FDA meluluskan Gomekli (miRdametinib) untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik dengan NF1-PN

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan Gomekli (miRdametinib) untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik dengan NF1-PN

Stamford, Conn., 11 Feb. 2025-Therapeutics Springworks, Inc. (NASDAQ: SWTX), sebuah syarikat biopharmaceutical peringkat komersial yang memberi tumpuan kepada penyakit dan kanser yang teruk, mengumumkan hari ini bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah meluluskan Gomekli ™ (Mirdametinib), perencat MEK Springworks, untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik berumur 2 tahun ke atas dengan jenis neurofibromatosis 1 (NF1) yang mempunyai neurofibromas plexiform (PN) yang tidak dapat diselesaikan untuk menyelesaikan reseksi.1 Dengan kelulusan, Springworks diberikan voucher keutamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku (PRV) oleh FDA.

"Komuniti pesakit NF1-PN mempunyai keperluan yang besar untuk lebih banyak pilihan rawatan. Dengan kelulusan hari ini, kami diberi penghormatan untuk berkhidmat kepada orang dewasa dan kanak-kanak dengan NF1-PN dan memberi mereka terapi yang berpotensi untuk mengecilkan tumor mereka dan menawarkan kelegaan gejala yang bermakna, "kata Saqib Islam, ketua pegawai eksekutif Springworks. "Kami berterima kasih kepada setiap peserta percubaan klinikal, keluarga mereka, penyiasat, dan kumpulan advokasi pesakit yang terlibat dalam perjalanan ke arah menjadikan Gomekli tersedia di A.S. Saya bangga bahawa kami menyampaikan komitmen kami kepada pesakit yang menghancurkan penyakit dengan syarikat kami Kelulusan FDA Kedua dalam masa kurang dari 18 bulan. " membangunkan neurofibromas plexiform, atau PNS, yang merupakan tumor yang tumbuh dalam corak infiltratif di sepanjang sarung saraf periferal dan yang boleh menyebabkan kecacatan, kesakitan dan gangguan fungsi yang teruk.2,4 Terdapat kira-kira 40,000 orang di Amerika Syarikat yang tinggal dengan NF1- PN, majoriti mereka adalah orang dewasa yang tidak mempunyai ubat yang diluluskan sehingga Gomekli.5 Plexiform neurofibromas boleh berubah menjadi tumor sarung saraf periferal yang ganas, penyakit yang agresif dan berpotensi membawa maut.6 Pembuangan pembedahan boleh mencabar kerana corak pertumbuhan tumor infiltratif neurofibroma plexiform di sepanjang saraf, dan sehingga kira -kira 85% neurofibroma plexiform dianggap tidak dapat diselesaikan untuk menyelesaikan reseksi.7,8,9

"Pesakit dengan NF1-PN sering menghadapi cabaran yang signifikan dengan kesihatan mereka dan mempunyai pilihan rawatan terhad untuk menguruskan keadaan yang dahsyat ini," kata Christopher Moertel, M.D., pengarah perubatan pediatrik neuro-onkologi dan program neurofibromatosis dan Kenneth dan Betty Jayne Dahlberg Profesor Pediatrik, Universiti Minnesota, dan penyiasat utama Percubaan Reneu. "Ia sangat menggalakkan dalam percubaan Reneu untuk melihat bahawa Gomekli memberikan respons yang mendalam dan tahan lama, dengan profil keselamatan yang boleh diurus yang membolehkan pesakit terus terapi. Kelulusan ini merupakan kemajuan penting, terutamanya bagi orang dewasa yang sebelum ini tidak mempunyai rawatan yang diluluskan. "

Gomekli telah diluluskan di bawah kajian keutamaan dan Springworks menerima baucar kajian keutamaan penyakit pediatrik yang jarang berlaku dari FDA. Gomekli sebelum ini telah diberikan ubat-ubatan yatim piatu dan penetapan trek yang cepat untuk rawatan NF1-PN.

Kelulusan FDA Gomekli adalah berdasarkan hasil dari percubaan fasa 2b Reneu, yang mendaftarkan 114 pesakit dengan NF1-PN ≥2 tahun (58 orang dewasa dan 56 pesakit pediatrik) .10 Gomekli bertemu dengan titik akhir yang disahkan Kadar tindak balas (ORR), seperti yang dinilai oleh kajian pusat bebas yang dibutakan, menunjukkan 41% ORR (n = 24/58) pada orang dewasa dan 52% pada kanak -kanak (n = 29/56) .10 Pengurangan jumlah tumor adalah mendalam dan tahan lama; Perubahan peratusan terbaik median dalam jumlah sasaran PN adalah -41% (julat: -90 hingga 13%) pada orang dewasa dan -42% (julat: -91 hingga 48%) pada kanak -kanak.10 lapan puluh lapan peratus orang dewasa dan 90% kanak -kanak yang mempunyai respons yang disahkan mempunyai tindak balas sekurang -kurangnya 12 bulan, dan 50% dan 48%, masing -masing mempunyai tindak balas sekurang kesakitan, dan kualiti hidup, seperti yang dinilai merentasi pelbagai alat hasil yang dilaporkan pesakit.10

Gomekli menunjukkan profil keselamatan dan toleransi yang boleh diurus.1 Peristiwa buruk yang paling biasa (> 25%) yang dilaporkan pada orang dewasa yang menerima Gomekli adalah ruam, cirit -birit, loya, kesakitan muskuloskeletal, muntah dan keletihan.1 Peristiwa buruk yang paling biasa (> 25%) yang berlaku pada kanak -kanak adalah ruam, cirit -birit, kesakitan muskuloskeletal, sakit perut, muntah, sakit kepala, paroni, disfungsi ventrikel kiri, loya.1 Sila lihat maklumat keselamatan tambahan tambahan di bawah, termasuk amaran & langkah berjaga-jaga yang berkaitan dengan ketoksikan okular, disfungsi ventrikel kiri, tindak balas buruk dermatologi, dan ketoksikan embrio-janin.1

"Kami teruja untuk meraikan kejayaan luar biasa rakan kongsi dan rakan-rakan jangka panjang kami di Springworks untuk komuniti NF1-PN. Kelulusan FDA ini menunjukkan kuasa kerjasama untuk memajukan sains inovatif untuk ubat -ubatan yang mungkin tidak dibawa ke hadapan, "kata Annette Bakker, Ph.D., ketua pegawai eksekutif Yayasan Tumor Kanak -kanak. "Apabila industri, penyelidik, dan organisasi seperti kami memandu inovasi rawatan bergabung, kemajuan saintifik bergerak lebih cepat, dan pesakit mendapat akses kepada terapi yang mereka perlukan. Setiap kelulusan rawatan adalah keras, dibina atas penyelidikan, kegigihan, dan perkongsian. Hari ini, Kerja itu menyampaikan pilihan baru untuk pesakit NF dari semua peringkat umur. " Hasil untuk pesakit dan kelulusan FDA ini menawarkan harapan untuk pesakit NF dan keluarga mereka, "kata Kim Bischoff, pengarah eksekutif, NF Network.

Springworks didedikasikan untuk membantu pesakit dengan NF1-PN Access Gomekli dan untuk memberikan sokongan sepanjang perjalanan rawatan mereka. Program SpringWorks CareConNections ™ adalah program sokongan pesakit yang komprehensif yang menawarkan perkhidmatan sokongan dan sumber daya peribadi kepada pesakit Gomekli yang layak, termasuk maklumat perlindungan insurans dan sokongan akses, bantuan kewangan dan sokongan pendidikan dan emosi yang diperibadikan. Doktor dan pesakit boleh menghubungi 1-844-cares-55 (1-844-227-3755) atau lawati www.springworkstxcares.com untuk maklumat lanjut. Rangkaian Pengedar Khas di Amerika Syarikat dalam masa dua minggu.

Permohonan kebenaran pemasaran Springworks untuk miRdametinib untuk rawatan kanak-kanak dan orang dewasa dengan NF1-PN telah disahkan oleh Agensi Ubat Eropah (EMA) dan kini sedang ditinjau; Keputusan dijangka dari Suruhanjaya Eropah pada tahun 2025.

Mengenai NF1-PN

Neurofibromatosis jenis 1 (NF1) adalah gangguan genetik yang jarang berlaku yang timbul daripada mutasi dalam gen NF1, yang mengkodekan untuk neurofibromin, penindas utama laluan MAPK.11,12 NF1 adalah bentuk neurofibromatosis yang paling biasa, Dianggarkan kejadian kelahiran global kira -kira 1 dari 2,500 individu, dan terdapat kira -kira 100,000 pesakit yang tinggal dengan NF1 di Amerika Syarikat.2,3 Kursus klinikal NF1 adalah heterogen dan nyata dalam pelbagai gejala di pelbagai sistem organ, termasuk pigmentasi yang tidak normal , kecacatan kerangka, pertumbuhan tumor dan komplikasi neurologi, seperti gangguan kognitif.13 Pesakit dengan NF1 mempunyai pengurangan purata 8 hingga 15 tahun dalam jangka hayat mereka berbanding dengan populasi umum.14

pesakit NF1 mempunyai kira Risiko seumur hidup 30-50% untuk membangunkan neurofibromas plexiform, atau PN, yang tumor yang tumbuh dalam corak infiltratif di sepanjang sarung saraf periferal dan yang boleh menyebabkan kecacatan, sakit dan gangguan fungsi yang teruk; Dalam kes-kes yang jarang berlaku, NF1-PN mungkin membawa maut.2,4,6 NF1-PNS paling sering didiagnosis dalam dua dekad pertama kehidupan.2 Tumor ini boleh menjadi agresif dan dikaitkan dengan morbiditi yang signifikan secara klinikal; Biasanya, mereka tumbuh lebih pesat semasa zaman kanak -kanak.15,16

Pembedahan pembedahan tumor ini boleh mencabar kerana corak pertumbuhan tumor infiltratif sepanjang saraf dan boleh menyebabkan kerosakan saraf kekal dan kecacatan.6 Sehingga kira -kira 85% neurofibroma plexiform dianggap tidak dapat diselesaikan untuk menyelesaikan reseksi.7,8 , 9

Mengenai Gomekli ™ (miRdametinib)

Gomekli ™ adalah perencat MEK molekul lisan, kecil yang diluluskan di Amerika Syarikat untuk rawatan pesakit dewasa dan pediatrik 2 tahun ke atas dengan neurofibromatosis jenis 1 (NF1) yang mempunyai neurofibromas plexiform gejala (PN) Reseksi Lengkap.

Maklumat keselamatan penting

Amaran dan Langkah berjaga -jaga , dan penglihatan kabur. Dalam populasi keselamatan yang dikumpulkan dewasa, ketoksikan okular berlaku pada 28% pesakit yang dirawat dengan Gomekli: 21% adalah gred 1, 5% adalah gred 2 dan 1.3% adalah gred 3. Visi kabur berlaku dalam 9% pesakit dewasa. Dalam populasi keselamatan yang dikumpulkan secara pediatrik, ketoksikan okular berlaku pada 19% pesakit: 17% adalah gred 1 dan 1.7% adalah gred 2. Mengendalikan penilaian ophthalmic yang komprehensif sebelum memulakan Gomekli, secara berkala semasa rawatan, dan untuk menilai apa -apa yang baru atau memburuk Perubahan visual seperti penglihatan kabur. Teruskan, menahan, mengurangkan dos, atau secara kekal menghentikan Gomekli seperti yang ditunjukkan secara klinikal.

Disfungsi ventrikel kiri: Gomekli boleh menyebabkan disfungsi ventrikel kiri. Gomekli belum dikaji pada pesakit dengan sejarah penyakit jantung yang signifikan secara klinikal atau LVEF <55% sebelum memulakan rawatan. Dalam kajian Reneu, penurunan LVEF 10 hingga <20% berlaku pada 16% pesakit dewasa yang dirawat dengan Gomekli. Lima pesakit (9%) memerlukan gangguan dos, satu pesakit (1.7%) memerlukan pengurangan dos, dan satu pesakit memerlukan penghentian kekal Gomekli. Masa median untuk permulaan pertama penurunan LVEF pada pesakit dewasa adalah 70 hari. Penurunan LVEF sebanyak 10 hingga <20% berlaku dalam 25%, dan penurunan LVEF sebanyak ≥20% berlaku dalam 1.8% pesakit pediatrik yang dirawat dengan Gomekli. Satu pesakit (1.8%) memerlukan gangguan dos Gomekli. Masa median untuk permulaan pertama penurunan LVEF dalam pesakit pediatrik adalah 132 hari. Semua pesakit dengan penurunan LVEF telah dikenalpasti semasa echocardiography rutin, dan penurunan LVEF diselesaikan dalam 75% pesakit. Sebelum memulakan Gomekli, menilai pecahan pecahan (EF) oleh echocardiogram. Pantau EF setiap 3 bulan pada tahun pertama dan kemudian ditunjukkan secara klinikal. Menahan, mengurangkan dos, atau secara kekal menghentikan Gomekli berdasarkan keterukan tindak balas yang buruk. Ruam yang paling kerap termasuk dermatitis acneiform, ruam, ekzema, ruam maculo-papular dan ruam pustular. Dalam populasi keselamatan dewasa yang dikumpulkan, ruam berlaku pada 92% pesakit yang dirawat dengan Gomekli dan memerlukan penghentian kekal dalam 11% pesakit dewasa. Dalam populasi keselamatan pediatrik yang dikumpulkan, ruam berlaku pada 72% pesakit yang dirawat dengan Gomekli dan mengakibatkan pemberhentian kekal Gomekli dalam 3.4% pesakit. Memulakan penjagaan sokongan pada tanda -tanda pertama reaksi buruk dermatologi. Menahan, mengurangkan dos, atau secara kekal menghentikan Gomekli berdasarkan keterukan reaksi buruk.

Ketoksikan embrio janin: Gomekli boleh menyebabkan kemudaratan janin apabila diberikan kepada wanita hamil. Sahkan status kehamilan wanita berpotensi reproduktif sebelum permulaan Gomekli. Nasihatkan wanita hamil dan wanita berpotensi reproduktif potensi risiko kepada janin. Juga menasihati pesakit untuk menggunakan kontrasepsi yang berkesan semasa rawatan dengan Gomekli dan selama 6 minggu selepas dos terakhir (wanita) atau 3 bulan selepas dos terakhir (lelaki).

Reaksi buruk

Reaksi buruk yang paling biasa (> 25%) pada pesakit dewasa adalah ruam (90%), cirit -birit (59%), mual (52%), kesakitan muskuloskeletal (41%), muntah (38%), dan keletihan (29%). Reaksi buruk yang serius berlaku pada 17% pesakit dewasa yang menerima Gomekli. Kelainan gred 3 atau 4 yang paling biasa (> 2%) telah meningkat fosfokinase creatine. ), kesakitan muskuloskeletal (41%), sakit perut (39%), muntah (39%), sakit kepala (34%), paronychia (32%), disfungsi ventrikel kiri (27%), dan loya (27%). Reaksi buruk yang serius berlaku pada 14% pesakit pediatrik yang menerima Gomekli. Keabnormalan gred 3 atau 4 yang paling biasa (> 2%) telah menurunkan kiraan neutrofil dan peningkatan creatine phosphokinase.

Gunakan dalam populasi tertentu

Kehamilan & Laktasi. Sahkan status kehamilan pesakit potensi pembiakan sebelum memulakan Gomekli. Oleh kerana potensi tindak balas buruk pada anak yang disusui, menasihati pesakit untuk tidak menyusu semasa rawatan dengan Gomekli dan selama 1 minggu selepas dos terakhir.

Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi ke FDA. Untuk melaporkan tindak balas yang disyaki, hubungi SpringWorks Therapeutics di 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch. P> Mengenai SpringWorks Therapeutics

Springworks adalah sebuah syarikat biopharmaceutical peringkat komersil yang didedikasikan untuk meningkatkan kehidupan pesakit dengan penyakit jarang dan kanser yang teruk. Kami membangunkan dan mengkomersialkan Ogsiveo® (nirogacestat) sebagai ubat pertama dan hanya yang diluluskan oleh FDA untuk orang dewasa dengan tumor desmoid dan Gomekli ™ (miRdametinib) Neurofibromas (NF1-PN). Kami juga memajukan portfolio pelbagai calon produk terapi yang disasarkan novel untuk pesakit dengan kedua -dua tumor pepejal dan kanser hematologi.

, Instagram, dan YouTube.

Springworks Pernyataan yang berpandangan ke hadapan

Siaran akhbar ini mengandungi "penyataan yang berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, seperti yang dipinda, yang berkaitan dengan Perniagaan, operasi, dan keadaan kewangan kami, termasuk tetapi tidak terhad kepada kepercayaan, jangkaan dan andaian semasa mengenai masa depan perniagaan kami, rancangan dan strategi masa depan, rancangan pembangunan dan pengkomersialan kami, hasil pramatang dan klinikal kami, potensi untuk Gomekli menjadi Rawatan baru yang penting untuk pesakit NF1-PN dewasa dan pediatrik, jangkaan mengenai masa dan hasil kajian oleh EMA MAA untuk miRdametinib untuk rawatan pesakit NF1-PN dewasa dan pediatrik, serta berkaitan dengan keadaan masa depan yang lain . Kata -kata seperti, tetapi tidak terhad kepada, "nantikan," "percaya," "mengharapkan," "menjangkakan," "anggaran," "berniat," "merancang," "akan," "harus" dan "boleh, "Dan ungkapan atau kata-kata yang serupa, mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Risiko dan ketidakpastian baru mungkin muncul dari semasa ke semasa, dan tidak mungkin untuk meramalkan semua risiko dan ketidakpastian. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini berdasarkan jangkaan dan kepercayaan semasa pengurusan dan tertakluk kepada beberapa risiko, ketidakpastian dan faktor penting yang boleh menyebabkan peristiwa atau hasil sebenar berbeza dari yang dinyatakan atau tersirat oleh mana-mana yang berpandangan ke hadapan Kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini, termasuk, tanpa batasan, risiko yang berkaitan dengan: (i) kejayaan usaha pengkomersialan kami berkenaan dengan Gomekli, (ii) pengalaman terhad kami sebagai syarikat komersial, (iii) keupayaan kami untuk mendapatkan atau menyelenggara Perlindungan dan pembayaran balik yang mencukupi untuk Gomekli, (iv) kejayaan dan masa aktiviti pembangunan produk kami, termasuk permulaan dan penyempurnaan ujian klinikal kami, (v) jangkaan kami mengenai potensi manfaat klinikal Gomekli untuk pesakit NF1-PN dewasa dan pediatrik , (vi) jangkaan kami mengenai potensi pasaran untuk Gomekli, (vii) jangkaan kami mengenai ketika Gomekli akan tersedia, (viii) hakikat bahawa data topline atau interim dari kajian klinikal mungkin tidak dapat diramal hasil akhir atau lebih terperinci Kajian sedemikian atau hasil kajian yang berterusan atau masa depan yang lain, (ix) kejayaan dan masa ujian klinikal yang berterusan dan dirancang oleh rakan kongsi kami, (x) masa penyerahan dan interaksi pengawalseliaan yang dirancang, termasuk masa dan hasil keputusan Dibuat oleh FDA, EMA, dan pihak berkuasa pengawalseliaan yang lain, papan semakan siasatan di tapak percubaan klinikal dan badan kajian penerbitan, (xi) sama ada FDA, EMA, atau pihak berkuasa pengawalseliaan lain akan memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin gagal atau menolak meluluskan atau mungkin melambatkan kelulusan calon produk kami, (xii) keupayaan kami untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan mana -mana calon produk kami atau mengekalkan kelulusan pengawalseliaan yang diberikan untuk produk kami, (xiii) Rancangan kami untuk menyelidik, menemui dan membangunkan calon produk tambahan, ( xiv) keupayaan kami untuk memasuki kerjasama untuk pembangunan calon produk baru dan keupayaan kami untuk merealisasikan manfaat yang diharapkan dari kerjasama tersebut, (xv) keupayaan kami untuk mengekalkan perlindungan paten yang mencukupi dan berjaya menguatkuasakan tuntutan paten terhadap pihak ketiga, (xvi) kecukupan kedudukan tunai kami untuk membiayai operasi kami melalui mana -mana tempoh masa yang ditunjukkan di sini, (xvii) keupayaan kami untuk mewujudkan keupayaan pembuatan, dan kebolehan rakan kongsi kolaborasi kami dan kami untuk mengeluarkan calon produk kami dan pengeluaran skala, dan (xviii) keupayaan kami untuk memenuhi mana -mana tonggak tertentu yang dinyatakan di sini.

Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang yang berkenaan, kami tidak merancang untuk mengemas kini atau menyemak semula apa-apa kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini, sama ada sebagai hasil daripada sebarang maklumat baru, peristiwa masa depan, keadaan berubah atau sebaliknya. Walaupun kami percaya jangkaan yang ditunjukkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, kami tidak dapat memberi jaminan bahawa jangkaan sedemikian akan terbukti betul. Sehubungan itu, pembaca diberi amaran untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini.

"Faktor risiko" dalam Perkara 1A Bahagian II Laporan Suku Tahunan Springworks pada Borang 10-Q untuk suku yang berakhir pada 30 September 2024, serta perbincangan mengenai potensi risiko, ketidakpastian dan faktor-faktor penting lain dalam pemfailan seterusnya Springworks.

Rujukan

  • Gomekli. Menetapkan maklumat. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Neurofibromas plexiform pediatrik: kesan terhadap morbiditi dan kematian dalam jenis neurofibromatosis 1. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 dan Neurofibromatosis 2: Perspektif Abad Dua Puluh Pertama. Neurologi Lancet. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. Pengawasan kesihatan untuk kanak -kanak dengan jenis neurofibromatosis 1. Pediatrik. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Data pada fail.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani et al. "Neurofibromatosis plexiform dengan tumor sarung saraf malignan periferal dan scoliosis - lebih banyak pengimejan pengawasan yang diperlukan?" Laporan Kes Radiologi Vol. 17,7 2388-2393. 6 Mei. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Jarum M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Tanda-tanda prognostik dalam pengurusan pembedahan neurofibroma plexiform: Hospital Kanak-kanak Philadelphia Experience, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al. Ciri -ciri klinikal dan pengurusan kanak -kanak dan orang dewasa dengan neurofibromatosis jenis 1 dan neurofibroma plexiform di Denmark: kajian di seluruh negara. Oncol Ther 11, 97-110 (2023). https://doi.org/10.1007/s40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) 'Kohort Perancis kanak -kanak dan remaja dengan neurofibromatosis jenis 1 dan neurofibromas plexiform yang tidak dapat dikendalikan oleh gejala: Kajian Cassiopea', Jurnal Eropah Genetik Perubatan, 66 (5), p. 104734. DOI: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. Reneu: Percubaan fasa, fasa IIB miRdametinib pada orang dewasa dan kanak-kanak dengan neurofibromatosis simptomatik jenis 1 yang berkaitan dengan neurofibroma plexiform. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS, McPherson Jr, Ong CK, et al. Gen NF1 disemak semula - dari bangku ke tempat tidur. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 gen dan neurofibromatosis 1. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.A010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Percubaan klinikal neurofibromatosis Konsortium Fasa II percubaan miRdametinib inhibitor MEK (PD-0325901) pada remaja dan orang dewasa dengan neurofibroma plexiform yang berkaitan dengan NF1. J Clin Onc. 2021; JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/JCO.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. Insiden dan kelaziman neurofibromatosis jenis 1 dan 2: Kajian sistematik dan meta-analisis. Orphanet J Rare Dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Persatuan Plexiform Neurofibroma Perubahan volum dan perkembangan morbiditi klinikal dalam neurofibromatosis 1. Neuro Oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Dinamik pertumbuhan neurofibromas plexiform: Kajian kohort retrospektif pada 201 pesakit dengan neurofibromatosis 1. Orphanet j jarang dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Disiarkan : 2025-02-12 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular