La FDA approva Gomekli (mirdametinib) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con NF1-PN
FDA approva gomekli (mirdametinib) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con NF1-PN
Stamford, Conn., 11 febbraio 2025-Springworks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), una società biofarmaceutica in fase commerciale focalizzata su gravi malattie rare e cancro, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Gomekli ™ (mirdametinib), inibitore MEK di Springworks, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento, per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) che dispongono di neurofibromi plessiformi sintomatici (PN) non suscettibili di completare la resezione.1 Con l'approvazione, Springworks è stato concesso un raro voucher per la priorità della malattia pediatrica (PRV) dalla FDA.
“La comunità dei pazienti NF1-PN ha un grande bisogno di più opzioni di trattamento. Con l'approvazione di oggi, siamo onorati di servire sia adulti che bambini con NF1-PN e fornire loro una terapia che ha il potenziale per ridurre i loro tumori e offrire un significativo sollievo sintomatico ", ha affermato Saqib Islam, amministratore delegato di Springworks. “Siamo grati a ogni partecipante alla sperimentazione clinica, alle loro famiglie, agli investigatori e ai gruppi di difesa dei pazienti coinvolti nel viaggio verso il reso Gomekli disponibile negli Stati Uniti. Sono orgoglioso di aver tenuto il nostro impegno nei confronti dei pazienti con malattie devastanti con la nostra azienda Seconda approvazione della FDA in meno di 18 mesi. ”
NF1 è un disturbo genetico che attualmente colpisce circa 100.000 bambini e adulti negli Stati Uniti.2,3 pazienti con NF1 hanno circa il 30-50% di rischio di vita di sviluppare neurofibromi plessiformi, o PN, che sono tumori che crescono in un modello infiltrativo lungo la guaina del nervo periferico e che possono causare gravi deturpazioni, dolore e compromissione funzionale.2,4 Ci sono circa 40.000 persone negli Stati Uniti che vivono con NF1- Pn, la maggior parte dei quali sono adulti che non hanno avuto una medicina approvata fino a quando i neurofibromi plessiformi.5 possono trasformarsi in tumori di guaina per nervi periferici maligni, una malattia aggressiva e potenzialmente fatale. di neurofibromi plessiformi lungo i nervi e fino a circa l'85% dei neurofibromi plessiformi non sono considerati suscettibili per completare la resezione.7,8,9
"I pazienti con NF1-PN spesso affrontano sfide significative con la loro salute e hanno avuto opzioni di trattamento limitate per gestire questa condizione devastante", ha affermato Christopher Moertel, M.D., Direttore medico Neuro-oncologia pediatrica e programmi di neurofibromatosi e Kenneth e Betty Jayne Dahlberggberggerg Professore di Pediatria, Università del Minnesota e investigatore capo del processo Reneu. “È stato molto incoraggiante nello studio Reneu vedere che Gomekli ha fornito risposte profonde e durevoli, con un profilo di sicurezza gestibile che ha permesso ai pazienti di rimanere in terapia. Questa approvazione rappresenta un progresso importante, in particolare per gli adulti che in precedenza non avevano un trattamento approvato. ”
Gomekli è stato approvato in base alla revisione prioritaria e Springworks ha ricevuto un raro voucher di revisione prioritaria della malattia pediatrica dalla FDA. A Gomekli era precedentemente concesso drogazioni orfane e designazioni di binari veloci per il trattamento di NF1-PN.
L'approvazione della FDA di Gomekli si basa sui risultati dello studio ReneU di Fase 2B, che ha arruolato 114 pazienti con NF1-Pn ≥2 anni di età (58 adulti e 56 pazienti pediatrici) .10 Gomekli ha incontrato il endpoint primario confermato. Tasso di risposta (ORR), valutato dalla revisione centrale indipendente in cieco, dimostrando un ORR al 41% (n = 24/58) negli adulti e il 52% nei bambini (n = 29/56) .10 Le riduzioni del volume del tumore erano profonde e durevoli; La migliore variazione percentuale media del volume di PN target era del -41% (intervallo: da -90 al 13%) negli adulti e -42% (intervallo: da -91 al 48%) nei bambini.10 ottantatto percento degli adulti e 90% Dei bambini con una risposta confermata ha avuto una risposta di almeno 12 mesi di durata e rispettivamente il 50% e il 48% hanno avuto una risposta di almeno 24 mesi.10 pazienti in entrambe dolore e qualità della vita, valutati attraverso più strumenti di esito segnalati da pazienti Erano eruttive, diarrea, nausea, dolore muscoloscheletrico, vomito e affaticamento.1 Gli eventi avversi più comuni (> 25%) che si verificano nei bambini erano eruttive, diarrea, dolore muscoloscheletrico, dolore addominale, vomito, mal di testa, paronchia, disfunzione ventricolare sinistra e disfunzione ventricolare sinistra Nausea.1 Si prega di consultare ulteriori importanti informazioni sulla sicurezza di seguito, tra cui avvertimenti e precauzioni relative alla tossicità oculare, alla disfunzione ventricolare sinistra, alle reazioni avverse dermatologiche e alla tossicità embrionale.
“Siamo entusiasti di celebrare la pietra miliare straordinaria dei nostri partner e amici a lungo termine di Springworks per la comunità NF1-PN. Questa approvazione della FDA mostra il potere della collaborazione per far avanzare la scienza innovativa per le droghe che altrimenti non sarebbero state portate avanti ", ha affermato Annette Bakker, Ph.D., Amministratore delegato della Fondazione tumorale per bambini. "When industry, researchers, and organizations like ours driving treatment innovation join forces, scientific progress moves faster, and patients gain access to the therapies they need. Every treatment approval is hard-won, built on research, persistence, and partnership. Today, Quel lavoro offre una nuova opzione critica per i pazienti di NF di tutte le età. "
" NF1-PN è una malattia complessa e devastante che colpisce non solo i singoli pazienti, ma per intere famiglie. Risultati per i pazienti e questa approvazione della FDA offre speranza per i pazienti NF e le loro famiglie ", ha affermato Kim Bischoff, direttore esecutivo di NF Network.
Springworks è dedicato ad aiutare i pazienti con NF1-PN ad accedere a Gomekli e a fornire supporto durante il loro percorso terapeutico. Il programma Springworks CareConnections ™ è un programma completo di supporto ai pazienti che offre servizi di supporto personalizzati e risorse ai pazienti ammissibili Gomekli, tra cui informazioni sulla copertura assicurativa e supporto all'accesso, assistenza finanziaria e supporto educativo ed emotivo personalizzato. Medici e pazienti possono contattare 1-844 Cares-55 (1-844-227-3755) o visitare www.springworkstxcares.com per ulteriori informazioni.
Gomekli dovrebbe essere disponibile attraverso una farmacia specializzata e Network di distributore di specialità negli Stati Uniti entro due settimane.
L'applicazione di autorizzazione di marketing di Springworks per mirdametinib per il trattamento di bambini e adulti con NF1-PN è stata convalidata dall'Agenzia europea dei medicinali (EMA) ed è attualmente in fase di revisione; Si prevede una decisione dalla Commissione europea nel 2025.
Informazioni su NF1-PN
Neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è un raro disturbo genetico che deriva dalle mutazioni nel gene NF1, che codifica per la neurofibroming, un soppressore chiave della via MAPK.11,12 NF1 è la forma più comune di neurofibromatosi, con un Incidenza di nascita globale stimata di circa 1 su 2.500 individui e ci sono circa 100.000 pazienti che vivono con NF1 negli Stati Uniti.2,3 Il corso clinico di NF1 è eterogeneo e si manifesta in una varietà di sintomi attraverso numerosi sistemi di organi, tra cui una pigmentazione anormale , deformità scheletriche, crescita del tumore e complicanze neurologiche, come la compromissione cognitiva.13 I pazienti con NF1 hanno una riduzione media di 8-15 anni nell'aspettativa di vita rispetto alla popolazione generale.14
I pazienti NF1 hanno approssimativamente un rischio di durata del 30-50% di sviluppare neurofibromi plessiformi, o PN, che sono tumori che crescono in un modello infiltrativo lungo la guaina del nervo periferico e che possono causare gravi deturpazioni, dolore e compromissione funzionale; In rari casi, NF1-PN può essere fatale.2,4,6 NF1-PN viene spesso diagnosticato nei primi due decenni di vita.2 Questi tumori possono essere aggressivi e sono associati a morbilità clinicamente significative; In genere, crescono più rapidamente durante l'infanzia.15,16
La rimozione chirurgica di questi tumori può essere impegnativa a causa del modello di crescita del tumore infiltrativo lungo i nervi e può portare a danni permanenti nervosi e deturpazione.6 Fino all'85% di circa l'85% dei neurofibromi plessiformi sono considerati suscettibili per completare la resezione. 7,8 , 9
Informazioni su Gomekli ™ (mirdametinib)
Gomekli ™ è un inibitore MEK per piccole molecole orale approvato negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) che hanno neurofibromi plessiformi sintomatici (PN) non suscettibili RESEZIONE COMPLETA.
Informazioni sulla sicurezza importanti
Avvertenze e precauzioni
tossicità oculare: Gomekli può causare tossicità oculare tra cui l'occlusione delle vene retiniche (RVO), il distacco dell'epitelium del pigmento retinico (RPET) e visione offuscata. Nella popolazione di sicurezza aggregata per adulti, la tossicità oculare si è verificata nel 28% dei pazienti trattati con Gomekli: il 21% era di grado 1, il 5% era di grado 2 e l'1,3% erano di grado 3. Il RVO si è verificato nel 2,7%, RPED si è verificato nell'1,3% e La visione sfocata si è verificata nel 9% dei pazienti adulti. Nella popolazione pediatrica di sicurezza, la tossicità oculare si è verificata nel 19% dei pazienti: il 17% era di grado 1 e l'1,7% erano di grado 2. Condurre valutazioni oftalmiche complete prima di iniziare Gomekli, a intervalli regolari durante il trattamento e per valutare qualsiasi nuovo o peggioramento Cambiamenti visivi come la visione sfocata. Continua, trattenere, ridurre la dose o interrompere permanentemente Gomekli come clinicamente indicato.
Disfunzione ventricolare sinistra: Gomekli può causare disfunzione ventricolare sinistra. Gomekli non è stato studiato in pazienti con una storia di malattie cardiache clinicamente significative o LVEF <55% prima dell'inizio del trattamento. Nello studio ReneU, una riduzione della LVEF dal 10 al 20% si è verificata nel 16% dei pazienti adulti trattati con Gomekli. Cinque pazienti (9%) hanno richiesto l'interruzione della dose, un paziente (1,7%) ha richiesto una riduzione della dose e un paziente ha richiesto l'interruzione permanente di Gomekli. Il tempo mediano al primo inizio della riduzione della LVEF nei pazienti adulti era di 70 giorni. La riduzione della LVEF dal 10 al 20% si è verificata nel 25% e una riduzione di LVEF di ≥20% si è verificata nell'1,8% dei pazienti pediatrici trattati con Gomekli. Un paziente (1,8%) ha richiesto l'interruzione della dose di Gomekli. Il tempo mediano al primo insorgenza della riduzione della LVEF nei pazienti pediatrici era di 132 giorni. Tutti i pazienti con LVEF ridotto sono stati identificati durante l'ecocardiografia di routine e la riduzione della LVEF ha risolto nel 75% dei pazienti. Prima di iniziare Gomekli, valutare la frazione di eiezione (EF) mediante ecocardiogramma. Monitorare EF ogni 3 mesi durante il primo anno e poi come indicato clinicamente. Trattenere, ridurre la dose o interrompere permanentemente Gomekli in base alla gravità della reazione avversa.
reazioni avverse dermatologiche: Gomekli può causare reazioni avverse dermatologiche inclusa l'eruzione cutanea. Le eruzioni cutanee più frequenti includevano dermatite acneiforme, eruzione cutanea, eczema, eruzione maculo-papolare ed eruzione pustolosa. Nella popolazione di sicurezza degli adulti aggregata, il 92% dei pazienti si è verificata un'eruzione cutanea trattata con Gomekli e ha richiesto l'interruzione permanente nell'11% dei pazienti adulti. Nella popolazione di sicurezza pediatrica aggregata, nel 72% dei pazienti trattati con gomekli e ha provocato l'interruzione permanente di Gomekli nel 3,4% dei pazienti. Inizia le cure di supporto ai primi segni di reazioni avverse dermatologiche. Trattenere, ridurre la dose o interrompere permanentemente Gomekli in base alla gravità della reazione avversa.
Tossicità embrione-fetale: Gomekli può causare danni fetali quando somministrato a una donna incinta. Verificare lo stato di gravidanza delle femmine di potenziale riproduttivo prima dell'inizio di Gomekli. Consiglia alle donne in gravidanza e alle femmine del potenziale riproduttivo del potenziale rischio per un feto. Consigliare anche ai pazienti di utilizzare una contraccezione efficace durante il trattamento con Gomekli e per 6 settimane dopo l'ultima dose (femmina) o 3 mesi dopo l'ultima dose (maschi).
Reazioni avverse /p> Le reazioni avverse più comuni (> 25%) nei pazienti adulti erano eruzione cutanea (90%), diarrea (59%), nausea (52%), dolore muscoloscheletrico (41%), vomito (38%) e fatica (29%). Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 17% dei pazienti adulti che hanno ricevuto Gomekli. L'anomalia di laboratorio di grado 3 o 4 più comune (> 2%) è stata un aumento della creatina fosfocinasi. Le reazioni avverse più comuni (> 25%) nei pazienti pediatrici erano eruzioni cutanee (73%), diarrea (55% ), dolore muscoloscheletrico (41%), dolore addominale (39%), vomito (39%), mal di testa (34%), paronchia (32%), disfunzione ventricolare sinistra (27%) e nausea (27%). Reazioni avverse gravi si sono verificate nel 14% dei pazienti pediatrici che hanno ricevuto Gomekli. Le anomalie di laboratorio di grado 3 o 4 più comuni (> 2%) erano una riduzione della conta dei neutrofili e un aumento della creatina fosfocinasi. Utilizzo in popolazioni specifiche gravidanza e lattazione. Verificare lo stato di gravidanza dei pazienti con potenziale riproduttivo prima di iniziare Gomekli. A causa del potenziale di reazioni avverse in un bambino allattato al seno, consiglia ai pazienti di non allattare durante il trattamento con Gomekli e per 1 settimana dopo l'ultima dose. Sei incoraggiato a segnalare gli effetti collaterali negativi dei farmaci da prescrizione alla FDA. Per segnalare reazioni avverse sospette, contattare Springworks Therapeutics al numero 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch. Informazioni su SpringWorks Therapeutics Springworks è una società biofarmaceutica in fase commerciale dedicata a migliorare la vita dei pazienti con gravi malattie rare e cancro. Abbiamo sviluppato e commercializzando Ogsiveo® (NirogaceStat) come la prima e unica medicina approvata dalla FDA per gli adulti con tumori desmoidi e Gomekli ™ (mirdametinib) come prima e unica medicina approvata dalla FDA per gli adulti e i bambini con neurofibromatosi Plexiform di tipo 1 Neurofibromi (NF1-PN). We are also advancing a diverse portfolio of novel targeted therapy product candidates for patients with both solid tumors and hematological cancers. For more information, visit www.springworkstx.com and follow @SpringWorksTx on X, LinkedIn, Facebook , Instagram e YouTube. Dichiarazioni lungimiranti Springworks Questo comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Reform Act del 1995, modificato, relativo a La nostra attività, operazioni e condizioni finanziarie, inclusi ma non limitati alle credenze attuali, alle aspettative e alle ipotesi riguardanti il futuro della nostra attività, piani e strategie futuri, i nostri piani di sviluppo e commercializzazione, i nostri risultati preclinici e clinici, il potenziale per Gomekli di diventare Un nuovo importante trattamento per i pazienti NF1-PN adulti e pediatrici, aspettative riguardanti i tempi e i risultati della revisione da parte dell'EMA della MAA per mirdametinib per il trattamento dei pazienti NF1-PN adulti e pediatrici, nonché relativi ad altre condizioni future . Parole come, ma non limitate a, "non vedo l'ora di", "credi", "aspettate", "anticipare", "stima", "intendere", "piano", "vorrebbero", "dovrei" e "potrebbero, "E espressioni o parole simili, identificare le dichiarazioni previsionali. Di volta in volta possono emergere nuovi rischi e incertezze e non è possibile prevedere tutti i rischi e le incertezze. Eventuali dichiarazioni previsionali in questo comunicato stampa si basano sulle attuali aspettative e credenze della direzione e sono soggette a una serie di rischi, incertezze e fattori importanti che possono causare eventi o risultati effettivi differenziati da quelli espressi o impliciti da qualsiasi lungimirante Dichiarazioni contenute in questo comunicato stampa, inclusi, senza limitazione, rischi relativi a: (i) il successo dei nostri sforzi di commercializzazione rispetto a Gomekli, (ii) la nostra esperienza limitata come società commerciale, (iii) la nostra capacità di ottenere o mantenere Copertura e rimborso adeguati per Gomekli, (iv) il successo e i tempi delle nostre attività di sviluppo del prodotto, inclusi l'inizio e il completamento dei nostri studi clinici, (v) le nostre aspettative riguardanti il potenziale beneficio clinico di Gomekli per i pazienti NF1-PN adulti e pediatrici , (vi) le nostre aspettative riguardo al potenziale di mercato per Gomekli, (vii) le nostre aspettative riguardo a quando Gomekli diventerà disponibile, (viii) il fatto che i dati di topline o provvisorie di studi clinici potrebbero non essere predittivi dei risultati finali o più dettagliati dei risultati più dettagliati Tale studio o i risultati di altri studi in corso o futuri, (IX) il successo e i tempi degli studi clinici in corso e pianificati dei nostri partner di collaborazione, (x) i tempi dei nostri sottomissioni e interazioni regolamentari pianificate, inclusi i tempi delle decisioni Realizzato dalla FDA, dall'EMA e da altre autorità di regolamentazione, dai consigli di revisione investigativa nei siti di sperimentazione clinica e dagli organi di revisione della pubblicazione, (xi) sia FDA, EMA o altre autorità di regolamentazione che richiederanno ulteriori informazioni o ulteriori studi o potrebbero fallire o rifiutare approvare o può ritardare l'approvazione dei nostri candidati al prodotto, (xii) la nostra capacità di ottenere l'approvazione normativa di uno qualsiasi dei nostri candidati al prodotto o mantenere le approvazioni normative concesse per i nostri prodotti (xiii) i nostri piani di ricerca, scoprire e sviluppare candidati al prodotto aggiuntivi ( xiv) La nostra capacità di inserire collaborazioni per lo sviluppo di nuovi candidati al prodotto e la nostra capacità di realizzare i benefici previsti da tali collaborazioni (xv) la nostra capacità di mantenere un'adeguata protezione dei brevetti e di applicare con successo le richieste di brevetto contro i terzi, (XVI) il Adeguatezza della nostra posizione in contanti per finanziare le nostre operazioni in qualsiasi periodo di tempo indicato nel presente documento, (xvii) la nostra capacità di stabilire capacità di produzione e le nostre e le nostre capacità di collaborazione dei partner di produrre i nostri candidati e scalare la produzione e (XVIII) Incontra qualsiasi traguardo specifico indicato nel presente documento. Salvo quanto richiesto dalla legge applicabile, non prevediamo di aggiornare o rivedere pubblicamente eventuali dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento, a causa di nuove informazioni, eventi futuri, circostanze cambiate o altro. Sebbene riteniamo che le aspettative riflesse in tali dichiarazioni previsionali siano ragionevoli, non possiamo garantire che tali aspettative si riveleranno corrette. Di conseguenza, i lettori sono avvertiti di non fare indebita dipendenza da queste dichiarazioni previsionali. Per ulteriori informazioni sui rischi, le incertezze e altri fattori che possono causare differenze tra le aspettative di Springworks e i risultati effettivi, è necessario rivedere I "fattori di rischio" nell'articolo 1A della parte II della relazione trimestrale di Springworks sul modulo 10-Q per il trimestre chiuso al 30 settembre 2024, nonché discussioni su potenziali rischi, incertezze e altri importanti fattori nei successivi affermazioni di Springworks. Riferimenti Pubblicato : 2025-02-12 06:00 È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. 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