FDA menyetujui gomekli (mirdametinib) untuk pengobatan pasien dewasa dan anak dengan NF1-PN

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui gomekli (mirdametinib) untuk pengobatan pasien dewasa dan anak dengan NF1-PN

Stamford, Conn., 11 Februari 2025-Terapi Springworks, Inc. (NASDAQ: SWTX), sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang berfokus pada penyakit dan kanker langka yang parah, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui Gomekli ™ (Mirdametinib), Inhibitor MEK Springworks, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk pengobatan tersebut, untuk perawatan MEK, untuk pengobatan tersebut, untuk perawatan MEK, untuk pengobatan tersebut, untuk perawatan MEK Springworks 'Springworks, untuk pengobatan tersebut, untuk MEK Springworks' Springworks 'Springworks' pasien dewasa dan anak berusia 2 tahun ke atas dengan neurofibromatosis tipe 1 (NF1) yang memiliki neurofibroma pleksiform simtomatik (PN) tidak dapat menerima reseksi.1 dengan persetujuan, Springworks diberikan voucher tinjauan prioritas penyakit anak yang langka (PRV) oleh FDA.

“Komunitas pasien NF1-PN memiliki kebutuhan besar untuk lebih banyak pilihan perawatan. Dengan persetujuan hari ini, kami merasa terhormat untuk melayani orang dewasa dan anak-anak dengan NF1-PN dan memberi mereka terapi yang memiliki potensi untuk mengecilkan tumor mereka dan menawarkan bantuan gejala yang bermakna, ”kata Saqib Islam, kepala eksekutif Springworks. “Kami berterima kasih kepada setiap peserta uji klinis, keluarga mereka, para peneliti, dan kelompok advokasi pasien yang terlibat dalam perjalanan menuju membuat Gomekli tersedia di AS. Saya bangga bahwa kami memberikan komitmen kami kepada pasien dengan penyakit yang menghancurkan dengan perusahaan kami Persetujuan FDA kedua dalam waktu kurang dari 18 bulan. ”

NF1 adalah kelainan genetik yang saat ini mempengaruhi sekitar 100.000 anak-anak dan orang dewasa di Amerika Serikat.2,3 pasien dengan NF1 memiliki risiko seumur hidup sekitar 30-50% seumur hidup 30-50% mengembangkan neurofibroma pleksiform, atau PNS, yang merupakan tumor yang tumbuh dalam pola infiltratif di sepanjang selubung saraf perifer dan yang dapat menyebabkan gangguan parah, rasa sakit dan gangguan fungsional.2,4 Ada sekitar 40.000 orang di Amerika Serikat yang hidup dengan NF1- PN, sebagian besar dari mereka adalah orang dewasa yang belum memiliki obat yang disetujui sampai gomekli.5 neurofibroma plexiform dapat berubah menjadi tumor selubung saraf perifer ganas, suatu penyakit yang agresif dan berpotensi fatal. neurofibroma plexiform di sepanjang saraf, dan hingga sekitar 85% neurofibroma plexiform dianggap tidak dapat menerima reseksi.7,8,9

“Pasien dengan NF1-PN sering menghadapi tantangan yang signifikan dengan kesehatan mereka dan telah memiliki pilihan pengobatan terbatas untuk mengelola kondisi yang menghancurkan ini,” kata Christopher Moertel, M.D., Direktur Medis Pediatrik Neuro-Oncology dan Program Neurofibromatosis dan Kenneth dan Betty Jayne Dahlberg Profesor Pediatrik, Universitas Minnesota, dan Penyelidik Pimpinan Persidangan Reneu. “Sangat menggembirakan dalam uji coba Reneu untuk melihat bahwa Gomekli memberikan respons yang dalam dan tahan lama, dengan profil keamanan yang dapat dikelola yang memungkinkan pasien untuk tetap menggunakan terapi. Persetujuan ini merupakan kemajuan penting, terutama bagi orang dewasa yang sebelumnya tidak memiliki pengobatan yang disetujui. ”

Gomekli disetujui di bawah prioritas tinjauan dan Springworks menerima voucher peninjauan prioritas penyakit anak yang langka dari FDA. Gomekli sebelumnya diberikan obat yatim piatu dan penunjukan trek cepat untuk pengobatan NF1-pn.

Persetujuan FDA dari Gomekli didasarkan pada hasil dari uji coba reneu fase 2b, yang mendaftarkan 114 pasien dengan NF1-PN ≥2 tahun (58 orang dewasa dan 56 pasien anak) .10 Gomekli bertemu dengan titik akhir primer yang dikonfirmasi objektif yang dikonfirmasi yang dikonfirmasi yang dikonfirmasi yang dikonfirmasi). Tingkat respons (ORR), sebagaimana dinilai oleh Buta Independen Central Review, menunjukkan 41% ORR (n = 24/58) pada orang dewasa dan 52% pada anak -anak (n = 29/56) .10 Pengurangan volume tumor dalam dan tahan lama; Perubahan persentase terbaik median dalam volume PN target adalah -41% (kisaran: -90 hingga 13%) pada orang dewasa dan -42% (kisaran: -91 hingga 48%) pada anak -anak.10 Delapan puluh delapan persen orang dewasa dan 90% anak -anak dengan respons yang dikonfirmasi memiliki respons dengan durasi setidaknya 12 bulan, dan 50% dan 48%, masing -masing, memiliki respons durasi setidaknya 24 bulan.10 pasien di kedua kohort juga mengalami peningkatan yang signifikan lebih awal dan berkelanjutan dari awal dalam nyeri, dan kualitas hidup, sebagaimana dinilai di beberapa alat hasil yang dilaporkan pasien.10

Gomekli menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang dapat dikelola.1 Kejadian buruk yang paling umum (> 25%) dilaporkan pada orang dewasa yang menerima gomekli adalah ruam, diare, mual, nyeri muskuloskeletal, muntah dan kelelahan.1 Efek samping yang paling umum (> 25%) yang terjadi pada anak -anak adalah ruam, diare, nyeri muskuloskeletal, nyeri perut, muntah, sakit kepala, paronychia, disfungsi ventrikular kiri, dan di perut kiri, vomitorial, paronychia, ventrikular kiri, dan disfungsi ventrikel kiri, dan ventricular kiri, ventriceluler kiri, dan vomitorial kiri, ventriceluler kiri, dan vomiting kiri, dan vomiting kiri, dan paru mual.1 Silakan lihat informasi keselamatan penting tambahan di bawah ini, termasuk peringatan & tindakan pencegahan yang berkaitan dengan toksisitas mata, disfungsi ventrikel kiri, reaksi merugikan dermatologis, dan toksisitas embrio-janin.1

“Kami sangat senang merayakan tonggak luar biasa dari mitra kami dan teman-teman jangka panjang di Springworks untuk komunitas NF1-PN. Persetujuan FDA ini menunjukkan kekuatan kolaborasi untuk memajukan sains inovatif untuk obat -obatan yang mungkin tidak diminta, ”kata Annette Bakker, Ph.D., chief executive officer dari Yayasan Tumor Anak -anak. "Ketika industri, peneliti, dan organisasi seperti kami mendorong inovasi perawatan bergabung, kemajuan ilmiah bergerak lebih cepat, dan pasien mendapatkan akses ke terapi yang mereka butuhkan. Setiap persetujuan perawatan sulit dimenangkan, dibangun di atas penelitian, kegigihan, dan kemitraan. Hari ini, hari ini, Pekerjaan itu memberikan opsi baru yang kritis untuk pasien NF dari segala usia. "

" NF1-PN adalah penyakit yang kompleks dan menghancurkan yang mempengaruhi tidak hanya pasien individu, tetapi seluruh keluarga. Hasil untuk pasien dan persetujuan FDA ini menawarkan harapan untuk pasien NF dan keluarga mereka, ”kata Kim Bischoff, Direktur Eksekutif, NF Network.

Springworks didedikasikan untuk membantu pasien dengan Gomekli akses NF1-PN dan memberikan dukungan selama perjalanan perawatan mereka. Program Springworks CareConnections ™ adalah program dukungan pasien yang komprehensif yang menawarkan layanan dukungan dan sumber daya yang dipersonalisasi kepada pasien Gomekli yang memenuhi syarat, termasuk informasi pertanggungan asuransi dan dukungan akses, bantuan keuangan dan dukungan pendidikan dan emosional yang dipersonalisasi. Dokter dan pasien dapat menghubungi 1-844-Cares-55 (1-844-227-3755) atau kunjungi www.springworkstxcares.com untuk informasi lebih lanjut.

Gomekli diharapkan tersedia melalui farmasi khusus dan Jaringan distributor khusus di Amerika Serikat dalam waktu dua minggu.

Aplikasi otorisasi pemasaran Springworks untuk mirdametinib untuk perawatan anak-anak dan orang dewasa dengan NF1-PN divalidasi oleh Badan Obat Eropa (EMA) dan saat ini sedang ditinjau; Keputusan diharapkan dari Komisi Eropa pada tahun 2025.

tentang NF1-PN

Neurofibromatosis tipe 1 (NF1) adalah kelainan genetik langka yang muncul dari mutasi pada gen NF1, yang mengkodekan neurofibromin, penekan kunci dari jalur MAPK.11,12 NF1 adalah bentuk neurofibromatosis yang paling umum, dengan an Diperkirakan kejadian kelahiran global sekitar 1 dari 2.500 orang, dan ada sekitar 100.000 pasien yang tinggal dengan NF1 di Amerika Serikat.2,3 Kursus klinis NF1 heterogen dan bermanifestasi dalam berbagai gejala di berbagai sistem organ, termasuk pigmentasi abnormal dan abnormal , kelainan bentuk kerangka, pertumbuhan tumor dan komplikasi neurologis, seperti gangguan kognitif.13 Pasien dengan NF1 memiliki pengurangan rata-rata 8 hingga 15 tahun dalam harapan hidup mereka dibandingkan dengan populasi umum.14

NF1 pasien memiliki kira-kira Risiko seumur hidup 30-50% terkena neurofibroma plexiform, atau PN, yang merupakan tumor yang tumbuh dalam pola infiltratif di sepanjang selubung saraf perifer dan yang dapat menyebabkan cacat parah, nyeri dan gangguan fungsional; Dalam kasus yang jarang terjadi, NF1-PN mungkin berakibat fatal. Biasanya, mereka tumbuh lebih cepat selama masa kanak -kanak.15,16

Penghapusan bedah tumor ini dapat menjadi tantangan karena pola pertumbuhan tumor infiltratif di sepanjang saraf dan dapat menyebabkan kerusakan saraf permanen dan cacat.6 Hingga sekitar 85% neurofibroma plexiform dianggap tidak dapat menerima reseksi.7,8 , 9

tentang gomekli ™ (mirdametinib)

Gomekli ™ adalah inhibitor molekul kecil oral, molekul kecil yang disetujui di Amerika Serikat untuk pengobatan pasien dewasa dan anak -anak berusia 2 tahun dan lebih tua dengan neurofibromatosis tipe 1 (NF1) yang memiliki neurofibroma plexiform simtomatik (PN) tidak dapat diterima Reseksi Lengkap.

Informasi Keselamatan Penting

peringatan dan tindakan pencegahan

toksisitas okular: gomekli dapat menyebabkan toksisitas okular termasuk oklusi vena retina (RVO), detasemen epitel pigmen retina (RPED) , dan penglihatan kabur. Pada populasi keselamatan orang dewasa yang dikumpulkan, toksisitas mata terjadi pada 28% pasien yang diobati dengan Gomekli: 21% adalah grade 1, 5% adalah grade 2 dan 1,3% adalah grade 3. RVO terjadi pada 2,7%, RPED terjadi pada 1,3%, dan Penglihatan kabur terjadi pada 9% pasien dewasa. Pada populasi keselamatan anak -anak yang dikumpulkan, toksisitas mata terjadi pada 19% pasien: 17% adalah grade 1 dan 1,7% adalah grade 2. Melakukan penilaian mata komprehensif sebelum memulai Gomekli, secara berkala selama pengobatan, dan untuk mengevaluasi segala atau memburuknya atau memburuknya Perubahan visual seperti penglihatan kabur. Lanjutkan, temukan, kurangi dosis, atau hentikan secara permanen gomekli seperti yang ditunjukkan secara klinis.

disfungsi ventrikel kiri: gomekli dapat menyebabkan disfungsi ventrikel kiri. Gomekli belum dipelajari pada pasien dengan riwayat penyakit jantung yang signifikan secara klinis atau LVEF <55% sebelum inisiasi pengobatan. Dalam studi Reneu, penurunan LVEF 10 menjadi <20% terjadi pada 16% pasien dewasa yang diobati dengan Gomekli. Lima pasien (9%) membutuhkan gangguan dosis, satu pasien (1,7%) membutuhkan pengurangan dosis, dan satu pasien membutuhkan penghentian permanen Gomekli. Waktu rata -rata untuk onset pertama penurunan LVEF pada pasien dewasa adalah 70 hari. Penurunan LVEF 10 hingga <20% terjadi pada 25%, dan penurunan LVEF ≥20% terjadi pada 1,8% pasien anak yang diobati dengan Gomekli. Satu pasien (1,8%) membutuhkan gangguan dosis gomekli. Waktu rata -rata untuk onset pertama penurunan LVEF pada pasien anak adalah 132 hari. Semua pasien dengan penurunan LVEF diidentifikasi selama ekokardiografi rutin, dan penurunan LVEF diselesaikan pada 75% pasien. Sebelum memulai gomekli, menilai fraksi ejeksi (EF) oleh echocardiogram. Pantau EF setiap 3 bulan selama tahun pertama dan kemudian seperti yang ditunjukkan secara klinis. Menahan, kurangi dosis, atau hentikan secara permanen gomekli berdasarkan keparahan reaksi merugikan.

reaksi merugikan dermatologis: gomekli dapat menyebabkan reaksi merugikan dermatologis termasuk ruam. Ruam yang paling sering termasuk dermatitis acneiform, ruam, eksim, ruam maculo-papular dan ruam pustular. Pada populasi keselamatan dewasa yang dikumpulkan, ruam terjadi pada 92% pasien yang diobati dengan Gomekli dan membutuhkan penghentian permanen pada 11% pasien dewasa. Pada populasi keselamatan anak yang dikumpulkan, ruam terjadi pada 72% pasien yang diobati dengan Gomekli dan mengakibatkan penghentian permanen Gomekli pada 3,4% pasien. Memulai perawatan suportif pada tanda -tanda pertama reaksi merugikan dermatologis. Menahan, kurangi dosis, atau hentikan secara permanen gomekli berdasarkan keparahan reaksi yang merugikan.

Toksisitas embrio-janin: gomekli dapat menyebabkan kerusakan janin ketika diberikan pada wanita hamil. Verifikasi status kehamilan wanita potensi reproduksi sebelum inisiasi gomekli. Sarankan wanita hamil dan wanita tentang potensi reproduksi risiko potensial terhadap janin. Juga menyarankan pasien untuk menggunakan kontrasepsi yang efektif selama pengobatan dengan gomekli dan selama 6 minggu setelah dosis terakhir (wanita) atau 3 bulan setelah dosis terakhir (laki -laki).

reaksi merugikan

Reaksi merugikan yang paling umum (> 25%) pada pasien dewasa adalah ruam (90%), diare (59%), mual (52%), nyeri muskuloskeletal (41%), muntah (38%), dan kelelahan fatigue (29%). Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 17% pasien dewasa yang menerima Gomekli. Abnormalitas laboratorium grade 3 atau 4 yang paling umum (> 2%) adalah peningkatan kreatin fosfokinase.

Reaksi merugikan yang paling umum (> 25%) pada pasien anak adalah ruam (73%), diare (55% ), nyeri muskuloskeletal (41%), nyeri perut (39%), muntah (39%), sakit kepala (34%), paronychia (32%), disfungsi ventrikel kiri (27%), dan mual (27%). Reaksi merugikan yang serius terjadi pada 14% pasien anak yang menerima gomekli. Kelainan laboratorium grade 3 atau 4 yang paling umum (> 2%) adalah penurunan jumlah neutrofil dan peningkatan creatine phosphokinase.

penggunaan dalam populasi tertentu

Kehamilan & laktasi. Verifikasi status kehamilan pasien dengan potensi reproduksi sebelum memulai gomekli. Karena potensi reaksi merugikan pada anak yang disusui, saran pasien untuk tidak menyusui selama perawatan dengan gomekli dan selama 1 minggu setelah dosis terakhir.

Anda didorong untuk melaporkan efek samping negatif dari obat resep ke FDA. Untuk melaporkan dugaan reaksi merugikan, hubungi Springworks Therapeutics di 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

p> tentang Springworks Therapeutics

Springworks adalah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan pasien dengan penyakit langka dan kanker yang parah. Kami mengembangkan dan mengkomersialkan OGSiveO® (nirogacestat) sebagai obat yang disetujui FDA pertama dan satu-satunya untuk orang dewasa dengan tumor desmoid dan gomekli ™ (mirdametinib) sebagai obat yang disetujui FDA dan satu-satunya untuk kedua orang dewasa dan anak-anak dengan neurofibromatosis yang terkait dengan plexiformisa yang terkait plexiformosis yang terkait dengan plexiformosis yang terkait dengan plexiformosis yang terkait dengan fDA neurofibroma (NF1-PN). Kami juga memajukan beragam portofolio kandidat produk terapi target baru untuk pasien dengan tumor padat dan kanker hematologis.

Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.springworkstx.com dan ikuti @springworkstx di X, LinkedIn, Facebook , Instagram, dan YouTube.

Pernyataan Pandangan ke depan Springworks

Siaran pers ini berisi "pernyataan berwawasan ke depan" dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Efek Pribadi 1995, sebagaimana telah diubah, yang berkaitan dengan Bisnis, operasi, dan kondisi keuangan kami, termasuk tetapi tidak terbatas pada keyakinan saat ini, harapan dan asumsi mengenai masa depan bisnis kami, rencana dan strategi masa depan, rencana pengembangan dan komersialisasi kami, hasil praklinis dan klinis kami, potensi Gomekli menjadi Perawatan baru yang penting untuk pasien NF1-PN dewasa dan anak, harapan mengenai waktu dan hasil tinjauan oleh EMA MAA untuk mirdametinib untuk pengobatan pasien NF1-PN dewasa dan anak, serta berkaitan dengan kondisi masa depan lainnya di masa depan lainnya . Kata -kata seperti, tetapi tidak terbatas pada, "menantikan," "percaya," "harapkan," "mengantisipasi," "perkiraan," "berniat," "rencanakan," "akan," "harus" dan "bisa, bisa, ”Dan ekspresi atau kata-kata serupa, identifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian baru dapat muncul dari waktu ke waktu, dan tidak mungkin untuk memprediksi semua risiko dan ketidakpastian. Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada harapan dan keyakinan manajemen saat ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor penting yang dapat menyebabkan peristiwa atau hasil aktual berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh setiap berwawasan ke depan Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini, termasuk, tanpa batasan, risiko yang berkaitan dengan: (i) keberhasilan upaya komersialisasi kami sehubungan dengan Gomekli, (ii) pengalaman terbatas kami sebagai perusahaan komersial, (iii) kemampuan kami untuk mendapatkan atau mempertahankan Cakupan dan penggantian yang memadai untuk Gomekli, (iv) Keberhasilan dan waktu kegiatan pengembangan produk kami, termasuk inisiasi dan penyelesaian uji klinis kami, (v) Harapan kami mengenai potensi manfaat klinis Gomekli untuk pasien NF1-PN dewasa dan anak-anak Pediatrik NF1-PN anak pediatrik anak pediatrik , (vi) Harapan kami mengenai potensi pasar untuk Gomekli, (vii) Harapan kami mengenai kapan Gomekli akan tersedia, (viii) fakta bahwa data topline atau interim dari studi klinis mungkin tidak prediksi hasil akhir atau lebih rinci dari Studi semacam itu atau hasil studi lain yang sedang berlangsung atau di masa depan, (ix) keberhasilan dan waktu uji klinis mitra kolaborasi kami yang sedang berlangsung, (x) waktu pengajuan dan interaksi peraturan yang kami rencanakan, termasuk waktu dan hasil keputusan keputusan kami Dibuat oleh FDA, EMA, dan otoritas pengatur lainnya, Dewan Peninjau Investigasi di lokasi uji klinis dan badan peninjauan publikasi, (XI) apakah FDA, EMA, atau otoritas pengatur lainnya akan memerlukan informasi tambahan atau studi lebih lanjut, atau mungkin gagal atau menolak untuk menyetujui atau dapat menunda persetujuan kandidat produk kami, (xii) kemampuan kami untuk mendapatkan persetujuan peraturan dari salah satu kandidat produk kami atau mempertahankan persetujuan peraturan yang diberikan untuk produk kami, (xiii) rencana kami untuk meneliti, menemukan dan mengembangkan kandidat produk tambahan, ((XIII) xiv) Kemampuan kami untuk masuk ke dalam kolaborasi untuk pengembangan kandidat produk baru dan kemampuan kami untuk mewujudkan manfaat yang diharapkan dari kolaborasi tersebut, (xv) kemampuan kami untuk mempertahankan perlindungan paten yang memadai dan berhasil menegakkan klaim paten terhadap pihak ketiga, (xvi) Kecukupan posisi tunai kami untuk mendanai operasi kami melalui periode waktu yang ditunjukkan di sini, (xvii) kemampuan kami untuk menetapkan kemampuan manufaktur, dan kemampuan mitra kolaborasi kami untuk memproduksi kandidat produk kami dan skala produksi, dan (xviii) kemampuan kami untuk Temui tonggak spesifik yang ditetapkan di sini.

Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum yang berlaku, kami tidak berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini, baik sebagai hasil dari informasi baru, peristiwa di masa depan, keadaan yang berubah atau sebaliknya. Meskipun kami percaya harapan yang tercermin dalam pernyataan berwawasan ke depan seperti itu masuk akal, kami tidak dapat memberikan jaminan bahwa harapan tersebut akan terbukti benar. Dengan demikian, pembaca diperingatkan untuk tidak mengandalkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan ini.

Untuk informasi lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor lain yang dapat menyebabkan perbedaan antara harapan Springworks dan hasil aktual, Anda harus meninjau "Faktor Risiko" dalam Butir 1A Bagian II dari Laporan Triwulan Springworks tentang Formulir 10-Q untuk kuartal yang berakhir 30 September 2024, serta diskusi risiko potensial, ketidakpastian dan faktor-faktor penting lainnya dalam pengajuan Springworks selanjutnya.

Referensi

  • gomekli. Informasi resep. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, dkk. Neurofibroma plexiform pediatrik: Dampak pada morbiditas dan mortalitas pada neurofibromatosis tipe 1. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. neurofibromatosis 1 dan neurofibromatosis 2: perspektif abad ke -dua puluh satu. Neurologi Lancet. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, dkk. Pengawasan kesehatan untuk anak -anak dengan neurofibromatosis tipe 1. Pediatri. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Data pada file.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani et al. “Neurofibromatosis plexiform dengan tumor selubung saraf ganas perifer dan skoliosis - lebih banyak pencitraan pengawasan yang diperlukan?.” Laporan Kasus Radiologi Vol. 17,7 2388-2393. 6 Mei. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Jarum M, CanA A, Dattilo J, dkk. Tanda prognostik dalam manajemen bedah neurofibroma plexiform: The Children's Hospital of Philadelphia Experience, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al. Karakteristik klinis dan manajemen anak -anak dan orang dewasa dengan neurofibromatosis tipe 1 dan neurofibroma plexiform di Denmark: studi nasional. Oncol Ther 11, 97–110 (2023). https://doi.org/10.1007/s40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) ‘Kohort Prancis anak -anak dan remaja dengan neurofibromatosis tipe 1 dan simtomatik neurofibroma plexiform yang tidak dapat dioperasikan: studi Cassiopea’, Jurnal Genetika Medis Eropa, 66 (5), hal. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, dkk. Reneu: Percobaan penting, fase IIB mirdametinib pada orang dewasa dan anak-anak dengan neurofibromatosis simtomatik tipe neurofibroma plexiform yang terkait. J Clin Oncol. 2024; jco.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap Ys, McPherson JR, Ong CK, dkk. Gen NF1 ditinjau kembali - dari bangku ke samping tempat tidur. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, gen Friedman J. NF1 dan neurofibromatosis 1. Am J epidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.A010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, dkk. NF106: Uji coba klinis neurofibromatosis Konsorsium Fase II uji coba MEK inhibitor mirdametinib (PD-0325901) pada remaja dan orang dewasa dengan neurofibroma pleksiform terkait NF1. J Clin Onc. 2021; jco.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, dkk. Insiden dan prevalensi neurofibromatosis tipe 1 dan 2: tinjauan sistematis dan meta-analisis. Orphanet J Rare Dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, dkk. Asosiasi Perubahan Volume Neurofibroma Plexiform dan Perkembangan Morbiditas Klinis dalam Neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, dkk. Dinamika pertumbuhan neurofibroma plexiform: Sebuah studi kohort retrospektif dari 201 pasien dengan neurofibromatosis 1. Orphanet j langka dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Diposting : 2025-02-12 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer