يوافق FDA Gomekli (Mirdametinib) لعلاج مرضى البالغين والأطفال مع NF1-PN

اتبع Drugslib على

يوافق FDA على Gomekli (Mirdametinib) لعلاج مرضى البالغين والأطفال مع NF1-PN

Stamford ، Conn. Inc. (NASDAQ: SWTX) ، وهي شركة صيدلانية بيولوجية للمرحلة التجارية التي تركز على الأمراض النادرة والسرطان ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على GOMEKLI ™ (Mirdametinib) ، مثبطات MEK Springworks ، من أجل العلاج ، من أجل العلاج من مرضى البالغين والأطفال الذين يبلغون من العمر عامين أو أكبر مع التورم العصبي الليفي 1 (NF1) الذين لديهم ورم عصبي مضفي الأعراض (PN) غير قابل للإكمال. بواسطة FDA.

"لدى مجتمع المريض NF1-PN حاجة كبيرة لمزيد من خيارات العلاج. مع موافقة اليوم ، يشرفنا أن نخدم كل من البالغين والأطفال المصابين بـ NF1-PN وتزويدهم بعلاج لديه القدرة على تقليص أورامهم وتقديم تخفيف ذي معنى للأعراض ". "نحن ممتنون لكل مشارك في التجربة السريرية وعائلاتهم والمحققين ومجموعات الدعوة للمريض المشاركة في الرحلة نحو إتاحة جوميز في الولايات المتحدة ، أنا فخور بأننا نلاحق التزامنا بالمرضى الذين يعانون من أمراض مدمرة مع شركتنا موافقة إدارة الأغذية والعقاقير الثانية في أقل من 18 شهرًا. من تطوير الورم الحليمي العصبي الضفيري ، أو PNs ، والتي هي أورام تنمو في نمط تسلل على طول غمد العصب المحيطي والتي يمكن أن تسبب تشوهًا شديدًا وألمًا وضعفًا وظيفيًا. PN ، معظمهم من البالغين الذين لم يكن لديهم دواء معتمد حتى gomekli.5 يمكن أن تتحول الورم الحليمي العصبي الضفيري إلى أورام غمد الأعصاب المحيطية الخبيثة ، وهو مرض عدواني وربما قاتل. من الورم الحليمي العصبي الضفيري على طول الأعصاب ، وحوالي ما يقرب من 85 ٪ من الورم الحليمي العصبي الضفيري لا يمكن استئصاله. 7،8،9

"غالبًا ما يواجه المرضى الذين يعانون من NF1-PN تحديات كبيرة مع صحتهم وكان لديهم خيارات علاجية محدودة لإدارة هذه الحالة المدمرة" ، قال كريستوفر ميرتيل ، دكتوراه أستاذ طب الأطفال ، جامعة مينيسوتا ، والمحقق الرئيسي لمحاكمة رينيو. "لقد كان من المشجع للغاية في تجربة Reneu أن نرى أن Gomekli قدم استجابات عميقة ودائمة ، مع ملف تعريف سلامة يمكن التحكم فيه مكّن المرضى من البقاء في العلاج. تمثل هذه الموافقة تقدمًا مهمًا ، خاصة بالنسبة للبالغين الذين لم يكن لديهم معاملة معتمدة من قبل. تم منح Gomekli من قبل أدوية يتيمة وتستبع سريع لعلاج NF1-PN.

تعتمد موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على Gomekli على نتائج من تجربة المرحلة 2B Reneu ، التي سجلت 114 مريضًا يعانون من العمر NF1-PN -2 من العمر (58 بالغًا و 56 مريضًا للأطفال). معدل الاستجابة (ORR) ، كما تم تقييمه بواسطة مراجعة مركزية مستقلة أعمى ، مما يدل على 41 ٪ ORR (ن = 24/58) في البالغين و 52 ٪ في الأطفال (ن = 29/56) .10 كانت تخفيضات حجم الورم عميقة ودائمة ؛ كان متوسط ​​تغيير النسبة المئوية المتوسطة في حجم PN المستهدف -41 ٪ (المدى: -90 إلى 13 ٪) في البالغين و -42 ٪ (المدى: -91 إلى 48 ٪) في الأطفال. 10 ثمانية وثمانين في المائة من البالغين و 90 ٪ من بين الأطفال الذين يعانون من استجابة مؤكدة ، كان استجابة لمدة 12 شهرًا على الأقل ، و 50 ٪ و 48 ٪ ، على التوالي ، كان لديهم استجابة مدتها 24 شهرًا على الأقل. الألم ، ونوعية الحياة ، كما تم تقييمه عبر أدوات نتائج متعددة تم الإبلاغ عنه للمريض. هل تم الطفح ، والإسهال ، والغثيان ، والألم العضلي الهيكلي ، والقيء والتعب .1 الأحداث السلبية الأكثر شيوعًا (> 25 ٪) التي تحدث عند الأطفال كانت طفحًا ، والإسهال ، وآلام الهيكل الهيكلي ، وآلام البطن ، والقيء ، والصداع ، والبارونيشيا ، والخلط البطيني الأيسر ، و Nausea.1 يرجى الاطلاع على معلومات سلامة مهمة إضافية أدناه ، بما في ذلك التحذيرات والاحتياطات المتعلقة بسمية العين ، والخلل الوظيفي في البطين الأيسر ، وردود الفعل السلبية للأمراض الجلدية ، والسمية الجنينية المعبدة .1

"نحن متحمسون للاحتفال بالمعلم الاستثنائي لشركائنا وأصدقائنا على المدى الطويل في SpringWorks لمجتمع NF1-PN. وقالت أنيت باككر ، الرئيس التنفيذي لمؤسسة ورم الأطفال: "إن موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه تُظهر قوة التعاون في تعزيز العلوم المبتكر للأدوية التي ربما لم يتم التقدم". "عندما تنضم الصناعة والباحثين والمؤسسات مثلنا إلى الابتكار في العلاج ، فإن التقدم العلمي يتحرك بشكل أسرع ، والمرضى يمكنهم الوصول إلى العلاجات التي يحتاجونها. كل موافقة علاجية يتم الحصول عليها شاقة ، مبنية على الأبحاث والمثابرة والشراكة. اليوم ، يقدم هذا العمل خيارًا جديدًا حاسماً لمرضى NF من جميع الأعمار. وقال كيم بيشوف ، المدير التنفيذي لشبكة NF.

SpringWorks مكرس لمساعدة المرضى الذين يعانون من NF1-PN على الوصول إلى Gomekli وتوفير الدعم خلال رحلة العلاج الخاصة بهم. برنامج SpringWorks CareConnections ™ هو برنامج شامل لدعم المرضى يقدم خدمات وموارد دعم مخصصة لمرضى Gomekli المؤهلين ، بما في ذلك معلومات التغطية التأمينية ودعم الوصول والمساعدة المالية والدعم التعليمي والعاطفي الشخصي. يمكن للأطباء والمرضى الاتصال 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) أو زيارة www.springworkstxcares.com لمزيد من المعلومات. شبكة الموزع المتخصصة في الولايات المتحدة خلال أسبوعين.

تم التحقق من صحة تطبيق ترخيص التسويق في SpringWorks لـ Mirdametinib لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من NF1-PN من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) وهي قيد المراجعة حاليًا ؛ من المتوقع قرار من المفوضية الأوروبية في عام 2025.

حول NF1-PN

التسمم الليفي العصبي من النوع 1 (NF1) هو اضطراب وراثي نادر ينشأ من الطفرات في جين NF1 ، والذي يشفر للحيوية العصبية ، وهو مثبط رئيسي لمسار MAPK. إن الإصابة الموسمية العالمية المقدرة بحوالي 1 من كل 2500 شخص ، وهناك ما يقرب من 100000 مريض يعانون من NF1 في الولايات المتحدة. ، تشوهات الهيكل العظمي ، نمو الورم والمضاعفات العصبية ، مثل الضعف المعرفي. 13 المرضى الذين يعانون من NF1 لديهم انخفاض متوسط ​​8 إلى 15 عامًا في متوسط ​​العمر المتوقع مقارنةً بالسكان العامين. خطر عمره 30-50 ٪ من الأرومة الليفية العصبية الضفيرة ، أو PN ، وهي أورام تنمو في نمط تسلل على طول غمد العصب المحيطي ويمكن أن يسبب تشويهًا شديدًا وألمًا وضعفًا وظيفيًا ؛ في حالات نادرة ، قد تكون NF1-PN قاتلة .2،4،6 NF1-PNs يتم تشخيصها في أغلب الأحيان في العقدين الأولين من الحياة. عادة ، ينموون بسرعة أكبر خلال الطفولة .15،16

يمكن أن تكون الإزالة الجراحية لهذه الأورام صعبة بسبب نمط نمو الورم المتسلسل على طول الأعصاب ويمكن أن يؤدي إلى تلف الأعصاب الدائم وتشوه. ، 9

حول gomekli ™ (mirdametinib)

gomekli ™ هو مثبط MEK جزيء صغير عن طريق الفم ، معتمد في الولايات المتحدة لعلاج مرضى البالغين والأطفال سنتين من العمر وكبار السن مع التورم العصبي من النوع 1 (NF1) والذين لديهم الورم العصبي العصبي الأعراض (PN) استئصال كامل.

معلومات أمان مهمة

التحذيرات والاحتياطات

السمية العينية: يمكن أن يسبب غوميز سمية العين بما في ذلك انسداد الوريد الشبكي (RVO) ، وانفصال ظهارة الصباغ الشبكي (RPED) ورؤية واضحة. في السكان السلامة المجمعة للبالغين ، حدثت سمية العين في 28 ٪ من المرضى الذين عولجوا بـ gomekli: 21 ٪ كانوا من الدرجة 1 ، 5 ٪ كانوا من الدرجة 2 و 1.3 ٪ كانوا في الصف الثالث. حدث RVO في 2.7 ٪ ، وحدثت في 1.3 ٪ ، و حدثت رؤية غير واضحة في 9 ٪ من المرضى البالغين. في عدد السلامة المجمعة للأطفال ، حدثت سمية العين في 19 ٪ من المرضى: 17 ٪ كانوا من الدرجة 1 و 1.7 ٪ من الصف الثاني. إجراء تقييمات شاملة للعين قبل بدء جوميز ، على فترات منتظمة أثناء العلاج ، وتقييم أي جديد أو تزيد التغييرات البصرية مثل عدم وضوح الرؤية. استمر ، حجب ، تقليل الجرعة ، أو التوقف بشكل دائم gomekli كما هو موضح سريريا.

خلل في البطين الأيسر: يمكن أن يسبب gomekli خلل وظيفي في البطين الأيسر. لم تتم دراسة Gomekli في المرضى الذين يعانون من تاريخ من أمراض القلب المهمة سريريًا أو LVEF <55 ٪ قبل بدء العلاج. في دراسة RENEU ، حدث انخفاض LVEF من 10 إلى أقل من 20 ٪ في 16 ٪ من المرضى البالغين الذين عولجوا مع gomekli. يحتاج خمسة مرضى (9 ٪) إلى انقطاع الجرعة ، ومريض واحد (1.7 ٪) يتطلب تخفيض الجرعة ، وتطلب مريض واحد التوقف الدائم من gomekli. كان متوسط ​​الوقت للبدء الأول من انخفاض LVEF في المرضى البالغين 70 يومًا. حدث انخفاض LVEF من 10 إلى <20 ٪ في 25 ٪ ، وانخفض LVEF من ≥20 ٪ في 1.8 ٪ من مرضى الأطفال الذين عولجوا مع gomekli. مريض واحد (1.8 ٪) يتطلب انقطاع الجرعة من جوميز. كان متوسط ​​الوقت لبدء أول ظهور من LVEF في مرضى الأطفال 132 يومًا. تم تحديد جميع المرضى الذين يعانون من انخفاض LVEF أثناء تخطيط صدى القلب الروتيني ، وانخفاض LVEF حل في 75 ٪ من المرضى. قبل البدء في Gomekli ، تقييم جزء طرد (EF) بواسطة صدى القلب. راقب EF كل 3 أشهر خلال السنة الأولى ثم كما هو موضح سريريًا. حجب ، تقليل الجرعة ، أو التوقف بشكل دائم gomekli استنادا إلى شدة التفاعل السلبي.

التفاعلات السلبية الجلدية: يمكن أن يسبب gomekli تفاعلات سلبية الجلد بما في ذلك الطفح الجلدي. شملت الطفح الجلدي الأكثر شيوعا حادة التهاب الجلد ، والطفح الجلدي ، والأكزيما ، والطفح الجلدي البارز والطفح الجلدي. في السكان المجمعة للبالغين ، حدث طفح في 92 ٪ من المرضى الذين عولجوا بـ Gomekli ويطلبون التوقف الدائم في 11 ٪ من المرضى البالغين. في مجموعة سلامة الأطفال المجمعة ، حدث طفح جلدي في 72 ٪ من المرضى الذين عولجوا بـ Gomekli وأدى إلى توقف دائم عن Gomekli في 3.4 ٪ من المرضى. بدء الرعاية الداعمة في أول علامات على ردود الفعل السلبية الجلدية. حجب ، قلل من الجرعة ، أو التوقف بشكل دائم gomekli استنادا إلى شدة التفاعل السلبي.

السمية الجنينية المعبطة: يمكن أن يسبب gomekli ضررًا للجنين عند إعطاء امرأة حامل. تحقق من حالة حمل الإناث من الإمكانات الإنجابية قبل بدء جوميز. تقديم المشورة للنساء الحوامل والإناث من الإمكانات الإنجابية للمخاطر المحتملة للجنين. نصيح أيضًا للمرضى استخدام وسائل منع الحمل الفعالة أثناء العلاج مع Gomekli ولمدة 6 أسابيع بعد الجرعة الأخيرة (الإناث) أو بعد 3 أشهر من الجرعة الأخيرة (الذكور).

تفاعلات سلبية

التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (> 25 ٪) في المرضى البالغين كانت طفح جلدي (90 ٪) ، والإسهال (59 ٪) ، والغثيان (52 ٪) ، وآلام الهيكل العضلي (41 ٪) ، والقيء (38 ٪) ، والتعب (29 ٪). حدثت ردود فعل سلبية خطيرة في 17 ٪ من المرضى البالغين الذين تلقوا جوميز. كان أكثر خلل المختبر من الدرجة 3 أو 4 شيوعًا (> 2 ٪) زيادة فوسفوكيناز الكرياتين.

كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (> 25 ٪) في مرضى الأطفال طفحًا (73 ٪) ، الإسهال (55 ٪ ) ، آلام العضلات والعظام (41 ٪) ، آلام البطن (39 ٪) ، القيء (39 ٪) ، الصداع (34 ٪) ، بارونيشيا (32 ٪) ، اختلال وظيفي في البطين الأيسر (27 ٪) ، والغثيان (27 ٪). حدثت ردود فعل سلبية خطيرة في 14 ٪ من مرضى الأطفال الذين تلقوا جوميز. تم تقليل عدد العدلات الأكثر شيوعًا من الدرجة 3 أو 4 (> 2 ٪) من عدد العدلات وزيادة فوسفوكيناز الكرياتين.

استخدم في مجموعات محددة

الحمل والرضاعة. تحقق من حالة الحمل لمرضى الإمكانات الإنجابية قبل بدء جوميز. بسبب احتمال وجود ردود فعل سلبية في طفل رضاعة طبيعية ، فإن تقديم المشورة للمرضى بعدم الرضاعة الطبيعية أثناء العلاج مع Gomekli ولمدة أسبوع واحد بعد الجرعة الأخيرة.

يتم تشجيعك على الإبلاغ عن الآثار الجانبية السلبية للأدوية الموصوفة إلى إدارة الأغذية والعقاقير. للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها ، اتصل بـ SpringWorks Therapeutics على 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) أو FDA على 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

< P> حول SPRINGWORKS TRAPEUTICS

SpringWorks هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية في المرحلة التجارية مكرسة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض نادرة وسرطان. لقد قمنا بتطوير ونقوم بتسويق Ogsiveo® (Nirogacestat) كأول ووحيد معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير للبالغين الذين يعانون من أورام desmoid و gomekli ™ (mirdametinib) كدواء أول و فقط معتمدة من FDA لكل من البالغين والأطفال المصابين بالحيوية العصبية 1 الورم الحليمي العصبي (NF1-PN). نحن نتقدم أيضًا بمجموعة متنوعة من المرشحين للمنتجات المستهدفة المستهدفة للمرضى الذين يعانون من كل من الأورام الصلبة وسرطانات الدم. و Instagram و YouTube.

عبارات تطلعية SpringWorks

يحتوي هذا البيان الصحفي على "بيانات تطلعية" بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995 ، بصيغته المعدلة ، فيما يتعلق بـ أعمالنا وعملياتنا وظروفنا المالية ، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر المعتقدات والتوقعات والافتراضات الحالية فيما يتعلق بمستقبل أعمالنا ، وخططنا واستراتيجياتنا المستقبلية ، وخطط تطويرنا وتسويقنا ، ونتائجنا قبل السريرية والسريرية ، وإمكانية أن تصبح Gomekli علاج جديد مهم للمرضى NF1-PN للبالغين والأطفال ، والتوقعات المتعلقة بتوقيت ونتائج المراجعة من قبل EMA من MAA لل mirdametinib لعلاج مرضى NF1-PN للبالغين والأطفال ، وكذلك فيما يتعلق بالحالات المستقبلية الأخرى . كلمات مثل ، على سبيل المثال لا الحصر ، "نتطلع إلى" ، "صدق" ، "توقع" ، "توقع" ، "تقدير" ، "تنويد" ، "خطة" ، "" ، "يجب" و "يمكن ،" ، يمكن ، "والتعبيرات أو الكلمات المماثلة ، تحديد البيانات التطلعية. قد تظهر المخاطر الجديدة والشكوك من وقت لآخر ، وليس من الممكن التنبؤ بجميع المخاطر والشكوك. تعتمد أي بيانات تطلعية في هذا البيان الصحفي على التوقعات والمعتقدات الحالية للإدارة وتخضع لعدد من المخاطر والشكوك والعوامل المهمة التي قد تتسبب في اختلاف الأحداث أو النتائج الفعلية عن تلك التي يتم التعبير عنها أو ضمنيًا من قبل أي تطلعية البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، المخاطر المتعلقة: (1) نجاح جهودنا التجارية فيما يتعلق Gomekli ، (2) خبرتنا المحدودة كشركة تجارية ، (3) قدرتنا على الحصول تغطية واسترداد كافية لـ Gomekli ، (4) نجاح وتوقيت أنشطة تطوير منتجاتنا ، بما في ذلك بدء وإكمال تجاربنا السريرية ، (5) توقعاتنا بشأن الفائدة السريرية المحتملة لـ Gomekli للبالغين ومرضى NF1-PN ، (سادسا) توقعاتنا فيما يتعلق بإمكانية السوق لجوميز ، (السابع) توقعاتنا فيما يتعلق بوقت أن تصبح Gomekli متاحة ، (الثامن) حقيقة أن البيانات العلوية أو البيانات المؤقتة من الدراسات السريرية قد لا تكون تنبؤية للنتائج النهائية أو أكثر تفصيلاً مثل هذه الدراسة أو نتائج الدراسات المستمرة أو المستقبلية الأخرى ، (التاسع) نجاح وتوقيت التجارب السريرية المستمرة والمخططة لشركائنا ، (س) من قبل إدارة الأغذية والعقاقير (EMA) ، وغيرها من السلطات التنظيمية ، ومجالس المراجعة الاستقصائية في مواقع التجارب السريرية وأجسام مراجعة المنشورات ، (XI) ما إذا كانت FDA أو EMA أو غيرها من السلطات التنظيمية ستتطلب معلومات إضافية أو مزيد من الدراسات ، أو قد تفشل أو ترفض الموافقة أو قد تؤخر الموافقة على مرشحي منتجاتنا ، (الثالث عشر) قدرتنا على الحصول على موافقة تنظيمية لأي من مرشحي منتجاتنا أو الحفاظ على الموافقات التنظيمية الممنوحة لمنتجاتنا ، (الثالث عشر) خططنا للبحث واكتشاف وتطوير مرشحين إضافيين للمنتجات ، ( XIV) قدرتنا على الدخول في التعاون من أجل تطوير مرشحين جدد للمنتجات وقدرتنا على تحقيق الفوائد المتوقعة من هذه التعاون ، (الخامس عشر) قدرتنا على الحفاظ على حماية براءات الاختراع الكافية وفرض مطالبات براءات الاختراع بنجاح ضد أطراف ثالثة ، (السادس عشر) مدى كفاية موقعنا النقدي لتمويل عملياتنا خلال أي فترة زمنية موضحة هنا ، (السابع عشر) قدرتنا على إنشاء قدرات التصنيع ، وقدرات شركائنا والتعاون لدينا على تصنيع مرشحي منتجاتنا وإنتاج الحجم ، و (XVIII) قدرتنا على تلبية أي معالم محددة منصوص عليها هنا.

باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون المعمول به ، فإننا لا نخطط لتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية واردة هنا ، سواء كان ذلك نتيجة لأي معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو ظروف غيرت أو غير ذلك. على الرغم من أننا نعتقد أن التوقعات المنعكسة في مثل هذه البيانات التطلعية معقولة ، إلا أنه لا يمكننا تقديم أي ضمان بأن مثل هذه التوقعات ستثبت أنها صحيحة. تبعا لذلك ، يتم تحذير القراء من عدم وضع الاعتماد لا مبرر له على هذه العبارات التطلعية.

لمزيد من المعلومات المتعلقة بالمخاطر والشكوك وعوامل أخرى قد تسبب اختلافات بين توقعات SpringWorks والنتائج الفعلية ، يجب عليك مراجعة "عوامل الخطر" في البند 1A من الجزء الثاني من تقرير Springworks الفصلي حول النموذج 10-Q للربع المنتهية في 30 سبتمبر 2024 ، وكذلك مناقشات حول المخاطر المحتملة ، عدم اليقين والعوامل المهمة الأخرى في ملفات Springworks اللاحقة.

المراجع

  • gomekli. وصف المعلومات. SpringWorks Therapeutics ، Inc.
  • Prada C ، Rangwala F ، Martin L ، et al. الورم الحليمي العصبي الضفيري للأطفال: التأثير على المراضة والوفيات في الخلايا العصبية الليفية من النوع 1. J Pediatr. 2012 ؛ 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • ferner R. Neurofibromatosis 1 و Neurofibromatosis 2: A Twenty Century Perspective. لانسيت الأعصاب. 2007 ؛ 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT ، et al. الإشراف الصحي للأطفال المصابين بالريفي العصبي 1. طب الأطفال. 2019 ؛ 143 (5): E20190660.
  • البيانات في الملف.
  • kamaludin ، Siti Nurhazwani et al. "الورم العصبي الليفي العصبي مع ورم غمد الأعصاب الخبيث المحيطي والجنف - مزيد من التصوير للمراقبة؟" تقارير حالة الأشعة المجلد. 17،7 2388-2393. 6 مايو. 2022 ، doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Needle M ، Cnaan A ، Dattilo J ، et al. علامات النذير في الإدارة الجراحية للورم الليفي العصبي الضفيري: مستشفى الأطفال التجربة في فيلادلفيا ، 1974-1994. J Pediatr. 1997 ؛ 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov ، C. ، Farholt ، S. ، Nielsen ، F.S.K. وآخرون. الخصائص السريرية وإدارة الأطفال والبالغين المصابين بالريفي العصبي من النوع 1 والورم الليفي العصبي الضفيري في الدنمارك: دراسة على مستوى البلاد. Oncol Ther 11 ، 97–110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein ، P. et al. (2023) "الفوج الفرنسي من الأطفال والمراهقين الذين يعانون من التورم العصبي الليفي 1 وعلم الأعصاب العصبية غير القابلة للتشغيل: دراسة كاسيوبيا" ، المجلة الأوروبية لعلم الوراثة الطبية ، 66 (5) ، ص. 104734. doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL ، Fisher MJ ، Weiss BD ، et al. RENEU: تجربة محورية ، المرحلة IIB من mirdametinib في البالغين والأطفال الذين يعانون من الورم العصبي العصبي العصبي من النوع 1-الورم العصبي الفولي المرتبط بالضفيرة. J Clin Oncol. 2024 ؛ JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS ، McPherson JR ، ONG CK ، et al. إعادة النظر في جين NF1 - من مقعد إلى جانب السرير. oncotarget. 2014 ؛ 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S ، Friedman J. NF1 الجين والريفي العصبي 1. Am J Epidemiol. 2000 ؛ 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD ، Wolters PL ، Plotkin SR ، et al. NF106: تجربة كونسورتيوم التجارب السريرية العصبية المرحلة الثانية لمثبط MIRDAMETINIB (PD-0325901) في المراهقين والبالغين الذين يعانون من الصبغة العصبية النخاعية المرتبطة NF1. J Clin Onc. 2021 ؛ JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Lee: Lee TJ ، et al. حدوث وانتشار الخلايا العصبية الليفية من النوع 1 و 2: مراجعة منهجية وتحليل تلوي. اليتيم ي. نادر ديس. 2023 ؛ 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A ، Singh G ، Akshintala S ، et al. ارتباط حجم الورم الليفي العصبي الضفيري وتطور الأمراض السريرية في الخلايا الليفية العصبية 1. 2018 ؛ 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R ، Dombi E ، Widemann B ، et al. ديناميات النمو من الورم الحليمي العصبي الضفيري: دراسة الأتراب بأثر رجعي من 201 المرضى الذين يعانون من الورم العصبي الليفي 1. الأيتام J RARE DIS. 2012 ؛ 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • نشر : 2025-02-12 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية