FDA zatwierdza tablet EVRYSDI Genentech jako pierwszy i tylko tabletka do zaniku mięśni kręgosłupa (SMA)

Śledź Drugslib na

South San Francisco, Kalifornia -12 lutego 2025 r. - Genentech, członek grupy Roche (sześć: ro, rog; OTCQX: RHHBY), ogłosił dziś, że amerykańskie jedzenie i jedzenie i Administracja leku (FDA) zatwierdziła nowe zastosowanie leków (NDA) dla tabletki EVRYSDI® (RISDIPLAM) dla osób żyjących z kręgosłupem atrofii mięśniowej (SMA). EVRYSDI jest jedynym nieinwazyjnym leczeniem Modyfikującym chorobę SMA. Tablet 5 mg EVRYSDI można albo połknąć w całości lub rozproszyć się w wodzie.

„EVRYSDI ma solidny potencjał do modyfikacji trajektorii choroby SMA i był już stosowany w leczeniu tysięcy pacjentów do tej pory. To zatwierdzenie oznacza kolejny znaczący krok naprzód ” - powiedział M.D. Levi Garraway, dyrektor medyczny Genentech i szef globalnego rozwoju produktu. „Tablet EVRYSDI łączy ustaloną skuteczność z wygodą, zapewniając dodatkową elastyczną opcję zarządzania SMA”.

Zatwierdzenie tabletki EVRYSDI oparto na wynikach badania biooperacyjności, które wykazało, że tabletka 5 mg, czy to połknięta w całości, czy rozproszona w nie chlorowanej wodzie pitnej (np. Woda filtrowana) i oryginalne usteralne rozwiązanie doustne. Porównywalna ekspozycja na Risdiplam. Oznacza to, że pacjenci, którzy przyjmują tablet, mogą oczekiwać takiej samej skuteczności i bezpieczeństwa, jak doustne rozwiązanie EVRYSDI. Rozwiązanie doustne EVRYSDI pozostanie dostępne dla innych dawek EVRYSDI i dla tych, którzy mogą preferować rozwiązanie doustne.

„Nie możemy nie docenić wartości związanej z uproszczeniem administracji leczenia i zarządzania chorobami u osób mieszkających z SMA lub osób opiekujących się nimi” - powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. „Ta nowa opcja sformułowania stabilnego temperatury pokojowej oferuje dodatkowy wybór, który może wygodniej zmieścić się w codziennych czynnościach, takich jak praca, podróżowanie i edukacja”.

W ramach rozszerzenia etykiety informacje przepisujące EVRYSDI zostały zaktualizowane, aby zawierać wskazówki dotyczące administrowania i przechowywania tabletu.

Nowy tablet, który będzie dostępny w nadchodzących tygodniach, są odpowiednie dla osób 2 lata lub starsze, które ważą ponad 44 funty (20 kg).

Genentech prowadzi rozwój kliniczny EVRYSDI w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.

O EVRYSDI (RISDIPLAM)

EVRYSDI to modyfikator przeżycia neuronu ruchowego 2 (SMN2) pre-mRNA zaprojektowany do leczenia SMA spowodowany mutacjami w chromosomie 5q, który prowadzi do przeżycia niedoboru białka neuronu ruchowego (SMN). EVRYSDI jest podawany codziennie w domu lub w drodze, w postaci płynnej (przez rurkę karmiącą lub ustami) lub w postaci tabletki (tylko ustami, połknięta całości lub rozproszona w wodzie).

EVRYSDI jest zaprojektowany do leczenia SMA poprzez zwiększenie i utrzymanie produkcji białka SMN w ośrodkowym układzie nerwowym (CNS) i tkankach obwodowych, jak wykazano w modelach zwierzęcych. Białko SMN występuje w całym ciele i ma kluczowe znaczenie dla utrzymania zdrowych neuronów ruchowych i funkcji rdzenia.

EVRYSDI otrzymało najważniejsze wyznaczenie przez Europejską Agencję Leczniczą (EMA) w 2018 r. I Oznaczenie leków sierotowych przez U.S. Food and Drug Administration (FDA) w 2017 r. W 2021 r. Evrysdi otrzymało odkrycie leku przez British Pharmacologicalical Pharmacological. Towarzystwo, a także nagroda Towarzystwa Badań Leków za odkrywanie narkotyków. EVRYSDI jest obecnie zatwierdzony w ponad 100 krajach, a ponad 16 000 osób z SMA traktowanych na całym świecie.

EVRYSDI jest obecnie lub oceniany w wielu globalnych wieloośrodkowych próbach u osób z SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-otwartą, dwuczęściową, dwuczęściową. Kluczowe badanie kliniczne u niemowląt z SMA typu 1. Niemowlęta miały około 5,5 miesiąca (mediana) w momencie zapisywania się i 58 niemowląt, które ukończyły pierwszy rok leczenia, 52 weszło do badania rozszerzenia otwartego. Badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy i zakończył po 5 latach obserwacji.
  • Sunfish (NCT02908685)-dwupoziomowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo kluczowe badanie u osób w wieku 2-25 lat z 2-25 lat Typy 2 lub 3 SMA. Badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy i zakończył po 5 latach obserwacji.
  • Jewelfish (NCT03032172)-otwarte badanie eksploracyjne zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki u osób z SMA Aged Ageded 6 miesięcy do 60 lat, które otrzymały inne dochodzenie lub zatwierdziły terapie SMA przed otrzymaniem EVRYSDI. Badanie zakończyło rekrutację (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie, badanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki EVrysdi u dzieci ( n = 26), od urodzenia do 6 tygodni (przy pierwszej dawce) z genetycznie zdiagnozowaną SMA, które jeszcze nie mają objawów. Badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy.
  • Manatee (NCT05115110)-badanie kliniczne fazy II/III w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności gimnastyki (RG6237), antyostatyny ukierunkowanego na wzrost mięśni ukierunkowany EVRYSDI w leczeniu SMA u pacjentów w wieku od 2 do 10 lat. FDA Office of Orphan Products Development przyznało gimnastyczne oznaczenie leku sieroty dla leczenia pacjentów z SMA w grudniu 2021 r. Badanie jest obecnie aktywne.
  • Hinalea 1 (NCT05861986) i Hinalea 2 (NCT05861999) - Phase IV Badania kliniczne w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa EVRYSDI u pacjentów w wieku poniżej 2 lat podczas zapisów, którzy otrzymali terapię genową atesemnogenu AbeParvovec albo przedsymptomatycznie lub post-symptomatycznie, po genetycznie potwierdzonej diagnozie 5Q-Autosomalnej recesywnej SMA. Badania są obecnie rekrutacyjne.
  • Pupfish (NCT05808764)-badanie z otwartym labelą fazy II, w celu zbadania farmakokinetyki i bezpieczeństwa EVRYSDI u dzieci z SMA, które mają mniej niż 20 dni (w pierwszej dawce) . Badanie obecnie rekrutuje.

    • O SMA

    SMA jest ciężką, postępującą chorobą nerwowo -mięśniową, która może być śmiertelna. Wpływa na około jeden na 10 000 dzieci i jest jednym z wiodących przyczyn genetycznych śmiertelności niemowląt. SMA jest spowodowana mutacją genu przeżycia neuronu ruchowego 1 (SMN1), który prowadzi do niedoboru białka SMN. Białko to występuje w całym ciele i jest niezbędne do funkcjonowania nerwów kontrolujących mięśnie i ruchu. Bez tego komórki nerwowe nie mogą działać poprawnie, co prowadzi do osłabienia mięśni w czasie. W zależności od rodzaju SMA siła fizyczna jednostki i jej zdolność do chodzenia, jedzenia lub oddychania mogą być znacznie zmniejszone lub utracone.

    Czym jest EVRYSDI?

    Evrysdi jest lekiem na receptę stosowanym w leczeniu zaniku mięśni kręgosłupa (SMA) u dzieci i dorosłych.

    Ważne informacje o bezpieczeństwie

  • Przed wzięciem EVRYSDI powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej o wszystkich warunkach medycznych, w tym jeśli: < UL>
  • Przed rozpoczęciem leczenia z EVRYSDI Twój dostawca opieki zdrowotnej może przetestować Cię pod kątem ciąży
  • Porozmawiaj ze swoim lekarzem na temat metod kontroli urodzeń, które mogą być dla Ciebie odpowiednie. Użyj kontroli urodzeń podczas leczenia i przez co najmniej 1 miesiąc po zatrzymaniu EVRYSDI
  • Rejestr ciąży. Istnieje rejestr ciąż dla kobiet, które biorą EVRYSDI podczas ciąży. Celem tego rejestru jest zebranie informacji o zdrowiu kobiety w ciąży i jej dziecka. Jeśli jesteś w ciąży lub zajdziesz w ciążę podczas otrzymywania EVRYSDI, od razu powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej. Porozmawiaj ze swoim lekarzem na temat rejestracji w rejestrze ciąży EVRYSDI. Twój dostawca opieki zdrowotnej może zapisać Cię do tego rejestru lub możesz zarejestrować się, dzwoniąc pod numer 1-833-760-1098 lub odwiedzając http://www.evrysdipregregregistry.com
  • jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę, ponieważ Evrysdi może zaszkodzić Twojemu nienarodzonemu dziecku. Zapytaj swojego lekarza o poradę przed przyjęciem tego leku
  • to kobieta, która może zajść w ciążę:
  • jest dorosłym mężczyzną. EVRYSDI może wpływać na zdolność mężczyzny do posiadania dzieci (płodności). Poproś usługodawcę opieki zdrowotnej o poradę przed przyjęciem tego leku
  • Karmienie piersią lub planuj karmienie piersią. Nie wiadomo, czy Evrysdi przechodzi do mleka matki i może zaszkodzić Twojemu dziecku
  • Powiedz swojemu dostawcy opieki zdrowotnej o wszystkich lekach, które bierzesz
  • Jeśli przepisano Ci EVRYSDI do ustnego rozwiązania, powinieneś otrzymać EVRYSDI z apteki jako płyn. Jeśli lek w butelce jest proszkiem, nie używaj go. Skontaktuj się z farmaceutą, aby uzyskać wymianę
  • Unikaj unikania EVRYSDI na skórze lub w oczach. Jeśli Evrysdi dostanie się na skórę, umyj obszar mydłem i wodą. Jeśli Evrysdi dostanie się do twoich oczu, spłucz oczy wodą
  • Najczęstsze skutki uboczne EVRYSDI obejmują:
  • Gorączka
  • Biegrilka
  • Rash
  • Gorączka
  • Diarrhea
  • Rash
  • Kawałkowy nos, kichanie i ból gardła (infekcja górna oddech)
  • Zakażenie płuc (infekcja dolna oddech)
  • Zaparcia
  • Wymioty
  • Kaszel
  • dla SMA późniejszego:
  • Dla infantyl-anont sma:

    • te to nie wszystkie możliwe skutki uboczne EVRYSDI. Aby uzyskać więcej informacji na temat profilu ryzyka i korzyści EVRYSDI, zapytaj swojego dostawcę opieki zdrowotnej lub farmaceutę.

    Możesz zgłosić efekty niepożądane FDA na 1-800-FDA-1088 lub http://www.fda.gov/medwatch. Możesz także zgłosić skutki uboczne Genentech na 1-888-835-2555 .

    Zobacz pełne Przestraszanie informacji dla dodatkowych ważnych informacji o bezpieczeństwie.

    Aby uzyskać więcej informacji, przejdź do https://www.evrysdi.com/.

    o Genentech in Neuroscience

    Neuronauka jest głównym celem badań i rozwoju w Genentech. Naszym celem jest kontynuowanie przełomowej nauki w celu opracowania nowych metod leczenia, które pomagają poprawić życie osób z przewlekłymi i potencjalnie niszczycielskimi chorobami.

    Genentech i Roche badają kilkanaście leków na zaburzenia neurologiczne, w tym stwardnienie rozsiane, Zespół kręgosłupa, zaburzenie spektrum zapalenia neuromyelitowego optica, choroba Alzheimera, choroba Huntingtona, choroba Parkinsona i dystrofia mięśni Duchenne. Wraz z naszymi partnerami jesteśmy zaangażowani w przekraczanie granic naukowego zrozumienia, aby rozwiązać niektóre z najtrudniejszych wyzwań w neuronauce.

    O Genentech

    Założona ponad 40 lat temu Genentech jest wiodącą firmą biotechnologii, która odkrywa, rozwija, produkuje i komercjalizuje leki w leczeniu pacjentów z poważnymi i zagrażającymi życiu warunki medyczne. Firma, członek grupy Roche, ma siedzibę główną w South San Francisco w Kalifornii. Aby uzyskać dodatkowe informacje o firmie, odwiedź http://www.gene.com.

    Wszystkie znaki towarowe używane lub wspomniane w tym wydaniu są chronione przez prawo.

    Źródło: Genentech

    Wysłano : 2025-02-13 12:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe