FDA, Genentech’in Evrysdi tabletini omurga kas atrofisi (SMA) için ilk ve tek tablet olarak onaylar
Güney San Francisco, CA -12 Şubat 2025 - Roche Group'un bir üyesi olan Genentech (altı: ro, ROG; OTCQX: RHBY), bugün ABD Food ve İlaç İdaresi (FDA), omurga kas atrofisi (SMA) ile yaşayan insanlar için bir Evrysdi® (Risdiplam) tableti için yeni bir ilaç uygulamasını (NDA) onayladı. Evrysdi, SMA için tek invaziv olmayan hastalık modifiye edici tedavidir. 5 mg Evrysdi tableti bütün olarak yutulabilir veya suya dağılabilir.
“Evrysdi, SMA hastalığı yörüngesini değiştirmek için sağlam bir potansiyele sahiptir ve halihazırda binlerce hastayı tedavi etmek için kullanılmıştır. Bu onay daha önemli bir adım daha işaret ediyor, ”diyor Genentech’in baş tıbbi memuru ve küresel ürün geliştirme başkanı M.D. Levi Garraway. “Evrysdi tablet, yerleşik etkinliği rahatlıkla birleştirerek SMA yönetimi için ek bir esnek seçenek sunuyor.”
Evrysdi tabletinin onayı, klorlu olmayan içme suyunda (örn. Filtrelenmiş su) yutulmuş veya dağılmış 5 mg tabletin ve orijinal oral çözelti sağladığını gösteren bir biyoeşdeğerlik çalışmasının sonuçlarına dayanıyordu. Risdiplam ile karşılaştırılabilir maruz kalma. Bu, tableti alan hastaların Evrysdi oral çözeltisi ile aynı yerleşik etkinliği ve güvenliği bekleyebileceği anlamına gelir. Evrysdi oral çözeltisi, diğer evrysdi dozlarında ve oral çözümü tercih edebilenler için mevcut kalacaktır. Cure SMA başkanı Kenneth Hobby, “SMA ile yaşayan insanlar için veya onlara bakan insanlar için tedavi yönetimi ve hastalık yönetimini basitleştirme ile gelen değeri hafife alamayız” dedi. “Bu yeni oda sıcaklığı kararlı formülasyon seçeneği, çalışma, seyahat ve eğitim gibi günlük yaşam aktivitelerine daha uygun olabilecek ek bir seçim sunuyor.”
Etiket uzantısının bir parçası olarak, Evrysdi reçete yazma bilgileri, tablet yönetimi ve depolama konusunda rehberlik içerecek şekilde güncellendi.
Önümüzdeki haftalarda mevcut olması beklenen yeni tablet insanlar için uygundur. 44 lbs'den (20 kg) daha ağır olan 2 yaşında veya daha büyük.
Genentech, SMA Vakfı ve PTC Therapeutics ile işbirliğinin bir parçası olarak Evrysdi'nin klinik gelişimine liderlik ediyor.
EvrysDI, motor nöron (SMN) protein eksikliğinin hayatta kalmasına yol açan 5q kromozomunda mutasyonların neden olduğu SMA'yı tedavi etmek için tasarlanmış bir hayatta kalma motor nöron 2 (SMN2) öncesi mRNA ekleme değiştiricisidir. Evrysdi, her gün evde veya hareket halindeyken, sıvı formda (besleme tüpü veya ağız yoluyla) veya bir tablet şeklinde (sadece ağızdan, bütün yutulur veya suya dağılmıştır) uygulanır.
. Evrysdi, hayvan modellerinde gösterildiği gibi, merkezi sinir sisteminde (CNS) ve periferik dokularda SMN proteini üretimini artırarak ve sürdürerek SMA'yı tedavi etmek için tasarlanmıştır. SMN proteini vücutta bulunur ve sağlıklı motor nöronlarını ve çekirdek fonksiyonlarını korumak için kritiktir.
Evrysdi'ye 2018'de Avrupa İlaçlar Ajansı (EMA) tarafından ve 2017'de ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından yetim ilaç ataması yapıldı. 2021'de Evrysdi, yılın uyuşturucu keşfi İngiliz farmakolojik tarafından verildi. Toplum ve İlaç Derneği Araştırma Derneği İlaç Keşfi Ödülü. Evrysdi şu anda 100'den fazla ülkede onaylanmıştır ve SMA'da küresel olarak tedavi edilen 16.000'den fazla insan bulunmaktadır.
Evrysdi şu anda SMA'lı kişilerde çok sayıda küresel çok merkezli denemede değerlendirildi veya değerlendirildi: Tip 1 SMA olan bebeklerde önemli klinik çalışma. Bebekler, kayıt sırasında yaklaşık 5.5 aylık (medyan) ve tedavinin ilk yılını tamamlayan 58 bebeğin 52'si açık etiketli uzatma çalışmasına girdi. Çalışma birincil son noktasını karşıladı ve 5 yıllık takipten sonra sonuçlandı. Tip 2 veya 3 SMA. Çalışma birincil son noktasını karşıladı ve 5 yıllık takipten sonra sonuçlandı. EVRYSDI almadan önce diğer soruşturma veya onaylanmış SMA terapileri alan 6 ay ila 60 yıl. Çalışma işe almayı tamamladı (n = 174). n = 26), genetik olarak teşhis edilen SMA ile doğumdan 6 haftalık (ilk dozda), henüz semptomlarla başvurmayan SMA ile. Çalışma birincil son noktasını karşıladı. 2 ila 10 yaş arası hastalarda SMA tedavisi için evrysdi. Yetim Ürünleri Geliştirme FDA Ofisi, Aralık 2021'de SMA'lı hastaların tedavisi için spor salonu 329 yetim ilaç ataması verdi. Çalışma şu anda aktif. 5Q-autosomal resesif SMA'nın genetik olarak doğrulanmış bir tanısı takiben, ön semptomatik olarak veya postmptomatik olarak onasemnojen abeparvovec gen terapisi alan 2 yaşın altındaki hastalarda Evrysdi'nin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için klinik çalışmalar. Çalışmalar şu anda işe alım yapıyor. . Çalışma şu anda işe alıyor.
Sma hakkında
SMA, ölümcül olabilen şiddetli, ilerleyici bir nöromüsküler hastalıktır. 10.000 bebekten yaklaşık birini etkiler ve bebek mortalitesinin önde gelen genetik nedenleri arasındadır. SMA, SMN proteininin eksikliğine yol açan hayatta kalma motor nöron 1 (SMN1) geninin mutasyonundan kaynaklanır. Bu protein vücutta bulunur ve kasları ve hareketi kontrol eden sinirlerin işlevi için gereklidir. Onsuz, sinir hücreleri doğru işlev göremez, bu da zaman içinde kas zayıflığına yol açar. SMA türüne bağlı olarak, bireyin fiziksel gücü ve yürüme, yemek veya nefes alma yetenekleri önemli ölçüde azalabilir veya kaybolabilir.
Evrysdi nedir? Önemli Güvenlik Bilgileri Bunlar Evrysdi'nin olası yan etkilerinin hepsi değildir. Evrysdi'nin risk ve faydalar profili hakkında daha fazla bilgi için sağlık hizmeti sağlayıcınıza veya eczacınıza sorun. FDA'ya yan etkileri 1-800-fda-1088 veya http://www.fda.gov/medwatch adresinden rapor edebilirsiniz. Ayrıca, 1-888-835-2555 . adresinden Genentech'e yan etkileri rapor edebilirsiniz. Lütfen tam Reçete Bilgileri Ek önemli güvenlik bilgileri için. Daha fazla bilgi için https://www.evrysdi.com/ adresine gidin. Sinirbilim, Genentech'te araştırma ve geliştirmenin ana odağıdır. Amacımız, kronik ve potansiyel olarak yıkıcı hastalıkları olan insanların yaşamlarını iyileştirmeye yardımcı olan yeni tedaviler geliştirmek için çığır açan bilim sürdürmektir. Spinal kas atrofisi, nöromiyelit optica spektrum bozukluğu, Alzheimer hastalığı, Huntington hastalığı, Parkinson hastalığı ve Duchenne kas distrofisi. Ortaklarımızla birlikte, bugün sinirbilimdeki en zor zorluklardan bazılarını çözmek için bilimsel anlayış sınırlarını zorlamaya kararlıyız. Genentech hakkında 40 yıldan fazla bir süre önce kurulan Genentech, ciddi ve yaşamı tehdit eden hastaları tedavi etmek için ilaçları geliştiren, geliştiren, üreten, üreten ve ticarileştiren önde gelen bir biyoteknoloji şirketidir. tıbbi koşullar. Roche Group üyesi olan şirketin merkezi San Francisco, California'da merkezi var. Şirket hakkında ek bilgi için lütfen http://www.gene.com adresini ziyaret edin. Bu sürümde kullanılan veya bahsedilen tüm ticari markalar yasa tarafından korunmaktadır. Kaynak: Genentech Gönderildi : 2025-02-13 12:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler