FDA nyetujoni Tablet Evrysdi GeneNTTech minangka tablet pisanan lan mung siji kanggo atrofi otot balung mburi (SMA)

Tindakake Drugslib ing

South San Francisco, CA - 12 Februari 2025 - Group Group (enem: ro, ro, roG), diumumake dina iki yen panganan A.S. Administrasi Obat (FDA) wis nyetujoni aplikasi obat anyar (NDA) kanggo tablet evrysdi® (Risdiplam) kanggo wong sing manggon karo atrofi otot balung mburi (sma). Evrysdi minangka perawatan modifikasi sing ora ana penyakit sing ora ana kanggo penyakit Sma. Tablet 5 mg bisa uga ditelan kabeh utawa disebar ing banyu.

"evrysdi duwe potensi sing kuat kanggo ngowahi lintasan penyakit sma, lan wis digunakake kanggo ngobati ewu pasien nganti saiki. Persetujuan iki menehi langkah-langkah liyane sing penting, "ujare Levi Garraway, M.D., FH.D., petugas medis GeneTech lan kepala pangembangan produk global. "Tablet evrysdi nggabungake khasiat sing ditetepake kanthi penak, nyedhiyakake pilihan fleksibel tambahan kanggo manajemen SMA."

Persetujuan saka tablet evrysdi adhedhasar asil sinau bioqualence, sing nuduhake tablet 5 mg, diselemake ing banyu ngombe (e.g. Banyu sing disaring), lan solusi lisan asli Panyebaran sing dibandhingake karo Risdiplam. Iki tegese pasien sing njupuk tablet bisa nyana khasiat lan safety sing padha karo solusi evrysdi oral. Solusi evrysdi lisan bakal tetep kasedhiya kanggo wong liya ing dosis evrysdi liyane lan kanggo sing luwih seneng solusi lisan.

"Kita ora bisa ngremehake nilai sing dilengkapi karo manajemen penyakit lan manajemen penyakit kanggo wong utawa sing ngrawat wong liya," ujare Kenneth Hobi, Presiden Cure Sma. "Opsi formasi sing stabil ing suhu anyar iki nawakake pilihan tambahan sing bisa uga cocog karo kegiatan urip saben dinane kayata kerja, lelungan, lan pendhidhikan."

Minangka bagean saka label extension, informasi evrysdi resepribing wis nganyari kalebu pandhuan ing administrasi tablet lan panyimpenan.

tablet anyar, samesthine kasedhiya ing sawetara minggu, cocog kanggo wong liya Umur 2 taun utawa luwih tuwa sing bobote luwih saka 44 lbs (20 kg).

GeneTech ndadékaké pembangunan klinis evrysdi minangka bagean saka kolaborasi ing Yayasan Sma lan PTC.

evrysdi minangka modier penyebaran neuron 2 (SMN2) sing dirancang kanggo nambani sma sing disebabake dening kromosom protein sing nyebabake slamet saka motor neuron (smn) kekurangan. Evrysdi diterbitake saben dina ing omah utawa ing go, ing bentuk cairan (kanthi menehi tabung) utawa kanthi bentuk tablet (kanthi nutupi banyu).

Evrysdi dirancang kanggo nambani SMA kanthi nambah lan njaga produksi protein SMN ing sistem saraf pusat (CNS) lan jaringan periferal, kaya sing dituduhake ing model kewan. Protein SMN ditemokake ing saindenging awak lan kritis kanggo njaga neuron neuron lan inti sing sehat.

evrysdi diwenehake perdana perdana dening agensi obat-obatan Eropa (ema) ing 2018 lan administrasi obat-obatan U.8 lan evrysdi dianugerahi penemuan obat Inggris kanthi farmakologis Inggris Masyarakat uga masyarakat kanggo obat-obatan riset kanggo panemuan obat. Evrysdi saiki disetujoni luwih saka 100 negara, kanthi luwih saka 16,000 wong kanthi SMA diobati global.

evrysidi saiki, utawa wis dievaluasi ing pirang-pirang uji coba multicenter global ing Sma karo sma karo SMA:

  • Label, rong bagean Uji klinis pivotal ing bayi kanthi jinis 1 SMA. Bayi udakara udakara 55 wulan (median) ing wektu pendaptaran lan bayi 58 sing ngrampungake taun pisanan perawatan, 52 mlebu label extension sing mbukak. Panaliten kasebut ketemu titik titik utama lan wis rampung sawise 5 taun tindakake.
    • sunfish (nct02908685) - buta buta Jinis 2 utawa 3 sma. Panaliten kasebut ketemu titik pungkasan lan wis rampung sawise 5 taun tindakake.
  • Hinalea 1 (NCT05861999) - Phase IV Pasinaon klinis kanggo ngevaluasi efektifitas lan safety evrysdi ing pasien sing umur 2 taun ing penderita terapi gen utawa postikmatik utawa postnosis sing dikonfirmasi sma 5q-autosomal sma. Pasinaon saiki direkrut.
  • Pupfish (NCT05808764) - Sinau babagan label kanggo nyelidiki farmakokinetik ing bayi sing umur 20 dina Waca rangkeng-. Panaliten saiki direkrut.

About SMA

sma minangka penyakit neuromuskular sing maju, progawe bejat. Mengaruhi kira-kira udakara 10.000 bayi lan kalebu panyebab genetik genetik madiran bayi. SMA disebabake dening mutasi motor neuron 1 (SMN1), sing nyebabake kekurangan protein SMN. Protein iki ditemokake ing saindenging awak lan penting kanggo fungsi saraf sing ngontrol otot lan gerakan. Tanpa kasebut, sel saraf ora bisa mlaku kanthi bener, ndadékaké kelemahane otot luwih suwe. Gumantung saka jinis SMA, kekuwatan fisik lan kemampuan kanggo mlaku, mangan utawa ambegan bisa suda utawa ilang

apa evrysdi?

Evrysdi minangka obat resik sing digunakake kanggo nambani atrofi otot sing digunakake

informasi safety penting

  • sadurunge njupuk evrysdi sampeyan babagan kabeh kahanan medis, kalebu yen sampeyan: < Ul>
  • sadurunge miwiti perawatan karo evrysdi, panyedhiya kesehatan bisa nyoba sampeyan kanggo meteng
  • Ngomongake babagan cara kontrol kesehatan sing cocog kanggo sampeyan. Gunakake kontrol lair nalika perawatan lan paling ora 1 wulan sawise mandheg evrysdi Ana pendaptaran meteng kanggo wanita sing njupuk evrysdi sajrone meteng. Tujuan pendaptaran iki yaiku nglumpukake informasi babagan kesehatan wanita sing meteng lan bayi. Yen sampeyan lagi ngandhut utawa dadi meteng nalika nampa evrysdi, critakake panyedhiya kesehatan langsung. Dhiskusi menyang panyedhiya kesehatan kanggo ndhaptar karo pendaptaran meteng evrysdi. Panyedhiya kesehatan sampeyan bisa ndhaptar sampeyan ing pendaptaran utawa sampeyan bisa ndhaptar kanthi nelpon 1-833-60-10-1098 utawa ngunjungi http://www.evrysdipregnancynegnancynegnancynegregern.com meteng utawa rencana dadi meteng, kaya evrysdi bisa cilaka bayi sing durung lahir. Takon panyedhiya kesehatan kanggo menehi saran sadurunge njupuk obat iki minangka wanita sing bisa ngandhut: . Evrysdi bisa mengaruhi kemampuan wong lanang kanggo duwe anak (kesuburan). Takon panyedhiya kesehatan kanggo menehi saran sadurunge njupuk obat iki
  • sampeyan nyusoni utawa rencana nyusoni. Ora dingerteni yen Evrysdi ngliwati susu susu lan bisa ngrusak bayi
  • aja nggunakake. Yen evrysdi golek kulit, cuci area nganggo sabun lan banyu. Yen evrysdi ing mripatmu, cuci nganggo banyu rash
    • infeksi suda)
    • >
  • > kanggo mengko-serangna sma:

    iki ora kabeh efek samping saka evrysdi. Kanggo informasi luwih lengkap babagan resiko lan keuntungan profil saka evrysdi, takon panyedhiya kesehatan utawa apoteker.

    Sampeyan bisa nglaporake efek samping menyang FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa http://www.fda.gp3/www.fda.ged/medwatch. Sampeyan bisa uga nglaporake efek samping menyang Side Genestech ing 1-888-835555-2555

    Prespribing Information Informasi safety penting sing penting.

    Kanggo informasi luwih lengkap, pindhah menyang https://www.evrysdi.com/. / p>

    Aboutsentech in Neurosence

    Neurosence minangka fokus utama riset lan pangembangan ing Genentech. Tujuane yaiku kanggo ngupayakake Ilmu Groundbreaking ngembangake perawatan anyar sing mbantu nambah penyakit sing nemen lan duweni potensi luwih saka rolas gangguan, kalebu pirang-pirang sclerosis, Atrophy otot tulang belakang, gangguan spektrum neuromyelitis, penyakit alzheimer, penyakit Huntington, penyakit parkinson lan dedhang otot Duchen. Bebarengan karo mitra, kita setya meksa wates pemahaman ilmiah kanggo ngrampungake sawetara tantangan sing paling angel ing neurosiasi.

    About GeneGEt

    Puan> Ngadegake luwih saka 40 taun kepungkur, ngasilake, ngasilake lan komersial lan komersial lan komersial lan komersial sing ngancam serius lan ngancam Kahanan medis. Perusahaan kasebut, dadi anggota klompok Roche, duwe markas ing South San Francisco, California. Kanggo informasi tambahan babagan perusahaan, bukak http://www.gene.com.

    Kabeh merek dagang sing digunakake utawa disebutake ing rilis iki dilindhungi hukum.

    Sumber: GeneNtech

    Dikirim : 2025-02-13 12:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer