La FDA aprueba a Gomekli (Mirdametinib) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con NF1-PN

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FDA aprueba a Gomekli (Mirdametinib) para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con NF1-PN

Stamford, Connecticut, 11 de febrero de 2025-Springworks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), una compañía biofarmacéutica en etapa comercial centrada en enfermedades raras graves y cáncer, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Gomekli ™ (Mirdametinib), Springworks 'MEK Inhibitor, para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen neurofibromas plexiformes sintomáticos (PN) no responsables para completar la resección.1 Con la aprobación, Springworks recibió un raro Voucher de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica (PRV) por la FDA.

“La comunidad de pacientes NF1-PN tiene una gran necesidad de más opciones de tratamiento. Con la aprobación de hoy, tenemos el honor de servir a los adultos y niños con NF1-PN y proporcionarles una terapia que tenga el potencial de reducir sus tumores y ofrecer un alivio sintomático significativo ", dijo Saqib Islam, director ejecutivo de Springworks. "Agradecemos a cada participante de ensayos clínicos, sus familias, los investigadores y los grupos de defensa de los pacientes involucrados en el viaje hacia la que Gomekli esté disponible en los EE. UU. Estoy orgulloso de que estamos cumpliendo con nuestro compromiso con pacientes con enfermedades devastadoras con nuestra compañía Segunda aprobación de la FDA en menos de 18 meses. ”

NF1 es un trastorno genético que actualmente afecta a aproximadamente 100,000 niños y adultos en los Estados Unidos. 2,3 pacientes con NF1 tienen aproximadamente un 30-50% de riesgo de por vida del desarrollo de neurofibromas plexiformes, o SNP, que son tumores que crecen en un patrón infiltrativo a lo largo de la vaina del nervio periférico y que pueden causar desfiguración severa, dolor y deterioro funcional.2,4 Hay aproximadamente 40,000 personas en los Estados Unidos que viven con NF1- PN, la mayoría de los cuales son adultos que no han tenido un medicamento aprobado hasta Gomekli.5 Los neurofibromas plexiformes pueden transformarse en tumores malignos de la vaina del nervio periférico, una enfermedad agresiva y potencialmente mortal. de neurofibromas plexiformes a lo largo de los nervios, y hasta aproximadamente el 85% de los neurofibromas plexiformes se consideran no susceptibles de resección completa.7,8,9

"Los pacientes con NF1-PN a menudo enfrentan desafíos significativos con su salud y han tenido opciones de tratamiento limitadas para manejar esta condición devastadora", dijo Christopher Moertel, M.D., Director Médico de Neuro-Oncología y Neurofibromatosis y Kenneth y Betty Jayne Dahlberg Dahlberg Profesor de Pediatría, Universidad de Minnesota e investigador principal del juicio RENEU. “Fue muy alentador en el ensayo RENEU ver que Gomekli proporcionó respuestas profundas y duraderas, con un perfil de seguridad manejable que permitió a los pacientes permanecer en la terapia. Esta aprobación representa un avance importante, especialmente para los adultos que anteriormente no tenían un tratamiento aprobado ”.

Gomekli fue aprobado bajo revisión prioritaria y Springworks recibió un raro cupón de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica de la FDA. Gomekli recibió previamente designaciones de drogas huérfanas y vías rápidas para el tratamiento de NF1-PN.

La aprobación de la FDA de Gomekli se basa en los resultados del ensayo RENEU de fase 2B, que inscribió a 114 pacientes con NF1-PN ≥2 años de edad (58 adultos y 56 pacientes pediátricos) .10 Gomekli cumplió el punto final primario de objetivos confirmados La tasa de respuesta (ORR), según lo evaluado por la revisión central independiente ciego, que demuestra un 41% de ORR (n = 24/58) en adultos y 52% en niños (n = 29/56) .10 Las reducciones del volumen tumoral fueron profundas y duraderas; El mejor cambio de porcentaje mediano en el volumen de PN objetivo fue -41% (rango: -90 a 13%) en adultos y -42% (rango: -91 a 48%) en niños.10 ochenta y ocho por ciento de adultos y 90% de los niños con una respuesta confirmada tuvieron una respuesta de al menos 12 meses de duración, y el 50% y el 48%, respectivamente, tuvieron una respuesta de al menos 24 meses de duración.10 pacientes en ambas cohortes también experimentaron mejoras significativas tempranas y sostenidas desde el inicio en la línea de base en dolor y calidad de vida, como se evaluó en múltiples herramientas de resultados informadas por el paciente.10

gomekli demostró un perfil manejable de seguridad y tolerabilidad.1 Los eventos adversos más comunes (> 25%) informaron en adultos que recibieron Gomekli eran erupción, diarrea, náuseas, dolor musculoesquelético, vómitos y fatiga.1 Los eventos adversos más comunes (> 25%) que ocurren en los niños fueron erupción, diarrea, dolor musculoesquelético, dolor abdominal, vómitos, dolor de cabeza, paronia, disfunción ventricular izquierda y y y ventricular y ventricular y y ventricular y y ventricular y y y y y y y y y y y y y y y y a la disfunción ventricular y y a Náuseas.1 Consulte la información de seguridad importante adicional a continuación, incluidas advertencias y precauciones relacionadas con la toxicidad ocular, la disfunción ventricular izquierda, las reacciones adversas dermatológicas y la toxicidad embrionaria fetal.1

“Estamos entusiasmados de celebrar el hito extraordinario de nuestros socios y amigos a largo plazo en SpringWorks para la comunidad NF1-PN. Esta aprobación de la FDA muestra el poder de la colaboración para avanzar en la ciencia innovadora de las drogas que de otro modo no podrían haberse llevado adelante ", dijo Annette Bakker, Ph.D., directora ejecutiva de la Fundación Tumoral de Niños. "Cuando la industria, los investigadores y las organizaciones como la nuestra impulsan la innovación del tratamiento, unen fuerzas, el progreso científico se mueve más rápido y los pacientes obtienen acceso a las terapias que necesitan. Cada aprobación del tratamiento es duramente ganada, se basa en la investigación, la persistencia y la asociación. Hoy, hoy, hoy, hoy, hoy, hoy, hoy, hoy. Ese trabajo ofrece una nueva opción crítica para pacientes con NF de todas las edades ".

" NF1-PN es una enfermedad compleja y devastadora que afecta no solo a los pacientes individuales, sino a las familias enteras. Los resultados para los pacientes y esta aprobación de la FDA ofrece esperanza para los pacientes con NF y sus familias ”, dijo Kim Bischoff, Director Ejecutivo de NF Network.

Springworks se dedica a ayudar a los pacientes con Gomekli a acceder a NF1-PN y a brindar apoyo durante su viaje de tratamiento. El programa SpringWorks Careconnections ™ es un programa integral de apoyo al paciente que ofrece servicios y recursos de apoyo personalizados para pacientes elegibles de Gomekli, incluida la información de cobertura de seguro y el apoyo de acceso, asistencia financiera y apoyo educativo y emocional personalizado. Los médicos y los pacientes pueden comunicarse con 1-844-Cares-55 (1-844-227-3755) o visitar www.springworkstxcares.com para obtener más información.

se espera que gomekli esté disponible a través de una farmacia especializada y una farmacia especializada Red de distribuidores especializados en los Estados Unidos dentro de dos semanas.

La aplicación de autorización de marketing de Springworks para Mirdametinib para el tratamiento de niños y adultos con NF1-PN fue validada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y actualmente está bajo revisión; Se espera una decisión de la Comisión Europea en 2025.

sobre NF1-PN

Neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es un trastorno genético raro que surge de las mutaciones en el gen NF1, que codifica la neurofibromina, un supresor clave de la vía MAPK.11,12 NF1 es la forma más común de neurofibromatosis, con un Incidencia de nacimiento global estimada de aproximadamente 1 de cada 2,500 individuos, y hay aproximadamente 100,000 pacientes que viven con NF1 en los Estados Unidos.2,3 El curso clínico de NF1 es heterogéneo y se manifiesta en una variedad de síntomas en numerosos sistemas de órganos, incluida la pigmentación anormal , deformidades esqueléticas, crecimiento tumoral y complicaciones neurológicas, como el deterioro cognitivo.13 Los pacientes con NF1 tienen una reducción media media de 8 a 15 años en su esperanza de vida en comparación con la población general.14

NF1 tienen aproximadamente Un riesgo de por vida del 30-50% de desarrollar neurofibromas plexiformes, o PN, que son tumores que crecen en un patrón infiltrativo a lo largo de la vaina del nervio periférico y que pueden causar desfiguración severa, dolor y deterioro funcional; En casos raros, NF1-PN puede ser fatal. 2,4,6 NF1-PN se diagnostican con mayor frecuencia en las primeras dos décadas de vida.2 Estos tumores pueden ser agresivos y están asociados con morbilidades clínicamente significativas; Por lo general, crecen más rápidamente durante la infancia.15,16

La eliminación quirúrgica de estos tumores puede ser un desafío debido al patrón de crecimiento tumoral infiltrativo a lo largo de los nervios y puede provocar daño nervioso permanente y desfiguración.6 Hasta aproximadamente el 85% de los neurofibromas plexiformes no se consideran susceptibles a la resección completa.7,8 , 9

sobre Gomekli ™ (Mirdametinib)

gomekli ™ es un inhibidor de MEK de molécula oral y oral aprobado en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos de 2 años y mayores con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) que tienen neurofibromas plexiformes síntomas (PN) no susceptibles a resección completa.

Información de seguridad importante

advertencias y precauciones

toxicidad ocular: gomekli puede causar toxicidad ocular, incluida la oclusión de la vena retiniana (RVO), el desprendimiento del epitelio del pigmento retiniano (RPED) y visión borrosa. En la población de seguridad agrupada en adultos, la toxicidad ocular ocurrió en el 28% de los pacientes tratados con gomekli: el 21% fueron de grado 1, el 5% de grado 2 y el 1,3% fueron de grado 3. El RVO ocurrió en 2.7%, RPED ocurrió en 1.3% y La visión borrosa ocurrió en el 9% de los pacientes adultos. En la población pediátrica de seguridad agrupada, la toxicidad ocular ocurrió en el 19% de los pacientes: el 17% fueron de grado 1 y 1.7% fueron de grado 2. Realizar evaluaciones oftálmicas integrales antes de iniciar gomekli, a intervalos regulares durante el tratamiento, y evaluar cualquier nueva o empeorable Cambios visuales como la visión borrosa. Continuar, retener, reducir la dosis o suspender permanentemente a Gomekli como clínicamente indicado.

Disfunción ventricular izquierda: gomekli puede causar disfunción ventricular izquierda. Gomekli no se ha estudiado en pacientes con antecedentes de enfermedad cardíaca clínicamente significativa o FEVI <55% antes del inicio del tratamiento. En el estudio RENEU, la disminución de la FEVI de 10 a <20% ocurrió en el 16% de los pacientes adultos tratados con Gomekli. Cinco pacientes (9%) requirieron interrupción de la dosis, un paciente (1.7%) requirió una reducción de la dosis y un paciente requirió la interrupción permanente de Gomekli. La mediana del tiempo hasta el primer inicio de la disminución de la FEVI en pacientes adultos fue de 70 días. La FEVI disminuida de 10 a <20% ocurrió en el 25%, y la FEVI disminuida de ≥20% ocurrió en el 1.8% de los pacientes pediátricos tratados con Gomekli. Un paciente (1.8%) requirió la interrupción de la dosis de Gomekli. La mediana del tiempo hasta el primer inicio de la disminución de la FEVI en pacientes pediátricos fue de 132 días. Todos los pacientes con VEV disminuida se identificaron durante la ecocardiografía de rutina, y la FEVI disminuida se resolvió en el 75% de los pacientes. Antes de iniciar Gomekli, evalúe la fracción de eyección (EF) por ecocardiograma. Monitoree EF cada 3 meses durante el primer año y luego, como se indica clínicamente. Retener, reducir la dosis o suspender permanentemente gomekli en función de la gravedad de la reacción adversa.

reacciones adversas dermatológicas: gomekli puede causar reacciones adversas dermatológicas que incluyen erupción. Las erupciones más frecuentes incluyen dermatitis acneiforme, erupción, eccema, erupción maculo-potular y erupción pustular. En la población de seguridad para adultos agrupados, la erupción ocurrió en el 92% de los pacientes tratados con gomekli y requirieron interrupciones permanentes en el 11% de los pacientes adultos. En la población de seguridad pediátrica agrupada, se produjo una erupción en el 72% de los pacientes tratados con Gomekli y resultó en una interrupción permanente de Gomekli en el 3,4% de los pacientes. Inicie la atención de apoyo en los primeros signos de reacciones adversas dermatológicas. Retener, reducir la dosis o suspender permanentemente Gomekli en función de la gravedad de la reacción adversa.

toxicidad embrionaria-fetal: gomekli puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. Verifique el estado del embarazo de las mujeres del potencial reproductivo antes del inicio de Gomekli. Asesorar a las mujeres y mujeres embarazadas del potencial reproductivo del riesgo potencial para un feto. También aconseje a los pacientes que usen una anticoncepción efectiva durante el tratamiento con gomekli y durante 6 semanas después de la última dosis (mujeres) o 3 meses después de la última dosis (hombres).

reacciones adversas < /P>

Las reacciones adversas más comunes (> 25%) en pacientes adultos fueron erupción (90%), diarrea (59%), náuseas (52%), dolor musculoesquelético (41%), vómitos (38%) y fatiga y fatiga (29%). Se produjeron reacciones adversas graves en el 17% de los pacientes adultos que recibieron gomekli. La anormalidad de laboratorio de grado 3 o 4 más común (> 2%) aumentó la creatina fosfocinasa.

Las reacciones adversas más comunes (> 25%) en pacientes pediátricos fueron erupción (73%), diarrea (55% ), dolor musculoesquelético (41%), dolor abdominal (39%), vómitos (39%), dolor de cabeza (34%), paronyquia (32%), disfunción ventricular izquierda (27%) y náuseas (27%). Se produjeron reacciones adversas graves en el 14% de los pacientes pediátricos que recibieron gomekli. Las anormalidades de laboratorio de grado 3 o 4 más comunes (> 2%) fueron la disminución del recuento de neutrófilos y el aumento de la fosfocinasa de la creatina.

Uso en poblaciones específicas

Embarazo y lactancia. Verifique el estado del embarazo de los pacientes del potencial reproductivo antes de iniciar Gomekli. Debido al potencial de reacciones adversas en un niño amamantado, aconseje a los pacientes que no amamanten durante el tratamiento con gomekli y durante 1 semana después de la última dosis.

Se le recomienda informar los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados a la FDA. Para informar sospechas de reacciones adversas, comuníquese con Springworks Therapeutics al 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) o a la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

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< P> Acerca de Springworks Therapeutics

Springworks es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial dedicada a mejorar la vida de pacientes con enfermedades raras y cáncer graves. Desarrollamos y estamos comercializando OGSIVEO® (Nirogacestat) como el primer y único medicamento aprobado por la FDA para adultos con tumores desmoides y Gomekli ™ (Mirdametinib) como el primer y único medicamento aprobado por la FDA para adultos y niños con Plexiform de neurofibromatosis tipo 1 asociado Neurofibromas (NF1-PN). También estamos avanzando una cartera diversa de nuevos candidatos a productos de terapia dirigida para pacientes con tumores sólidos y cánceres hematológicos.

Para obtener más información, visite www.springworkstx.com y siga @springworkstx en X, LinkedIn, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook , Instagram y YouTube.

Springworks Declaraciones con visión de futuro

Este comunicado de prensa contiene "declaraciones prospectivas" en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995, según enmendado, en relación con Nuestro negocio, operaciones y condiciones financieras, incluidas, entre otros, creencias, expectativas y supuestos actuales con respecto al futuro de nuestro negocio, planes y estrategias futuras, nuestros planes de desarrollo y comercialización, nuestros resultados preclínicos y clínicos, el potencial para que Gomekli se convierta en Un nuevo tratamiento importante para pacientes adultos y pediátricos de NF1-PN, expectativas con respecto al momento y los resultados de la revisión por parte de la EMA del MAA para mirdametinib para el tratamiento de pacientes con NF1-PN de adultos y pediátricos, así como para otras condiciones futuras. . Palabras como, entre otros, "esperar", "creer", "esperar", "anticipar", "estimar", "pretender", "plan", "lo haría", "debería" y "podría" Y expresiones o palabras similares, identifiquen declaraciones prospectivas. Los nuevos riesgos e incertidumbres pueden surgir de vez en cuando, y no es posible predecir todos los riesgos e incertidumbres. Cualquier declaración prospectiva en este comunicado de prensa se basa en las expectativas y creencias actuales de la gerencia y está sujeta a una serie de riesgos, incertidumbres y factores importantes que pueden hacer que los eventos o resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​o implícitos por cualquier visión de futuro. Declaraciones contenidas en este comunicado de prensa, incluidos, entre otros, riesgos relacionados con: (i) el éxito de nuestros esfuerzos de comercialización con respecto a Gomekli, (ii) nuestra experiencia limitada como empresa comercial, (iii) nuestra capacidad de obtener o mantener Cobertura y reembolso adecuados para Gomekli, (iv) el éxito y el momento de nuestras actividades de desarrollo de productos, incluida la iniciación y finalización de nuestros ensayos clínicos, (v) nuestras expectativas con respecto al posible beneficio clínico de Gomekli para pacientes con NF1-PN pediátricos y pediátricos. , (vi) Nuestras expectativas con respecto al potencial de mercado para Gomekli, (vii) Nuestras expectativas sobre cuándo Gomekli estará disponible (viii) el hecho de que los datos de la línea superior o intermedia de los estudios clínicos pueden no ser predictivos de los resultados finales o más detallados de Dicho estudio o los resultados de otros estudios en curso o futuros, (ix) el éxito y el momento de los ensayos clínicos continuos y planificados de nuestros socios de colaboración, (x) el momento de nuestras presentaciones e interacciones regulatorias planificadas, incluido el momento y el resultado de las decisiones Hecho por la FDA, EMA y otras autoridades reguladoras, las juntas de revisión de investigación en los sitios de ensayos clínicos y los organismos de revisión de publicaciones, (XI) si la FDA, EMA u otras autoridades reguladoras requerirán información adicional o estudios adicionales, o pueden fallar o negarse a aprobar o retrasar la aprobación de nuestros candidatos de productos, (xii) nuestra capacidad para obtener la aprobación regulatoria de cualquiera de nuestros candidatos de productos o mantener aprobaciones regulatorias otorgadas para nuestros productos, (xiii) nuestros planes para investigar, descubrir y desarrollar candidatos de productos adicionales ( xiv) Nuestra capacidad para celebrar colaboraciones para el desarrollo de nuevos candidatos de productos y nuestra capacidad para realizar los beneficios esperados de tales colaboraciones, (xv) nuestra capacidad para mantener una protección de patentes adecuada y hacer cumplir con éxito reclamos de patentes contra terceros, (xvi) la La adecuación de nuestra posición de efectivo para financiar nuestras operaciones durante cualquier período de tiempo indicado en este documento, (xvii) nuestra capacidad de establecer capacidades de fabricación, y nuestras habilidades de colaboración y nuestros socios de colaboración para fabricar nuestros candidatos de productos y producción de escala, y (xviii) nuestra capacidad para cumplir con cualquier hito específico establecido en este documento.

Excepto según lo requerido por la ley aplicable, no planeamos actualizar o revisar públicamente ninguna declaración con visión de futuro contenida en este documento, ya sea como resultado de cualquier información nueva, eventos futuros, circunstancias modificadas o de otra manera. Aunque creemos que las expectativas reflejadas en tales declaraciones con visión de futuro son razonables, no podemos garantizar que tales expectativas demostrarán ser correctas. En consecuencia, se advierte a los lectores que no confiaran indebidamente en estas declaraciones prospectivas.

Para obtener más información sobre los riesgos, incertidumbres y otros factores que pueden causar diferencias entre las expectativas de Springworks y los resultados reales, debe revisar Los "factores de riesgo" en el ítem 1A de la Parte II del informe trimestral de Springworks en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2024, así como las discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes en las presentaciones posteriores de Springworks.

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    • Al corriente : 2025-02-12 06:00

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