La FDA approva la compressa Evrysdi di Genentech come prima e unica compressa per l'atrofia muscolare spinale (SMA)

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South San Francisco, CA -12 febbraio 2025 - Genentech, un membro del gruppo Roche (sei: Ro, Rog; OtCQX: Rhhby), ha annunciato oggi che il cibo statunitense e Drug Administration (FDA) ha approvato una nuova domanda di droga (NDA) per una compressa Evrysdi® (Risdiplam) per le persone che vivono con atrofia muscolare spinale (SMA). Evrysdi è l'unico trattamento non invasivo per modificare le malattie per la SMA. La compressa Evrysdi da 5 mg può essere inghiottita intera o dispersa in acqua.

"Evrysdi ha un solido potenziale per modificare la traiettoria della malattia SMA ed è già stato usato per trattare migliaia di pazienti fino ad oggi. Questa approvazione segna un altro significativo passo avanti ", ha affermato Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Genentech e capo dello sviluppo globale del prodotto. "Il tablet Evrysdi combina l'efficacia consolidata con comodità, fornendo un'opzione flessibile aggiuntiva per la gestione SMA."

L'approvazione della compressa Evrysdi si basava sui risultati di uno studio di bioequivalenza, che ha dimostrato che la compressa da 5 mg, sia deglutita intera o dispersa in acqua potabile non clorata (ad esempio, acqua filtrata) e una soluzione orale originale fornisce una soluzione orale originale. esposizione comparabile a risdiplam. Ciò significa che i pazienti che prendono la compressa possono aspettarsi la stessa efficacia e sicurezza stabiliti della soluzione orale Evrysdi. La soluzione orale di Evrysdi rimarrà disponibile per coloro che su altre dosi di Evrysdi e per coloro che possono preferire la soluzione orale.

"Non possiamo sottovalutare il valore che deriva dalla semplificazione della gestione del trattamento e della gestione delle malattie per le persone che vivono con SMA o coloro che si prendono cura di loro", ha affermato Kenneth Hobby, presidente di Cure SMA. "Questa nuova opzione di formulazione stabile a temperatura ambiente offre una scelta aggiuntiva che potrebbe adattarsi più comodamente alle attività di vita quotidiana come lavoro, viaggi e istruzione."

Come parte dell'estensione dell'etichetta, le informazioni sulla prescrizione di Evrysdi sono state aggiornate per includere una guida sull'amministrazione e l'archiviazione dei tablet.

Il nuovo tablet, che dovrebbe essere disponibile nelle prossime settimane, è adatto alle persone 2 anni o più che pesano più di 44 libbre (20 kg).

Genentech guida lo sviluppo clinico di Evrysdi come parte di una collaborazione con la SMA Foundation e PTC Therapeutics.

Informazioni su Evrysdi (Risdiplam)

Evrysdi è un modificatore di giunzione pre-mRNA di sopravvivenza motoneuron 2 (SMN2) progettato per trattare la SMA causata da mutazioni nel cromosoma 5Q che portano alla sopravvivenza della carenza di proteine ​​motoneuriche (SMN). Evrysdi viene somministrato quotidianamente a casa o in viaggio, in forma liquida (alimentando il tubo o in bocca) o sotto forma di una compressa (solo per bocca, inghiottita intera o dispersa in acqua).

Evrysdi è progettato per trattare la SMA aumentando e sostenendo la produzione di proteina SMN nel sistema nervoso centrale (SNC) e i tessuti periferici, come dimostrato nei modelli animali. La proteina SMN si trova in tutto il corpo ed è fondamentale per mantenere motoneuroni sani e funzioni di base.

Evrysdi è stata concessa la designazione privilegiata dalla European Medicines Agency (EMA) nel 2018 e la designazione di farmaci orfani dalla U.S. Food and Drug Administration (FDA) nel 2017. Nel 2021, Evrysdi ha ricevuto la scoperta di farmaci dall'anno britannico Award Society and the Society for Medicines Research per la scoperta di droghe. Evrysdi è attualmente approvato in oltre 100 paesi, con oltre 16.000 persone con SMA trattate a livello globale.

Evrysdi è attualmente, o è stato valutato in numerosi studi multicentrici globali in persone con SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-un etichetta aperta, a due parti, a due parti Studio clinico fondamentale nei neonati con SMA di tipo 1. I bambini avevano circa 5,5 mesi di età (mediana) al momento dell'iscrizione e dei 58 bambini che hanno completato il primo anno di trattamento, 52 sono entrati nello studio di estensione in aperto. Lo studio ha incontrato il suo endpoint primario e si è concluso dopo 5 anni di follow-up.
  • Sunfish (NCT02908685)-uno studio fondamentale in due parti, in doppio cieco, controllato con placebo in persone di età compresa tra 2-25 anni con Tipi 2 o 3 SMA. Lo studio ha incontrato il suo endpoint primario e si è concluso dopo 5 anni di follow-up.
  • E-martedì (NCT03032172)-una sperimentazione esplorativa in aperto progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacokinetica e la farmacodinamica nelle persone con SMA con SMA Da 6 mesi a 60 anni che hanno ricevuto altre terapie SMA investigative o approvate prima di ricevere Evrysdi. Lo studio ha completato il reclutamento (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-Uno studio di etichette aperte, a braccio singolo, multicentrico, studiando l'efficacia, la sicurezza, la farmacokinetica e la farmacodinamica di EVrysdi nei bambini ( n = 26), dalla nascita a 6 settimane di età (alla prima dose) con SMA diagnosticata geneticamente che non presentano ancora sintomi. The study met its primary endpoint.
  • MANATEE (NCT05115110) – a Phase II/III clinical study to evaluate the safety and efficacy of GYM329 (RG6237), an anti-myostatin molecule targeting muscle growth, in combination with Evrysdi per il trattamento della SMA nei pazienti di età compresa tra 2 e 10 anni. The FDA Office of Orphan Products Development granted GYM329 Orphan Drug Designation for the treatment of patients with SMA in December 2021. The study is currently active.
  • HINALEA 1 (NCT05861986) and HINALEA 2 (NCT05861999) – Phase IV Studi clinici per valutare l'efficacia e la sicurezza di Evrysdi nei pazienti di età inferiore ai 2 anni all'iscrizione, che hanno ricevuto la terapia genica di Abeparvovec onsemnogene di SMA recessiva geneticamente confermata geneticamente. Gli studi stanno attualmente reclutando.
  • Pupfish (NCT05808764)-Uno studio di fase II, in aperto per studiare la farmacocinetica e la sicurezza di Evrysdi nei bambini con SMA che hanno meno di 20 giorni (alla prima dose) . Lo studio sta attualmente reclutando.

    • Informazioni su SMA

    SMA è una malattia neuromuscolare grave e progressiva che può essere fatale. Colpisce circa uno su 10.000 bambini ed è tra le principali cause genetiche della mortalità infantile. La SMA è causata da una mutazione del gene Motone Neuron 1 (SMN1) di sopravvivenza, che porta a una carenza di proteina SMN. Questa proteina si trova in tutto il corpo ed è essenziale per la funzione dei nervi che controllano i muscoli e il movimento. Senza di essa, le cellule nervose non possono funzionare correttamente, portando alla debolezza muscolare nel tempo. A seconda del tipo di SMA, della forza fisica di un individuo e della loro capacità di camminare, mangiare o respirare può essere significativamente ridotta o persa.

    Cos'è Evrysdi?

    evrysdi è una medicina da prescrizione usata per trattare l'atrofia muscolare spinale (SMA) nei bambini e negli adulti.

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  • Prima di iniziare il trattamento con Evrysdi, il tuo operatore sanitario può metterti alla prova per la gravidanza
  • Parla con il tuo operatore sanitario sui metodi di controllo delle nascite che potrebbero essere giusti per te. Usa il controllo delle nascite durante il trattamento e per almeno 1 mese dopo aver fermato Evrysdi
  • Registro di gravidanza. Esiste un registro di gravidanza per le donne che prendono Evrysdi durante la gravidanza. Lo scopo di questo registro è di raccogliere informazioni sulla salute della donna incinta e del suo bambino. Se sei incinta o rimani incinta mentre ricevi Evrysdi, dì subito al tuo operatore sanitario. Parla con il tuo operatore sanitario sulla registrazione con il registro di gravidanza Evrysdi. Il tuo fornitore di assistenza sanitaria può iscriverti in questo registro o puoi iscriverti chiamando il numero 1-833-760-1098 o visitando http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • sono incinta o prevedono di rimanere incinta, poiché Evrysdi può danneggiare il tuo bambino non ancora nato. Chiedi consigli al tuo operatore sanitario prima di prendere questo medicinale
  • sono una donna che può rimanere incinta:
  • sono un maschio adulto. Evrysdi può influenzare la capacità di un uomo di avere figli (fertilità). Chiedi consigli a un operatore sanitario prima di prendere questo medicinale
  • stanno allattando o pianifica di allattare. Non è noto se Evrysdi passa nel latte materno e può danneggiare il tuo bambino
  • Dì al tuo operatore sanitario su tutti i medicinali che prendi
  • Se ti è stato prescritto Evrysdi per una soluzione orale, dovresti ricevere Evrysdi dalla farmacia come liquido. Se il medicinale nella bottiglia è una polvere, non usarlo. Contatta il farmacista per una sostituzione
  • Evita di ottenere Evrysdi sulla pelle o negli occhi. Se Evrysdi si mette sulla pelle, lava l'area con acqua e sapone. Se Evrysdi ti entra negli occhi, lavati gli occhi con acqua
  • Gli effetti collaterali più comuni di Evrysdi includono:
  • Fever
  • Diarrea
  • Rash
  • Fever
  • Diarrea
  • Rash
  • Naso che cola, starnuto e mal di gola (infezione respiratoria superiore)
  • Infezione polmonare (infezione respiratoria inferiore)
  • costipazione
  • vomito
  • tosse
  • Per SMA ad esordio successivo:
  • Per SMA ad esordio infantile:

    • Non sono tutti i possibili effetti collaterali di Evrysdi. Per ulteriori informazioni sul profilo del rischio e dei benefici di Evrysdi, chiedi al tuo medico o al farmacista.

    È possibile segnalare gli effetti collaterali alla FDA a 1-800-FDA-1088 o http://www.fda.gov/medwatch. È inoltre possibile segnalare gli effetti collaterali di Genentech a 1-888-835-2555 .

    Per favore, consultare Full Informazioni sulla prescrizione Per ulteriori importanti informazioni sulla sicurezza.

    Per ulteriori informazioni, visitare https://www.evrysdi.com/.

    Informazioni su Genentech in Neuroscience

    La neuroscienza è un obiettivo importante della ricerca e dello sviluppo di Genentech. Il nostro obiettivo è quello di perseguire scienze rivoluzionarie per sviluppare nuovi trattamenti che aiutano a migliorare la vita delle persone con malattie croniche e potenzialmente devastanti.

    Genentech e Roche stanno studiando più di una dozzina di medicinali per i disturbi neurologici, tra cui la sclerosi multipla, Atrofia muscolare spinale, disturbo dello spettro della neuromielite ottica, malattia di Alzheimer, malattia di Huntington, malattia di Parkinson e distrofia muscolare di Duchenne. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo a spingere i confini della comprensione scientifica per risolvere alcune delle sfide più difficili delle neuroscienze oggi.

    Informazioni su Genentech

    Fondato più di 40 anni fa, Genentech è una delle principali società di biotecnologie che scopre, sviluppa, produce e commercializza medicinali per trattare i pazienti con gravi e pericolose per la vita condizioni mediche. La società, un membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare http://www.gene.com.

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    Fonte: Genentech

    Pubblicato : 2025-02-13 12:00

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