A FDA aprova o comprimido EVRYSDI da Genentech como primeiro e único comprimido para atrofia muscular espinhal (SMA)

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South San Francisco, CA -12 de fevereiro de 2025 - Genentech, um membro do Roche Group (Six: Ro, ROG; OTCQX: RHHBY), anunciou hoje que a comida dos EUA e A Administração de Medicamentos (FDA) aprovou uma nova aplicação de medicamentos (NDA) para um comprimido de EVRYSDI® (RISDIPLAM) para pessoas que vivem com atrofia muscular espinhal (SMA). EVRYSDI é o único tratamento não invasivo para modificar da doença para a SMA. O comprimido de 5 mg de evrysdi pode ser engolido inteiro ou disperso em água.

“Evrysdi tem potencial robusto para modificar a trajetória da doença da SMA e já foi usada para tratar milhares de pacientes até o momento. Essa aprovação marca outro passo significativo ”, disse Levi Garraway, M.D., Ph.D., diretor médico da Genentech e chefe de desenvolvimento global de produtos. "O tablet Evrysdi combina a eficácia estabelecida com conveniência, oferecendo uma opção flexível adicional para o gerenciamento da SMA".

A aprovação do comprimido de EVRYSDI foi baseada nos resultados de um estudo de bioequivalência, que demonstrou que o comprimido de 5 mg, severando todo ou disperso em água potável não clorada (por exemplo, água filtrada) e solução oral original fornecendo Exposição comparável ao risdiplam. Isso significa que os pacientes que tomam o tablet podem esperar a mesma eficácia e segurança estabelecidas que a solução oral de EVRYSDI. A solução oral de Evrysdi permanecerá disponível para aqueles em outras doses de EVRYSDI e para aqueles que podem preferir a solução oral.

"Não podemos subestimar o valor que vem com a simplificação da administração de tratamento e o gerenciamento de doenças para pessoas que vivem com a SMA ou aqueles que cuidam deles", disse Kenneth Hobby, presidente da Cure SMA. "Esta nova opção de formulação estável à temperatura ambiente oferece uma escolha adicional que pode se encaixar mais convenientemente em atividades de vida diária, como trabalho, viagens e educação".

Como parte da extensão da etiqueta, as informações de prescrição de EVRYSDI foram atualizadas para incluir orientações sobre administração e armazenamento de tablets.

O novo tablet, que deve estar disponível nas próximas semanas, é adequado para pessoas 2 anos de idade ou mais que pesam mais de 44 libras (20 kg).

Genentech lidera o desenvolvimento clínico de Evrysdi como parte de uma colaboração com a Fundação SMA e a PTC Therapeutics.

EVRYSDI é um modificador de splicing pré-mRNA do neurônio motor 2 (SMN2) de sobrevivência, projetado para tratar a SMA causada por mutações no cromossomo 5q que levam à sobreficiência da proteína do neurônio motor (SMN). Evrysdi é administrado diariamente em casa ou em movimento, em forma líquida (alimentando tubo ou por via oral) ou na forma de um comprimido (somente por via oral, engolido inteiro ou disperso em água).

O EVRYSDI foi projetado para tratar a SMA, aumentando e sustentando a produção de proteína SMN no sistema nervoso central (SNC) e tecidos periféricos, como demonstrado em modelos animais. A proteína SMN é encontrada em todo o corpo e é fundamental para manter os neurônios motores saudáveis ​​e as funções principais.

Evrysdi recebeu a designação principal da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em 2018 e a designação de medicamentos órfãos pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) em 2017. Em 2021, Evrysdi recebeu a descoberta de medicamentos do ano pela Farmacológica Britânica Sociedade, bem como o Prêmio de Pesquisa da Sociedade para Medicamentos para Descoberta de Medicamentos. O EVRYSDI é atualmente aprovado em mais de 100 países, com mais de 16.000 pessoas com SMA tratadas globalmente.

Evrysdi está atualmente ou foi avaliado em numerosos ensaios globais multicêntricos em pessoas com SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-um rótulo aberto, em duas partes Ensaio clínico central em bebês com SMA tipo 1. Os bebês tinham aproximadamente 5,5 meses de idade (mediana) no momento da inscrição e dos 58 bebês que concluíram o primeiro ano de tratamento, 52 entraram no estudo de extensão de etiqueta aberta. O estudo encontrou seu endpoint primário e concluiu após 5 anos de acompanhamento. Tipos 2 ou 3 SMA. O estudo atendeu ao seu objetivo principal e concluiu após 5 anos de acompanhamento. 6 meses a 60 anos que receberam outras terapias de investigação ou SMA aprovadas antes de receber EVRYSDI. O estudo concluiu o recrutamento (n = 174). n = 26), desde o nascimento até 6 semanas de idade (na primeira dose) com SMA diagnosticada geneticamente que ainda não apresentam sintomas. O estudo atendeu ao seu ponto final primário. Evrysdi para o tratamento da SMA nos pacientes com 2 a 10 anos de idade. O Desenvolvimento do Escritório de Produtos Órfãos da FDA concedeu a designação de medicamentos órfãos do Gym329 para o tratamento de pacientes com SMA em dezembro de 2021. O estudo está atualmente ativo. Estudos clínicos para avaliar a eficácia e a segurança do EVRYSDI em pacientes com menos de 2 anos de idade na matrícula, que receberam terapia do gene oasenogene Abeparvovec, pré-sintomaticamente ou pós-sintomaticamente, após um diagnóstico geneticamente confirmado de SMA recessivo 5Q-AutoSomal. Os estudos estão atualmente recrutando. . O estudo está atualmente recrutando.

    • Sobre SMA

    SMA é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Afeta aproximadamente um em cada 10.000 bebês e está entre as principais causas genéticas de mortalidade infantil. A SMA é causada por uma mutação do gene do neurônio motor 1 da sobrevivência (SMN1), o que leva a uma deficiência de proteína SMN. Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam músculos e movimentos. Sem ele, as células nervosas não podem funcionar corretamente, levando à fraqueza muscular ao longo do tempo. Dependendo do tipo de SMA, a força física de um indivíduo e sua capacidade de andar, comer ou respirar podem ser significativamente diminuídos ou perdidos.

    O que é EVRYSDI?

    Informações importantes sobre segurança

  • Antes de tomar o EVRYSDI, informe ao seu provedor de saúde sobre todas as suas condições médicas, incluindo se você: < l>
  • Antes de iniciar seu tratamento com o EVRYSDI, seu médico pode testá -lo para gravidez
  • Converse com seu provedor de saúde sobre os métodos de controle de natalidade que podem ser adequados para você. Use o controle da natalidade durante o tratamento e pelo menos 1 mês depois de interromper o registro de EVRYSDI
  • . Há um registro de gravidez para mulheres que tomam EVRYSDI durante a gravidez. O objetivo deste registro é coletar informações sobre a saúde da mulher grávida e seu bebê. Se você estiver grávida ou engravidar enquanto recebe o EVRYSDI, diga ao seu provedor de saúde imediatamente. Converse com seu médico sobre como se registrar no Registro de Gravidez de Evrysdi. Seu provedor de assistência médica pode matriculá-lo neste registro ou você pode se inscrever ligando para 1-833-760-1098 ou visitando http://www.evrysdgregnancyregistry.com
  • Estão grávidas ou planejam engravidar, pois Evrysdi pode prejudicar seu bebê ainda não nascido. Peça conselhos ao seu médico antes de tomar este medicamento
  • é uma mulher que pode engravidar:
  • é um homem adulto. Evrysdi pode afetar a capacidade de um homem de ter filhos (fertilidade). Peça conselhos a um médico antes de tomar este medicamento
  • estão amamentando ou planejam amamentar. Não se sabe se Evrysdi passar para o leite materno e pode prejudicar seu bebê
  • Diga ao seu provedor de saúde sobre todos os medicamentos que você toma
  • Se você foi prescrito EVRYSDI para solução oral, deverá receber Evrysdi da farmácia como um líquido. Se o remédio na garrafa for um pó, não o use. Entre em contato com o farmacêutico para obter uma substituição
  • Evite obter evrysdi na pele ou nos olhos. Se Evrysdi entrar em sua pele, lave a área com água e sabão. Se Evrysdi entrar em seus olhos, enxágue seus olhos com água
  • Os efeitos colaterais mais comuns de Evrysdi incluem:
  • Fever
  • Diarrréia
  • Erupção cutânea
  • Fever
  • Diarréia
  • Rash
  • Negância escorrendo, espirrando e dor de garganta (infecção respiratória superior)
  • Infecção pulmonar (infecção respiratória inferior)
  • Constipation
  • Vomitando
  • tosse
  • Para SMA de início posterior:
  • Para infantil, SMA:

    • Estes Não são todos os possíveis efeitos colaterais de Evrysdi. Para obter mais informações sobre o perfil de riscos e benefícios da EVRYSDI, pergunte ao seu provedor de saúde ou farmacêutico.

    Você pode relatar efeitos colaterais ao FDA em 1-800-fda-1088 ou http://www.fda.gov/medwatch. Você também pode relatar efeitos colaterais à Genentech em 1-888-835-2555 . para informações adicionais de segurança importantes.

    Para obter mais informações, acesse https://www.evrysdi.com/.A neurociência é um dos principais focos de pesquisa e desenvolvimento na Genentech. Nosso objetivo é buscar a ciência inovadora para desenvolver novos tratamentos que ajudam a melhorar a vida de pessoas com doenças crônicas e potencialmente devastadoras. Atrofia muscular espinhal, transtorno do espectro da neuromielite óptica, doença de Alzheimer, doença de Huntington, doença de Parkinson e distrofia muscular de Duchenne. Juntamente com nossos parceiros, estamos comprometidos em ultrapassar os limites do entendimento científico para resolver alguns dos desafios mais difíceis da neurociência hoje.

    Sobre a Genentech

    Fundada há mais de 40 anos, a Genentech é uma empresa líder de biotecnologia que descobre, desenvolve, fabrica e comercializa medicamentos para tratar pacientes com graves e com risco de vida condições médicas. A empresa, membro do Roche Group, tem sede no sul de São Francisco, Califórnia. Para obter informações adicionais sobre a empresa, visite http://www.gene.com.

    Todas as marcas comerciais usadas ou mencionadas nesta versão estão protegidas por lei.

    Fonte: Genentech

    Postou : 2025-02-13 12:00

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