FDA meluluskan tablet Evrysdi Genentech sebagai tablet pertama dan hanya untuk atrofi otot tulang belakang (SMA)

Ikuti Drugslib di

South San Francisco, CA -12 Februari 2025 - Genentech, ahli kumpulan Roche (enam: ro, rog; otcqx: rhhby), hari ini mengumumkan bahawa makanan dan makanan A.S. dan A.S. Pentadbiran Dadah (FDA) telah meluluskan Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk tablet Evrysdi® (RisDiplam) untuk orang yang hidup dengan atrofi otot tulang belakang (SMA). Evrysdi adalah satu-satunya rawatan yang mengubahsuai penyakit bukan invasif untuk SMA. Tablet evrysdi 5 mg boleh ditelan secara keseluruhan atau tersebar di dalam air.

"Evrysdi mempunyai potensi yang mantap untuk mengubah suai trajektori penyakit SMA, dan telah digunakan untuk merawat beribu -ribu pesakit sehingga kini. Kelulusan ini menandakan satu lagi langkah penting, "kata Levi Garraway, M.D., Ph.D., ketua pegawai perubatan Genentech dan ketua pembangunan produk global. "Tablet Evrysdi menggabungkan keberkesanan yang ditetapkan dengan kemudahan, menyediakan pilihan fleksibel tambahan untuk pengurusan SMA."

Kelulusan tablet evrysdi didasarkan pada hasil kajian bioequivalence, yang menunjukkan bahawa tablet 5 mg, sama ada ditelan keseluruhan atau tersebar dalam air minuman yang tidak berklorin (mis., Air yang ditapis), dan penyelesaian oral asal menyediakan penyelesaian oral yang menyediakan penyelesaian oral yang disediakan Pendedahan yang setanding dengan risdiplam. Ini bermakna pesakit yang mengambil tablet boleh mengharapkan keberkesanan dan keselamatan yang sama seperti penyelesaian oral Evrysdi. Penyelesaian lisan Evrysdi akan tetap tersedia untuk mereka yang mempunyai dos evrysdi yang lain dan bagi mereka yang mungkin lebih suka penyelesaian lisan. "Kami tidak dapat meremehkan nilai yang datang dengan memudahkan pentadbiran rawatan dan pengurusan penyakit untuk orang yang tinggal bersama SMA atau mereka yang menjaga mereka," kata Kenneth Hobby, presiden Cure SMA. "Pilihan formulasi suhu bilik baru ini menawarkan pilihan tambahan yang mungkin lebih mudah dimuatkan ke dalam aktiviti hidup harian seperti kerja, perjalanan, dan pendidikan."

Sebagai sebahagian daripada lanjutan label, maklumat preskripsi evrysdi telah dikemas kini untuk memasukkan panduan mengenai pentadbiran dan penyimpanan tablet.

Tablet baru, yang dijangka tersedia pada minggu -minggu akan datang, sesuai untuk orang 2 tahun atau lebih tua yang beratnya lebih daripada 44 lbs (20 kg).

Genentech mengetuai perkembangan klinikal Evrysdi sebagai sebahagian daripada kerjasama dengan Yayasan SMA dan PTC Therapeutics.

Mengenai Evrysdi (Risdiplam)

Evrysdi adalah pengubah survival motor neuron 2 (SMN2) pra-mRNA splicing yang direka untuk merawat SMA yang disebabkan oleh mutasi dalam kromosom 5Q yang membawa kepada kelangsungan hidup kekurangan protein neuron motor (SMN). Evrysdi ditadbir setiap hari di rumah atau di mana sahaja, sama ada dalam bentuk cecair (dengan tiub makan atau mulut) atau dalam bentuk tablet (dengan mulut sahaja, ditelan keseluruhan atau tersebar di dalam air).

Evrysdi direka untuk merawat SMA dengan meningkatkan dan mengekalkan pengeluaran protein SMN dalam sistem saraf pusat (CNS) dan tisu periferal, seperti yang ditunjukkan dalam model haiwan. Protein SMN ditemui di seluruh badan dan penting untuk mengekalkan neuron motor yang sihat dan fungsi teras.

Evrysdi telah diberikan penamaan utama oleh Agensi Ubat Eropah (EMA) pada tahun 2018 dan penetapan dadah anak yatim oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) pada tahun 2017. Pada tahun 2021, Evrysdi dianugerahkan penemuan dadah tahun ini oleh farmakologi British Masyarakat serta Persatuan Penyelidikan Ubat -ubatan untuk Penemuan Dadah. Evrysdi kini diluluskan di lebih daripada 100 negara, dengan lebih daripada 16,000 orang dengan SMA dirawat di seluruh dunia.

evrysdi sedang, atau telah, dinilai dalam banyak ujian multisenter global pada orang dengan SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-label terbuka, dua bahagian Percubaan klinikal penting pada bayi dengan jenis 1 SMA. Bayi adalah kira-kira 5.5 bulan (median) pada masa pendaftaran dan 58 bayi yang menyelesaikan tahun pertama rawatan, 52 memasuki kajian lanjutan label terbuka. Kajian itu memenuhi titik akhir utamanya dan telah membuat kesimpulan selepas 5 tahun susulan. Jenis 2 atau 3 SMA. Kajian itu memenuhi titik akhir utamanya dan telah membuat kesimpulan selepas 5 tahun susulan. 6 bulan hingga 60 tahun yang menerima terapi SMA penyiasatan atau yang diluluskan sebelum menerima Evrysdi. Kajian ini telah menyelesaikan pengambilan (n = 174). n = 26), dari kelahiran hingga 6 minggu (pada dos pertama) dengan SMA yang didiagnosis secara genetik yang belum menyampaikan gejala. Kajian ini memenuhi titik akhir utamanya. Evrysdi untuk rawatan SMA pada pesakit 2 hingga 10 tahun. Pejabat Pembangunan Produk Orphan FDA memberikan gim329 penetapan dadah yatim piatu untuk rawatan pesakit dengan SMA pada bulan Disember 2021. Kajian ini sedang aktif. Kajian klinikal untuk menilai keberkesanan dan keselamatan evrysdi pada pesakit di bawah umur 2 tahun pada pendaftaran, yang menerima terapi gensnogene abeparvovec sama ada pra-simptomatik atau pasca simtomatik, berikutan diagnosis genetik SMA resesif 5q-autosom. Kajian sedang merekrut. . Kajian sedang merekrut.

    • Mengenai SMA

    SMA adalah penyakit neuromuskular yang teruk dan progresif yang boleh membawa maut. Ia menjejaskan kira -kira satu daripada 10,000 bayi dan merupakan antara penyebab utama kematian bayi. SMA disebabkan oleh mutasi gen neuron motor survival 1 (SMN1), yang membawa kepada kekurangan protein SMN. Protein ini ditemui di seluruh badan dan penting untuk fungsi saraf yang mengawal otot dan pergerakan. Tanpa itu, sel saraf tidak dapat berfungsi dengan betul, yang membawa kepada kelemahan otot dari masa ke masa. Bergantung pada jenis SMA, kekuatan fizikal individu dan keupayaan mereka untuk berjalan, makan atau bernafas dapat berkurangan atau hilang.

    Apakah evrysdi?

    evrysdi adalah ubat preskripsi yang digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA) pada kanak -kanak dan orang dewasa.

    Maklumat keselamatan penting

  • Sebelum mengambil Evrysdi, beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai semua keadaan perubatan anda, termasuk jika anda: < ul>
  • Sebelum anda memulakan rawatan anda dengan Evrysdi, penyedia penjagaan kesihatan anda mungkin menguji anda untuk kehamilan
  • Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai kaedah kawalan kelahiran yang mungkin sesuai untuk anda. Gunakan kawalan kelahiran semasa rawatan dan sekurang -kurangnya 1 bulan selepas menghentikan evrysdi
  • Pendaftaran kehamilan. Terdapat pendaftaran kehamilan untuk wanita yang mengambil evrysdi semasa kehamilan. Tujuan pendaftaran ini adalah untuk mengumpulkan maklumat mengenai kesihatan wanita hamil dan bayinya. Sekiranya anda hamil atau hamil semasa menerima Evrysdi, beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda dengan segera. Bercakap dengan penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai mendaftar dengan Registry Kehamilan Evrysdi. Penyedia penjagaan kesihatan anda boleh mendaftarkan anda dalam pendaftaran ini atau anda boleh mendaftar dengan menghubungi 1-833-760-1098 atau melawat http://www.evrysdipregnancyregistry.com
    • > hamil atau merancang untuk hamil, kerana Evrysdi boleh membahayakan bayi anda yang belum lahir. Tanya penyedia penjagaan kesihatan anda untuk mendapatkan nasihat sebelum mengambil ubat ini
  • adalah seorang wanita yang boleh hamil:
  • adalah lelaki dewasa. Evrysdi boleh menjejaskan keupayaan lelaki untuk mempunyai anak (kesuburan). Mintalah penyedia penjagaan kesihatan untuk mendapatkan nasihat sebelum mengambil ubat ini
  • sedang menyusu atau merancang untuk menyusu. Tidak diketahui jika Evrysdi masuk ke dalam susu ibu dan boleh membahayakan bayi anda
  • Beritahu penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai semua ubat yang anda ambil
  • Sekiranya anda ditetapkan Evrysdi untuk penyelesaian lisan, anda harus menerima Evrysdi dari farmasi sebagai cecair. Jika ubat dalam botol adalah serbuk, jangan gunakannya. Hubungi ahli farmasi anda untuk penggantian
  • Elakkan mendapatkan evrysdi pada kulit anda atau di mata anda. Jika Evrysdi mendapat kulit anda, basuh kawasan dengan sabun dan air. Sekiranya Evrysdi masuk ke mata anda, bilas mata anda dengan air
    • Kesan sampingan yang paling biasa dari evrysdi termasuk:
  • Fever
  • cirit -birit
  • Rash
  • Demam
  • cirit -birit
  • Rash
  • hidung berair, bersin , dan sakit tekak (jangkitan pernafasan atas)
  • Jangkitan paru -paru (jangkitan pernafasan yang lebih rendah)
  • sembelit
  • Muntah
  • batuk
  • Untuk SMA yang kemudiannya:
  • untuk SMA Infantile-onset:

    • tidak semua kemungkinan kesan sampingan Evrysdi. Untuk maklumat lanjut mengenai profil risiko dan faedah Evrysdi, tanya penyedia penjagaan kesihatan anda atau ahli farmasi.

    Anda boleh melaporkan kesan sampingan ke FDA di 1-800-FDA-1088 atau http://www.fda.gov/medwatch. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Genentech di 1-888-835-2555 .

    Sila lihat penuh Untuk maklumat keselamatan tambahan tambahan.

    Untuk maklumat lanjut, pergi ke https://www.evrysdi.com/.

    Mengenai Genentech dalam Neuroscience

    Neurosains adalah tumpuan utama penyelidikan dan pembangunan di Genentech. Matlamat kami adalah untuk meneruskan sains terobosan untuk membangunkan rawatan baru yang membantu meningkatkan kehidupan orang -orang dengan penyakit kronik dan berpotensi menghancurkan.

    Genentech dan Roche sedang menyiasat lebih daripada sedozen ubat -ubatan untuk gangguan neurologi, termasuk pelbagai sklerosis, Atrofi otot tulang belakang, gangguan spektrum neuromyelitis optik, penyakit Alzheimer, penyakit Huntington, penyakit Parkinson dan distrofi otot Duchenne. Bersama -sama dengan rakan kongsi kami, kami komited untuk menolak sempadan pemahaman saintifik untuk menyelesaikan beberapa cabaran yang paling sukar dalam neurosains hari ini.

    Mengenai Genentech keadaan perubatan. Syarikat itu, ahli kumpulan Roche, mempunyai ibu pejabat di San Francisco Selatan, California. Untuk maklumat tambahan mengenai syarikat, sila layari http://www.gene.com.

    Semua tanda dagangan yang digunakan atau disebut dalam siaran ini dilindungi oleh undang -undang.

    Sumber: Genentech

    Disiarkan : 2025-02-13 12:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular