FDA menyetujui tablet evrysdi Genentech sebagai tablet pertama dan satu -satunya untuk atrofi otot spinal (SMA)

Ikuti Drugslib di

San Francisco Selatan, CA -12 Februari 2025 - Genentech, anggota kelompok Roche (enam: ro, rog; otcqx: rhhby), hari ini mengumumkan bahwa makanan A.S. Administrasi Obat (FDA) telah menyetujui aplikasi obat baru (NDA) untuk tablet Evrysdi® (Risdiplam) untuk orang yang hidup dengan atrofi otot tulang belakang (SMA). EVRYSDI adalah satu-satunya pengobatan modifikasi penyakit non-invasif untuk SMA. Tablet evrysdi 5 mg dapat ditelan utuh atau tersebar dalam air.

“Evrysdi memiliki potensi yang kuat untuk memodifikasi lintasan penyakit SMA, dan telah digunakan untuk merawat ribuan pasien hingga saat ini. Persetujuan ini menandai langkah maju yang signifikan lainnya, ”kata Levi Garraway, M.D., Ph.D., kepala petugas medis Genentech dan kepala pengembangan produk global. “Tablet Evrysdi menggabungkan kemanjuran yang ditetapkan dengan kenyamanan, memberikan opsi fleksibel tambahan untuk manajemen SMA.”

Persetujuan tablet EVRYSDI didasarkan pada hasil studi bioekivalensi, yang menunjukkan bahwa tablet 5 mg, apakah tertelan utuh atau tersebar dalam air minum yang tidak diklorinasi (mis., Air yang disaring), dan solusi oral asli menyediakan solusi oral asli yang menyediakan Paparan Risdiplam yang sebanding. Ini berarti pasien yang menggunakan tablet dapat mengharapkan kemanjuran dan keamanan yang sama seperti solusi oral evrysdi. Solusi oral evrysdi akan tetap tersedia bagi mereka yang menggunakan evrysdi dosis lain dan bagi mereka yang mungkin lebih suka solusi lisan.

“Kami tidak dapat meremehkan nilai yang datang dengan menyederhanakan administrasi pengobatan dan manajemen penyakit untuk orang -orang yang hidup dengan SMA atau mereka yang merawat mereka,” kata Kenneth Hobby, presiden Cure SMA. “Opsi formulasi stabil suhu kamar baru ini menawarkan pilihan tambahan yang mungkin lebih cocok dengan kegiatan hidup sehari -hari seperti bekerja, bepergian, dan pendidikan.”

Sebagai bagian dari ekstensi label, informasi resep evrysdi telah diperbarui untuk memasukkan panduan tentang administrasi dan penyimpanan tablet.

Tablet baru, diharapkan tersedia dalam beberapa minggu mendatang, cocok untuk orang -orang 2 tahun atau lebih yang memiliki berat lebih dari 44 lbs (20 kg).

Genentech memimpin pengembangan klinis evrysdi sebagai bagian dari kolaborasi dengan SMA Foundation dan PTC Therapeutics.

tentang evrysdi (risdiplam)

Evrysdi adalah pengubah splicing pre-mRNA motor neuron 2 (SMN2) yang dirancang untuk mengobati SMA yang disebabkan oleh mutasi pada kromosom 5Q yang menyebabkan kelangsungan hidup kekurangan protein motorik neuron (SMN). Evrysdi diberikan setiap hari di rumah atau saat bepergian, baik dalam bentuk cair (dengan tabung makan atau melalui mulut) atau dalam bentuk tablet (hanya dengan mulut, tertelan utuh atau tersebar dalam air).

Evrysdi dirancang untuk mengobati SMA dengan meningkatkan dan mempertahankan produksi protein SMN dalam sistem saraf pusat (SSP) dan jaringan perifer, seperti yang ditunjukkan dalam model hewan. Protein SMN ditemukan di seluruh tubuh dan sangat penting untuk mempertahankan neuron motorik yang sehat dan fungsi inti.

Evrysdi diberikan penunjukan utama oleh European Medicines Agency (EMA) pada tahun 2018 dan penunjukan obat yatim oleh Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS (FDA) pada tahun 2017. Pada tahun 2021, Evrysdi dianugerahi penemuan obat tahun ini oleh farmakologis Inggris British British Masyarakat serta Penghargaan Penelitian Obat -obatan Masyarakat untuk Penemuan Obat. Evrysdi saat ini disetujui di lebih dari 100 negara, dengan lebih dari 16.000 orang dengan SMA dirawat secara global.

Evrysdi saat ini sedang, atau telah, dievaluasi dalam berbagai uji coba multicenter global pada orang dengan SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-Label terbuka, dua bagian (NCT02913482)-label terbuka, dua bagian bagian terbuka (NCT02913482) Uji klinis penting pada bayi dengan SMA tipe 1. Bayi berusia sekitar 5,5 bulan (median) pada saat pendaftaran dan dari 58 bayi yang menyelesaikan tahun pertama pengobatan, 52 memasuki studi ekstensi label terbuka. Studi ini memenuhi titik akhir utamanya dan telah berakhir setelah 5 tahun tindak lanjut.
  • Sunfish (NCT02908685)-studi penting dua bagian, double-blind, terkontrol plasebo pada orang berusia 2-25 tahun dengan Jenis 2 atau 3 SMA. Studi ini memenuhi titik akhir utamanya dan telah menyimpulkan setelah 5 tahun tindak lanjut.
  • Yahudi (NCT03032172)-uji eksplorasi label terbuka yang dirancang untuk menilai keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik, dan farmakodinamika pada orang dengan SMA yang berusia lanjut usia SMA yang berusia lanjut usia SMA yang berusia SMA yang sudah tua SMA usia SMA yang berusia SMA yang sudah tua, 6 bulan hingga 60 tahun yang menerima terapi SMA yang diselidiki atau disetujui sebelum menerima evrysdi. Studi ini telah menyelesaikan perekrutan (n = 174).
  • RainbowFish (NCT03779334)-studi label terbuka, lengan tunggal, multicenter, menyelidiki kemanjuran, keamanan, farmakokinetik, dan farmakodinamik evrysdi pada bayi (bayi (bayi, dan farmakodinamika pada evrysdi (bayi, bayi (farmakokinetik, dan farmakodinamika evrysdi (pada bayi (farmakokinetik, dan farmakodinamika evrysdi (pada bayi (farmakokinetik, pada bayi (farmakokinetik, dan farmakodinamika (farmakokinetika (farmakokinetik, n = 26), dari lahir hingga usia 6 minggu (pada dosis pertama) dengan SMA yang didiagnosis secara genetik yang belum mengalami gejala. The study met its primary endpoint.
  • MANATEE (NCT05115110) – a Phase II/III clinical study to evaluate the safety and efficacy of GYM329 (RG6237), an anti-myostatin molecule targeting muscle growth, in combination with Evrysdi untuk pengobatan SMA pada pasien usia 2 hingga 10 tahun. Kantor FDA Pengembangan Produk Orphan yang diberikan penunjukan obat gym329 untuk perawatan pasien dengan SMA pada bulan Desember 2021. Studi ini saat ini aktif.
  • Hinalea 1 (NCT05861986) dan hinala 2 (NCT05861999) - Fase IV Studi klinis untuk mengevaluasi efektivitas dan keamanan evrysdi pada pasien di bawah 2 tahun pada saat pendaftaran, yang menerima terapi gen abeparvovec onasemnogene baik pra-simtomatik atau pasca-simtomatis, mengikuti diagnosis genetika yang dikonfirmasi dari SMA resesif 5q-otomal. Studi saat ini merekrut.
  • Pupfish (NCT05808764)-Fase II, studi label terbuka untuk menyelidiki farmakokinetik dan keamanan evrysdi pada bayi dengan SMA yang berusia di bawah 20 hari (pada dosis pertama) . Studi ini sedang merekrut.

    • tentang SMA

    SMA adalah penyakit neuromuskuler progresif yang parah yang bisa berakibat fatal. Ini mempengaruhi sekitar satu dari 10.000 bayi dan merupakan salah satu penyebab genetik utama kematian bayi. SMA disebabkan oleh mutasi gen motor neuron 1 (SMN1) yang bertahan hidup, yang menyebabkan kekurangan protein SMN. Protein ini ditemukan di seluruh tubuh dan sangat penting untuk fungsi saraf yang mengendalikan otot dan gerakan. Tanpa itu, sel -sel saraf tidak dapat berfungsi dengan benar, yang menyebabkan kelemahan otot dari waktu ke waktu. Tergantung pada jenis SMA, kekuatan fisik individu dan kemampuan mereka untuk berjalan, makan atau bernafas dapat berkurang atau hilang secara signifikan.

    Apa itu evrysdi?

    evrysdi adalah obat resep yang digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA) pada anak -anak dan orang dewasa.

    Informasi Keselamatan Penting

  • sebelum mengambil evrysdi, beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua kondisi medis Anda, termasuk jika Anda: < UL>
  • Sebelum Anda memulai perawatan Anda dengan Evrysdi, penyedia layanan kesehatan Anda dapat menguji Anda untuk kehamilan
  • Bicaralah dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang metode pengendalian kelahiran yang mungkin tepat untuk Anda. Gunakan kontrol kelahiran saat perawatan dan setidaknya 1 bulan setelah menghentikan evrysdi
  • Registry kehamilan. Ada pendaftaran kehamilan untuk wanita yang mengambil evrysdi selama kehamilan. Tujuan dari pendaftaran ini adalah untuk mengumpulkan informasi tentang kesehatan wanita hamil dan bayinya. Jika Anda hamil atau hamil saat menerima evrysdi, beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera. Bicaralah dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang mendaftar dengan Registry Kehamilan Evrysdi. Penyedia layanan kesehatan Anda dapat mendaftarkan Anda dalam registri ini atau Anda dapat mendaftar dengan menelepon 1-833-760-1098 atau mengunjungi http://www.evrysdipnancyregistry.com
  • > hamil atau berencana untuk hamil, karena evrysdi dapat membahayakan bayi Anda yang belum lahir. Tanyakan nasihat penyedia layanan kesehatan Anda sebelum minum obat ini
  • Adalah seorang wanita yang bisa hamil:
  • adalah pria dewasa. Evrysdi dapat memengaruhi kemampuan pria untuk memiliki anak (kesuburan). Mintalah nasihat penyedia layanan kesehatan sebelum minum obat ini
  • sedang menyusui atau berencana menyusui. Tidak diketahui apakah evrysdi masuk ke ASI dan dapat membahayakan bayi Anda
  • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda tentang semua obat yang Anda minum
  • Jika Anda diresepkan evrysdi untuk solusi lisan, Anda harus menerima evrysdi dari apotek sebagai cairan. Jika obat dalam botol adalah bubuk, jangan gunakan itu. hubungi apoteker Anda untuk penggantian
  • Hindari mendapatkan evrysdi di kulit Anda atau di mata Anda. Jika evrysdi mendapatkan kulit Anda, cuci area dengan sabun dan air. Jika evrysdi masuk ke mata Anda, bilas mata Anda dengan air
  • Efek samping yang paling umum dari evrysdi meliputi:
  • demam
  • Diare
  • Rash
  • demam
  • Diare
  • ruam
  • Hidung berair, bersin , dan sakit tenggorokan (infeksi pernapasan atas)
  • Infeksi paru -paru (infeksi pernapasan bawah)
  • Sembelit
  • Muntah
  • Batuk
  • untuk onset SMA kemudian:
  • Untuk SMA Infantile-Onset:

    • Ini tidak semua efek samping yang mungkin dari evrysdi. Untuk informasi lebih lanjut tentang Profil Risiko dan Manfaat Evrysdi, tanyakan kepada penyedia layanan kesehatan atau apoteker Anda.

    Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-fda-1088 atau http://www.fda.gov/medwatch. Anda juga dapat melaporkan efek samping ke Genentech di 1-888-835-2555 .

    silakan lihat lengkap informasi resep untuk informasi keamanan penting tambahan.

    Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi https://www.evrysdi.com/.

    tentang Genentech di Neuroscience

    Neuroscience adalah fokus utama penelitian dan pengembangan di Genentech. Tujuan kami adalah mengejar ilmu inovatif untuk mengembangkan perawatan baru yang membantu meningkatkan kehidupan orang -orang dengan penyakit kronis dan berpotensi menghancurkan.

    Genentech dan Roche sedang menyelidiki lebih dari selusin obat untuk gangguan neurologis, termasuk multiple sclerosis, Atrofi otot tulang belakang, gangguan spektrum neuromielitis optica, penyakit Alzheimer, penyakit Huntington, penyakit Parkinson dan distrofi otot Duchenne. Bersama dengan mitra kami, kami berkomitmen untuk mendorong batas pemahaman ilmiah untuk menyelesaikan beberapa tantangan paling sulit dalam ilmu saraf saat ini.

    tentang Genentech

    Didirikan lebih dari 40 tahun yang lalu, Genentech adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang menemukan, mengembangkan, memproduksi, dan mengkomersialkan obat-obatan untuk mengobati pasien dengan serius dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa dan mengancam jiwa kondisi medis. Perusahaan, anggota Roche Group, memiliki kantor pusat di San Francisco Selatan, California. Untuk informasi tambahan tentang perusahaan, silakan kunjungi http://www.gene.com.

    Semua merek dagang yang digunakan atau disebutkan dalam rilis ini dilindungi oleh hukum.

    Sumber: Genentech

    Diposting : 2025-02-13 12:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer