La FDA aprueba la tableta Evrysdi de Genentech como la primera y única tableta para la atrofia muscular espinal (SMA)

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South San Francisco, CA -12 de febrero de 2025 - Genentech, miembro del Grupo Roche (seis: RO, Rog; Otcqx: Rhhby), anunció hoy que la comida de EE. UU. Y La Administración de Medicamentos (FDA) ha aprobado una nueva aplicación de drogas (NDA) para una tableta Evrysdi® (Risdiplam) para personas que viven con atrofia espinal muscular (SMA). Evrysdi es el único tratamiento modificador de enfermedades no invasivas para la SMA. La tableta Evrysdi de 5 mg se puede tragar entero o dispersarse en agua.

“Evrysdi tiene un potencial robusto para modificar la trayectoria de la enfermedad de SMA, y ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes hasta la fecha. Esta aprobación marca otro paso significativo ", dijo Levi Garraway, M.D., Ph.D., director médico de Genentech y jefe de desarrollo de productos globales. "La tableta Evrysdi combina la eficacia establecida con conveniencia, proporcionando una opción flexible adicional para la gestión de la SMA".

La aprobación de la tableta Evrysdi se basó en los resultados de un estudio de bioequivalencia, que demostró que la tableta de 5 mg, ya sea que se traga entera o dispersa en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada) y una solución oral original que proporciona Exposición comparable al risdiplam. Esto significa que los pacientes que toman la tableta pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de Evrysdi. La solución oral de Evrysdi permanecerá disponible para aquellos en otras dosis de Evrysdi y para aquellos que prefieren la solución oral.

"No podemos subestimar el valor que viene con la simplificación de la administración del tratamiento y el manejo de enfermedades para las personas que viven con SMA o aquellos que los cuidan", dijo Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA. "Esta nueva opción de formulación estable de temperatura ambiente ofrece una opción adicional que puede encajar más convenientemente en actividades de vida diaria, como trabajar, viajar y educación".

Como parte de la extensión de la etiqueta, la información de prescripción de Evrysdi se ha actualizado para incluir orientación sobre la administración y el almacenamiento de las tabletas.

La nueva tableta, que se espera que esté disponible en las próximas semanas, es adecuada para las personas 2 años de edad o más que pesan más de 44 libras (20 kg).

Genentech lidera el desarrollo clínico de Evrysdi como parte de una colaboración con la Fundación SMA y PTC Therapeutics.

sobre Evrysdi (Risdiplam)

Evrysdi es un modificador de empalme de pre-ARNm de la neurona 2 (SMN2) de supervivencia diseñado para tratar la SMA causada por mutaciones en el cromosoma 5Q que conducen a la supervivencia de la deficiencia de proteínas de la neurona motora (SMN). Evrysdi se administra diariamente en casa o en la marcha, ya sea en forma líquida (alimentando el tubo o por boca) o en forma de tableta (solo por boca, se tragó todo o dispersa en agua).

Evrysdi está diseñado para tratar la SMA aumentando y manteniendo la producción de proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y los tejidos periféricos, como se demuestra en modelos animales. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener neuronas motoras saludables y funciones centrales.

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Evrysdi recibió la designación principal por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2018 y la designación de medicamentos huérfanos por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en 2017. En 2021, Evrysdi recibió el descubrimiento de fármacos del año por la farmacológica británica. Sociedad, así como el Premio a la Investigación de la Sociedad de Medicamentos para el descubrimiento de drogas. Evrysdi está actualmente aprobado en más de 100 países, con más de 16,000 personas con SMA tratadas a nivel mundial.

Evrysdi está siendo actualmente, o ha sido, evaluado en numerosos ensayos multicéntricos globales en personas con SMA:

  • Firefish (NCT02913482): una etiqueta abierta y dos partes ensayo clínico fundamental en lactantes con SMA tipo 1. Los bebés tenían aproximadamente 5,5 meses de edad (mediana) al momento de la inscripción y de los 58 bebés que completaron el primer año de tratamiento, 52 ingresaron al estudio de extensión de marca abierta. El estudio cumplió su punto final principal y ha concluido después de 5 años de seguimiento.
  • SUNFISH (NCT02908685)-un estudio fundamental de dos partes, doble ciego, controlado con placebo en personas de 2 a 55 años con Tipos 2 o 3 SMA. El estudio cumplió su punto final principal y ha concluido después de 5 años de seguimiento.
  • Jewelfish (NCT03032172): un ensayo exploratorio abierto diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica en personas con SMA. 6 meses a 60 años que recibieron otras terapias SMA de investigación o aprobadas antes de recibir EVYSDI. El estudio ha completado el reclutamiento (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334): un estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico, investigando la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de EVRYSDI en bebés (( n = 26), desde el nacimiento hasta las 6 semanas de edad (a la primera dosis) con SMA diagnosticada genéticamente que aún no presentan síntomas. El estudio cumplió con su punto final principal.
  • Manatee (NCT05115110): un estudio clínico de fase II/III para evaluar la seguridad y la eficacia de Gym329 (RG6237), una molécula anti-myostatina dirigida al crecimiento muscular, en combinación con combinación con Evrysdi para el tratamiento de SMA en pacientes de 2 a 10 años de edad. La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorgó la designación de medicamentos huérfanos Gym329 para el tratamiento de pacientes con SMA en diciembre de 2021. El estudio está actualmente activo.
  • hininala 1 (NCT05861986) y Hininalea 2 (NCT05861999) - Fase IV) Estudios clínicos para evaluar la efectividad y seguridad de EVRYSDI en pacientes menores de 2 años de edad en la inscripción, que recibieron la terapia genética de Onasemnogene Abeparvovecevec, ya sea pre-síntomáticamente o postfin-síntomáticamente, luego de un diagnóstico genéticamente confirmado de SMA recesivo 5q-autosomal. Los estudios están reclutando actualmente.
  • Pupfish (NCT05808764): un estudio de fase II y de marca abierta para investigar la farmacocinética y la seguridad de Evrysdi en bebés con SMA que tienen menos de 20 días de edad (a la primera dosis) . El estudio está reclutando actualmente.

    • sobre SMA

    SMA es una enfermedad neuromuscular progresiva y grave que puede ser fatal. Afecta a aproximadamente uno de cada 10,000 bebés y se encuentra entre las principales causas genéticas de mortalidad infantil. La SMA es causada por una mutación del gen de la neurona motor de supervivencia 1 (SMN1), lo que conduce a una deficiencia de proteína SMN. Esta proteína se encuentra en todo el cuerpo y es esencial para la función de los nervios que controlan los músculos y el movimiento. Sin él, las células nerviosas no pueden funcionar correctamente, lo que lleva a la debilidad muscular con el tiempo. Dependiendo del tipo de SMA, la fuerza física de un individuo y su capacidad para caminar, comer o respirar pueden disminuir o perderse significativamente.

    ¿Qué es Evrysdi?

    evrysdi es un medicamento recetado utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (SMA) en niños y adultos.

    Información de seguridad importante

  • Antes de tomar Evrysdi, dígale a su proveedor de atención médica sobre todas sus condiciones médicas, incluso si usted: < < UL>
  • Antes de comenzar su tratamiento con Evrysdi, su proveedor de atención médica puede probarlo para el embarazo
  • Hable con su proveedor de atención médica sobre los métodos de control de la natalidad que pueden ser adecuados para usted. Use el control de la natalidad mientras esté en tratamiento y durante al menos 1 mes después de detener el registro de embarazos de Evrysdi
  • . Hay un registro de embarazo para las mujeres que toman Evrysdi durante el embarazo. El propósito de este registro es recopilar información sobre la salud de la mujer embarazada y su bebé. Si está embarazada o queda embarazada mientras recibe Evrysdi, dígale a su proveedor de atención médica de inmediato. Hable con su proveedor de atención médica sobre cómo registrarse en el registro de embarazo de Evrysdi. Su proveedor de atención médica puede inscribirlo en este registro o puede inscribirse llamando al 1-833-760-1098 o visitando http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • > están embarazadas o planean quedar embarazadas, ya que Evrysdi puede dañar a su bebé no nacido. Pídale consejo a su proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento
  • son una mujer que puede quedar embarazada:
  • son un hombre adulto. Evrysdi puede afectar la capacidad de un hombre para tener hijos (fertilidad). Pídale consejo a un proveedor de atención médica antes de tomar este medicamento
  • están amamantando o planean amamantar. No se sabe si Evrysdi pasa a la leche materna y puede dañar a su bebé
  • Dígale a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma
  • Si se le prescribió Evrysdi para una solución oral, debe recibir evrysdi de la farmacia como líquido. Si el medicamento en la botella es un polvo, no lo use. comuníquese con su farmacéutico para obtener un reemplazo
  • Evite poner a Evrysdi en su piel o en los ojos. Si Evrysdi se pone en la piel, lave el área con agua y jabón. Si Evrysdi se pone en los ojos, enjuague los ojos con agua
  • Los efectos secundarios más comunes de Evrysdi incluyen:
  • Fiebre
  • Diarrea
  • erupción
  • Fiebre
  • Diarrea
  • erupción
  • Nariz de hurry, estornudos , y dolor de garganta (infección respiratoria superior)
  • Infección pulmonar (infección respiratoria inferior)
  • Constipación
  • vómitos
  • tos
  • Para SMA de inicio posterior:
  • Para SMA de inicio infantil:

    • estos no son todos los posibles efectos secundarios de Evrysdi. Para obtener más información sobre el perfil de riesgos y beneficios de Evrysdi, solicite a su proveedor o farmacéutico de atención médica.

    .

    Puede informar los efectos secundarios de la FDA en 1-800-FDA-1088 o http://www.fda.gov/medwatch. También puede informar los efectos secundarios a Genentech en 1-888-835-2555 .

    Consulte Full prescribir información para obtener información de seguridad importante adicional.

    Para obtener más información, visite https://www.evrysdi.com/.

    sobre Genentech en Neurocience

    La neurociencia es un foco principal de investigación y desarrollo en Genentech. Nuestro objetivo es buscar una ciencia innovadora para desarrollar nuevos tratamientos que ayuden a mejorar la vida de las personas con enfermedades crónicas y potencialmente devastadoras.

    Genentech y Roche están investigando más de una docena de medicamentos para trastornos neurológicos, incluida la esclerosis múltiple, El atrofia muscular espinal, el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la distrofia muscular de Duchenne. Junto con nuestros socios, estamos comprometidos a superar los límites de la comprensión científica para resolver algunos de los desafíos más difíciles de neurociencia hoy.

    Acerca de Genentech

    Fundada hace más de 40 años, Genentech es una compañía de biotecnología líder que descubre, desarrolla, fabrica y comercializa medicamentos para tratar a los pacientes con graves y potencialmente mortales Condiciones médicas. La compañía, miembro del Grupo Roche, tiene sede en el sur de San Francisco, California. Para obtener información adicional sobre la empresa, visite http://www.gene.com.

    Todas las marcas comerciales utilizadas o mencionadas en este lanzamiento están protegidas por ley.

    Fuente: Genentech

    Al corriente : 2025-02-13 12:00

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