SMA είναι μια σοβαρή, προοδευτική νευρομυϊκή ασθένεια που μπορεί να είναι θανατηφόρα. Επηρεάζει περίπου ένα στα 10.000 μωρά και είναι από τις κορυφαίες γενετικές αιτίες της βρεφικής θνησιμότητας. Το SMA προκαλείται από μια μετάλλαξη του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα 1 (SMN1), το οποίο οδηγεί σε ανεπάρκεια πρωτεΐνης SMN. Αυτή η πρωτεΐνη βρίσκεται σε όλο το σώμα και είναι απαραίτητη για τη λειτουργία των νεύρων που ελέγχουν τους μυς και την κίνηση. Χωρίς αυτό, τα νευρικά κύτταρα δεν μπορούν να λειτουργήσουν σωστά, οδηγώντας σε μυϊκή αδυναμία με την πάροδο του χρόνου. Ανάλογα με τον τύπο της SMA, η φυσική δύναμη ενός ατόμου και η ικανότητά του να περπατούν, να τρώνε ή να αναπνέουν μπορούν να μειωθούν σημαντικά ή να χαθούν.

    Τι είναι το evrysdi;

    Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

  • Πριν λάβετε το Evrysdi, πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας παθήσεις, συμπεριλαμβανομένων εάν εσείς: < ul>
  • Πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία σας με την Evrysdi, ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης σας μπορεί να σας δοκιμάσει για εγκυμοσύνη
  • Συζητήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με τις μεθόδους ελέγχου των γεννήσεων που μπορεί να είναι κατάλληλες για εσάς. Χρησιμοποιήστε τον έλεγχο των γεννήσεων κατά τη διάρκεια της θεραπείας και για τουλάχιστον 1 μήνα μετά τη διακοπή του Evrysdi
  • Μητρώο εγκυμοσύνης. Υπάρχει ένα μητρώο εγκυμοσύνης για τις γυναίκες που λαμβάνουν evrysdi κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Ο σκοπός αυτού του μητρώου είναι να συλλέξει πληροφορίες σχετικά με την υγεία της έγκυου γυναίκας και του μωρού της. Εάν είστε έγκυος ή είστε έγκυος ενώ λαμβάνετε το Evrysdi, πείτε αμέσως στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης. Συζητήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης σχετικά με την εγγραφή στο μητρώο εγκυμοσύνης Evrysdi. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης σας μπορεί να σας εγγραφεί σε αυτό το μητρώο ή μπορείτε να εγγραφείτε καλώντας το 1-833-760-1098 ή την επίσκεψη στο http://www.evrysdipregnancyregistry.com
    • > είναι έγκυος ή σχεδιάζουν να μείνουν έγκυες, καθώς ο Evrysdi μπορεί να βλάψει το αγέννητο μωρό σας. Ρωτήστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για συμβουλές πριν πάρετε αυτό το φάρμακο
  • είναι μια γυναίκα που μπορεί να μείνει έγκυος:
  • είναι ενήλικες αρσενικό. Το Evrysdi μπορεί να επηρεάσει την ικανότητα ενός ανθρώπου να έχει παιδιά (γονιμότητα). Ρωτήστε έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για συμβουλές πριν πάρετε αυτό το φάρμακο
  • Θηλάζουν ή σχεδιάζουν να θηλάζουν. Δεν είναι γνωστό αν το Evrysdi περνάει στο μητρικό γάλα και μπορεί να βλάψει το μωρό σας
  • Πείτε στον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε
  • Εάν έχετε συνταγογραφηθεί evrysdi για προφορική λύση, θα πρέπει να λάβετε evrysdi από το φαρμακείο ως υγρό. Εάν το φάρμακο στο μπουκάλι είναι μια σκόνη, μην το χρησιμοποιείτε. επικοινωνήστε με τον φαρμακοποιό σας για αντικατάσταση
  • Αποφύγετε να πάρετε το Evrysdi στο δέρμα σας ή στα μάτια σας. Εάν το Evrysdi μπαίνει στο δέρμα σας, πλύνετε την περιοχή με σαπούνι και νερό. Εάν το evrysdi μπαίνει στα μάτια σας, ξεπλύνετε τα μάτια σας με νερό
  • Οι πιο συνηθισμένες παρενέργειες του evrysdi περιλαμβάνουν:
  • Rash
    • , και πονόλαιμος (λοίμωξη του άνω αναπνευστικού συστήματος)
  • Λοίμωξη των πνευμόνων (κατώτερη αναπνευστική λοίμωξη)
  • Δυσκύματα
    • >
  • Για αργότερα SMA:
  • δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Evrysdi. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το προφίλ κινδύνου και παροχών του Evrysdi, ρωτήστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή τον φαρμακοποιό σας.

    Μπορείτε να αναφέρετε παρενέργειες στο FDA στο 1-800-fda-1088 ή http://www.fda.gov/medwatch. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε παρενέργειες στο genentech στο 1-888-835-2555 . για πρόσθετες σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας.

    Για περισσότερες πληροφορίες, μεταβείτε στη διεύθυνση https://www.evrysdi.com/.

    Η νευροεπιστήμη αποτελεί σημαντικό επίκεντρο της έρευνας και της ανάπτυξης στο Genentech. Στόχος μας είναι να επιδιώξουμε την πρωτοποριακή επιστήμη για να αναπτύξουμε νέες θεραπείες που συμβάλλουν στη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων με χρόνια και ενδεχομένως καταστροφικές ασθένειες. Η μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης, η διαταραχή φάσματος οπτικής νευρομυελίτιδας, η νόσος του Alzheimer, η ασθένεια του Huntington, η νόσος του Parkinson και η μυϊκή δυστροφία του Duchenne. Μαζί με τους συνεργάτες μας, δεσμευόμαστε να προωθήσουμε τα όρια της επιστημονικής κατανόησης για να λύσουμε μερικές από τις πιο δύσκολες προκλήσεις στη νευροεπιστήμη σήμερα.

    Σχετικά με το genentech

    που ιδρύθηκε πριν από περισσότερα από 40 χρόνια, η Genentech είναι μια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας που ανακαλύπτει, αναπτύσσει, κατασκευάζει και εμπορεύεται φάρμακα για τη θεραπεία ασθενών με σοβαρή και απειλητική για τη ζωή ιατρικές παθήσεις. Η εταιρεία, μέλος του ομίλου Roche, έχει έδρα στο Νότιο Σαν Φρανσίσκο της Καλιφόρνια. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την εταιρεία, επισκεφτείτε τη διεύθυνση http://www.gene.com.

    Όλα τα εμπορικά σήματα που χρησιμοποιούνται ή αναφέρονται σε αυτή την έκδοση προστατεύονται από το νόμο.

    Πηγή: genentech

    Δημοσιεύτηκε : 2025-02-13 12:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά