FDA keurt de EVRYSDI -tablet van Genentech goed als eerste en enige tablet voor spinale spieratrofie (SMA)

Volg Drugslib op

South San Francisco, CA -12 februari 2025 - Genentech, een lid van de Roche Group (Six: Ro, ROG; OTCQX: RHHBY), heeft vandaag aangekondigd dat het Amerikaanse eten en Drug Administration (FDA) heeft een nieuwe drugsaanvraag (NDA) goedgekeurd voor een EvrySDI® (Risdiplam) -tablet voor mensen die leven met spinale spieratrofie (SMA). EVRYSDI is de enige niet-invasieve ziektemodificerende behandeling voor SMA. De 5 mg Evrysdi -tablet kan geheel worden ingeslikt of verspreid in water.

“EVRYSDI heeft een robuust potentieel om het SMA -ziektetraject te wijzigen en is al gebruikt om duizenden patiënten tot nu toe te behandelen. Deze goedkeuring markeert nog een belangrijke stap vooruit, ”zei Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer van Genentech en hoofd van de wereldwijde productontwikkeling. "De EvrySDI -tablet combineert de gevestigde werkzaamheid met gemak en biedt een extra flexibele optie voor SMA -management."

De goedkeuring van de EVRYSDI-tablet was gebaseerd op de resultaten van een bio-equivalentiestudie, die aantoonde dat de 5 mg tablet, hetzij geheel is ingeslikt of gedispergeerd in niet-gechloreerd drinkwater (bijv. Gefilterd water) en de originele orale oplossing verschaffen Vergelijkbare blootstelling aan Risdiplam. Dit betekent dat patiënten die de tablet nemen, dezelfde gevestigde werkzaamheid en veiligheid kunnen verwachten als de EvrySdi orale oplossing. De Evrysdi -mondelinge oplossing blijft beschikbaar voor die in andere doses EVRYSDI en voor degenen die de voorkeur geven aan de mondelinge oplossing.

"We kunnen de waarde die gepaard gaat met het vereenvoudigen van behandelingsadministratie en ziektebeheer niet onderschatten voor mensen die samenwonen met SMA of degenen die voor hen zorgen," zei Kenneth Hobby, president van Cure SMA. "Deze nieuwe stabiele formuleringsoptie voor kamertemperatuur biedt een extra keuze die gemakkelijker kan passen in dagelijkse activiteiten zoals werken, reizen en onderwijs."

Als onderdeel van de labeluitbreiding is de EVrySDI -voorschrijfinformatie bijgewerkt om richtlijnen op te nemen over tabletbeheer en opslag.

De nieuwe tablet, die naar verwachting de komende weken beschikbaar zal zijn, is geschikt voor mensen 2 jaar of ouder die meer dan 44 pond (20 kg) wegen.

Genentech leidt de klinische ontwikkeling van EVRYSDI als onderdeel van een samenwerking met de SMA Foundation en PTC Therapeutics.

over EVRYSDI (Risdiplam)

evrysdi is een overlevingsmotor neuron 2 (SMN2) pre-mRNA splicing modifier ontworpen om SMA te behandelen veroorzaakt door mutaties in chromosoom 5Q die leiden tot overleving van motorneuron (SMN) eiwitgebrek. EVRYSDI wordt thuis of onderweg dagelijks toegediend, hetzij in vloeibare vorm (door voedingsbuis of via de mond) of in de vorm van een tablet (alleen via de mond, ingeslikt of verspreid in water).

EVRYSDI is ontworpen om SMA te behandelen door de productie van SMN -eiwit in het centrale zenuwstelsel (CNS) en perifere weefsels te vergroten en te behouden, zoals aangetoond in diermodellen. SMN -eiwit wordt in het hele lichaam gevonden en is van cruciaal belang voor het handhaven van gezonde motorneuronen en kernfuncties.

EVRYSDI kreeg in 2018 een uitstekende aanduiding Society en de Society for Medicines Research Award voor drugsontdekking. Evrysdi is momenteel goedgekeurd in meer dan 100 landen, met meer dan 16.000 mensen met SMA wereldwijd behandeld.

EVRYSDI wordt momenteel geëvalueerd in talloze wereldwijde multicenter-proeven bij mensen met SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-een open-label, tweedediger Cruciale klinische proef bij zuigelingen met type 1 SMA. Zuigelingen waren ongeveer 5,5 maanden oud (mediaan) op het moment van inschrijving en van de 58 zuigelingen die het eerste jaar van de behandeling voltooiden, 52 kwamen in de Open-Label Extension Study. De studie voldeed aan zijn primaire eindpunt en is afgerond na 5 jaar follow-up.
  • Sunfish (NCT02908685)-Een tweedelige, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde centrale studie bij mensen van 2-25 jaar met 2-25 jaar met Types 2 of 3 SMA. De studie voldeed aan zijn primaire eindpunt en is afgerond na 5 jaar follow-up.
  • Jewelfish (NCT03032172)-Een open-label verkennend onderzoek dat is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica te beoordelen bij mensen met SMA Aged 6 maanden tot 60 jaar die ander onderzoek hebben ontvangen of SMA -therapieën hebben goedgekeurd voordat hij EvrySDI ontving. De studie heeft de werving voltooid (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-een open-label, single-arm, multicenter-studie, onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van evrydi in baby's ( n = 26), vanaf de geboorte tot 6 weken oud (bij eerste dosis) met genetisch gediagnosticeerde SMA die nog geen symptomen presenteren. De studie voldeed aan zijn primaire eindpunt.
  • Manatee (NCT05115110)-Een fase II/III klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van gym329 (RG6237) te evalueren, een anti-myostatinemolecuul richte spiergroei, in combinatie met combinatie met combinatie met combinatie Evrysdi voor de behandeling van SMA bij patiënten van 2 tot 10 jaar oud. Het FDA -kantoor van Orphan Products Development heeft gym329 weesgeneesmiddel aangegeven voor de behandeling van patiënten met SMA in december 2021. De studie is momenteel actief.
  • Hinalea 1 (NCT05861986) en Hinalea 2 (NCT05861999) - Fase IV. Klinische studies om de effectiviteit en veiligheid van EVRYSDI te evalueren bij patiënten jonger dan 2 jaar bij inschrijving, die onasemnogene Abeparvovec gentherapie ontvingen, hetzij pre-symptomatisch of post-symptomatisch, na een genetisch bevestigde diagnose van 5Q-automatische autosomale recessieve SMA. De studies werven momenteel aan.
  • pupfish (NCT05808764)-Een fase II, open-label onderzoek om de farmacokinetiek en veiligheid van Evrysdi bij baby's met SMA te onderzoeken die jonger zijn dan 20 dagen (bij eerste dosis) . De studie is momenteel aan het werven.

    • over SMA

    SMA is een ernstige, progressieve neuromusculaire ziekte die fataal kan zijn. Het treft ongeveer een op de 10.000 baby's en is een van de belangrijkste genetische oorzaken van kindersterfte. SMA wordt veroorzaakt door een mutatie van het overlevingsmotorneuron 1 (SMN1) -gen, wat leidt tot een tekort aan SMN -eiwit. Dit eiwit wordt in het hele lichaam gevonden en is essentieel voor de functie van zenuwen die spieren en beweging regelen. Zonder dit kunnen zenuwcellen niet correct functioneren, wat leidt tot spierzwakte in de loop van de tijd. Afhankelijk van het type SMA, kan de fysieke kracht van een individu en hun vermogen om te lopen, eten of ademen aanzienlijk worden verminderd of verloren.

    Wat is EVRYSDI?

    evrysdi is een voorgeschreven medicijn dat wordt gebruikt om spinale spieratrofie (SMA) bij kinderen en volwassenen te behandelen.

    belangrijke veiligheidsinformatie

  • Voordat u EVRYSDI gebruikt, vertel uw zorgverlener over al uw medische aandoeningen, inclusief als u: < UL>
  • Voordat u aan uw behandeling met EVRYSDI begint, kan uw zorgverlener u testen op zwangerschap
  • Praat met uw zorgverlener over anticonceptiemethoden die mogelijk geschikt zijn voor u. Gebruik anticonceptie tijdens de behandeling en gedurende ten minste 1 maand na het stoppen van Evrysdi
  • zwangerschapsregister. Er is een zwangerschapsregister voor vrouwen die Evrysdi nemen tijdens de zwangerschap. Het doel van dit register is om informatie te verzamelen over de gezondheid van de zwangere vrouw en haar baby. Als u zwanger bent of zwanger wordt terwijl u Evrysdi ontvangt, vertel het dan meteen aan uw zorgverlener. Praat met uw zorgverlener over het registreren bij het Evrysdi -zwangerschapsregister. Uw zorgverlener kan u inschrijven voor dit register of u kunt zich inschrijven door te bellen naar 1-833-760-1098 of http://www.evwrysdipregancancyregistry.com te bezoeken
  • zijn zwanger of zijn van plan zwanger te worden, omdat Evrysdi je ongeboren baby kan schaden. Vraag uw zorgverlener om advies voordat u dit medicijn gebruikt
  • zijn een vrouw die zwanger kan worden:
  • zijn een volwassen man. Evrysdi kan het vermogen van een man om kinderen te krijgen (vruchtbaarheid) beïnvloeden. Vraag een zorgverlener om advies voordat u dit medicijn gebruikt
  • Borst geven of zijn van plan borstvoeding te geven. Het is niet bekend of EVRYSDI in moedermelk gaat en uw baby kan schaden
  • Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u neemt
  • Als u EVRYSDI voor een orale oplossing hebt voorgeschreven, zou u EVRYSDI als een vloeistof van de apotheek ontvangen. Als het medicijn in de fles een poeder is, gebruikt het niet. Neem contact op met uw apotheker voor een vervanging
  • Vermijd het krijgen van EVRYSDI op uw huid of in uw ogen. Als Evrysdi op je huid komt, was je het gebied met zeep en water. Als Evrysdi in je ogen komt, spoel je ogen met water
  • de meest voorkomende bijwerkingen van EVRYSDI omvatten:
  • Fever
  • Diarreea
  • Rash
  • Fever
  • diarrhea
  • Rash
  • loopneus, niezen en keelpijn (bovenste ademhalingsinfectie)
  • longinfectie (lagere luchtweginfectie)
  • constipatie
  • braken
  • hoest
  • Voor later-contact SMA:
  • Voor infantiele-unset SMA:

    • Deze zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Evrysdi. Vraag het aan uw zorgverlener of apotheker voor meer informatie over het risico- en voordelenprofiel van Evrysdi.

    U kunt bijwerkingen melden aan de FDA bij 1-800-fda-1088 of http://www.fda.gov/medwatch. U kunt ook bijwerkingen melden aan Genentech bij 1-888-835-2555 .

    Zie volledige voorschrijven van informatie voor aanvullende belangrijke veiligheidsinformatie.

    Ga voor meer informatie naar https://www.evrysdi.com/.

    over gentech in neuroscience

    Neurowetenschap is een belangrijke focus van onderzoek en ontwikkeling bij Genentech. Ons doel is om baanbrekende wetenschap na te streven om nieuwe behandelingen te ontwikkelen die helpen het leven van mensen met chronische en potentieel verwoestende ziekten te verbeteren.

    Genentech en Roche onderzoeken meer dan een dozijn medicijnen voor neurologische aandoeningen, waaronder multiple sclerose, Spinale spieratrofie, neuromyelitis optische spectrumstoornis, de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Huntington, de ziekte van Parkinson en de spierdystrofie van Duchenne. Samen met onze partners zijn we toegewijd om de grenzen van wetenschappelijk begrip te verleggen om een ​​aantal van de moeilijkste uitdagingen in de neurowetenschappen van vandaag op te lossen.

    Over Genentech

    Opgericht meer dan 40 jaar geleden, is Genentech een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat medicijnen ontdekt, ontwikkelt, produceert en commercialiseert om patiënten met ernstig en levensbedreigend te behandelen medische aandoeningen. Het bedrijf, lid van de Roche Group, heeft het hoofdkantoor in South San Francisco, Californië. Ga voor meer informatie over het bedrijf naar http://www.gene.com.

    Alle handelsmerken die in deze release worden gebruikt of vermeld, worden door de wet beschermd.

    Bron: Genentech

    Geplaatst : 2025-02-13 12:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden