La FDA approuve le comprimé Evrysdi de Genentech comme le premier et le seul comprimé pour l'atrophie musculaire spinale (SMA)

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South San Francisco, Californie - 12 février 2025 - Genentech, membre du groupe Roche (Six: RO, ROG; OTCQX: Rhhby), a annoncé aujourd'hui que la nourriture américaine et L'administration de médicaments (FDA) a approuvé une nouvelle application de médicament (NDA) pour un comprimé Evrysdi® (Risdiplam) pour les personnes vivant avec une atrophie musculaire vertébrale (SMA). Evrysdi est le seul traitement non invasif modifiant la maladie pour la SMA. Le comprimé Evrysdi de 5 mg peut être avalé entier ou dispersé dans l'eau.

«Evrysdi a un potentiel robuste pour modifier la trajectoire de la maladie SMA et a déjà été utilisé pour traiter des milliers de patients à ce jour. Cette approbation marque une autre étape importante », a déclaré Levi Garraway, M.D., Ph.D., médecin-chef de Genentech et chef du développement mondial des produits. «La tablette Evrysdi combine l'efficacité établie avec la commodité, offrant une option flexible supplémentaire pour la gestion de la SMA.»

L'approbation de la tablette Evrysdi était basée sur les résultats d'une étude de bioequivalence, qui a démontré que le comprimé de 5 mg, qu'ils soient avalés entiers ou dispersés dans de l'eau potable non chlorée (par exemple, de l'eau filtrée) et une solution orale d'origine fournis par la solution d'origine. Exposition comparable au risdiplam. Cela signifie que les patients qui prennent le comprimé peuvent s'attendre à la même efficacité et à la sécurité établies que la solution orale Evrysdi. La solution orale EVRYSDI restera disponible pour ceux qui sur d'autres doses d'Evrysdi et pour ceux qui peuvent préférer la solution orale.

«Nous ne pouvons pas sous-estimer la valeur qui accompagne l'administration du traitement et la gestion des maladies pour les personnes qui vivent avec SMA ou ceux qui s'occupent d'eux», a déclaré Kenneth Hobby, président de Cure SMA. «Cette nouvelle option de formulation stable à température ambiante offre un choix supplémentaire qui peut s'adapter plus facilement aux activités quotidiennes telles que le travail, les voyages et l'éducation.»

Dans le cadre de l'extension de l'étiquette, les informations de prescription EVRYSDI ont été mises à jour pour inclure des conseils sur l'administration et le stockage des tablettes.

La nouvelle tablette, qui devrait être disponible dans les semaines à venir, convient aux personnes 2 ans ou plus qui pèsent plus de 44 livres (20 kg).

Genentech dirige le développement clinique d'Evrysdi dans le cadre d'une collaboration avec la SMA Foundation et PTC Therapeutics.

sur Evrysdi (Risdiplam)

evrysdi est un modificateur d'épissage pré-ARNm de Motor Neuron 2 (SMN2) conçu pour traiter la SMA causée par des mutations du chromosome 5Q qui conduisent à la survie de la carence en protéines des motoneurones (SMN). Evrysdi est administré quotidiennement à la maison ou en déplacement, soit sous forme liquide (en nourrissant le tube ou par bouche), soit sous la forme d'une tablette (par voie bouche seulement, avalée entière ou dispersée dans l'eau).

Evrysdi est conçu pour traiter la SMA en augmentant et en soutenant la production de protéines SMN dans le système nerveux central (SNC) et les tissus périphériques, comme démontré dans les modèles animaux. La protéine SMN est trouvée dans tout le corps et est essentielle pour maintenir des motoneurones sains et des fonctions centrales.

Evrysdi a obtenu la désignation principale de l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2018 et une désignation de médicaments orphelins par la U.S.Food and Drug Administration (FDA) en 2017. En 2021, Evrysdi a reçu la découverte de médicaments de l'année par la British Pharmacological La société ainsi que le prix de la recherche de la Society for Medicines pour la découverte de médicaments. Evrysdi est actuellement approuvé dans plus de 100 pays, avec plus de 16 000 personnes atteintes de SMA traitées à l'échelle mondiale.

evrysdi est en cours, ou a été évalué dans de nombreux essais multicentriques mondiaux chez les personnes atteintes de SMA:

  • Firefish (NCT02913482) - un étiquette ouverte, bwo-partie Essai clinique pivot chez les nourrissons atteints de SMA de type 1. Les nourrissons avaient environ 5,5 mois (médiane) au moment de l'inscription et sur les 58 nourrissons qui ont terminé la première année de traitement, 52 sont entrés dans l'étude d'extension en plein air. L'étude a respecté son critère d'évaluation principal et s'est terminé après 5 ans de suivi.
  • Sunfish (NCT02908685) - une étude pivot en deux parties, en double aveugle et contrôlée par placebo chez les personnes âgées de 2 à 25 ans avec Types 2 ou 3 SMA. L'étude a respecté son critère d'évaluation principal et s'est terminé après 5 ans de suivi.
  • Jewelfish (NCT03032172) - un essai exploratoire ouvert conçu pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez les personnes atteintes de SMA âgées de SMA. 6 mois à 60 ans qui ont reçu d'autres thérapies SMA enquête ou approuvées avant de recevoir Evrysdi. L'étude a terminé le recrutement (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334) - une étude multicentrique à arme unique, à l'étude de l'efficacité, de la sécurité, de la pharmacocinétique et de la pharmacodynamique d'Evrysdi chez les bébés ( n = 26), de la naissance à 6 semaines (à première vue) avec un SMA génétiquement diagnostiqué qui ne présente pas encore des symptômes. The study met its primary endpoint.
  • MANATEE (NCT05115110) – a Phase II/III clinical study to evaluate the safety and efficacy of GYM329 (RG6237), an anti-myostatin molecule targeting muscle growth, in combination with Evrysdi pour le traitement de la SMA chez les patients de 2 à 10 ans. Le bureau du développement des produits orphelins de la FDA a accordé la désignation de médicaments orphelins de gym329 pour le traitement des patients atteints de SMA en décembre 2021. L'étude est actuellement active.
  • Hinalea 1 (NCT05861986) et Hinalea 2 (NCT05861999) - Phase IV IV Études cliniques pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'EVRYSDI chez les patients de moins de 2 ans lors de l'inscription, qui ont reçu une thérapie génique de l'onasénogène ABEPARVOVEC, soit présymptomatiquement ou post-symptomatique, suite à un diagnostic génétiquement confirmé de SMA récessif 5Q - autosomique. Les études recrutent actuellement.
  • Pupfish (NCT05808764) - une étude de phase II, ouverte pour étudier la pharmacocinétique et la sécurité de l'Evrysdi chez les bébés atteints de SMA qui ont moins de 20 jours (à la première dose) . L'étude recrute actuellement.

    • sur SMA

    SMA est une maladie neuromusculaire grave et progressive qui peut être mortelle. Il affecte environ un bébé sur 10 000 et figure parmi les principales causes génétiques de la mortalité infantile. Le SMA est causé par une mutation du gène de survie Motor Neuron 1 (SMN1), qui conduit à une carence en protéine SMN. Cette protéine est trouvée dans tout le corps et est essentielle à la fonction des nerfs qui contrôlent les muscles et le mouvement. Sans cela, les cellules nerveuses ne peuvent pas fonctionner correctement, conduisant à une faiblesse musculaire au fil du temps. Selon le type de SMA, la force physique d'un individu et sa capacité à marcher, manger ou respirer peuvent être considérablement diminuées ou perdues.

    Qu'est-ce que Evrysdi?

    evrysdi est un médicament sur ordonnance utilisé pour traiter l'atrophie musculaire spinale (SMA) chez les enfants et les adultes.

    Informations de sécurité importantes

  • Avant de prendre Evrysdi, parlez à votre fournisseur de soins de santé de toutes vos conditions médicales, y compris si vous: < Ul>
  • Avant de commencer votre traitement par Evrysdi, votre fournisseur de soins de santé peut vous tester pour la grossesse
  • Parlez à votre fournisseur de soins de santé des méthodes de contraception qui peuvent vous convenir. Utilisez le contrôle des naissances pendant le traitement et pendant au moins 1 mois après l'arrêt du registre Evrysdi
  • de grossesse. Il existe un registre de grossesse pour les femmes qui prennent Evrysdi pendant la grossesse. Le but de ce registre est de collecter des informations sur la santé de la femme enceinte et de son bébé. Si vous êtes enceinte ou si vous êtes enceinte en recevant Evrysdi, dites immédiatement votre professionnel de la santé. Parlez à votre fournisseur de soins de santé de l'inscription auprès du registre de grossesse EVRYSDI. Votre fournisseur de soins de santé peut vous inscrire dans ce registre ou vous pouvez vous inscrire en appelant le 1-833-760-1098 ou en visitant http://www.evrysdipgngnancyregistry.com
  • sont enceintes ou prévoient de devenir enceintes, car Evrysdi peut nuire à votre bébé à naître. Demandez des conseils à votre fournisseur de soins de santé avant de prendre ce médicament
  • Sont une femme qui peut devenir enceinte:
  • sont un homme adulte. Evrysdi peut affecter la capacité d'un homme à avoir des enfants (fertilité). Demandez des conseils à un fournisseur de soins de santé avant de prendre ce médicament
  • Mallfeeding ou prévoyez d'allaiter. On ne sait pas si Evrysdi passe dans le lait maternel et peut nuire à votre bébé
  • Informez votre fournisseur de soins de santé de tous les médicaments que vous prenez
  • Si on vous prescrivait Evrysdi pour une solution orale, vous devriez recevoir Evrysdi de la pharmacie en tant que liquide. Si le médicament dans la bouteille est une poudre, ne l'utilisez pas. Contactez votre pharmacien pour un remplacement
  • Évitez d'obtenir Evrysdi sur votre peau ou dans vos yeux. Si Evrysdi monte sur votre peau, lavez la zone avec du savon et de l'eau. Si Evrysdi monte dans vos yeux, rincez les yeux avec de l'eau
  • Les effets secondaires les plus courants d'Evrysdi incluent:
  • Fever
  • Diarrhée
  • Éruption éruption et mal de gorge (infection respiratoire supérieure)
  • Infection pulmonaire (infection respiratoire inférieure)
  • Constipation
  • Vomit
  • toux
  • Pour SMA à apparition ultérieure:
  • Pour l'infantile, SMA:

    • ne sont pas tous les effets secondaires possibles d'Evrysdi. Pour plus d'informations sur le profil des risques et des avantages sociaux d'Evrysdi, demandez à votre fournisseur de soins de santé ou pharmacien.

    Vous pouvez signaler les effets secondaires à la FDA à 1-800-FDA-1088 ou http://www.fda.gov/medwatch. Vous pouvez également signaler les effets secondaires à Genentech à 1-888-835-2555 .

    Veuillez consulter Full Informations de prescription pour des informations de sécurité importantes supplémentaires.

    Pour plus d'informations, rendez-vous sur https://www.evrysdi.com/.

    sur Genentech en neuroscience

    Les neurosciences sont un objectif majeur de la recherche et du développement chez Genentech. Notre objectif est de poursuivre une science révolutionnaire pour développer de nouveaux traitements qui aident à améliorer la vie des personnes atteintes de maladies chroniques et potentiellement dévastatrices.

    Genentech et Roche étudient plus d'une douzaine de médicaments pour les troubles neurologiques, y compris la sclérose en plaques, y compris la sclérose en plaques, Atrophie musculaire spinale, trouble du spectre de la neuromyélite optique, maladie d'Alzheimer, maladie de Huntington, maladie de Parkinson et dystrophie musculaire de Duchenne. Avec nos partenaires, nous nous engageons à repousser les limites de la compréhension scientifique pour résoudre certains des défis les plus difficiles en neurosciences aujourd'hui.

    À propos de Genentech

    fondée il y a plus de 40 ans, Genentech est une entreprise de biotechnologie de premier plan qui découvre, développe, fabrique et commercialise des médicaments pour traiter les patients atteints de grave et malentendante conditions médicales. L'entreprise, membre du groupe Roche, a un siège social à South San Francisco, en Californie. Pour plus d'informations sur l'entreprise, veuillez visiter http://www.gene.com.

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    Source: Genentech

    Publié : 2025-02-13 12:00

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