Η FDA εγκρίνει το Gomekli (Mirdametinib) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με NF1-PN

Ακολουθήστε το Drugslib

Το FDA εγκρίνει το Gomekli (Mirdametinib) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με NF1-PN

Stamford, Conn., 11 Φεβρουαρίου 2025-Springworks Therapeutics, Η Inc. (NASDAQ: SWTX), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία εμπορικού σταδίου που επικεντρώθηκε σε σοβαρές σπάνιες ασθένειες και καρκίνο, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Gomekli ™ (Mirdametinib), τον MEK MEK, για τη θεραπεία, για τη θεραπεία, για τη θεραπεία. των ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 2 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1) που έχουν συμπτωματικά plexiform neurofibromas (PN) που δεν μπορούν να επιδεκάσουν την πλήρη εκτομή.1 Με την έγκριση, το Springworks έλαβε ένα σπάνιο Voucher Preserity Preserity Prest (PRV) από το FDA

"Η κοινότητα ασθενών NF1-PN έχει μεγάλη ανάγκη για περισσότερες επιλογές θεραπείας. Με τη σημερινή έγκριση, έχουμε την τιμή να εξυπηρετήσουμε τόσο ενήλικες όσο και παιδιά με NF1-PN και να τους προσφέρουμε μια θεραπεία που έχει τη δυνατότητα να συρρικνώσει τους όγκους τους και να προσφέρει σημαντική συμπτωματική ανακούφιση ", δήλωσε ο Saqib Islam, διευθύνων σύμβουλος της Springworks. "Είμαστε ευγνώμονες σε κάθε συμμετέχοντα σε κλινικές δοκιμές, στις οικογένειές τους, στους ερευνητές και στις ομάδες υπεράσπισης των ασθενών που εμπλέκονται στο ταξίδι προς τη διάθεση του Gomekli στις Η.Π.Α. Είμαι περήφανος που παρέχουμε τη δέσμευσή μας σε ασθενείς με καταστροφικές ασθένειες με την εταιρεία μας με την εταιρεία μας Δεύτερη έγκριση FDA σε λιγότερο από 18 μήνες. "

Το NF1 είναι μια γενετική διαταραχή που επηρεάζει σήμερα περίπου 100.000 παιδιά και ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες.2,3 ασθενείς με NF1 έχουν περίπου 30-50% κίνδυνο ζωής των αναπτυσσόμενων πλέξτων νευροϊνωμάτων ή PNs, τα οποία είναι όγκοι που αναπτύσσονται σε ένα διεισδυτικό πρότυπο κατά μήκος του περιφερικού νεύρου και που μπορεί να προκαλέσει σοβαρή παραμόρφωση, πόνο και λειτουργική βλάβη.2,4 Υπάρχουν περίπου 40.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες που ζουν με NF1- PN, η πλειοψηφία των οποίων είναι ενήλικες που δεν είχαν εγκεκριμένο φάρμακο μέχρι το Gomekli.5 Plexiform Neurofibromas μπορούν να μετατραπούν σε κακοήθη όγκους περιφερικού νεύρου, μια επιθετική και δυνητικά θανατηφόρα ασθένεια. των πλέξτων νευροϊνωμάτων κατά μήκος των νεύρων και μέχρι το 85% περίπου των plexiform neurofibromas δεν θεωρούνται επιδεκτικά για την ολοκλήρωση της εκτομής.7,8,9

"Οι ασθενείς με NF1-PN συχνά αντιμετωπίζουν σημαντικές προκλήσεις με την υγεία τους και είχαν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για τη διαχείριση αυτής της καταστροφικής κατάστασης", δήλωσε ο Christopher Moertel, M.D., ιατρικός διευθυντής παιδιατρικής νευρο-ογκολογίας και νευροϊνωμάτωσης και Kenneth και Betty Jayne Dahlberg Καθηγητής Παιδιατρικής, Πανεπιστήμιο της Μινεσότα και επικεφαλής ερευνητής της δίκης Reneu. "Ήταν πολύ ενθαρρυντικό στη δίκη Reneu να δει ότι ο Gomekli παρείχε βαθιές και ανθεκτικές απαντήσεις, με ένα διαχειρίσιμο προφίλ ασφαλείας που επέτρεψε στους ασθενείς να παραμείνουν στη θεραπεία. Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο, ειδικά για τους ενήλικες που προηγουμένως δεν είχαν εγκεκριμένη θεραπεία. "

Gomekli εγκρίθηκε υπό αναθεώρηση προτεραιότητας και η Springworks έλαβε ένα κουπόνι αναθεώρησης προτεραιότητας σπάνιας νόσου από το FDA. Ο Gomekli είχε προηγουμένως χορηγήσει ορφανά φάρμακα και ταχείες ονομασίες για τη θεραπεία του NF1-PN

Η έγκριση του FDA του Gomekli βασίζεται στα αποτελέσματα της δοκιμής Phase 2B Reneu, η οποία συμμετείχε 114 ασθενείς με NF1-PN ≥2 ετών (58 ενήλικες και 56 παιδιατρικοί ασθενείς). Το ποσοστό ανταπόκρισης (ORR), όπως εκτιμήθηκε με τυφλή ανεξάρτητη κεντρική ανασκόπηση, αποδεικνύοντας 41% ORR (n = 24/58) σε ενήλικες και 52% σε παιδιά (n = 29/56) .10 μειώσεις όγκου όγκου ήταν βαθιά και ανθεκτική. Η μέση καλύτερη ποσοστιαία μεταβολή του όγκου PN στόχου ήταν -41% (εύρος: -90 έως 13%) σε ενήλικες και -42% (εύρος: -91 έως 48%) στα παιδιά.10 Ογδόντα οκτώ τοις εκατό των ενηλίκων και 90% των παιδιών με επιβεβαιωμένη ανταπόκριση είχαν ανταπόκριση τουλάχιστον 12 μηνών και 50% και 48%, αντίστοιχα, είχαν ανταπόκριση τουλάχιστον 24 μηνών. Ο πόνος και η ποιότητα ζωής, όπως εκτιμήθηκε σε πολλαπλά εργαλεία αποτελεσμάτων που αναφέρθηκαν από τον ασθενή. ήταν εξάνθημα, διάρροια, ναυτία, μυοσκελετικός πόνος, έμετος και κόπωση.1 Τα πιο συνηθισμένα ανεπιθύμητα συμβάντα (> 25%) που εμφανίστηκαν σε παιδιά ήταν εξάνθημα, διάρροια, μυοσκελετικός πόνος, κοιλιακός πόνος, έμετος, πονοκέφαλος, παράλυση, αριστερή κοιλιακή δυσλειτουργία, και Ναυή.1 Ανατρέξτε στις παρακάτω σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας, συμπεριλαμβανομένων των προειδοποιήσεων και των προφυλάξεων που σχετίζονται με την οφθαλμική τοξικότητα, τη δυσλειτουργία της αριστερής κοιλίας, τις δερματολογικές ανεπιθύμητες αντιδράσεις και την εμβρυϊκή τοξικότητα.1

"Είμαστε ενθουσιασμένοι για να γιορτάσουμε το εξαιρετικό ορόσημο των συνεργατών μας και των μακροπρόθεσμων φίλων στο Springworks για την κοινότητα NF1-PN. Αυτή η έγκριση του FDA δείχνει τη δύναμη της συνεργασίας για την προώθηση καινοτόμων επιστήμης για τα ναρκωτικά που διαφορετικά δεν έχουν ληφθεί προς τα εμπρός ", δήλωσε η Annette Bakker, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος του Ιδρύματος Παιδιών Παιδιών. "Όταν η βιομηχανία, οι ερευνητές και οι οργανισμοί όπως η δική μας οδηγούν στην καινοτομία θεραπείας ενώνουν τις δυνάμεις, η επιστημονική πρόοδος κινείται ταχύτερα και οι ασθενείς αποκτούν πρόσβαση στις θεραπείες που χρειάζονται. Κάθε έγκριση θεραπείας είναι σκληρά κερδοφόρα, βασισμένη στην έρευνα, την εμμονή και την εταιρική σχέση. Σήμερα. Η εργασία αυτή προσφέρει μια κρίσιμη νέα επιλογή για τους ασθενείς με NF όλων των ηλικιών. Τα αποτελέσματα για τους ασθενείς και αυτή η έγκριση FDA προσφέρει ελπίδα για ασθενείς με NF και τις οικογένειές τους ", δήλωσε ο Kim Bischoff, Εκτελεστικός Διευθυντής, NF Network.

Το Springworks είναι αφιερωμένο στην παροχή βοήθειας στους ασθενείς με NF1-PN πρόσβαση στο Gomekli και στην παροχή υποστήριξης σε όλο το ταξίδι θεραπείας τους. Το πρόγραμμα SpringWorks CareConnections ™ είναι ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών που προσφέρει εξατομικευμένες υπηρεσίες υποστήριξης και πόρους σε επιλέξιμους ασθενείς με Gomekli, συμπεριλαμβανομένων των πληροφοριών ασφαλιστικής κάλυψης και της υποστήριξης πρόσβασης, της οικονομικής βοήθειας και της εξατομικευμένης εκπαιδευτικής και συναισθηματικής υποστήριξης. Οι γιατροί και οι ασθενείς μπορούν να επικοινωνήσουν με 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) ή να επισκεφθείτε το www.springworkstxcares.com για περισσότερες πληροφορίες. Δίκτυο διανομής ειδικότητας στις Ηνωμένες Πολιτείες εντός δύο εβδομάδων.

Η αίτηση εξουσιοδότησης μάρκετινγκ της Springworks για το Mirdametinib για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με NF1-PN επικυρώθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) και βρίσκεται υπό εξέταση. Αναμένεται απόφαση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή το 2025.

Η νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1) είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που προκύπτει από μεταλλάξεις στο γονίδιο NF1, το οποίο κωδικοποιεί το neurofibromin, έναν βασικό καταστολέα της οδού MAPK.11,12 NF1 είναι η πιο κοινή μορφή νευροϊνωμάτωσης, με ένα Η εκτιμώμενη επίπτωση παγκόσμιας γέννησης περίπου 1 στα 2.500 άτομα, και υπάρχουν περίπου 100.000 ασθενείς που ζουν με NF1 στις Ηνωμένες Πολιτείες.2,3 Η κλινική πορεία του NF1 είναι ετερογενής και εκδηλώνεται σε μια ποικιλία συμπτωμάτων σε πολλά συστήματα οργάνων, συμπεριλαμβανομένης της μη φυσιολογικής χρωματισμού , σκελετικές παραμορφώσεις, ανάπτυξη όγκου και νευρολογικές επιπλοκές, όπως η γνωστική εξασθένηση.13 Οι ασθενείς με NF1 έχουν 8 έως 15 χρόνια μέση μείωση του προσδόκιμου ζωής τους σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.14 Οι ασθενείς με NF1 έχουν περίπου Ένας κίνδυνος διάρκειας ζωής 30-50% για την ανάπτυξη πλέγματος νευροϊνωμάτων ή PN, τα οποία είναι όγκοι που αναπτύσσονται σε ένα διηθητικό πρότυπο κατά μήκος της περιφερικής θήκης του νεύρου και που μπορεί να προκαλέσει σοβαρή παραμόρφωση, πόνο και λειτουργική βλάβη. Σε σπάνιες περιπτώσεις, το NF1-PN μπορεί να είναι θανατηφόρο.2,4,6 NF1-PNs είναι πιο συχνά διαγνωσμένα τις πρώτες δύο δεκαετίες ζωής.2 Αυτοί οι όγκοι μπορεί να είναι επιθετικοί και να σχετίζονται με κλινικά σημαντικές νοσηρότητες. Συνήθως, αναπτύσσονται ταχύτερα κατά τη διάρκεια της παιδικής ηλικίας.15,16

Η χειρουργική απομάκρυνση αυτών των όγκων μπορεί να είναι προκλητική λόγω του διεισδυτικού προτύπου ανάπτυξης όγκων κατά μήκος των νεύρων και μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμη βλάβη των νεύρων και παραμόρφωσης.6 Το 85% περίπου των plexiform neurofibromas δεν θεωρείται επιδέξια για πλήρη εκτομή.7,8 , 9

Σχετικά με το gomekli ™ (mirdametinib)

Το Gomekli ™ είναι ένας προφορικός, μικρός αναστολέας ΜΕΚ που έχει εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 2 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 (NF1) που έχουν συμπτωματικά plexiform neurofibromas (PN) Πλήρης εκτομή.

Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας

Οι προειδοποιήσεις και οι προφυλάξεις

οφθαλμική τοξικότητα: gomekli μπορεί να προκαλέσει οφθαλμική τοξικότητα, συμπεριλαμβανομένης της απόφραξης του αμφιβληστροειδούς φλέβας (RVO), της αποκόλλησης επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς χρωστικής (RPED) , και θολή όραση. Στον ενήλικα συγκεντρωμένο πληθυσμό ασφαλείας, η οφθαλμική τοξικότητα εμφανίστηκε στο 28% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Gomekli: το 21% ήταν βαθμός 1, το 5% ήταν βαθμός 2 και 1,3% ήταν βαθμός 3. Η θολή όραση εμφανίστηκε στο 9% των ενήλικων ασθενών. Στον παιδιατρικό συγκεντρωμένο πληθυσμό ασφαλείας, η οφθαλμική τοξικότητα εμφανίστηκε στο 19% των ασθενών: το 17% ήταν βαθμός 1 και 1,7% ήταν βαθμός 2. Διεξαγωγή ολοκληρωμένων οφθαλμικών αξιολογήσεων πριν από την έναρξη του Gomekli, σε τακτά χρονικά διαστήματα κατά τη διάρκεια της θεραπείας και για την αξιολόγηση οποιουδήποτε νέου ή επιδείνωσης οπτικές αλλαγές όπως θολή όραση. Συνεχίστε, παρακρατήνετε, μειώστε τη δόση ή διακόψτε μόνιμα τον Gomekli ως κλινικά υποδεικνύεται.

δυσλειτουργία της αριστερής κοιλίας: Gomekli μπορεί να προκαλέσει δυσλειτουργία της αριστερής κοιλίας. Ο Gomekli δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με ιστορικό κλινικά σημαντικής καρδιακής νόσου ή LVEF <55% πριν από την έναρξη της θεραπείας. Στη μελέτη RENEU, μειωμένη LVEF 10 έως <20% εμφανίστηκε στο 16% των ενήλικων ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Gomekli. Πέντε ασθενείς (9%) απαιτούσαν διακοπή της δόσης, ένας ασθενής (1,7%) απαιτούσε μείωση της δόσης και ένας ασθενής απαιτούσε μόνιμη διακοπή του Gomekli. Ο μέσος χρόνος για την πρώτη εμφάνιση μειωμένου LVEF σε ενήλικες ασθενείς ήταν 70 ημέρες. Μειωμένο LVEF από 10 έως <20% εμφανίστηκε στο 25% και μειωμένη LVEF ≥20% εμφανίστηκε στο 1,8% των παιδιατρικών ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Gomekli. Ένας ασθενής (1,8%) απαιτούσε διακοπή της δόσης του Gomekli. Ο μέσος χρόνος για την πρώτη εμφάνιση μειωμένης LVEF σε παιδιατρικούς ασθενείς ήταν 132 ημέρες. Όλοι οι ασθενείς με μειωμένο LVEF ταυτοποιήθηκαν κατά τη διάρκεια της ρουτίνας ηχοκαρδιογραφίας και μειωμένο LVEF επιλύθηκε στο 75% των ασθενών. Πριν από την έναρξη του Gomekli, αξιολογήστε το κλάσμα εξώθησης (EF) με ηχοκαρδιογράφημα. Παρακολουθήστε το EF κάθε 3 μήνες κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους και στη συνέχεια όπως υποδεικνύεται κλινικά. Η παρακράτηση, η μείωση της δόσης ή η μόνιμα διακόψει το Gomekli με βάση τη σοβαρότητα της ανεπιθύμητης αντίδρασης. Τα πιο συχνή εξανθήματα περιλάμβαναν ακμή δερματίτιδας, εξάνθημα, έκζεμα, μακαρό-πελατικό εξάνθημα και εξάνθημα. Στον συγκεντρωμένο πληθυσμό ασφάλειας ενηλίκων, το εξάνθημα εμφανίστηκε στο 92% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Gomekli και απαιτούσαν μόνιμη διακοπή σε 11% των ενήλικων ασθενών. Στον συγκεντρωμένο πληθυσμό παιδιατρικής ασφάλειας, το εξάνθημα εμφανίστηκε στο 72% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Gomekli και οδήγησαν σε μόνιμη διακοπή του Gomekli στο 3,4% των ασθενών. Ξεκινήστε την υποστηρικτική φροντίδα σε πρώτα σημάδια δερματολογικών ανεπιθύμητων ενεργειών. Παρακράτηση, μείωση της δόσης ή μόνιμα διακόπτεται ο Gomekli με βάση τη σοβαρότητα της ανεπιθύμητης αντίδρασης.

Η τοξικότητα του εμβρυϊκού-εμβρυϊκού: Gomekli μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο εμβρύου όταν χορηγείται σε έγκυο γυναίκα. Επαληθεύστε την κατάσταση της εγκυμοσύνης των θηλυκών του αναπαραγωγικού δυναμικού πριν από την έναρξη του Gomekli. Συμβουλευτείτε τις έγκυες γυναίκες και τα θηλυκά του αναπαραγωγικού δυναμικού του δυνητικού κινδύνου για ένα έμβρυο. Συμβουλεύστε επίσης τους ασθενείς να χρησιμοποιούν αποτελεσματική αντισύλληψη κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το Gomekli και για 6 εβδομάδες μετά την τελευταία δόση (θηλυκά) ή 3 μήνες μετά την τελευταία δόση (αρσενικά). /p>

Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες αντιδράσεις (> 25%) σε ενήλικες ασθενείς ήταν εξάνθημα (90%), διάρροια (59%), ναυτία (52%), μυοσκελετικός πόνος (41%), έμετος (38%) και κόπωση (29%). Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 17% των ενήλικων ασθενών που έλαβαν Gomekli. Η πιο συνηθισμένη εργαστηριακή ανωμαλία βαθμού 3 ή 4 ήταν αυξημένη φωσφοκινάση κρεατίνης. ), ο μυοσκελετικός πόνος (41%), ο κοιλιακός πόνος (39%), ο εμετός (39%), ο πονοκέφαλος (34%), η παράλυση (32%), η δυσλειτουργία της αριστερής κοιλίας (27%) και η ναυτία (27%). Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν στο 14% των παιδιατρικών ασθενών που έλαβαν Gomekli. Οι πιο συνηθισμένες εργαστηριακές ανωμαλίες βαθμού 3 ή 4 ήταν μειωμένη μέτρηση ουδετερόφιλων και αυξημένη φωσφοκινάση κρεατίνης.

Χρήση σε συγκεκριμένους πληθυσμούς

Εγκυμοσύνη & γαλουχία. Επαληθεύστε την κατάσταση της εγκυμοσύνης των ασθενών του αναπαραγωγικού δυναμικού πριν από την έναρξη του Gomekli. Λόγω της δυνατότητας ανεπιθύμητων ενεργειών σε ένα θηλασμό, συμβουλεύστε τους ασθενείς να μην θηλάζουν κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το Gomekli και για 1 εβδομάδα μετά την τελευταία δόση.

Ενθαρρύνεστε να αναφέρετε αρνητικές παρενέργειες συνταγογραφούμενων φαρμάκων στο FDA. Για να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες αντιδράσεις, επικοινωνήστε με το Springworks Therapeutics στο 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) ή στο FDA στο 1-800-fda-1088 ή www.fda.gov/medwatch.

< P> Σχετικά με το Springworks Therapeutics

Το Springworks είναι μια βιοφάρικη εταιρεία εμπορικού σταδίου αφιερωμένη στη βελτίωση της ζωής των ασθενών με σοβαρές σπάνιες ασθένειες και καρκίνο. Αναπτύξαμε και εμπορεύονται το OGSiveo® (Nirogacestat) ως το πρώτο και μόνο εγκεκριμένο από την FDA φάρμακο για ενήλικες με όγκους desmoid και Gomekli ™ (Mirdametinib) ως το πρώτο και μόνο φάρμακο που έχει εγκριθεί από την FDA τόσο για ενήλικες όσο και για παιδιά με νευροϊνωματώματα τύπου 1 Plexiform που σχετίζονται νευροϊνωμάματα (NF1-PN). Προωθούμε επίσης ένα διαφορετικό χαρτοφυλάκιο νέων υποψηφίων προϊόντων στοχευμένης θεραπείας για ασθενείς με συμπαγείς όγκους και αιματολογικούς καρκίνους. , Instagram και YouTube.

Δηλώσεις μελλοντικές προδιαγραφές του Springworks Οι επιχειρήσεις, οι επιχειρήσεις και οι οικονομικές μας συνθήκες, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, των σημερινών πεποιθήσεων, των προσδοκιών και των υποθέσεων σχετικά με το μέλλον των επιχειρήσεων, τα μελλοντικά μας σχέδια και τις στρατηγικές, τα σχέδια ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης, τα προκλινικά και κλινικά μας αποτελέσματα, το δυναμικό για τον Gomekli να γίνει Μια σημαντική νέα θεραπεία για τους ενήλικες και τους παιδιατρικούς ασθενείς με NF1-PN, τις προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα και τα αποτελέσματα της ανασκόπησης από το EMA του ΜΑΑ για το Mirdametinib για τη θεραπεία ασθενών με NF1-PN ενηλίκων και παιδιατρικών NF1, καθώς και σχετικά με άλλες μελλοντικές συνθήκες . Λέξεις όπως, αλλά δεν περιορίζονται σε, "ανυπομονούμε", "πιστεύουμε", "αναμένουμε", "πρόβλεψη", "εκτίμηση", "προτίθεται", "σχέδιο", "θα", "πρέπει" και "θα μπορούσαν, "Και παρόμοιες εκφράσεις ή λέξεις, προσδιορίστε τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι νέοι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες ενδέχεται να προκύψουν από καιρό σε καιρό και δεν είναι δυνατόν να προβλεφθούν όλοι οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες. Οποιεσδήποτε δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης σε αυτό το δελτίο τύπου βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και πεποιθήσεις της διοίκησης και υπόκεινται σε διάφορους κινδύνους, αβεβαιότητες και σημαντικούς παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν πραγματικά γεγονότα ή αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνους που εκφράζονται ή υπονοούνται από οποιαδήποτε μελλοντική εμφάνιση Δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου, συμπεριλαμβανομένων, χωρίς περιορισμό, κινδύνους που αφορούν: (i) την επιτυχία των προσπαθειών μας για την εμπορευματοποίηση σε σχέση με τον Gomekli, (ii) την περιορισμένη μας εμπειρία ως εμπορική εταιρεία, (iii) η ικανότητά μας να αποκτήσουμε ή να διατηρήσουμε Η επαρκής κάλυψη και επιστροφή χρημάτων για το Gomekli, (iv) την επιτυχία και το χρονοδιάγραμμα των δραστηριοτήτων ανάπτυξης προϊόντων μας, συμπεριλαμβανομένης της έναρξης και ολοκλήρωσης των κλινικών δοκιμών μας, (v) τις προσδοκίες μας σχετικά με το πιθανό κλινικό όφελος του Gomekli για τους ενήλικες και τους παιδιατρικούς ασθενείς με NF1-PN (vi) Οι προσδοκίες μας σχετικά με το δυναμικό της αγοράς για το Gomekli, (vii) οι προσδοκίες μας σχετικά με το πότε θα είναι διαθέσιμες οι προσδοκίες του Gomekli (viii) το γεγονός ότι τα topline ή προσωρινά δεδομένα από κλινικές μελέτες μπορεί να μην είναι προβλέψιμες για τα τελικά ή πιο λεπτομερή αποτελέσματα Μια τέτοια μελέτη ή τα αποτελέσματα άλλων συνεχιζόμενων ή μελλοντικών μελετών, (ix) την επιτυχία και το χρονοδιάγραμμα των συνεχιζόμενων και προγραμματισμένων κλινικών δοκιμών των συνεργατών μας, (x) του χρονοδιαγράμματος των προγραμματισμένων ρυθμιστικών υποβολών και αλληλεπιδράσεων, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου και της έκβασης των αποφάσεων (xi), (xi), εάν οι FDA, EMA ή άλλες ρυθμιστικές αρχές θα απαιτήσουν πρόσθετες πληροφορίες ή περαιτέρω μελέτες ή ενδέχεται να αποτύχουν ή να αποτύχουν Εγκρίνουμε ή μπορεί να καθυστερήσει την έγκριση των υποψηφίων προϊόντων μας, (xii) την ικανότητά μας να λαμβάνουμε ρυθμιστική έγκριση οποιουδήποτε από τους υποψηφίους προϊόντων μας ή να διατηρήσουμε τις ρυθμιστικές εγκρίσεις που χορηγούνται για τα προϊόντα μας (xiii) τα σχέδιά μας να ερευνήσουμε, να ανακαλύψουμε και να αναπτύξουμε πρόσθετους υποψηφίους προϊόντων (( xiv) η ικανότητά μας να εισάγουμε συνεργασίες για την ανάπτυξη νέων υποψηφίων προϊόντων και την ικανότητά μας να συνειδητοποιούμε τα οφέλη που αναμένονται από τέτοιες συνεργασίες, (xv) την ικανότητά μας να διατηρούμε επαρκή προστασία των διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας και να επιβάλλουμε επιτυχώς τις αξιώσεις για τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας έναντι τρίτων (xvi) το Η επάρκεια της θέσης μας για τη χρηματοδότηση των δραστηριοτήτων μας σε οποιαδήποτε χρονική περίοδο που υποδεικνύεται εδώ, (XVII) την ικανότητά μας να καθιερώνουμε τις δυνατότητες παραγωγής και τις ικανότητές μας για τη συνεργασία μας να κατασκευάσουμε τους υποψήφιους προϊόντων και την παραγωγή κλίμακας και (XVIII) την ικανότητά μας να Γνωρίστε τυχόν συγκεκριμένα ορόσημα που εκτίθενται εδώ.

Εκτός από ό, τι απαιτείται από τον ισχύοντα νόμο, δεν σχεδιάζουμε να ενημερώσουμε ή να αναθεωρήσουμε τις δηλώσεις που περιέχονται στο μέλλον, είτε ως αποτέλεσμα οποιωνδήποτε νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγμένων περιστάσεων ή άλλων. Παρόλο που πιστεύουμε ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης είναι λογικές, δεν μπορούμε να δώσουμε καμία εγγύηση ότι τέτοιες προσδοκίες θα αποδειχθούν σωστές. Κατά συνέπεια, οι αναγνώστες προειδοποιούνται να μην επιβάλλουν υπερβολική εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τους κινδύνους, τις αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες που μπορεί να προκαλέσουν διαφορές μεταξύ των προσδοκιών και των πραγματικών αποτελεσμάτων του Springworks, θα πρέπει να εξετάζετε Οι "παράγοντες κινδύνου" στο σημείο 1Α του μέρους ΙΙ της τριμηνιαίας έκθεσης του Springworks σχετικά με το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024, καθώς και οι συζητήσεις για πιθανούς κινδύνους, αβεβαιότητες και άλλους σημαντικούς παράγοντες στις επόμενες καταθέσεις της Springworks.

Αναφορές

  • Gomekli. Πληροφορίες συνταγογράφησης. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et αϊ. Παιδιατρικά πλέξιμο νευροϊνωμάματα: αντίκτυπο στη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα στη νευροϊνωμάτωση τύπου 1. J Pediatr. 2012, 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051
  • Ferner R. Νευροϊνωμάτωση 1 και νευροϊνωμάτωση 2: προοπτική είκοσι πρώτου αιώνα. Η νευρολογία Lancet. 2007 · 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et αϊ. Εποπτεία υγείας για παιδιά με νευροϊνωμάτωση τύπου 1. Παιδιατρική. 2019 · 143 (5): E20190660. "Plexiform Neurofibromatosis με περιφερικό κακοήθη όγκο και σκολίωση της θήκης του νεύρου - Απαιτείται περισσότερη απεικόνιση παρακολούθησης;" Αναφορές περιπτώσεων ακτινολογίας Vol. 17,7 2388-2393. 6 Μαΐου. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111. Προγνωστικά σημάδια στη χειρουργική διαχείριση του Plexiform Neurofibroma: Το Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας, 1974-1994. J Pediatr. 1997 · 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1. et αϊ. Τα κλινικά χαρακτηριστικά και η διαχείριση των παιδιών και των ενηλίκων με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 και πλέξιμο νευροϊνωμάματα στη Δανία: μια εθνική μελέτη. Oncol Ther 11, 97-110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4. (2023) «Γαλλική ομάδα παιδιών και εφήβων με νευροϊνωμάτωση τύπου 1 και συμπτωματικά μη λειτουργικά πλέξιμο νευροϊνωμάματα: μελέτη cassiopea», European Journal of Medical Genetics, 66 (5), σ. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734. Reneu: Μια κεντρική δοκιμή φάσης ΙΙΒ του mirdametinib σε ενήλικες και παιδιά με συμπτωματική νευροϊνωμάτωση τύπου 1 Plexiform Neurofibroma. J Clin Oncol. 2024, JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034. Το γονίδιο NF1 επανεξετάστηκε - από πάγκο στο κρεβάτι. Oncotarget. 2014 · 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194. 2000 · 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118. NF106: Μία νευροϊνωμάτωση κλινικών δοκιμών Κοινοπραξία φάσης ΙΙ της δοκιμής του αναστολέα ΜΕΚ Mirdametinib (PD-0325901) σε εφήβους και ενήλικες με plexiffiform neurofibromas που σχετίζονται με NF1. J Clin Onc. 2021, JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et αϊ. Η επίπτωση και η επικράτηση της νευροϊνωμάτωσης τύπου 1 και 2: συστηματική ανασκόπηση και μετα-ανάλυση. Orphanet J Rare Dis. 2023 · 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et αϊ. Σύνδεση μεταβολών όγκου νευροϊνωμού και ανάπτυξη κλινικών νοσηρότητας στη νευροϊνωμάτωση 1. Neuro oncol. 2018 · 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067. Δυναμική ανάπτυξης των Plexiform Neurofibromas: Μια αναδρομική μελέτη κοόρτης των 201 ασθενών με νευροϊνωμάτωση 1. Ορφάνετ J Rare Dis. 2012 · 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Δημοσιεύτηκε : 2025-02-12 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά