FDA nyetujoni Gomekli (Mirdametinib) kanggo perawatan pasien wong diwasa lan pediatrik kanthi NF1-PN

Tindakake Drugslib ing

fda nyetujoni gomekli (Mirdametinib) kanggo perawatan pasien wong diwasa lan pediatrik karo NF1-PN

Stamford, 11 Feb. Inc. (NASDAQ: SWTX), perusahaan biopharmaceutikal komersial sing fokus ing penyakit lan kanker sing langka sing langka, diumumake yen Administrasi Pangan lan Pangan (FDA) wis disetujoni Gomekli ™ (perawatan MEK SpringWorks, kanggo perawatan Pasien diwasa lan pediatrik 2 taun lan luwih tuwa karo jinis neurofibromatosis 1 (NF1) sing duwe simparah review prioritas voucer langka (Prv) dening FDA.

Komunitas Pasien NF1-PN duwe kabutuhan kanggo pilihan perawatan luwih akeh. Kanthi persetujuan dina iki, kita diajeni kanggo ngladeni wong diwasa lan bocah sing duwe terapi sing duwe potensial, "ujare Saqib Islam, Kepala Pegawai Eksekutif SpringWorks. "Kita matur nuwun kanggo saben peserta uji coba, kulawargane, penyelidikan pasien, lan kelompok penyambungan pasien sing ana ing perjalanan kanggo nggawe komitmen kanggo pasien sing ngrusak Persetujuan FDA kapindho kurang saka 18 wulan. "

Kelainan genetik sing saiki mengaruhi 100,3 Bocah-bocah sing ana ing NF1 duwe risiko umur 30-50% Ngembangake Neurofibromas Plexiform, utawa PNS, sing tumors sing tuwuh ing pola infiltratif ing sadawane sarung saraf peripheral lan bisa nyebabake rasa kuwatir, yaiku udakara 40.000 wong ing Amerika Serikat sing urip karo NF1- Pn, mayoritas wong diwasa sing durung duwe obat sing disetujoni nganti gomekli.5 pleshiform neurofibroom, penyakit saraf sing agresif bisa dadi tantangan sing mbebayani bisa dadi tantangan amarga pola pertumbuhan infilcical Saka Plexiform Neurofibromas ing sadawane saraf, lan nganti udakara 85% neurofibrom sing dianggep ora bisa dibenuh kanggo reseksi.7,8,9

"pasien NF1-PN asring ngadhepi tantangan sing signifikan karo kesehatan lan wis duwe kondhisi perawatan, M.D. Direktur CHRITRIC Neuro-Onkologi lan Kenneth lan Betty Jayne Dahlberg Profesor Pediatrik, Universitas Minnesota, lan Investigator Timbal saka nyoba Reneu. "Pancen nyengkuyung ing nyoba maneh kanggo ndeleng manawa Gomekli nyedhiyani tanggapan sing jero lan awet, kanthi profil safety sing bisa diakses pasien kanggo tetep terapi. Persetujuan iki nggantosi majeng penting, utamane kanggo wong diwasa sing sadurunge ora duwe perawatan sing disetujoni. "

Voucher prioritas penyakit Pediatrik saka FDA. Gomekli sadurunge diwenehake obat-obatan yatim lan sebutan trek cepet kanggo perawatan NF1-PN.

persetujuan FDA Gomekli adhedhasar asil saka nyoba 2B Reneu nyoba, sing umur 114 taun kanthi umur NF1-PN ≥2 taun (58 Pediatrik Pidha Tenaga utama tarif respon (orr), kaya sing ditaksir dening review pusat mandiri sing buta, nuduhake 41% orr (n = 24/88) ing wong diwasa lan 52% (n = 29/56) .10 pengurangan volume Tumor jero lan tahan lama; Pangowahan Persentasi Paling Sedulur ing Target PN Jilid yaiku -41% (kisaran: -90 nganti 13%) ing wong diwasa lan -42% (kisaran: -91 wolung puluh persen wong diwasa lan 90% bocah sing duwe tanggapan sing wis dikonfirmasi duwe tanggapan paling ora 12 wulan, lan 50% lan 48%, duwe tanggapan paling ora 24 wulan, duwe peningkatan sing luwih signifikan saka garis baseline nyeri, lan kualitas urip, kaya sing dinilai liwat macem-macem alat hasil pasien sing dilaporake.10

"25%) ana ruam, diare, mual, nyeri musculoskeletal, mutahke.1 acara ala sing paling umum (> 25%) kedadeyan, nyeri weteng, pethi, paronychica, lan mual.1 Mangga deleng informasi safety penting ing ngisor iki, kalebu peringatan & langkah-obatan sing ana hubungane karo keracunan ocular, reaksi salabetipun, reaksi embriologis, lan toksik embriologis.1

"Kita seneng ngrayakake tonggasan mitra sing luar biasa lan kanca jangka panjang ing SpringWorks kanggo komunitas NF1-pn. Persetujuan FDA iki nuduhake kekuwatan kolaborasi kanggo advance ilmu inovatif kanggo obat-obatan sing bisa uga ora maju, "ujare Annette Bakker, Ph.D., Kepala Petugas Eksekutif Yayasan Tumor Anak. "Yen industri, peneliti, lan organisasi kaya sing diubur Inovasi Perawatan Inovasi Gabung Angkatan, lan pasien sing ditindakake kanthi cepet, dibangun ing riset, sing keturunan, lan kemitraan. Dina iki, Pakaryan kasebut menehi pilihan anyar kanggo pasien NF kabeh umur. "

" nf1-pN minangka penyakit sing komplek, nanging kabeh kulawarga. Perlengkapan sing penting kanggo entuk luwih apik Asil kanggo pasien lan persetujuan FDA iki nawakake pasien NF lan kulawargane, "ujare Kim Bischoff, direktur eksekutif, NF NF Network.

SpringWorks darmabakti kanggo mbantu pasien ngakses Gomekli NF1-PN lan nyedhiyakake dhukungan sajrone perjuangan perawatan. Program SpringWorks CarCeconnection ™ minangka program dhukungan pasien sing lengkap sing nawakake layanan dhukungan lan sumber daya pribadi kanggo pasien gomekli sing cocog kanggo pasien gomekli sing cocog, kalebu dhukungan insurance lan dhukungan lan dhukungan emosional. Dokter lan pasien bisa ngubungi 1-844-Cares-55 (1-844-227-3755) utawa ngunjungi opringworkstxcares.com kanggo informasi luwih lengkap bakal kasedhiya liwat farmasi khusus lan Jaringan Distributor khusus ing Amerika Serikat sajrone rong minggu.

Aplikasi Owah-owahan Pemasaran Pemasaran Musimerworks kanggo MirdAsatinib kanggo perawatan bocah lan wong diwasa karo NF1-PN dibahakake dening obat obat-obatan Eropa (EMA) lan saiki ditliti; Kaputusan dijaluk saka Komisi Eropa ing 2025.

NF1-pN

Neurofibromatosis Tipe 1 (NF1) minangka kelainan genetik sing ajar saka mutasi ing gen nf1, sing dadi neurofibromin, sing paling umum yaiku bentuk neurofibromatosis sing paling umum.11 Kira-kira kedadeyan kelahiran global kira-kira 1 ing 2,500 individu, lan ana udakara 100.000 pasien ing Amerika Serikat.2,3 ing macem-macem gejala ing macem-macem sistem organ, kalebu pigmentasi sing ora normal , cacat kerangka, pertumbuhan tumor lan komplikasi neurologis, kayata pasien karo NF1 duwe pengurangan 4 nganti 15 taun sing dibandhingake karo pasien umum.14

A risiko umur 30-50% ngembangake neurofibrom porn, utawa pn, sing tumors sing tuwuh ing pola infiltratif ing sadawane sarung saraf periferal lan bisa nyebabake rasa kuwatir periferal, nyeri lan gangguan fungsi; Ing kasus-kasus langka, NF1-PN bisa uga bejat.2,4,6 nf1-pin sing paling asring didiagnosis ing rong puluh taun pisanan saka uripe 13 tumor kasebut bisa dadi agresif lan sing ana gandhengane karo morbiditas sacara klinis; Biasane, dheweke tuwuh kanthi cepet nalika isih cilik.05,1,1,1,16

Pembersihan saka turor kasebut bisa dadi tantangan amarga pola wutah tumor infiltratif ing sadawane saraf lan bisa nyebabake karusakan saraf lan bisa nyebabake karusakan saraf sing dianggep ora bisa ngrampungake reseksi.7,8 , 9

Babagan Gomekli ™ (Mirdametinib)

Gomekli ™ minangka inhibitor MEK Lisan, Molecule sing disetujoni ing Amerika Serikat kanggo perawatan saka pasien diwasa lan bocah cilik karo Neuroformatis 3 taun (PN) sing ora bisa digunakake reseksi lengkap.

informasi safety penting

peringatan lan langkah-peringatan

> Gomekli bisa nyebabake ochlicity vain (Rvo), , lan visi sing cetho. Ing wong diwasa pedunung safety, keracunan ocular dumadi ing 28% pasien sing diobati karo Gomekli: 21% yaiku kelas 1, 5% yaiku kelas 3. ROVO dumadi ing 2,7%, redos dumadi ing 1,3%, lan Visi kabur dumadi ing 9% pasien diwasa. Ing pedunung keamanan pediatrik, keracunan ocular dumadi ing 19% pasien: 17% yaiku kelas 2 lan 1.7% yaiku kelas 2. Ngrampungake Gomeklive, ing interval biasa sajrone perawatan, lan ngevaluasi anyar utawa ngevaluasi pangowahan visual kayata visi kabur. Terusake, nahan, nyuda dosis, utawa ora mandheg gomekli kanthi permanen kaya sing dituduhake.

disfungsi ventricular kiwa: gomekli bisa nyebabake disfungsi ventrikel kiwa. Gomekli durung diteliti ing pasien kanthi sejarah penyakit jantung utawa lvef <55% sadurunge inisiasi perawatan. Ing sinau Reneu, nyuda LVEF 10 nganti <20% kedadeyan ing 16% pasien diwasa sing diobati karo Gomekli. Limang pasien (9%) mbutuhake gangguan dosis sing dibutuhake, siji pasien (1,7%) mbutuhake pengurangan dosis, lan siji pasien sing mbutuhake mandheg permanen Gomekli. Wektu medhia kanggo wiwitan suda lvef ing pasien diwasa umur 70 dina. LVEF nyuda 10 nganti <20% dumadi ing 25%, lan nyuda lvef ≥20% dumadi ing 1,8% pasien pediatrik sing diobati karo gomekli. Siji pasien (1,8%) sing dibutuhake gangguan dosis gomekli. Wektu medhia kanggo wiwitan suda lvef ing pasien pediatrik yaiku 132 dina. Kabeh pasien kanthi lvef sing megah diidentifikasi sajrone echocardiografi rutin, lan nyuda lvef mutusake ing 75% pasien. Sadurunge miwiti gomekLi, netepi fraksi ejection (EF) kanthi echourocardogram. Ngawasi EF saben 3 wulan sajrone taun pisanan lan dituduhake sacara klinis. Nahan, nyuda dosis, utawa gomekli mandheg kanthi permanen adhedhasar reaksi sing ora permanen. Rashes sing paling sering kalebu acneiform, ruam, eczema, ruam mapulo lan ruam pustil. Ing populasi safety sing wis diwasa, ruam dumadi ing 92% pasien sing diobati karo Gomekli lan mbuwang wektu permanen ing 11% pasien diwasa. Ing populasi safety pediatrik sing ana, ruam dumadi ing 72% pasien sing diobati karo Gomekli lan ngasilake mandheg ing gomekli permanen ing 3,4% pasien. Miwiti perawatan dhukungan ing pratandha pisanan reaksi dermatologis. Nahan, nyuda dosis, utawa gomekli mandheg kanthi permanen adhedhasar reaksi sing ala.

beracun embrial: gomekli bisa nyebabake cilaka janin nalika diterbitake menyang wong wadon ngandhut. Verifikasi status meteng wanita saka potensi reproduksi sadurunge inisiasi Gomekli. Marusan wanita ngandhut lan wanita minangka potensi reproduksi saka risiko potensial kanggo janin. Uga menehi saran pasien nggunakake kontrasepsi sing efektif sajrone perawatan karo Gomekli lan 6 minggu sawise dosis pungkasan (wanita).

< / p>

Reaksi salabetipun sing paling umum (> 25%) Ing pasien diwasa akeh (90%), diare (52%), nyeri musculoskeletal (31%), lan lemes (29%). Reaksi salabetipun serius kedadeyan ing 17% pasien diwasa sing nampa Gomekli. Kelainan laboratorium kelas 3 kelas sing paling umum (> 2%) tambah fosfokkilline.

reaksi salabetipun (> 25%) ing pasien pediatrik yaiku akeh (73%), diare ), nyeri musculoskeletal (41%), nyeri weteng (39%), mutahke (34%), disfungsi ventrikel (27%), lan mual (27%). Reaksi salabetipun serius kedadeyan 14% pasien pediatrik sing nampa gomekli. Abnormalitas laboratorium sing paling umum (>> 2%) diturunake count neutrophil lan fosfokkilline creatine.

panggunaan ing populasi tartamtu

> meteng & laktasi. Verifikasi status meteng pasien potensi reproduksi sadurunge miwiti gomekli. Amarga potensial kanggo reaksi salabetipun ing bocah sing duwe pidato, menehi saran pasien supaya ora nyusoni sajrone perawatan karo gomekli lan 1 minggu sawise dosis pungkasan.

Sampeyan disaranake kanggo nglaporake efek sisih negatif saka obat resep kanggo FDA. Kanggo nglaporake reaksi salabete, hubungi Teraputik SpringWorks ing 1-888-400-SWTX (1-889-400-7989) utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/MedWatch.

< P> babagan therapeutics springworks

SpringWorks minangka perusahaan biopharmaceutikal komersial khusus kanggo ningkatake gesang pasien kanthi penyakit lan kanker sing jarang banget. Kita berkembang lan komersial Ogsiveo® (Nirogacestat) minangka obat sing wis disetujoni kanggo wong diwasa lan Gomekli ™ (Mirdametinib) minangka obat-obatan sing cocog karo wong diwasa lan anak karo neurofibromatosis jinis 1 sing ana gandhengane neurofibromas (nf1-pn). Kita uga bisa maju macem-macem portofolio macem-macem calon produk terapi terapi kanggo pasien kanthi kanker padhet lan kanker hematologis. , Instagram, lan YouTube.

springworks maju pratelan

Rilis PLAs TlitiS "ing ateges Pernyataan Pribadi Und Undhang-undhang 1995, Kaya Dianggo, sing ana gandhengane bisnis, operasi, lan kahanan finansial, kalebu nanging ora winates kanggo kapercayan, pangarepan lan asumsi saiki, asil prasyarat, asil prasyarat, potensial kanggo gomekli dadi Pangobatan anyar sing penting kanggo pasien diwasa lan pediatrik NF1-PN, pangarepan babagan wektu lan asil saka review dening ema Maa kanggo perawatan MAA pasien diwasa lan uga ana hubungane karo kahanan liyane Waca rangkeng-. Tembung kayata, nanging ora winates, "Muga-muga," "" ngarepake, "" pengin, "" kudu "lan" bisa "Lan ekspresi utawa tembung sing padha, ngenali pratelan maju. Risiko lan kahanan sing durung mesthi bisa muncul saka wektu, lan ora bisa prédhiksi kabeh risiko lan ora yakin. Sembarang pernyataan sing maju ing siaran pers iki adhedhasar pangarepan lan kapercayan manajemen lan tundhuk karo sawetara risiko, ketidakplestasi lan faktor penting sing bisa nyebabake kedadeyan sing nyata utawa diwenehake dening sing dikarepake Pernyataan sing ana ing siaran pers iki, kalebu, tanpa watesan, risiko sing ana gandhengane: (i) sukses upaya komersial kita babagan perusahaan komersial, (III) kanggo entuk utawa njaga jangkoan lan mbayar ulang kanggo gomekli, (iv) sukses lan wektu kegiatan pangembangan produk, kalebu inisiasi lan ngrampungake uji coba, (v) Pasien klinis kita gomekli kanggo pasien diwasa lan pediatrik NF1-pn , (VI) Persangka kita babagan potensial pasar kanggo Gomekli, (VII) sing dikarepake nalika Gomekli bakal dadi prediksi klinis utawa luwih rinci Panaliten kasebut utawa asil panaliten sing terus-terusan, (IX) Sukses lan wektu pengadilan kolaborasi, (X) wektu kiriman regulasi sing direncanakake, (X) wektu lan interaksi sing direncanakake, kalebu keputusan Digawe dening FDA, EMA, lan panguwasa peraturan liyane, papan devanat investigasional ing situs uji coba klinis lan badan review liyane mbutuhake informasi tambahan utawa sinau luwih lengkap, utawa bisa uga gagal nyetujoni utawa bisa uga tundha persetujuan calon produk kita, (XII) kemampuan kita kanggo entuk persetujuan reguler saka calon produk, (XIII) rencana kanggo riset, nemokake lan ngembangake calon produk tambahan, ( XIV) Kemampuan kanggo mlebu kolaborasi kanggo pangembangan calon produk anyar lan kemampuan kanggo ngerti keuntungan sing ora cocog karo perlindungan paten sing cocog karo perlindungan paten sing cocog karo pihak katelu, (XVI) kecukupan saka posisi awis kanggo mbiayai operasi liwat wektu apa wae sing dituduhake ing kene, (XVII) kemampuan kita kanggo netepake kemampuan mitra, lan produksi skala kita lan (XVIII) Ketemu Sembarang Montones sing wis ditemtokake ing kene.

Kajaba sing dibutuhake dening hukum sing ditrapake, kita ora ngrancang nganyari kanthi umum Sanajan kita percaya yen pangarep-arep kasebut dibayangke ing pernyataan sing maju kanthi wajar, kita ora bisa menehi jaminan manawa pangarepan kasebut bakal mbuktekake bener. Patut, para pamaca ora nyepelekake keterangan sing ora cocog karo pernyataan sing maju iki. "Faktor risiko" ing item 1a bagean II Laporan QU Planworks ing Formulir 10-Q kanggo risiko potensial 30 September lan faktor penting liyane ing filing sakterusur.

referensi

  • gomekli. Menehi informasi. SpringWorks Therapeutics, Inc. Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Pediatrik Plexibrom Pediatric: Efek babagan morbiditas lan mortalitas ing neurofibromatosis jinis 1. J pediatet. 2012; 160 (3): 461-467. DOI: 10.1016 / j.jpeds.2011.08.051. Miler DT, et al. Pengawasan kesehatan kanggo bocah sing duwe jinis neurofibromatosis 1. Pediatrik. 2019; 143 (5): E20190660.
  • data ing File.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani et al. "Neurofibromatosis plexiform kanthi periferal ganas saraf saraf lan scoliosis - imaging pengawasan sing dibutuhake?. Kasus radiology nglaporake vol. 17,7 2388-2393. 6 Mei. 2022, DOI: 10.1016 / J.RADCCR.20222.03.11.111.
  • Needle M, CNAAN A, Dattilo J, et al. Tandha Prognostik ing Manajemen Bedah saka Plexiform Neurofibroma: Rumah Sakit Anak-bocah saka Philadelphia, 1974-1994. J Pediatet. 1997; 131 (5): 678-682. DOI: 10.1016 / S0022-3476 (97) 70092-1. Ejerskov, C., FARHOLT, S., Nielsen, F.S.K. et al. Karakteristik lan manajemen bocah lan wong diwasa karo neurofibromatosis jinis 1 lan neurofibromas plexiform ing Denmark: sinau ing saindenging negeri. Oncol ther 11, 97-110 (2023). https://doi.org/10.1007/s40487-022-00213-4. WOLKENSEIN, P. et al. (2023) 'Cohort Prancis bocah lan remaja karo Neurofibromatosis jinis 1 lan PLASIOPEA sinau', Jurnal Jurnal Genetika Medis, 66 (5), p. 104734. Doi: 10.1016 / j.Ejmg.2023.104734.
    • Yap Yap, McPherson JR, ong ck, et al. Revisiten NF1 diowahi - saka bangku menyang kamar turu. Oncapatget. 2014; 5 (15): 5873-5892. : 10.18632 / oncestget.294. Rasmussen s, Friedman J Gene lan Neurofibromatosis 1. A Ipidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. DOI: 10.1093 / Oxfordjournals.aje.A010118. Weiss BD, Wolters PL, Plottkin SR, et al. NF106: Concical neurofibromatosis Consortium Fase II Trial saka Mek Inhibitor Mek (PD-0325901) ing remaja lan wong diwasa kanthi nf1-related neurofibrom. J CLINE INC. 2021; jco.20.02220.Doi.org/10. 1200 / JC.20.022020.
  • Lee: lee tj, et al. Incidence lan prevalensi jinis neurofibromatosis 1 lan 2: review sistematis lan analisis meta. Orphanet j langka. 2023; 18 (1): 292. DOI: 10.1186 / s13023-023-2. Gross A, singh G, Akshintala S Perubahan volume Neurofibroma lan pangembangan morbidities klinis ing neurofibromatosis 1. Neuro oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. DOI: 10.1093 / neuonc / noy067.

    Dikirim : 2025-02-12 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer