FDA aprobă tableta Evrysdi a lui Genentech ca prima și singura tabletă pentru atrofie musculară spinală (SMA)

Urmăriți Drugslib pe

South San Francisco, CA -12 februarie 2025 - Genentech, membru al grupului Roche (Six: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), a anunțat astăzi că The S.U.A. Administrarea de droguri (FDA) a aprobat o nouă cerere de medicamente (NDA) pentru o tabletă Evrysdi® (Risdiplam) pentru persoanele care trăiesc cu atrofie musculară spinală (SMA). Evrysdi este singurul tratament non-invaziv de modificare a bolii pentru SMA. Tableta Evrysdi de 5 mg poate fi înghițită întreg, fie dispersată în apă.

„Evrysdi are un potențial robust de a modifica traiectoria bolii SMA și a fost deja utilizat pentru a trata mii de pacienți până în prezent. Această aprobare marchează un alt pas semnificativ înainte ”, a declarat Levi Garraway, M.D., doctorat, directorul medical al Genentech și șeful dezvoltării globale de produse. „Tableta Evrysdi combină eficacitatea stabilită cu comoditatea, oferind o opțiune flexibilă suplimentară pentru gestionarea SMA.”

Aprobarea tabletei Evrysdi s-a bazat pe rezultatele unui studiu de bioechivalență, care a demonstrat că comprimatul de 5 mg, fie că este înghițit întreg sau dispersat în apă potabilă necolată (de exemplu, apă filtrată) și soluție orală originală furnizează oral asigură oriere Expunere comparabilă la risdiplam. Aceasta înseamnă că pacienții care iau tableta se pot aștepta la aceeași eficacitate și siguranță stabilită ca și soluția orală Evrysdi. Soluția orală EVRYSDI va rămâne disponibilă pentru cei cu alte doze de evrysdi și pentru cei care pot prefera soluția orală.

„Nu putem subestima valoarea care vine cu simplificarea administrării tratamentului și a gestionării bolilor pentru persoanele care trăiesc cu SMA sau cu cei care îi îngrijesc”, a spus Kenneth Hobby, președintele Cure SMA. „Această nouă opțiune de formulare stabilă a temperaturii camerei oferă o alegere suplimentară care se poate încadra mai convenabil în activități de viață de zi cu zi, cum ar fi munca, călătoriile și educația.”

Ca parte a extensiei etichetelor, informațiile despre prescrierea Evrysdi a fost actualizată pentru a include îndrumări privind administrarea și stocarea tabletelor.

Noua tabletă, care se așteaptă să fie disponibilă în săptămânile următoare, este potrivită pentru persoane 2 ani sau mai mari care cântăresc mai mult de 44 lbs (20 kg).

Genentech conduce dezvoltarea clinică a Evrysdi ca parte a unei colaborări cu Fundația SMA și PTC Therapeutics.

despre Evrysdi (Risdiplam)

evrysdi este un modificator de splicing pre-mRNA de supraviețuire, conceput pentru a trata SMA cauzat de mutații în cromozomul 5Q care duc la supraviețuirea deficienței de proteine ​​neuron (SMN). Evrysdi este administrat zilnic acasă, fie din mers, fie sub formă lichidă (prin hrănirea tubului sau pe gură), fie sub formă de tabletă (numai pe gură, înghițit întreg sau dispersat în apă).

Evrysdi este proiectat pentru a trata SMA prin creșterea și susținerea producției de proteine ​​SMN în sistemul nervos central (SNC) și țesuturile periferice, așa cum s -a demonstrat la modelele animale. Proteina SMN se găsește în întregul corp și este esențială pentru menținerea neuronilor motori sănătoși și a funcțiilor de bază.

Evrysdi a primit o desemnare primordială de către Agenția Europeană de Medicamente (EMA) în 2018 și desemnarea medicamentelor orfane de către Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) în 2017. În 2021, Evrysdi a primit descoperirea de droguri a anului de către farmacocologia britanică farmacologică britanică Societatea, precum și Premiul pentru Cercetarea Societății pentru Medicamente pentru descoperirea drogurilor. Evrysdi este în prezent aprobat în mai mult de 100 de țări, cu peste 16.000 de persoane cu SMA tratate la nivel global.

Evrysdi este în prezent sau a fost evaluat în numeroase studii globale multicentre la persoanele cu SMA:

  • Fire (NCT02913482)-o marcă deschisă, în două părți, în două părți Studiu clinic pivot la sugari cu SMA de tip 1. Bebelușii au vârsta de aproximativ 5,5 luni (mediana) la momentul înscrierii și a celor 58 de sugari care au finalizat primul an de tratament, 52 au intrat în studiul de extindere a etichetei deschise. Studiul și-a îndeplinit punctul principal și a încheiat după 5 ani de urmărire.
  • Sunfish (NCT02908685)-un studiu pivotal din două părți, dublu-orb, controlat cu placebo la persoanele cu vârsta cuprinsă între 2-25 de ani, cu Tipuri 2 sau 3 SMA. Studiul și-a îndeplinit punctul principal și a încheiat după 5 ani de urmărire.
  • Jevelfish (NCT03032172)-Un studiu de explorare deschis la etichetă deschisă pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamica la persoanele cu SMA îmbătrânite 6 luni până la 60 de ani, care au primit alte terapii SMA de investigare sau aprobate înainte de a primi Evrysdi. Studiul a finalizat recrutarea (n = 174).
  • Rainbowfish (NCT03779334)-un studiu deschis, cu un singur braț, multicentric, care investighează eficacitatea, siguranța, farmacocinetica și farmacodinamica Evrysdi la bebeluși ( n = 26), de la naștere la vârsta de 6 săptămâni (la prima doză) cu SMA diagnosticat genetic care încă nu se prezintă cu simptome. The study met its primary endpoint.
  • MANATEE (NCT05115110) – a Phase II/III clinical study to evaluate the safety and efficacy of GYM329 (RG6237), an anti-myostatin molecule targeting muscle growth, in combination with Evrysdi pentru tratamentul SMA la pacienții cu vârsta cuprinsă între 2 și 10 ani. Biroul FDA al dezvoltării produselor orfane a acordat desemnarea medicamentului orfan Gym329 orfan pentru tratamentul pacienților cu SMA în decembrie 2021. Studiul este în prezent activ.
  • Hinalea 1 (NCT05861986) și Hinallea 2 (NCT05861999) - Faza IV Faza IV Studii clinice pentru a evalua eficacitatea și siguranța EVRYSDI la pacienții sub 2 ani la înscriere, care au primit terapia genică AbeParvovec onasemnemogene AbeParvovec, fie pre-simptomatice, fie post-simptomatic, în urma unui diagnostic confirmat genetic de 5Q-autosomal recesiv SMA. Studiile se recrutează în prezent.
  • Pupfish (NCT05808764)-Un studiu de fază II, la marcă deschisă pentru a investiga farmacocinetica și siguranța EVRYSDI la bebelușii cu SMA care au vârsta sub 20 de zile (la prima doză) . Studiul se recrutează în prezent.

    • despre SMA

    SMA este o boală neuromusculară severă, progresivă, care poate fi fatală. Acesta afectează aproximativ unul din 10.000 de bebeluși și este printre principalele cauze genetice ale mortalității infantile. SMA este cauzată de o mutație a genei motorului de supraviețuire 1 (SMN1), care duce la o deficiență de proteină SMN. Această proteină se găsește în întregul corp și este esențială pentru funcția nervilor care controlează mușchii și mișcarea. Fără ea, celulele nervoase nu pot funcționa corect, ceea ce duce la slăbiciune musculară în timp. În funcție de tipul de SMA, puterea fizică a individului și capacitatea lor de a merge, mânca sau respira pot fi semnificativ diminuate sau pierdute.

    Ce este evrysdi?

    evrysdi este un medicament prescripțional folosit pentru tratarea atrofiei musculare spinale (SMA) la copii și adulți.

    Informații importante de siguranță

  • Înainte de a lua EVRYSDI, spuneți -vă furnizorului de servicii medicale despre toate condițiile medicale, inclusiv dacă dați: < UL>
  • Înainte de a începe tratamentul cu EVRYSDI, furnizorul dvs. de asistență medicală vă poate testa pentru sarcină
  • Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre metodele de control al nașterii care vă pot potrivi. Utilizați controlul nașterii în timpul tratamentului și pentru cel puțin 1 lună după oprirea Evrysdi
  • Registrul de sarcină. Există un registru de sarcină pentru femeile care iau Evrysdi în timpul sarcinii. Scopul acestui registru este de a colecta informații despre sănătatea femeii însărcinate și a copilului ei. Dacă sunteți gravidă sau rămâneți însărcinată în timp ce primiți Evrysdi, spuneți -vă imediat furnizorului de servicii medicale. Discutați cu furnizorul dvs. de asistență medicală despre înregistrarea la Registrul de sarcină Evrysdi. Your healthcare provider can enroll you in this registry or you can enroll by calling 1-833-760-1098 or visiting http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • Sunt însărcinate sau intenționează să rămână însărcinată, deoarece Evrysdi poate dăuna copilului tău nenăscut. Cereți sfatul furnizorului de servicii medicale înainte de a lua acest medicament
  • sunt o femeie care poate rămâne însărcinată:
  • sunt un bărbat adult. Evrysdi poate afecta capacitatea unui bărbat de a avea copii (fertilitate). Cereți sfatului unui furnizor de servicii medicale înainte de a lua acest medicament
  • alăptați sau intenționați să alăptați. Nu se știe dacă Evrysdi trece în laptele matern și vă poate dăuna copilului
  • spuneți -i furnizorului de asistență medicală despre toate medicamentele pe care le luați
  • Dacă vi s -a prescris evrysdi pentru soluție orală, ar trebui să primiți Evrysdi de la farmacie ca lichid. Dacă medicamentul din sticlă este o pulbere, nu -l folosiți. contactați farmacistul pentru o înlocuire
  • Evitați să obțineți evrysdi pe piele sau în ochi. Dacă Evrysdi îți vine pe piele, spălați zona cu săpun și apă. Dacă Evrysdi îți intră în ochi, clătește -ți ochii cu apă
  • cele mai frecvente efecte secundare ale Evrysdi includ:
  • Febra
  • Diaree
  • Rash
  • Febra
  • Diaree
  • Rash
  • nasul curgător, strănut , și dureri în gât (infecție respiratorie superioară)
  • Infecția pulmonară (infecție respiratorie inferioară)
  • Constipație
  • Vomita
  • tuse
  • Pentru SMA cu observație ulterioară:
  • pentru SMA-ul Infantil-Onset:

    • Acestea nu sunt toate efectele secundare posibile ale Evrysdi. Pentru mai multe informații despre profilul de risc și beneficii al Evrysdi, solicitați furnizorului de asistență medicală sau farmacistului.

    Puteți raporta efecte secundare la FDA la 1-800-fda-1088 sau http://www.fda.gov/medwatch. Puteți raporta, de asemenea, efecte secundare la Genentech la 1-888-835-2555 .

    Vă rugăm să consultați Full Prescrierea informațiilor pentru informații suplimentare de siguranță importante.

    Pentru mai multe informații, accesați https://www.evrysdi.com/.

    despre Genentech în Neuroscience

    Neuroștiința este un obiectiv major al cercetării și dezvoltării la Genentech. Scopul nostru este să urmărim știința inovatoare pentru a dezvolta noi tratamente care ajută la îmbunătățirea vieții persoanelor cu boli cronice și potențial devastatoare.

    Genentech și Roche investighează mai mult de o duzină de medicamente pentru tulburări neurologice, inclusiv scleroză multiplă, Atrofia musculară spinală, tulburarea spectrului neuromielită optică, boala Alzheimer, boala Huntington, boala Parkinson și distrofia musculară Duchenne. Împreună cu partenerii noștri, ne -am angajat să împingem limitele înțelegerii științifice pentru a rezolva unele dintre cele mai dificile provocări din neuroștiință astăzi.

    Despre Genentech

    Fondat în urmă cu mai bine de 40 de ani, Genentech este o companie de biotehnologie de frunte care descoperă, dezvoltă, produce și comercializează medicamentele pentru a trata pacienții cu grav și care poate pune viața în pericol afecțiuni medicale. Compania, membră a grupului Roche, are sediul central în South San Francisco, California. Pentru informații suplimentare despre companie, vizitați http://www.gene.com.

    toate mărcile utilizate sau menționate în această versiune sunt protejate de lege.

    Sursa: Genentech

    Postat : 2025-02-13 12:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare