FDA keurt Gomekli (mirdametinib) goed voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met NF1-PN

Volg Drugslib op

FDA keurt Gomekli (Mirdametinib) goed voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten met NF1-PN

Stamford, Conn., 11 februari 2025-Springworks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), een biofarmaceutisch bedrijf voor commercieel stadium dat zich richtte op ernstige zeldzame ziekten en kanker, heeft vandaag aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) Gomekli ™ (Mirdametinib), Springworks 'MEK-remmer heeft goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 2 jaar en ouder met neurofibromatosis type 1 (NF1) die symptomatische plexiforme neurofibromen hebben (PN) die niet vatbaar zijn om resectie te voltooien.1 Met de goedkeuring kreeg Springworks een zeldzame pediatrische ziekte -reviewbon (PRV) door de FDA.

“De NF1-PN-patiëntengemeenschap heeft een grote behoefte aan meer behandelingsopties. Met de goedkeuring van vandaag zijn we vereerd om zowel volwassenen als kinderen van NF1-PN te dienen en hen een therapie te geven die het potentieel heeft om hun tumoren te verkleinen en zinvolle symptomatische verlichting te bieden, ”zei Saqib Islam, chief executive officer van Springworks. “We zijn elke deelnemer van elke klinische proef, hun families, de onderzoekers en de belangenbehartiging van de patiënt die betrokken is bij de reis naar Gomekli beschikbaar in de VS. Tweede FDA-goedkeuring in minder dan 18 maanden. ”

NF1 is een genetische aandoening die momenteel ongeveer 100.000 kinderen en volwassenen in de Verenigde Staten treft. 2,3 Patiënten met NF1 hebben ongeveer een levensduur van 30-50% van het ontwikkelen van plexiforme neurofibromen, of PN's, die tumoren zijn die groeien in een infiltratief patroon langs de perifere zenuwschede en die ernstige disfigurement, pijn en functionele stoornissen kunnen veroorzaken.2,4 Er zijn ongeveer 40.000 mensen in de Verenigde Staten die leven met NF1- PN, van wie de meerderheid volwassenen zijn die geen goedgekeurd medicijn hebben gehad totdat Gomekli.5 Plexiforme neurofibromen kan transformeren in kwaadaardige perifere zenuwmanteltumoren, een agressieve en potentieel dodelijke ziekte.6 Verwijdering kan een uitdaging zijn vanwege het infiltrerende tumorgroeipatroon van plexiforme neurofibromen langs zenuwen, en tot ongeveer 85% van plexiforme neurofibromen worden beschouwd als niet vatbaar voor volledige resectie. 7,8,9

"Patiënten met NF1-PN staan ​​vaak voor aanzienlijke uitdagingen met hun gezondheid en hebben beperkte behandelingsopties gehad om deze verwoestende aandoening te beheren," zei Christopher Moertel, M.D., medisch directeur pediatrische neuro-oncologie en neurofibromatososprogramma's en Kenneth en Betty Jayne Dahlberg Hoogleraar kindergeneeskunde, Universiteit van Minnesota, en hoofdonderzoeker van de Reneu -proef. “Het was zeer bemoedigend in de Reneu -studie om te zien dat Gomekli diepe en duurzame reacties gaf, met een beheersbaar veiligheidsprofiel waarmee patiënten in staat waren om op therapie te blijven. Deze goedkeuring is een belangrijke vooruitgang, vooral voor volwassenen die eerder geen goedgekeurde behandeling hadden. ”

Gomekli werd goedgekeurd onder Priority Review en Springworks ontving een zeldzame pediatrische ziekte -beoordelingsopvangbon van de FDA. Gomekli kreeg eerder een weesgeneesmiddel en snelle trackaanduidingen voor de behandeling van NF1-PN.

De FDA-goedkeuring van Gomekli is gebaseerd op resultaten van de fase 2b Reneu-studie, die 114 patiënten met NF1-PN ≥2 jaar oud was (58 volwassenen en 56 pediatrische patiënten) .10 Gomekli ontmoette het primaire eindpunt van een bevestigd doelstelling Responspercentage (ORR), zoals beoordeeld door een blinde onafhankelijke centrale review, die een 41% ORR (n = 24/58) aantoont bij volwassenen en 52% bij kinderen (n = 29/56) .10 Tumorvolumeverminderingen waren diep en duurzaam; De mediane beste procentuele verandering in doel -PN -volume was -41% (bereik: -90 tot 13%) bij volwassenen en -42% (bereik: -91 tot 48%) bij kinderen. 10 achtentachtig procent van de volwassenen en 90% van kinderen met een bevestigde respons hadden een respons van respectievelijk ten minste 12 maanden duur en 50% en 48%, had een respons van ten minste 24 maanden duur. 10 patiënten in beide cohorten ervoeren ook vroeg pijn en kwaliteit van leven, zoals beoordeeld over meerdere door de patiënt gerapporteerde uitkomsttools.10

Gomekli demonstreerde een beheersbaar veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel.1 De meest voorkomende bijwerkingen (> 25%) gerapporteerd bij volwassenen die gomekli kregen waren uitslag, diarree, misselijkheid, musculoskeletale pijn, braken en vermoeidheid. misselijkheid.1 Zie hieronder aanvullende belangrijke veiligheidsinformatie, inclusief waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen met betrekking tot oculaire toxiciteit, linkerventrikelstoornissen, dermatologische bijwerkingen en embry-fetale toxiciteit.1

“We zijn verheugd om de buitengewone mijlpaal van onze partners en langdurige vrienden te vieren bij Springworks voor de NF1-PN-gemeenschap. Deze FDA -goedkeuring toont de kracht van samenwerking om innovatieve wetenschap te bevorderen voor drugs die anders misschien niet zijn overgenomen, ”zei Annette Bakker, Ph.D., Chief Executive Officer van de Children's Tumor Foundation. "Wanneer industrie, onderzoekers en organisaties zoals de onze stimulans innovatie in de behandeling van krachten bundelen, gaat wetenschappelijke vooruitgang sneller en krijgen patiënten toegang tot de therapieën die ze nodig hebben. Elke behandelingsgoedkeuring is zwaar gewonnen, gebouwd op onderzoek, persistentie en partnerschap. Vandaag, Dat werk levert een cruciale nieuwe optie voor NF-patiënten van alle leeftijden. ”

“ NF1-PN is een complexe, verwoestende ziekte die niet alleen individuele patiënten treft, maar de voorschotten van hele families zijn cruciaal om beter te bereiken Resultaten voor patiënten en deze FDA -goedkeuring biedt hoop voor NF -patiënten en hun families, ”zei Kim Bischoff, uitvoerend directeur, NF Network.

Springworks is toegewijd aan het helpen van patiënten met NF1-PN toegang tot Gomekli en om gedurende hun behandelingsreis ondersteuning te bieden. Het SpringWorks CareConnections ™ -programma is een uitgebreid patiëntenondersteuningsprogramma dat gepersonaliseerde ondersteuningsdiensten en middelen biedt om in aanmerking komende Gomekli -patiënten, waaronder informatie over verzekeringsdekking en toegangsondersteuning, financiële hulp en gepersonaliseerde educatieve en emotionele ondersteuning. Artsen en patiënten kunnen contact opnemen met 1-844-Cares-55 (1-844-227-3755) of bezoeken www.springworkstxcares.com voor meer informatie.

Gomekli wordt verwacht dat deze beschikbaar is via een specialiteit apotheek en Specialty Distributor Network in de Verenigde Staten binnen twee weken.

SpringWorks 'marketingvergunningaanvraag voor mirdametinib voor de behandeling van kinderen en volwassenen met NF1-PN werd gevalideerd door het European Medicines Agency (EMA) en wordt momenteel beoordeeld; Een beslissing wordt verwacht van de Europese Commissie in 2025.

over NF1-PN

Neurofibromatosis type 1 (NF1) is een zeldzame genetische aandoening die voortkomt uit mutaties in het NF1 -gen, dat codeert voor neurofibromine, een belangrijke onderdrukker van de MAPK -route. Geschatte wereldwijde geboorteincidentie van ongeveer 1 op de 2500 personen, en er zijn ongeveer 100.000 patiënten met NF1 in de Verenigde Staten.2,3 Het klinische verloop van NF1 is heterogeen en manifests in verschillende symptomen in talloze orgaansystemen, waaronder abnormale pigmentatie , skeletafwijkingen, tumorgroei en neurologische complicaties, zoals cognitieve stoornissen.13 Patiënten met NF1 hebben een gemiddelde vermindering van 8 tot 15 jaar in hun levensverwachting in vergelijking met de algemene populatie.14

NF1-patiënten hebben ongeveer Een levenslange risico van 30-50% op het ontwikkelen van plexiforme neurofibromen, of PN, die tumoren zijn die groeien in een infiltratief patroon langs de perifere zenuwschede en die ernstige disfigurement, pijn en functionele stoornissen kunnen veroorzaken; In zeldzame gevallen kan NF1-PN fataal zijn. 2,4,6 NF1-PN's worden meestal gediagnosticeerd in de eerste twee decennia van het leven.2 Deze tumoren kunnen agressief zijn en worden geassocieerd met klinisch significante morbiditeiten; Meestal groeien ze sneller tijdens de kindertijd.15,16

Chirurgische verwijdering van deze tumoren kan een uitdaging zijn vanwege het infiltratieve tumorgroeipatroon langs de zenuwen en kan leiden tot permanente zenuwschade en misvorming.6 tot ongeveer 85% van plexiforme neurofibromen worden beschouwd als niet vatbaar voor volledige resectie.7,8 , 9

over Gomekli ™ (mirdametinib)

Gomekli ™ is een orale, kleine molecuul MEK -remmer die in de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten 2 jaar en ouder met neurofibromatosis type 1 (NF1) die symptomatische plexiforme neurofibromen (PN) hebben, niet vager voor volledige resectie.

belangrijke veiligheidsinformatie

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

Oculaire toxiciteit: gomekli kan oculaire toxiciteit veroorzaken, waaronder occlusie van de retinale ader (RVO), retinale pigmente epitheel -detachment (rped) (rped) (rped) en wazig zicht. Bij de gepoolde veiligheidspopulatie van volwassenen trad de oculaire toxiciteit op bij 28% van de patiënten die met gomekli werden behandeld: 21% was graad 1, 5% was graad 2 en 1,3% was graad 3. RVO trad op bij 2,7%, RPED trad op in 1,3%, en vond plaats in 1,3% en vond plaats in 1,3% en vond plaats in 1,3% en vond plaats in 1,3% en trad op in 1,3% en vond plaats in 1,3% en vond plaats in 1,3% en vond plaats in 1,3% en Wazig zicht vond plaats bij 9% van de volwassen patiënten. In de pediatrische gepoolde veiligheidspopulatie trad de oculaire toxiciteit op bij 19% van de patiënten: 17% waren graad 1 en 1,7% was graad 2. Voer uitgebreide oftalmische beoordelingen uit voordat u gomekli initiëren, met regelmatige tussenpozen tijdens de behandeling, en om nieuwe of veroordeling te evalueren Visuele veranderingen zoals wazig zicht. Ga door, houd de dosis af, verlagt de dosis of stop Gomekli permanent zoals klinisch aangegeven.

Linker ventriculaire disfunctie: gomekli kan linkerventrikelstoornissen veroorzaken. Gomekli is niet onderzocht bij patiënten met een geschiedenis van klinisch significante hartziekte of LVEF <55% voorafgaand aan de start van de behandeling. In de Reneu -studie trad een verminderde LVEF van 10 tot <20% op bij 16% van de volwassen patiënten die met gomekli werden behandeld. Vijf patiënten (9%) vereisten dosisonderbreking, één patiënt (1,7%) vereiste een dosisverlaging en één patiënt vereiste permanente stopzetting van gomekli. De mediane tijd tot eerste begin van verminderde LVEF bij volwassen patiënten was 70 dagen. Verminderde LVEF van 10 tot <20% trad op bij 25% en een verminderde LVEF van ≥20% trad op bij 1,8% van de pediatrische patiënten behandeld met gomekli. Eén patiënt (1,8%) vereiste dosisonderbreking van gomekli. De mediane tijd tot eerste begin van verminderde LVEF bij pediatrische patiënten was 132 dagen. Alle patiënten met verminderde LVEF werden geïdentificeerd tijdens routinematige echocardiografie en verminderde LVEF verdwenen bij 75% van de patiënten. Voordat u Gomekli start, beoordeelt u ejectiefractie (EF) door echocardiogram. Monitor EF om de 3 maanden tijdens het eerste jaar en vervolgens zoals klinisch aangegeven. Onthoud, verminder de dosis, of stop gomekli permanent op basis van de ernst van de bijwerkingen.

dermatologische bijwerkingen: gomekli kan dermatologische bijwerkingen veroorzaken, waaronder rash. De meest voorkomende uitslag omvatte dermatitis acneiform, uitslag, eczeem, maculo-papulaire uitslag en pustulaire uitslag. In de gepoolde veiligheidspopulatie voor volwassenen trad uitslag op bij 92% van de patiënten die werden behandeld met Gomekli en vereiste permanente stopzetting bij 11% van de volwassen patiënten. In de gepoolde pediatrische veiligheidspopulatie trad uitslag op bij 72% van de patiënten die met gomekli werden behandeld en resulteerde in een permanente stopzetting van Gomekli bij 3,4% van de patiënten. Start ondersteunende zorg bij eerste tekenen van dermatologische bijwerkingen. Onthoud, verminder de dosis, of beëindig Gomekli permanent op basis van de ernst van de bijwerkingen.

Embryo-fetal toxiciteit: gomekli kan foetale schade veroorzaken wanneer toegediend aan een zwangere vrouw. Controleer de zwangerschapsstatus van vrouwen van reproductief potentieel voorafgaand aan de start van Gomekli. Adviseer zwangere vrouwen en vrouwen van het reproductieve potentieel van het potentiële risico voor een foetus. Adviseren ook patiënten om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de behandeling met gomekli en gedurende 6 weken na de laatste dosis (vrouwen) of 3 maanden na de laatste dosis (mannen).

bijwerkingen < /P>

De meest voorkomende bijwerkingen (> 25%) bij volwassen patiënten waren uitslag (90%), diarree (59%), misselijkheid (52%), musculoskeletale pijn (41%), braken (38%) en vermoeidheid (29%). Ernstige bijwerkingen vonden plaats bij 17% van de volwassen patiënten die Gomekli ontvingen. De meest voorkomende laboratoriumafwijking van graad 3 of 4 was het verhoogde creatinefosfokinase.

De meest voorkomende bijwerkingen (> 25%) bij pediatrische patiënten waren uitslag (73%), diarree (55% ), Musculoskeletale pijn (41%), buikpijn (39%), braken (39%), hoofdpijn (34%), paronychia (32%), linker ventriculaire disfunctie (27%) en misselijkheid (27%). Ernstige bijwerkingen vonden plaats bij 14% van de pediatrische patiënten die Gomekli ontvingen. De meest voorkomende laboratoriumafwijkingen van graad 3 of 4 waren (> 2%) verminderd aantal neutrofielen en verhoogde creatinefosfokinase.

Gebruik in specifieke populaties

Zwangerschap en lactatie. Controleer de zwangerschapsstatus van patiënten met reproductief potentieel voordat u Gomekli initiëren. Vanwege het potentieel voor bijwerkingen bij een borstvoedsel, adviseert patiënten niet om borstvoeding te geven tijdens de behandeling met Gomekli en gedurende 1 week na de laatste dosis.

U wordt aangemoedigd om negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen op recept te melden aan de FDA. Om vermoedelijke bijwerkingen te melden, neemt u contact op met Springworks Therapeutics op 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) of FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/MedWatch.

< P> Over Springworks Therapeutics

Springworks is een biofarmaceutisch bedrijf voor commercieel stadium dat zich toelegt op het verbeteren van het leven van patiënten met ernstige zeldzame ziekten en kanker. We hebben Ogsiveo® (Nirogacestat) ontwikkeld en commercialiseren als de eerste en enige door de FDA goedgekeurde geneeskunde voor volwassenen met Desmoid Tumoren en Gomekli ™ (Mirdametinib) als de eerste en enige FDA-goedgekeurde geneeskunde voor zowel volwassenen als kinderen met neurofibromatosis Type 1 Associated Plexiform Neurofibromen (NF1-PN). We bevorderen ook een diverse portfolio van nieuwe gerichte therapieproductkandidaten voor patiënten met zowel solide tumoren als hematologische kankers.

Ga voor meer informatie naar www.springworkstx.com en volg @springworkstx op X, LinkedIn, Facebook , Instagram en YouTube.

Springworks Forward-Looking verklaringen

Dit persbericht bevat "toekomstgerichte verklaringen" in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995, zoals gewijzigd, met betrekking tot met betrekking tot met betrekking tot met betrekking tot met betrekking tot Onze zaken, activiteiten en financiële omstandigheden, inclusief maar niet beperkt tot huidige overtuigingen, verwachtingen en veronderstellingen met betrekking tot de toekomst van ons bedrijf, toekomstplannen en strategieën, onze ontwikkelings- en commercialiseringsplannen, onze preklinische en klinische resultaten, het potentieel voor Gomekli om te worden om te worden Een belangrijke nieuwe behandeling voor volwassen en pediatrische NF1-PN-patiënten, verwachtingen met betrekking tot de timing en resultaten van de beoordeling door de EMA van de MAA voor mirdametinib voor de behandeling van volwassen en pediatrische NF1-PN-patiënten, en met betrekking tot andere toekomstige aandoeningen . Woorden zoals, maar niet beperkt tot, "kijk uit naar", "geloof", "verwacht", "anticiperen", "schatting", "intens", "plan", "zou", "zou" en "kunnen, ”En soortgelijke uitdrukkingen of woorden, identificeer toekomstgerichte uitspraken. Nieuwe risico's en onzekerheden kunnen van tijd tot tijd ontstaan ​​en het is niet mogelijk om alle risico's en onzekerheden te voorspellen. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het management en zijn onderworpen aan een aantal risico's, onzekerheden en belangrijke factoren die ervoor kunnen zorgen Verklaringen in dit persbericht, inclusief, zonder beperking, risico's met betrekking tot: (i) het succes van onze commercialiseringsinspanningen met betrekking tot Gomekli, (ii) onze beperkte ervaring als commercieel bedrijf, (iii) ons vermogen om te verkrijgen of te onderhouden Adequate dekking en vergoeding voor gomekli, (iv) het succes en de timing van onze productontwikkelingsactiviteiten, inclusief de initiatie en voltooiing van onze klinische onderzoeken, (v) onze verwachtingen met betrekking tot het potentiële klinische voordeel van gomekli voor volwassen en pediatrische NF1-PN-patiënten , (vi) Onze verwachtingen met betrekking tot het marktpotentieel voor Gomekli, (vii) Onze verwachtingen over wanneer Gomekli beschikbaar zal worden, (viii) Het feit dat toplijn of tussentijdse gegevens uit klinische studies mogelijk niet voorspellend zijn voor de uiteindelijke of meer gedetailleerde resultaten van Dergelijke studie of de resultaten van andere lopende of toekomstige studies, (ix) het succes en de timing van de lopende en geplande klinische proeven van onze samenwerkingspartners, (x) de timing van onze geplande regulerende inzendingen en interacties, inclusief de timing en uitkomst van beslissingen Gemaakt door de FDA, EMA en andere regelgevende autoriteiten, onderzoeksbeoordelingsraden op klinische proeflocaties en publicatie Review Bodies, (XI) of FDA, EMA of andere regelgevende autoriteiten aanvullende informatie of verdere studies nodig hebben, of kunnen falen of weigeren om te weigeren of te weigeren goedkeuring of kan de goedkeuring van onze productkandidaten goedkeuren, (XII) Ons vermogen om de wettelijke goedkeuring van een van onze productkandidaten te verkrijgen of wettelijke goedkeuringen te onderhouden die zijn toegekend voor onze producten, (XIII) Onze plannen om te onderzoeken, te ontdekken en extra productkandidaten te ontwikkelen ((( xiv) Ons vermogen om samen te werken voor de ontwikkeling van nieuwe productkandidaten en ons vermogen om de voordelen te realiseren die van dergelijke samenwerkingen worden verwacht, (xv) ons vermogen om adequate patentbescherming te behouden en met succes patentclaims tegen derden te handhaven, (xvi) Toereikendheid van onze contante positie om onze activiteiten te financieren gedurende elke periode die hierin wordt aangegeven, (XVII) ons vermogen om productiemogelijkheden op te zetten, en de mogelijkheden van onze en onze samenwerkingspartners om onze productkandidaten en schaalproductie te produceren, en (XVIII) ons vermogen om ons vermogen om te maken Ontmoet eventuele specifieke mijlpalen die hierin zijn uiteengezet.

Behalve zoals vereist door de toepasselijke wetgeving, zijn we niet van plan om hierin in het openbaar alle toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins. Hoewel we geloven dat de verwachtingen die worden weerspiegeld in dergelijke toekomstgerichte verklaringen redelijk zijn, kunnen we geen zekerheid geven dat dergelijke verwachtingen correct zullen zijn. Dienovereenkomstig worden lezers gewaarschuwd om geen onnodige afhankelijkheid te geven van deze toekomstgerichte uitspraken.

Voor meer informatie over de risico's, onzekerheden en andere factoren die verschillen kunnen veroorzaken tussen de verwachtingen van Springworks en de werkelijke resultaten, moet u beoordelen De "risicofactoren" in item 1A van deel II van het kwartaalrapport van Springworks over formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend op 30 september 2024, evenals discussies over potentiële risico's, onzekerheden en andere belangrijke factoren in de daaropvolgende indieningen van Springworks.

Referenties

  • Gomekli. Voorschrijvende informatie. SpringWorks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Pediatrische plexiforme neurofibromen: impact op morbiditeit en mortaliteit in neurofibromatosis type 1. J pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 en neurofibromatosis 2: een perspectief van eenentwintig eeuw. De Lancet -neurologie. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. Gezondheidstoezicht voor kinderen met neurofibromatosis type 1. Kindergeneeskunde. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Gegevens over bestand.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani et al. "Plexiforme neurofibromatose met perifere kwaadaardige zenuwmantel tumor en scoliose - meer bewakingsbeeldvorming nodig?" Radiology Case Reports Vol. 17,7 2388-2393. 6 mei. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Prognostische tekenen in de chirurgische behandeling van plexiforme neurofibroma: The Children's Hospital of Philadelphia Experience, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al.. Klinische kenmerken en beheer van kinderen en volwassenen met neurofibromatosis type 1 en plexiforme neurofibromen in Denemarken: een landelijk onderzoek. Oncol ther 11, 97-110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) ‘Frans cohort van kinderen en adolescenten met neurofibromatosis type 1 en symptomatische niet -opereerbare plexiforme neurofibromen: Cassiopea Study’, European Journal of Medical Genetics, 66 (5), p. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. Reneu: een cruciale, fase IIB-studie van mirdametinib bij volwassenen en kinderen met symptomatische neurofibromatosis type 1-geassocieerd plexiform neurofibroma. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS, McPherson Jr, Ong CK, et al. Het NF1 -gen herzien - van bank tot bed. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 -gen en neurofibromatose 1. Am J Epidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, et al. NF106: Een neurofibromatose klinische proeven consortium fase II-studie van de MEK-remmer mirdametinib (PD-0325901) bij adolescenten en volwassenen met NF1-gerelateerde plexiforme neurofibromen. J Clin Onc. 2021; jco.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. Incidentie en prevalentie van neurofibromatosis Type 1 en 2: een systematische review en meta-analyse. Weeset J zeldzame dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, et al. Associatie van plexiforme neurofibroma -volumeveranderingen en ontwikkeling van klinische morbiditeiten bij neurofibromatose 1. Neuro oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, et al. Groeimynamiek van plexiforme neurofibromen: een retrospectieve cohortstudie van 201 patiënten met neurofibromatose 1. Orphanet J zeldzame dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Geplaatst : 2025-02-12 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden