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캘리포니아 주 사우스 샌프란시스코 -2025 년 2 월 12 일 - Roche Group 회원 인 Genentech (Six : Ro, Rog; OTCQX : RHHBY)는 오늘 미국 음식과 의약품 관리 (FDA)는 척추 근육 위축 (SMA)에 사는 사람들을위한 Evrysdi® (Risdiplam) 정제에 대한 새로운 약물 적용 (NDA)을 승인했습니다. Evrysdi는 SMA에 대한 유일한 비 침습성 질병 변형 치료법입니다. 5 mg evrysdi 정제는 전체를 삼키거나 물에 분산 될 수 있습니다.

“Evrysdi는 SMA 질병 궤적을 수정할 수있는 강력한 잠재력을 가지고 있으며, 현재까지 수천 명의 환자를 치료하는 데 이미 사용되었습니다. 이 승인은 또 다른 중요한 단계를 보여줍니다.”Genentech의 최고 의료 책임자이자 Global Product Development 책임자 인 Levi Garraway 박사는 말했다. "Evrysdi 태블릿은 확립 된 효능을 편의성과 결합하여 SMA 관리를위한 추가 유연한 옵션을 제공합니다."

Evrysdi 정제의 승인은 생물학적 동등성 연구의 결과를 기반으로했으며, 이는 5mg 정제가 전체를 삼키거나 비 염소 식수 (예 : 필터링 된 물) 및 원래 구강 용액에 분산 된 지 여부를 보여 주었다. Risdiplam에 비슷한 노출. 이는 태블릿을 복용하는 환자가 Evrysdi 경구 용액과 동일한 확립 된 효능과 안전성을 기대할 수 있음을 의미합니다. Evrysdi 경구 용액은 다른 용량의 Evrysdi와 구강 용액을 선호하는 사람들에게 사용할 수 있습니다.

“우리는 SMA와 함께 살고있는 사람들을위한 치료 관리 및 질병 관리와 함께 제공되는 가치를 과소 평가할 수 없습니다.”라고 Cure SMA의 사장 인 Kenneth Hobby는 말했습니다. "이 새로운 실내 온도 안정적인 제형 옵션은 일, 여행 및 교육과 같은 일상 생활 활동에 더 편리하게 적합 할 수있는 추가 선택을 제공합니다."

라벨 확장의 일부로, Evrysdi 처방 정보는 태블릿 관리 및 저장에 대한 지침을 포함하도록 업데이트되었습니다.

앞으로 몇 주 안에 제공 될 것으로 예상되는 새로운 태블릿은 사람들에게 적합합니다. 무게가 44 파운드 (20kg) 이상인 2 세 이상.

Genentech는 SMA Foundation 및 PTC Therapeutics와의 협력의 일환으로 Evrysdi의 임상 개발을 이끌고 있습니다.

Evrysdi (Risdiplam)

evrysdi는 운동 뉴런 (SMN) 단백질 결핍의 생존을 유발하는 염색체 5Q의 돌연변이로 인한 SMA를 치료하도록 설계된 생존 운동 뉴런 2 (SMN2) 프리 MRNA 스 플라이 싱 변형기이다. Evrysdi는 집에서 또는 이동 중에 매일 액체 형태 (먹이 튜브 또는 입으로) 또는 정제 (입으로 만, 물에 삼키거나 물에 분산 된) 형태로 매일 투여됩니다.

Evrysdi는 동물 모델에서 입증 된 바와 같이 중추 신경계 (CNS) 및 말초 조직에서 SMN 단백질의 생산을 증가시키고 유지함으로써 SMA를 치료하도록 설계되었습니다. SMN 단백질은 신체 전체에서 발견되며 건강한 운동 뉴런과 코어 기능을 유지하는 데 중요합니다.

Evrysdi는 2018 년 유럽 의약 기관 (EMA)에 의해 주요 명칭을 받았으며 2017 년 미국 식품 의약품국 (FDA)에 의해 고아 약물 지정을 받았습니다. 2021 년에 Evrysdi는 영국 약리학자가 올해의 약물 발견을 수상했습니다. 약물 발견을위한 의약품 연구 학회뿐만 아니라 학회. Evrysdi는 현재 100 개 이상의 국가에서 승인되었으며 SMA를 가진 16,000 명 이상의 사람들이 전 세계적으로 대우받습니다.

Evrysdi는 현재 SMA를 가진 사람들의 수많은 글로벌 다중 센터 시험에서 평가 중이거나 평가되고 있습니다. 제 1 형 SMA를 가진 유아의 중추적 임상 시험. 유아는 등록 당시 약 5.5 개월 (중간)이었고 치료 첫 해를 완료 한 58 명의 영아 중 52 명은 오픈 라벨 연장 연구에 들어갔다. 이 연구는 1 차 종말점을 충족했으며 5 년간의 후속 조치 후에 결론을 내 렸습니다.

  • Sunfish (NCT02908685)-2-25 세의 사람들에 대한 2 부, 이중 맹검, 위약 대조 중추 연구 유형 2 또는 3 SMA. 이 연구는 1 차 종말점을 충족했으며 5 년간의 후속 조치 후에 결론을 내 렸습니다.
  • Jewelfish (NCT03032172)-SMA Aged를 가진 사람들의 안전, 내약성, 약동학 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 개방형 탐색 시험입니다. Evrysdi를 받기 전에 다른 조사 또는 승인 된 SMA 요법을받은 6 개월에서 60 년. 이 연구는 채용을 완료했습니다 (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-오픈 라벨, 단일 암, 다기관 연구, 효능, 안전, 약동학 및 약동학 및 약동학의 Evrysdi의 약력학을 조사했습니다. n = 26), 아직 증상이없는 유전자 진단 된 SMA와 함께 출생에서 6 주 (첫 번째 용량). 이 연구는 주요 종말점을 충족했습니다.
  • Manatee (NCT05115110)-II/III 상 임상 연구는 체육관 329 (RG6237)의 안전성 및 효능을 평가하여 근육 성장을 표적으로하는 항-미스타틴 분자 (RG6237)를 조합합니다. 2 ~ 10 세 환자에서 SMA 치료를위한 Evrysdi. 고아 제품 개발 사무소는 2021 년 12 월 SMA 환자의 치료를위한 Gym329 고아 약물 지정을 부여했습니다. 현재 연구는 활성화되어 있습니다.
  • 등록시 2 세 미만의 환자에서 Evrysdi의 효과와 안전성을 평가하기위한 임상 연구, 5Q-AUTOSOMAL 농지 SMA의 유 전적으로 확인 된 진단 후에 상징적으로 또는 상징적으로 징역형 적으로 또는 상징적으로 onasemnoenene abeparvovec 유전자 치료를 받았다. 이 연구는 현재 모집 중입니다.
  • Pupfish (NCT05808764)-2 단계, 개방형 표지 연구는 20 일 미만인 SMA를 가진 아기에서 Evrysdi의 약동학 및 안전성을 조사하기위한 공개 라벨 연구입니다. . 이 연구는 현재 모집 중입니다.

    • SMA에 대한

    SMA는 치명적일 수있는 중증의 진행성 신경 근육 질환입니다. 그것은 10,000 명의 아기 중 약 1 명에게 영향을 미치며 영아 사망률의 주요 유전 적 원인 중 하나입니다. SMA는 생존 운동 뉴런 1 (SMN1) 유전자의 돌연변이에 의해 야기되며, 이는 SMN 단백질의 결핍을 초래한다. 이 단백질은 신체 전체에서 발견되며 근육과 운동을 제어하는 ​​신경의 기능에 필수적입니다. 그것 없이는 신경 세포는 올바르게 기능 할 수 없어 시간이 지남에 따라 근육 약화를 유발합니다. SMA의 유형에 따라 개인의 체력과 걷기, 먹거나 호흡하는 능력이 크게 줄어들거나 손실 될 수 있습니다.

    Evrysdi 란 무엇입니까?

    Evrysdi는 어린이와 성인의 척추 근육 위축 (SMA)을 치료하는 데 사용되는 처방약입니다.

    중요한 안전 정보

  • Evrysdi를 복용하기 전에 의료 서비스 제공자에게 다음을 포함하여 모든 의학적 상태에 대해 알려주십시오. < UL>
  • Evrysdi로 치료를 시작하기 전에 의료 서비스 제공자가 임신을 테스트 할 수 있습니다
  • 귀하에게 적합한 피임 방법에 대해 의료 서비스 제공자와 상담하십시오. 치료 중 및 Evrysdi를 중지 한 후 1 개월 이상 피임법을 사용하십시오
  • 임신 등록 소. 임신 중에 Evrysdi를 복용하는 여성을위한 임신 등록 소가 있습니다. 이 레지스트리의 목적은 임산부와 아기의 건강에 대한 정보를 수집하는 것입니다. Evrysdi를받는 동안 임신 중이거나 임신 한 경우 의료 서비스 제공자에게 즉시 알리십시오. Evrysdi 임신 레지스트리에 등록하는 것에 대해 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오. 의료 서비스 제공자는이 레지스트리에 등록하거나 1-833-760-1098로 전화하거나 http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • > Evrysdi가 태어나지 않은 아기를 해칠 수 있으므로 임신하거나 임신 할 계획입니다. 이 약을 복용하기 전에 의료 서비스 제공자에게 조언을 구하십시오
  • 임신 할 수있는 여성입니다.
  • 성인 남성입니다. Evrysdi는 남자가 자녀를 가질 수있는 능력에 영향을 줄 수 있습니다 (다산). 이 약을 복용하기 전에 의료 서비스 제공자에게 조언을 구하십시오.
  • 모유 수유 또는 모유 수유 계획입니다. Evrysdi가 모유에 들어 와서 아기에게 해를 끼칠 수 있는지는 알려져 있지 않습니다. 구강 용액으로 Evrysdi를 처방받은 경우 약국으로부터 액체로 Evrysdi를 받아야합니다. 병의 약이 가루 인 경우 사용하지 마십시오. 약사에게 연락하여 교체를 위해
  • 피부 나 눈에 Evrysdi를 피하십시오. Evrysdi가 피부에 들어가면 부위를 비누와 물로 씻으십시오. Evrysdi가 눈에 들어가면 눈을 물로 헹구면
  • Evrysdi의 가장 일반적인 부작용에는 다음이 포함됩니다.
  • Rash
  • 열병
  • 설사
  • Rash
  • 콧물 코, 재채기 및 인후염 (상부 호흡기 감염)
  • 폐 감염 (호흡기 감염)
  • 변비
  • 구토
  • 기침
  • 나중에 발병 한 SMA의 경우 :
  • 유아용 발병 SMA의 경우 :

    • Evrysdi의 가능한 부작용은 아닙니다. Evrysdi의 위험 및 혜택 프로필에 대한 자세한 내용은 의료 서비스 제공자 또는 약사에게 문의하십시오.

    당신은 1-800-fda-1088 또는 http://www.fda.gov/medwatch의 부작용을보고 할 수 있습니다. 1-888-835-2555 에서 Genentech에 부작용을보고 할 수도 있습니다. 추가 중요한 안전 정보의 경우

    자세한 내용은 https://www.evrysdi.com/.

    신경 과학은 Genentech의 연구 개발의 주요 초점입니다. 우리의 목표는 만성적이고 잠재적으로 치명적인 질병을 앓고있는 사람들의 삶을 향상시키는 데 도움이되는 새로운 치료법을 개발하기 위해 획기적인 과학을 추구하는 것입니다.

    Genentech와 Roche는 다발성 경화증을 포함한 신경계 장애를 위해 12 개 이상의 의약품을 조사하고 있습니다. 척추 근육 위축, 신경 원선염 옵티카 스펙트럼 장애, 알츠하이머 병, 헌팅턴 병, 파킨슨 병 및 Duchenne muscular dystrophy. 파트너와 함께, 우리는 오늘날 신경 과학에서 가장 어려운 과제를 해결하기 위해 과학적 이해의 경계를 추진하기 위해 노력하고 있습니다.

    Genentech 정보

    40 년 전에 설립 된 Genentech 의학적 상태. Roche Group의 회원 인이 회사는 캘리포니아 사우스 샌프란시스코에 본사를두고 있습니다. 회사에 대한 자세한 내용은 http://www.gene.com을 방문하십시오.

    이 릴리스에 사용되거나 언급 된 모든 상표는 법에 의해 보호됩니다.

    출처 : Genentech

    게시됨 : 2025-02-13 12:00

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