FDA затверджує таблетку Evrysdi Genentech як першу і єдину таблетку для спинномозкової м'язової атрофії (SMA)

Підпишіться на Drugslib

Південний Сан -Франциско, Каліфорнія -12 лютого 2025 р. - Genentech, член групи Roche (шість: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), оголосив сьогодні, що американська їжа та Адміністрація лікарських засобів (FDA) затвердила нову заявку на лікарські засоби (NDA) для таблетки EVRYSDI® (Risdiplam) для людей, які живуть із спинномозковою м'язовою атрофією (SMA). Evrysdi-єдине неінвазивне лікування захворювання на SMA. 5 мг таблетки Evrysdi можна або проковтнути цілою, або розігнати у воді.

“Evrysdi має надійний потенціал для зміни траєкторії захворювання SMA, і вже використовувався для лікування тисяч пацієнтів на сьогоднішній день. Це схвалення позначає ще один значний крок вперед ", - сказав Леві Гаррауей, доктор наук, доктор наук, головний медичний директор Genentech та керівник глобального розвитку продуктів. "Планшет Evrysdi поєднує в собі встановлену ефективність із зручністю, забезпечуючи додатковий гнучкий варіант для управління SMA."

4 Порівняльне опромінення Risdiplam. Це означає, що пацієнти, які приймають таблетку, можуть очікувати такої ж встановленої ефективності та безпеки, як і пероральне рішення Evrysdi. Пероральне рішення Evrysdi залишиться доступним для тих, хто перебуває на інших дозах EVRYSDI та для тих, хто може віддати перевагу оральному розчину.

"Ми не можемо недооцінювати цінність, яка виникає із спрощенням адміністрації лікування та управління захворюваннями для людей, які живуть із SMA, або тих, хто піклується про них", - сказав Кеннет Хобі, президент Cure SMA. "Цей новий варіант стабільної температури в кімнатній температурі пропонує додатковий вибір, який може бути зручніше вписатись у щоденні життя, такі як робота, подорожі та освіта".

4 2 роки або старше, які важать більше 44 фунтів (20 кг).

4

evrysdi-це модифікатор сплайсингу перед мРНК виживання (SMN2), призначений для лікування SMA, спричинених мутаціями в хромосомі 5Q, що призводить до виживання моторного нейрона (SMN) дефіциту білка. Evrysdi вводиться щодня вдома або в дорозі, або в рідкому вигляді (годуванням трубки або в роті), або у вигляді таблетки (лише в роті, ковтаючи ціле або диспергується у воді).

Evrysdi призначений для лікування SMA за рахунок збільшення та підтримки вироблення білка SMN в центральній нервовій системі (ЦНС) та периферичних тканинах, як показано на тваринних моделях. SMN -білок виявляється по всьому організму і має вирішальне значення для підтримки здорових моторних нейронів та основних функцій.

Evrysdi було надано простим призначенням Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) у 2018 році та призначенням наркотиків -сиріт Американським управлінням харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) у 2017 році. Суспільство, а також премія дослідницької дослідницької допомоги Товариства з питань виявлення наркотиків. В даний час Evrysdi затверджується в більш ніж 100 країнах, з більш ніж 16 000 людей, які лікували SMA в усьому світі.

evrysdi в даний час проводиться або оцінюється в численних глобальних багатоцентрових випробуваннях у людей з SMA:

  • Firefish (NCT02913482)-відкрита, двоскладна частина Ключове клінічне випробування у немовлят із SMA типу 1. Немовлята було приблизно 5,5 місяців (медіана) на момент зарахування та 58 немовлят, які закінчили перший рік лікування, 52 увійшли в дослідження розширення відкритого етикетки. Дослідження відповідало своїй первинній кінцевій точці і завершилось після 5 років спостереження. Типи 2 або 3 SMA. Дослідження довелося його первинною кінцевою точкою і завершилось після 5 років спостереження. 6 місяців до 60 років, які отримували інші розслідувальні або затверджені терапії SMA до отримання Evrysdi. Дослідження завершило набір (n = 174).
  • Веселка (NCT03779334)-відкрита, одноразова, багатоцентрове дослідження, дослідження ефективності, безпеки, фармакокінетики та фармакодинаміки Evrysdi у немовлят ( n = 26), від народження до 6 тижнів (спочатку дози) з генетично діагностованим SMA, які ще не мають симптомів. Дослідження довелося його первинною кінцевою точкою.
  • Манате (NCT05115110)-Клінічне дослідження фази II/III для оцінки безпеки та ефективності спортзалу329 (RG6237), антимістатину, орієнтованого на ріст м’язів, у поєднанні з Evrysdi для лікування SMA у пацієнтів віком від 2 до 10 років. У грудні 2021 року Управління продуктів сиріт FDA надав призначення лікарських засобів для лікування пацієнтів із СМА у грудні 2021 року. На даний момент дослідження. Клінічні дослідження для оцінки ефективності та безпеки EVRYSDI у пацієнтів до 2 років при зарахуванні, які отримували генну терапію оназеменогеном Абопарвовек або досимптоматично, або післясимптоматично, після генетично підтвердженої діагностики 5Q-аутотосомальної рецесивної SMA. Наразі дослідження набирають.
  • Pupfish (NCT05808764)-II фаза, дослідження відкритого етикетки для дослідження фармакокінетики та безпеки Evrysdi у немовлят із SMA, які не досягли 20 днів (спочатку доза) . Наразі дослідження набирається.

    • про SMA

    SMA - важке, прогресуюче нервово -м’язове захворювання, яке може бути смертельним. Це впливає приблизно на одну з 10 000 немовлят і є одним з провідних генетичних причин дитячої смертності. SMA викликається мутацією гена моторного нейрона 1 (SMN1), що призводить до дефіциту білка SMN. Цей білок зустрічається по всьому тілу і є важливим для функції нервів, які контролюють м’язи та рух. Без нього нервові клітини не можуть функціонувати правильно, що призводить до слабкості м’язів з часом. Залежно від типу SMA, фізична сила людини та їх здатність ходити, їсти або дихати можуть бути значно зменшені або втрачені.

    Що таке evrysdi?

    evrysdi - це ліки, що рецепт використовується для лікування спинномозкової м’язової атрофії (SMA) у дітей та дорослих.

    4 Ul>
  • Перш ніж розпочати лікування з Evrysdi, ваш медичний працівник може перевірити вас на вагітність
  • Поговоріть зі своїм лікарем про методи контролю за народжуваністю, які можуть підійти до вас. Використовуйте контроль за народжуваністю під час лікування та принаймні 1 місяць після припинення Evrysdi
  • Реєстр вагітності. Існує реєстр вагітності для жінок, які приймають Еврісді під час вагітності. Мета цього реєстру - зібрати інформацію про здоров'я вагітної жінки та її дитини. Якщо ви вагітні або завагітнієте під час отримання Evrysdi, скажіть своєму медичному працівнику відразу. Поговоріть зі своїм медичним працівником про реєстрацію в реєстрі вагітності Evrysdi. Ваш медичний працівник може записати вас до цього реєстру або ви можете зарахувати, зателефонувавши за номером 1-833-760-1098 або відвідавши http://www.evrysdipregnancyregistry.com
    • вагітні або планують завагітніти, оскільки Evrysdi може завдати шкоди вашій ненародженій дитині. Попросіть свого медичного працівника поради, перш ніж приймати цей ліки
  • - це жінка, яка може завагітніти:
  • - дорослий самець. Evrysdi може вплинути на здатність чоловіка мати дітей (родючість). Попросіть медичного працівника за порадою, перш ніж приймати цей ліки
  • годувати грудьми або планувати годувати грудьми. Невідомо, чи Evrysdi переходить у грудне молоко і може завдати шкоди дитині
  • Розкажіть своєму медичному працівнику про всі ліки, які ви приймаєте
  • Якщо вам призначили evrysdi для перорального рішення, вам слід отримати evrysdi з аптеки як рідину. Якщо ліки в пляшці є порошком, не використовуйте його. Зверніться до фармацевта для заміни
  • Уникайте Evrysdi на шкіру або в очах. Якщо Evrysdi потрапляє на вашу шкіру, мийте область милом і водою. Якщо Evrysdi потрапляє в очі, промийте очі водою
  • Найпоширенішими побічними ефектами Evrysdi є:
  • лихоманка
  • Діарея 4 , і в горлі (інфекція верхньої дихання)
  • Легенева інфекція (інфекція нижньої дихання)
  • Запор
  • блювота
  • кашель
  • Для пізнішого SMA:
  • Для інфантильної SMA:

    • Ці ці не всі можливі побічні ефекти Evrysdi. Для отримання додаткової інформації про профіль ризику та переваг Evrysdi запитайте свого лікаря або фармацевта.

    Ви можете повідомити побічні ефекти FDA в 1-800-FDA-1088 або http://www.fda.gov/medwatch. Ви також можете повідомити побічні ефекти Genentech в 1-888-835-2555 .

    Будь ласка, див. Повну призначення інформації для додаткової важливої ​​інформації про безпеку.

    Для отримання додаткової інформації перейдіть на сторінку https://www.evrysdi.com/.

    Neuroscience є головним напрямком досліджень та розробок у Genentech. Наша мета - займатися новаторською наукою, щоб розробити нові методи лікування, які допомагають покращити життя людей з хронічними та потенційно руйнівними захворюваннями.

    Genentech та Roche досліджують більше десятка лікарських засобів для неврологічних розладів, включаючи розсіяний склероз, багаторазовий склероз, Спинальна м’язова атрофія, розлад спектру нейромієліту оптики, хвороба Альцгеймера, хвороба Хантінгтона, хвороба Паркінсона та м’язова дистрофія Дюшенна. Разом з нашими партнерами ми прагнемо просунути межі наукового розуміння, щоб вирішити деякі найскладніші проблеми в нейронауці сьогодні.

    4 медичні стани. Компанія, член групи Roche, має штаб -квартиру в Південному Сан -Франциско, Каліфорнія. Для отримання додаткової інформації про компанію відвідайте http://www.gene.com.

    Усі торгові марки, що використовуються або згадані в цьому випуску, захищені законом.

    Джерело: Genentech

    Опубліковано : 2025-02-13 12:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова