FDA одобряет таблетку Genentech Evrysdi как первую и единственную таблетку для мышечной атрофии позвоночника (SMA)

Следите за Drugslib на

Южный Сан -Франциско, Калифорния -12 февраля 2025 г. - Genentech, член группы Roche (шесть: Ro, Rog; Otcqx: rhhby), объявил сегодня, что в США еда и Управление лекарств (FDA) одобрило новое применение лекарств (NDA) для таблетки Evrysdi® (RISDIPLAM) для людей, живущих с мышечной атрофией позвоночника (SMA). Evrysdi является единственным неинвазивным модифицирующим заболеванием лечения SMA. Таблетка 5 мг Evrysdi может быть проглатывается либо целой, либо рассеяна в воде.

«Evrysdi обладает надежным потенциалом для изменения траектории заболевания SMA и уже использовался для лечения тысяч пациентов на сегодняшний день. Это утверждение знаменует собой еще один значительный шаг вперед », - сказал Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, доктор философии, главный медицинский директор Genentech и глава по развитию глобального продукта. «Планшет Evrysdi сочетает в себе установленную эффективность с удобством, предоставляя дополнительный гибкий вариант для управления SMA».

Одобрение таблетки Evrysdi было основано на результатах исследования биоэквивалентности, которое продемонстрировало, что таблетка 5 мг, будь то проглатываемая целая или диспергированная в нехлорированной питьевой воде (например, фильтрованная вода) и оригинальное устное решение сравнимое воздействие Risdiplam. Это означает, что пациенты, которые принимают таблетку, могут ожидать такую ​​же установленную эффективность и безопасность, что и пероральное решение Evrysdi. Остное решение Evrysdi останется доступным для тех, кто находится в других дозах Evrysdi и для тех, кто может предпочесть пероральное решение.

«Мы не можем недооценивать ценность, которая связана с упрощением администрации лечения и лечением болезней для людей, которые живут с SMA или тем, кто заботится о них», - сказал Кеннет Хобби, президент Cure SMA. «Этот новый вариант стабильного состава температуры в комнатной температуре предлагает дополнительный выбор, который может более удобно вписаться в повседневную деятельность, такие как работа, путешествия и образование».

Как часть расширения метки, информация о назначении Evrysdi была обновлена, чтобы включить руководство по администрированию и хранению планшетов. 2 года и старше, которые весят более 44 фунтов (20 кг).

Genentech возглавляет клиническую разработку Evrysdi в рамках сотрудничества с Foundation Foundation и PTC.

Evrysdi-это модификатор сплайсинга до-мРНК моторного нейрона 2 (SMN2) (SMN2), предназначенный для лечения SMA, вызванного мутациями в хромосоме 5Q, который приводит к выживанию дефицита белка моторного нейрона (SMN). Evrysdi вводится ежедневно дома или на ходу, либо в жидкой форме (питающей трубкой или во рту), либо в форме таблетки (только по рту, проглоту или диспергировано в воде).

Evrysdi предназначен для лечения SMA путем увеличения и поддержания производства белка SMN в центральной нервной системе (CNS) и периферических тканях, как показано на моделях животных. Белок SMN обнаружен по всему организму и имеет решающее значение для поддержания здоровых моторных нейронов и основных функций.

Evrysdi получил первостепенное назначение Европейским агентством лекарств (EMA) в 2018 году и обозначением сирот Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в 2017 году. Общество, а также награда Общества исследований лекарств за обнаружение лекарств. Evrysdi в настоящее время одобрен в более чем 100 странах, и более 16 000 человек с SMA обращаются во всем мире.

evrysdi в настоящее время оценивается или оценивается в многочисленных глобальных многоцентровых испытаниях у людей с SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-открытая двухпартамента с двумя частями. ключевое клиническое исследование у младенцев с SMA типа 1. Младенцам было около 5,5 месяцев (медиана) во время зачисления и 58 младенцев, которые завершили первый год лечения, 52 вошли в исследование по расширению открытой марки. Исследование соответствовало своей первичной конечной точке и завершилось после 5 лет наблюдения. Типы 2 или 3 SMA. Исследование соответствовало своей основной конечной точке и завершилось после 5 лет наблюдения. 6 месяцев до 60 лет, которые получили другие расследовательные или утвержденные методы лечения SMA до получения Evrysdi. Исследование завершило рекрутирование (n = 174).
  • Радужная рыба (NCT03779334)-открытое, однооручное многоцентровое исследование, изучающее эффективность, безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику у детей (безопасность, фармакокинетику и фармакодинамику. n = 26), с рождения до 6 недель (по первой дозе) с генетически диагностированной SMA, которые еще не имеют симптомов. Исследование соответствовало его первичной конечной точке. Evrysdi для лечения SMA у пациентов от 2 до 10 лет. Управление FDA Office of Somtry Products Development предоставила Gym329 Sorphan лекарственные средства для лечения пациентов с SMA в декабре 2021 года. Исследование в настоящее время активно. Клинические исследования для оценки эффективности и безопасности Evrysdi у пациентов в возрасте до 2 лет при регистрации, которые получали генную терапию онсаногена абепарвовека, либо пре-симптоматически, либо постмпматически, после генетически подтвержденного диагноза 5q-autosomal рецессивного SMA. Исследования в настоящее время рекрутируются. Полем Исследование в настоящее время набирает.

    • о SMA

    SMA - это тяжелое, прогрессирующее нервно -мышечное заболевание, которое может быть смертельным. Это поражает примерно одного из 10 000 детей и входит в число ведущих генетических причин детской смертности. SMA вызвана мутацией гена моторного нейрона 1 (SMN1) выживания, что приводит к дефициту белка SMN. Этот белок находится по всему организму и имеет важное значение для функции нервов, которые контролируют мышцы и движение. Без этого нервные клетки не могут функционировать правильно, что приводит к мышечной слабости с течением времени. В зависимости от типа SMA, физическая сила человека и их способность ходить, есть или дышать, может быть значительно уменьшена или потеряна.

    что такое Evrysdi?

    важная информация о безопасности

  • , прежде чем принимать Evrysdi, сообщите своему поставщику медицинских услуг обо всех ваших медицинских условиях, в том числе, если вы: < ul>
  • Прежде чем начать лечение с Evrysdi, ваш поставщик медицинских услуг может проверить вас на беременность
  • Поговорите со своим медицинским работником о методах контроля рождаемости, которые могут быть подходящими для вас. Используйте контроль над рождаемостью во время лечения и в течение не менее 1 месяца после остановки Evrysdi
  • Реестр беременности. существует реестр беременности для женщин, которые берут Evrysdi во время беременности. Цель этого реестра - собирать информацию о здоровье беременной женщины и ее ребенка. Если вы беременны или забеременеете во время получения Evrysdi, сразу же сообщите своему врачу. Поговорите со своим поставщиком медицинских услуг о регистрации в реестре беременности Evrysdi. Ваш медицинский поставщик может зарегистрировать вас в этом реестре или вы можете поступить по телефону 1-833-760-1098 или посетив http://www.evrysdipregnancyregistry.com
  • беременны или планируют забеременеть, так как Evrysdi может нанести вред вашему нерожденному ребенку. Попросите своего поставщика медицинских услуг за советом, прежде чем принимать это лекарство
  • - женщина, которая может забеременеть:
  • - взрослый мужчина. Evrysdi может повлиять на способность мужчины иметь детей (фертильность). Попросите поставщика медицинских услуг за советом, прежде чем принимать это лекарство
  • Планируют грудью или планируют кормить грудью. Неизвестно, переходит ли Evrysdi в грудное молоко и может нанести вред вашему ребенку
  • Расскажите своему поставщику медицинских услуг обо всех лекарствах, которые вы принимаете
  • Если вам назначали Evrysdi для перорального раствора, вы должны получить Evrysdi из аптеки в качестве жидкости. Если лекарство в бутылке является порошком, не используйте его. Если Evrysdi попадет на вашу кожу, вымойте область мылом и водой. Если Evrysdi попадает в ваши глаза, проположите глаза водой
  • Наиболее распространенные побочные эффекты Evrysdi включают:
  • Лихорадка
  • Диарея
  • rash
  • лихорадка
  • Диарея
  • Rash
  • Несна -нос, чихание и боль в горле (верхняя дыхательная инфекция)
  • Инфекция легких (нижняя дыхательная инфекция)
  • Запор
  • Рвота
  • Каше >
  • Для более поздних SMA:
  • для инфантило-начального SMA:

    • Это не все возможные побочные эффекты Evrysdi. Для получения дополнительной информации о профиле риска и льгот Evrysdi, спросите вашего поставщика медицинских услуг или фармацевта.

    Вы можете сообщить о побочных эффектах FDA AT 1-800-FDA-1088 или http://www.fda.gov/medwatch. Вы также можете сообщить о побочных эффектах Genentech AT 1-888-835-2555 .

    , пожалуйста, см. Полный предписывающая информация для дополнительной важной информации о безопасности.

    Для получения дополнительной информации перейдите по адресу https://www.evrysdi.com/.

    Нейробиология является основным направлением исследований и разработок в Genentech. Наша цель состоит в том, чтобы продолжить новаторскую науку для разработки новых методов лечения, которые помогают улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально разрушительными заболеваниями. Спинальная мышечная атрофия, нейромиелит спектр спектра, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечная дистрофия Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся раздвигать границы научного понимания, чтобы решить некоторые из самых сложных проблем в нейробиологии сегодня.

    о Genentech

    основан более 40 лет назад, Genentech является ведущей биотехнологической компанией, которая обнаруживает, разрабатывает, производит и коммерциализирует лекарства для лечения пациентов с серьезными и опасными для жизни медицинские условия. Компания, член группы Roche, имеет штаб -квартиру в Южном Сан -Франциско, штат Калифорния. Для получения дополнительной информации о компании, пожалуйста, посетите http://www.gene.com.

    Все товарные знаки, используемые или упомянутые в этом выпуске, защищены законом.

    Источник: genentech

    Опубликовано : 2025-02-13 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова