FDAは、GenentechのEvrysdiタブレットを脊髄筋萎縮（SMA）の最初で唯一の錠剤として承認します

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カリフォルニア州サウスサンフランシスコ - 2025年2月12日 - ジェネンテック、ロシュグループのメンバー（6：ro、rog; otcqx：rhhby）は本日、米国の食物と米国の食品と薬物局（FDA）は、脊髄筋萎縮（SMA）を持つ人々のためのEVRYSDI®（Risdiplam）錠剤の新薬散布（NDA）を承認しました。 Evrysdiは、SMAの唯一の非侵襲性疾患修飾治療です。 5 mgのevrysdi錠剤は、全体を飲み込むか、水に分散させることができます。

「evrysdiには、SMA疾患の軌跡を変更する堅牢な可能性があり、これまでに何千人もの患者を治療するためにすでに使用されています。 Genentechの最高医療責任者でありグローバル製品開発責任者であるLevi Garraway博士は、次のように述べています。 「Evrysdiタブレットは、確立された有効性と利便性を組み合わせて、SMA管理に追加の柔軟なオプションを提供します。」

evrysdiタブレットの承認は、生体等価研究の結果に基づいていました。これは、5 mgの錠剤が、塩素化されていない飲料水（例：ろ過された水）と元の経口溶液に全塩素化されているか分散しているかどうかにかかわらず、 Risdiplamへの同等の露出。これは、錠剤を服用している患者がEvrysdi経口ソリューションと同じ確立された有効性と安全性を期待できることを意味します。 Evrysdi経口ソリューションは、他の用量のEvrysdiや口頭溶液を好む可能性のある人のために引き続き利用できるようになります。

「SMAと一緒に住んでいる人や彼らの世話をしている人々のための単純化された治療投与と疾患管理に伴う価値を過小評価することはできません」 「この新しい室温で安定した製剤オプションは、作業、旅行、教育などの日常生活にもっと便利に適合する可能性のある追加の選択肢を提供します。」

ラベル拡張の一部として、EVRYSDIの処方情報は、タブレットの管理と保管に関するガイダンスを含むように更新されています。

今後数週間で利用できると予想される新しいタブレットは、人々に適しています。体重が44ポンド（20 kg）を超える2歳以上。

Genentechは、SMA FoundationとPTC Therapeuticsとのコラボレーションの一環としてEvrysdiの臨床開発をリードしています。

evrysdiは、運動ニューロン（SMN）タンパク質欠乏の生存につながる染色体5Qの変異によって引き起こされるSMAを処理するように設計された生存運動ニューロン2（SMN2）前mRNAスプライシング修飾剤です。 Evrysdiは、液体の形（チューブまたは口で）または錠剤の形（口のみ、または水で散布されるか、水に分散した）のいずれかで、自宅または外出先で毎日投与されます。

Evrysdiは、動物モデルで示されているように、中枢神経系（CNS）および末梢組織でのSMNタンパク質の産生を増加および維持することにより、SMAを治療するように設計されています。 SMNタンパク質は体全体に見られ、健康な運動ニューロンとコア機能を維持するために重要です。

evrysdiは、2018年に欧州医薬品局（EMA）から主要な指定を認められ、2017年に米国食品医薬品局（FDA）によるオーファンドラッグ指定が付与されました。社会と薬物発見のための医薬品研究協会。 Evrysdiは現在、100か国以上で承認されており、SMAが世界的に扱われている16,000人以上が承認されています。

evrysdiは現在、SMAの人々の多数のグローバル多施設試験で評価されています。 1型SMAの乳児における極めて重要な臨床試験。乳児は、登録時に生後約5.5ヶ月（中央値）であり、治療の最初の年を修了した58人の乳児のうち、52人がオープンラベル拡張研究に参加しました。この研究は主要なエンドポイントを満たし、5年間のフォローアップの後に終了しました。タイプ2または3 SMA。この研究は主要なエンドポイントを満たし、5年間のフォローアップの後に終了しました。 EVRYSDIを投与する前に、他の調査または承認されたSMA療法を受けた6か月から60年。この研究は募集を完了しました（n = 174）。 n = 26）、出生から6週齢（最初の用量）まで、まだ症状を呈していない遺伝的に診断されたSMAと。この研究は主要エンドポイントを満たしました。 2〜10歳の患者におけるSMAの治療のためのEvrysdi。 FDA Office of Orphan Products Developmentは、2021年12月にSMA患者の治療のためにGYM329 ORPHAN薬物指定を許可しました。この研究は現在活動的です。 5Q-Autosomal Recessive SMAの遺伝的に確認された診断を受けて、登録時に無症状または症状後の症状のいずれかのいずれかで、無意識のアベパルボベック遺伝子治療を受けた登録時の2歳未満の患者におけるEVRYSDIの有効性と安全性を評価する臨床研究。研究は現在採用されています。

  • pupfish（NCT05808764） - 20日未満のBabies（最初の用量）のSMAにおけるEVRYSDIの薬物動態と安全性を調査するためのフェーズII、オープンラベル研究。この研究は現在採用されています。

    • smaについて

    SMAは、致命的である可能性のある重度の進行性神経筋疾患です。それは10,000人の赤ちゃんに約1人に影響を与え、乳児死亡率の主要な遺伝的原因の1つです。 SMAは、SMNタンパク質の欠乏につながる生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子の突然変異によって引き起こされます。このタンパク質は体全体に見られ、筋肉と動きを制御する神経の機能に不可欠です。それがなければ、神経細胞は正しく機能できず、時間の経過とともに筋力低下につながります。 SMAの種類に応じて、個人の体力と歩いたり、食べたり、呼吸したりする能力は大幅に減少または失われる可能性があります。

    evrysdiとは何ですか？

    evrysdiは、小児および成人の脊髄筋萎縮（SMA）の治療に使用される処方薬です。

    重要な安全情報

  • evrysdiを服用する前に、あなたのすべての病状について医療提供者に教えてください： < ul>
  • evrysdiで治療を開始する前に、医療提供者は妊娠についてテストする場合があります
  • あなたにぴったりの避妊方法について医療提供者に相談してください。 Evrysdiの停止を停止してから、治療中と少なくとも1か月間避妊を使用します
  • 妊娠レジストリ。 妊娠中にevrysdiを服用している女性のための妊娠登録があります。このレジストリの目的は、妊婦と彼女の赤ちゃんの健康に関する情報を収集することです。 Evrysdiを受けている間に妊娠している場合、または妊娠している場合は、すぐに医療提供者に伝えてください。 Evrysdi妊娠レジストリへの登録について医療提供者に相談してください。あなたのヘルスケアプロバイダーはこのレジストリに登録することができます。または、1-833-760-1098に電話するか、http：//www.evrysdipregnancyregistry.comにアクセスして登録できます
  • evrysdiが胎児を傷つける可能性があるため、妊娠しているか、妊娠する予定です。この薬を服用する前に、医療提供者にアドバイスを求めてください
  • 妊娠することができる女性です：
  • 成人男性です。 evrysdiは、子供を持つ男性の能力に影響を与える可能性があります（出生率）。この薬を服用する前に、医療提供者にアドバイスを求めてください
  • 母乳育児または母乳育児を計画してください。 evrysdiが母乳に移り、赤ちゃんに害を及ぼす可能性があるかどうかは不明です
  • あなたが服用しているすべての薬についてあなたのヘルスケアプロバイダーに伝えます
  • 経口溶液のためにevrysdiを処方された場合、薬局から液体としてevrysdiを受け取る必要があります。ボトルの中の薬が粉末である場合、使用しないでください。交換のために薬剤師に連絡してください
  • 肌や目にevrysdiを取得しないでください。 evrysdiが肌に乗る場合は、石鹸と水で領域を洗ってください。 Evrysdiが目に入っている場合は、Evrysdiの最も一般的な副作用には、水で目をすすぎます
  • ：
  • fever
  • 下痢
  • rash
  • 熱
  • 下痢
  • 発疹
  • 鼻水、くしゃみ、および喉の痛み（上気道感染症）
  • 肺感染症（下呼吸感染症）
  • 便秘
  • 嘔吐
  • 咳
  • 後期発症SMAの場合：
  • 乳児発症SMAの場合：

    • Evrysdiのすべての可能な副作用のすべてではありません。 Evrysdiのリスクと福利厚生プロファイルの詳細については、医療提供者または薬剤師に尋ねてください。

    1-800-FDA-1088 またはhttp://www.fda.gov/medwatchで副作用をF​​DAに報告できます。また、副作用を 1-888-835-2555 。 追加の重要な安全情報については

    詳細については、https：//www.evrysdi.com/。

    神経科学のGenentechについてご覧ください。

    神経科学は、Genentechの研究開発の主要な焦点です。私たちの目標は、画期的な科学を追求して、慢性的で潜在的に壊滅的な疾患を持つ人々の生活を改善するのに役立つ新しい治療法を開発することです。脊髄筋萎縮、神経筋炎眼窩炎障害、アルツハイマー病、ハンティントン病、パーキンソン病、デュシェンヌ筋ジストロフィー。私たちのパートナーと一緒に、私たちは科学的理解の境界を押し広げて、今日の神経科学の最も困難な課題のいくつかを解決することに取り組んでいます。

    genentechについて

    40年以上前に設立されたGenentechは、深刻で生命を脅かす患者を治療するために薬を発見、開発、製造、商業化する主要なバイオテクノロジー企業です。病状。ロシュグループのメンバーである同社は、カリフォルニア州サンフランシスコに本社を置いています。会社の詳細については、http：//www.gene.comをご覧ください。

    このリリースで使用または言及されているすべての商標は法律で保護されています。

    出典：Genentech

    投稿しました : 2025-02-13 12:00

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