FDAは、NF1-PNの成人および小児患者の治療のためにGomekli（Mirdametinib）を承認します

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FDAは、NF1-PN

成人患者および小児患者の治療のためにGomekli（Mirdametinib）を承認します。重度の希少疾患と癌に焦点を当てた商業段階のバイオ医薬品会社であるInc.（NASDAQ：SWTX）は、米国食品医薬品局（FDA）が治療のためにSpringworksのMEK阻害剤であるGomekli™（Mirdametinib）を承認したことを本日発表しました。 2歳以上の成人患者および小児患者の神経線維腫症1型（NF1）の症状のある脳炎神経線維腫（PN）は、切除を完全にすることに適していません。 FDA。

「NF1-PN患者コミュニティには、より多くの治療オプションが必要です。 SpringWorksの最高経営責任者であるSaqib Islam氏は、次のように述べています。 「私たちは、各臨床試験参加者、その家族、調査員、およびGomekliを米国で利用できるようにするための旅に関与する患者の擁護グループに感謝しています。

NF1は、現在米国の約100,000人の子供と成人に影響を与えている遺伝障害です。発達中の胸膜原線維腫、またはPNSは、末梢神経鞘に沿って浸潤パターンで成長し、重度の外観、痛み、機能障害を引き起こす可能性がある2,4を引き起こす可能性があります。 PNは、ゴメクリまで承認されていない成人であるPN。5胚様神経線維腫は、悪性末梢神経鞘腫瘍、攻撃的で潜在的に致命的な疾患に変化する可能性があります。神経に沿った頸部線維腫の胸膜線維腫、および網状の神経線維腫の約85％が完全な切除に適していないと考えられています。7,8,9

NF1-PNの患者は、しばしば健康に重大な課題に直面し、この壊滅的な状態を管理するための治療の選択肢が限られていました」と、医療部長の小児神経腫瘍学および神経線維腫症プログラム、ケネスとベティ・ジェイン・ダールバーグのクリストファー・モーテル博士は述べました。ミネソタ大学小児科教授、およびルネウ裁判の主任捜査官。 「Reneuの試験では、Gomekliが深く耐久性のある反応を提供し、患者が治療を続けることができる管理可能な安全性プロファイルを提供することは非常に励みになりました。この承認は、特に以前に承認された治療を受けていなかった成人にとって重要な進歩を表しています。」

Gomekliは優先レビューの下で承認され、SpringworksはFDAからまれな小児病の優先順位レビューバウチャーを受けました。 Gomekliは以前、NF1-PNの治療のために孤児薬と高速トラックの指定を認められていました。

GomekliのFDA承認は、NF1-PN≥2歳（成人58人と小児患者56人）の114人の患者を登録した第2B Reneu試験の結果に基づいています。盲検独立した中央レビューによって評価されているように、反応率（ORR）は、成人で41％のORR（n = 24/58）、小児で52％を示しています（n = 29/56）。10腫瘍体積の減少は深く耐久性がありました。ターゲットPNの体積の中央値の変化の中央値は、成人で-41％（範囲：-90〜13％）、子供で-42％（範囲：-91〜48％）でした。10成人の88％、90％反応が確認された子供のうち、少なくとも12か月の期間の反応があり、それぞれ50％と48％が少なくとも24か月の期間の反応を示しました。患者が報告した複数の結果ツールにわたって評価されている痛みと生活の質。発疹、下痢、吐き気、筋骨格の痛み、嘔吐、疲労。1子供で発生する最も一般的な有害事象（25％> 25％）は、発疹、下痢、筋骨格痛、腹痛、嘔吐、嘔吐、嘔吐、頭痛、パラニキア、左脳障害、および左脳の障害、および吐き気。1眼の毒性、左心室機能障害、皮膚科学的副作用、胚胎児毒性に関する警告と予防措置など、以下の追加の重要な安全情報をご覧ください。1

「NF1-PNコミュニティのSpringworksのパートナーと長期的な友人の並外れたマイルストーンを祝うことに興奮しています。このFDAの承認は、子供の腫瘍財団の最高経営責任者であるアネット・バッカー博士は、次のように述べています。 「業界、研究者、および私たちの運転治療のイノベーションなどの組織が力を合わせ、科学的進歩はより速く動き、患者は必要な治療法にアクセスできます。この作業は、あらゆる年齢のNF患者に重要な新しい選択肢を提供します。」

「NF1-PNは、個々の患者だけでなく、家族全員に影響を与える複雑で壊滅的な病気ですNFネットワークのエグゼクティブディレクターであるキムビショフは、次のように述べています。

Springworksは、NF1-PN Access Gomekliの患者を支援し、治療の旅を通してサポートを提供することに専念しています。 Springworks Careconnections™プログラムは、保険の補償情報とアクセスサポート、財政支援、パーソナライズされた教育および感情的サポートなど、適格なGomekli患者にパーソナライズされたサポートサービスとリソースを提供する包括的な患者サポートプログラムです。医師と患者は、1-844-Cares-55（1-844-227-3755）に連絡するか、詳細についてはwww.springworkstxcares.comにアクセスしてください。 2週間以内に米国の専門ディストリビューターネットワーク。

SpringworksのNF1-PNの子供と成人の治療に対するMirdametinibのマーケティング承認申請は、European Medicines Agency（EMA）によって検証され、現在審査中です。 2025年の欧州委員会から決定が予想されます。

nf1-pn

神経線維腫症タイプ1（NF1）は、NF1遺伝子の変異から生じるまれな遺伝性障害であり、MAPK経路の重要な抑制因子であるニューロフィブロマンをコードします。 2,500人に約1人の世界的な出生発生率が推定されており、米国にはNF1に住んでいる約100,000人の患者がいます。 、骨格変形、腫瘍の成長、認知障害などの神経学的合併症。13NF1患者は、一般集団と比較して平均寿命が8〜15年の平均減少を持っています。胸膜神経線維腫を発症する30〜50％の寿命リスク、またはPNは、末梢神経鞘に沿って浸潤パターンで成長し、重度の外観、痛み、機能障害を引き起こす可能性があります。まれに、NF1-PNは致命的かもしれません。2,4,6NF1-PNは、人生の最初の20年で最も頻繁に診断されます。2これらの腫瘍は攻撃的であり、臨床的に有意な罹患率に関連しています。通常、子供の頃にはより迅速に成長します。15,16

これらの腫瘍の外科的除去は、神経に沿った浸潤性腫瘍成長パターンのために困難な場合があり、永久的な神経損傷と外観を引き起こす可能性があります。 、9

Gomekli™（Mirdametinib）

について

gomekli™は、2歳以上の成人および小児患者の治療のために米国で承認された経口小分子MEK阻害剤です。完全な切除。

重要な安全情報

警告と注意事項

眼毒性： gomekliは、網膜静脈閉塞（RVO）、網膜色素上皮（RPED）を含む眼毒性を引き起こす可能性があります。 、およびぼやけた視力。成人のプールされた安全人口では、Gomekliで治療された患者の28％で眼毒性が発生しました。21％はグレード1、5％はグレード2、1.3％がグレード3でした。ぼやけた視力は、成人患者の9％で発生しました。小児のプールされた安全集団では、患者の19％で眼の毒性が発生しました：17％はグレード1、1.7％はグレード2でした。ぼやけた視力などの視覚的な変化。臨床的に示されているように、Gomekliを継続し、源泉徴収したり、減額したり、恒久的に中止したりします。

左心室機能障害： gomekliは、左心室機能障害を引き起こす可能性があります。 Gomekliは、治療開始前に臨床的に重大な心疾患またはLVEF <55％の病歴を持つ患者で研究されていません。 Reneu研究では、Gomekliで治療された成人患者の16％でLVEFが10から20％未満になりました。 5人の患者（9％）が用量中断を必要とし、1人の患者（1.7％）が用量減少を必要とし、1人の患者がGomekliの恒久的な中止を必要としました。成人患者のLVEFの減少の最初の開始までの時間の中央値は70日でした。 LVEFが10から20％未満の減少は25％で発生し、Gomekliで治療された小児患者の1.8％でLVEFが20％以上の減少が発生しました。 1人の患者（1.8％）は、Gomekliの用量中断を必要としました。小児患者のLVEFの減少の最初の発症までの時間の中央値は132日でした。 LVEFが減少したすべての患者は、日常的な心エコー造影中に特定され、LVEFの減少は患者の75％で解消されました。 Gomekliを開始する前に、心エコー図で排出率（EF）を評価します。初年度に3か月ごとにEFを監視し、臨床的に示されているように監視します。源泉徴収の重症度に基づいて、源泉徴収したり、投与量を減らしたり、投与量を減らしたり、ゴメクリを恒久的に中止したりします。最も頻繁な発疹には、にきび皮膚炎、発疹、湿疹、黄斑型発疹、膿疱性発疹が含まれます。プールされた成人の安全人口では、Gomekliで治療された患者の92％で発疹が発生し、成人患者の11％で永続的な中止が必要でした。プールされた小児安全集団では、ゴメクリで治療された患者の72％で発疹が発生し、患者の3.4％でゴメクリの恒久的な中止をもたらしました。皮膚科学的副作用の最初の兆候で支持ケアを開始します。源泉徴収、投与量を減らす、または副作用の重症度に基づいてGomekliを永久に中止します。

胚胎児毒性： gomekliは、妊婦に投与すると胎児の害を引き起こす可能性があります。 Gomekliの開始前の生殖能の女性の妊娠状態を確認します。妊娠中の女性と胎児に対する潜在的なリスクの生殖の可能性の女性にアドバイスします。また、Gomekliによる治療中および最後の用量（女性）の6週間または最後の用量（男性）から3か月後に効果的な避妊を使用するよう患者にアドバイスします。 /p>

成人患者の最も一般的な副作用（> 25％）は、発疹（90％）、下痢（59％）、吐き気（52％）、筋骨格痛（41％）、嘔吐（38％）、疲労でした（29％）。 Gomekliを投与された成人患者の17％で深刻な副作用が発生しました。最も一般的なグレード3または4の実験室の異常（> 2％）はクレアチンホスホキナーゼの増加でした。

小児患者の最も一般的な副作用（> 25％）は発疹（73％）、下痢（55％ ）、筋骨格痛（41％）、腹痛（39％）、嘔吐（39％）、頭痛（34％）、パロニキア（32％）、左心室機能不全（27％）、および吐き気（27％）。 Gomekliを投与された小児患者の14％で深刻な副作用が発生しました。最も一般的なグレード3または4の実験室の異常（> 2％）は、好中球数の減少とクレアチンホスホキナーゼの増加でした。

特定の集団での使用

妊娠および授乳。 Gomekliを開始する前に、生殖能力のある患者の妊娠状態を確認します。母乳で育てられた子供の副作用の可能性があるため、Gomekliによる治療中および最後の用量の1週間母乳育児をしないように患者にアドバイスします。

処方薬の負の副作用をF​​DAに報告することをお勧めします。疑わしい副作用を報告するには、1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）またはFDAで1-888-400-SWTX（1-800-fda-1088またはwww.fda.gov/medwatch。

< SpringWorks Therapeuticsについてのp>

Springworksは、重度の希少疾患や癌の患者の生活の改善に専念する商業段階のバイオ医薬品会社です。デスモイド腫瘍とGomekli™（Mirdametinib）を持つ成人の最初で唯一のFDA承認の薬として、OGSiveo®（NirogaceStat）を開発し、商用化しています。神経線維腫（NF1-PN）。また、固形腫瘍と血液癌の両方の患者向けの新規標的療法産物候補の多様なポートフォリオを前進させています。

詳細については、www.springworkstx.comにアクセスして、X、LinkedIn、Facebookで@SpringWorkSTXをフォローしてください。 、Instagram、およびYouTube。

springworks fourt-lookingの記述

このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の中に、修正された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。当社の事業、運用、および財務状況。現在の信念、期待、および当社の将来の計画と戦略、開発および商業化計画、前臨床および臨床結果、Gomekliがなる可能性を含むが、現在の信念、期待、仮定を含むものではありません。成人および小児NF1-PN患者の重要な新しい治療法、成人および小児NF1-PN患者の治療のためのMAAのEMAによるMAAのEMAによるレビューの結果に関する期待、および他の将来の条件に関連する。 「楽しみにして」、「信じて」、「期待」、「予想」、「見積もり」、「intend」、「plan "、" low "、" con、 "、comen 」と同様の表現や言葉は、将来の見通しに関する記述を特定します。新しいリスクと不確実性が時々出現する可能性があり、すべてのリスクと不確実性を予測することはできません。このプレスリリースの将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の期待と信念に基づいており、実際のイベントや結果を将来を見据えたものと暗示されているものとは大きく異なる可能性のある多くのリスク、不確実性、および重要な要因の対象となります。 （i）ゴメクリに関する商業化の取り組みの成功、（ii）商業会社としての限られた経験、（iii）取得または維持の能力を含む、このプレスリリースに含まれるリスクを含む声明Gomekliの適切な補償と払い戻し（iv）臨床試験の開始と完了など、製品開発活動の成功とタイミング（v）成人および小児NF1-PN患者に対するGomekliの潜在的な臨床的利益に関する期待に関する期待、（vi）Gomekliの市場の可能性に関する私たちの期待、（vii）Gomekliがいつ利用可能になるかに関する私たちの期待、（viii）臨床研究からのトップラインまたは暫定データが最終的またはより詳細な結果を予測しないかもしれないという事実このような研究または他の進行中または将来の研究の結果（ix）コラボレーションパートナーの継続的および計画的な臨床試験の成功とタイミング、（x）決定のタイミングと結果を含む、計画された規制の提出と相互作用のタイミングFDA、EMA、およびその他の規制当局によって作成された、臨床試験サイトおよび出版審査機関の調査レビュー委員会、（XI）FDA、EMA、または他の規制当局が追加情報またはさらなる調査を必要とするか、失敗または拒否する可能性があるかどうか当社の製品候補者の承認を承認または遅延させる可能性があります（XII）当社の製品候補者の規制当局の承認を取得するか、当社の製品に付与された規制当局の承認を維持する能力、（XIII）追加の製品候補を調査、発見、開発する計画（ xiv）新製品候補者の開発とそのようなコラボレーションから期待される利益を実現するためのコラボレーションを締結する能力（xv）適切な特許保護を維持し、第三者に対する特許請求をうまく実施する能力、（XVI）本明細書に示されているあらゆる期間、（xvii）製造能力を確立する能力、および当社および私たちのコラボレーションパートナーの製品候補と規模の生産を製造する能力、および（xviii）の能力を通じて、当社の事業に資金を提供する現金の妥当性の妥当性ここに記載されている特定のマイルストーンを満たします。

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リスク、不確実性、およびスプリングワークスの期待と実際の結果の違いを引き起こす可能性のあるその他の要因に関する詳細については、レビューする必要があります。 2024年9月30日に終了した四半期のフォーム10-Qに関するSpringworksの四半期報告書のパートIIの項目1Aの「危険因子」と、Springworksのその後の提出における潜在的なリスク、不確実性、その他の重要な要因の議論。

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    • 投稿しました : 2025-02-12 06:00

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