FDA zatwierdza Gomekli (mirdametinib) do leczenia pacjentów dorosłych i pediatrycznych z NF1-PN

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Gomekli (mirdametynib) do leczenia pacjentów dorosłych i pediatrycznych z NF1-PN

Stamford, Conn., 11 lutego 2025 r.-SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), komercyjna firma biofarmaceutyczna koncentrująca się na ciężkich rzadkich chorobach i raku, ogłoszona dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Gomekli ™ (miridametinib), inhibitor MEK Springworks, inhibitor MEK, inhibitor MEK SpringWorks. U pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 2 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1 (NF1), którzy mają objawowe neurofibraki splotowe (PN), które nie są możliwe do zakończenia resekcji.1 Za zgodą, Springworks otrzymał rzadki priorytet choroby dziecięcej (PRV) przez FDA.

„Społeczność pacjentów NF1-PN ma ogromną potrzebę więcej opcji leczenia. Za dzisiejszą zgodą mamy zaszczyt służyć zarówno dorosłym, jak i dzieciom z NF1-PN i zapewnić im terapię, która może zmniejszyć ich guzy i zaoferować znaczącą objawową ulgę ”-powiedział Saqib Islam, dyrektor generalny Springworks. „Jesteśmy wdzięczni każdemu uczestnikowi badania klinicznego, ich rodzinom, badaczom i grupom rzecznictwa pacjentów zaangażowanych w podróż w kierunku udostępnienia Gomekli w Stanach Zjednoczonych Jestem dumny, że realizujemy nasze zaangażowanie w pacjentów z niszczycielskimi chorobami z naszą firmą Druga zatwierdzenie FDA w mniej niż 18 miesięcy. ”

NF1 jest zaburzeniem genetycznym, które obecnie dotyka około 100 000 dzieci i dorosłych w Stanach Zjednoczonych. 2,3 pacjentów z NF1 ma około 30-50% ryzyka na całe życie rozwijających się neurofibraków splotowych lub PNS, które są guzami, które rosną w wzorze naciekłym wzdłuż osłony nerwu obwodowego i które mogą powodować poważne zniekształcenie, ból i upośledzenie funkcjonalne. 2,4 Istnieje około 40 000 osób w Stanach Zjednoczonych mieszkających z NF1- PN, z których większość to dorośli, którzy nie mieli zatwierdzonego leku, dopóki gomekli.5 Politopibromas może przekształcić się w złośliwe guzy osłonki nerwów obwodowych, agresywna i potencjalnie śmiertelna choroba. 6 Usunięcie chirurgiczne może być trudne z powodu naciągającego wzorca wzrostu guza splotowych neurofibraków wzdłuż nerwów i do około 85% pleksi neurofibromów jest uznawane za możliwe do pełnej resekcji. 7,8,9

„Pacjenci z NF1-PN często stoją przed poważnymi wyzwaniami związanymi z ich zdrowiem i mieli ograniczone opcje leczenia w zarządzaniu tym niszczycielskim stanem”, powiedział Christopher Moertel, dyrektor medyczny pediatryczny neurologiczny i neurofibromatoza oraz Kenneth i Betty Jayne Dahlberg Profesor Pediatrics, University of Minnesota i główny śledczy procesu Reneu. „W badaniu Reneu było bardzo zachęcające, aby zobaczyć, że Gomekli zapewniał głębokie i trwałe odpowiedzi, z możliwym do opanowania profilem bezpieczeństwa, który umożliwił pacjentom pozostanie na terapii. Zatwierdzenie to stanowi ważny postęp, szczególnie dla dorosłych, którzy wcześniej nie mieli zatwierdzonego leczenia. ”

Gomekli został zatwierdzony w ramach priorytetu, a Springworks otrzymał rzadki kupon przeglądu priorytetu choroby pediatrycznej od FDA. Gomekli otrzymał wcześniej sieroce leku i szybkie oznaczenia na leczenie NF1-pn.

Zatwierdzenie FDA Gomekli opiera się na wynikach z badania fazy 2B Reneu, które włączyło 114 pacjentów z NF1-PN w wieku ≥2 lat (58 dorosłych i 56 pacjentów pediatrycznych) .10 Gomekli spełniał podstawowy punkt końcowy potwierdzonego obiektywnego obiektywnego celu Wskaźnik odpowiedzi (ORR), jak oceniono za ślepą niezależną przegląd centralny, wykazujący 41% ORR (n = 24/58) u dorosłych i 52% u dzieci (n = 29/56). 10 Redukcje objętości guza były głębokie i trwałe; Mediana najlepszej zmiany procentowej objętości PN wyniosła -41% (zakres: -90 do 13%) u dorosłych i -42% (zakres: -91 do 48%) u dzieci. 10 osiemdziesiąt osiem procent dorosłych i 90% i 90% i 90% Dzieci z potwierdzoną odpowiedzią miało odpowiedź na co najmniej 12 miesięcy, a odpowiednio 50% i 48% miało odpowiedź co najmniej 24 miesięcy. 10 pacjentów w obu kohortach również doświadczyli wczesnej i utrzymywania znacznej poprawy w stosunku do wartości wyjściowej w Ból i jakość życia, oceniane w wielu zgłoszonych przez pacjenta narzędziach wyników. 10

Gomekli wykazał możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa i tolerancji.1 Najczęstsze zdarzenia niepożądane (> 25%) zgłoszone u dorosłych otrzymujących Gomekli były wysypką, biegunką, nudnościami, bólem mięśniowo -szkieletowym, wymiotami i zmęczeniem.1 Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi (> 25%) występującymi u dzieci były wysypka, biegunka, ból mięśniowo -szkieletowy, ból brzucha, wymioty, ból głowy, paronychia, lewe dysfunkcje komórek i Nudności

„Cieszymy się, że możemy świętować niezwykły kamień milowy naszych partnerów i długoterminowych przyjaciół w SpringWorks dla społeczności NF1-PN. Niniejsze zatwierdzenie FDA pokazuje moc współpracy w zakresie rozwoju innowacyjnej nauki o narkotykach, które w innym przypadku nie zostałyby podjęte do przodu ” - powiedziała dr Annette Bakker, dyrektor generalny Fundacji Guzów Dzieci. „Kiedy przemysł, naukowcy i organizacje takie jak nasze prowadzenie innowacji leczenia łączą siły, postępy naukowe poruszają się szybciej, a pacjenci uzyskują dostęp do potrzebnych terapii. Każda zatwierdzenie leczenia jest ciężko zdobyte, oparte na badaniach, wytrwałości i partnerstwie. Dzisiaj, Ta praca zapewnia nową kluczową opcję dla pacjentów z NF w każdym wieku. ”

„ NF1-PN jest złożoną, niszczycielską chorobą, która dotyka nie tylko poszczególnych pacjentów, ale także postępowanie w leczeniu całej rodziny. Wyniki dla pacjentów i to zatwierdzenie FDA oferuje nadzieję pacjentom z NF i ich rodzin ” - powiedział Kim Bischoff, dyrektor wykonawczy NF Network.

SpringWorks jest poświęcony pomaganiu pacjentom z NF1-PN w dostępie do Gomekli i zapewnianiu wsparcia podczas ich podróży leczenia. Program SpringWorks CareConnections ™ to kompleksowy program wsparcia pacjentów, który oferuje spersonalizowane usługi wsparcia i zasoby dla kwalifikujących się pacjentów z Gomekli, w tym informacje o ubezpieczeniu i wsparcie dostępu, pomoc finansową oraz spersonalizowane wsparcie edukacyjne i emocjonalne. Lekarze i pacjenci mogą skontaktować się z 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) lub odwiedzić www.springworkstxcares.com. Sieć dystrybutorów specjalistycznych w Stanach Zjednoczonych w ciągu dwóch tygodni.

Wniosek o autoryzację marketingową SpringWorks dla mirdametynibu do leczenia dzieci i dorosłych z NF1-PN została zatwierdzona przez Europejską Agencję Leków (EMA) i jest obecnie przeglądana; Decyzja oczekuje się od Komisji Europejskiej w 2025 r..

O NF1-PN

Neurofibromatoza typu 1 (NF1) jest rzadkim zaburzeniem genetycznym, które powstaje z mutacji w genie NF1, które koduje dla neurofibrominu, kluczowego supresora szlaku MAPK. 11,12 NF1 jest najczęstszą postacią neurofibromatozy, z AN, z AN, z AN, z AN Szacowana globalna zapadalność na poród wynoszącą około 1 na 2500 osób, a w Stanach Zjednoczonych jest około 100 000 pacjentów z NF1. , deformacje szkieletowe, wzrost guza i powikłania neurologiczne, takie jak upośledzenie poznawcze.13 Pacjenci z NF1 mają średnio od 8 do 15 lat zmniejszenie ich długości życia w porównaniu z populacją ogólną.14 Pacjenci z NF1 mają około 30-50% ryzyko rozwoju pleksi neurofibromów lub PN, które są nowotworami, które rosną w wzorze naciekłym wzdłuż osłony nerwu obwodowego i które mogą powodować poważne zniekształcenie, ból i upośledzenie funkcjonalne; W rzadkich przypadkach NF1-PN może być śmiertelne. 2,4,6 NF1-PN są najczęściej diagnozowane w pierwszych dwóch dekadach życia.2 Guzy te mogą być agresywne i są związane z klinicznie istotnymi chorobami; Zazwyczaj rosną szybciej w dzieciństwie. 15,16

Chirurgiczne usunięcie tych guzów może być trudne z powodu naciekalnego wzorca wzrostu guza wzdłuż nerwów i może prowadzić do trwałego uszkodzenia nerwów i zniekształcenia. 6 do około 85% neurofibraków splotowych jest uważane za nieobliczone do pełnej resekcji. 7,8 , 9

O Gomekli ™ (mirdametinib)

Gomekli ™ jest doustnym inhibitorem MEK o małej cząsteczce zatwierdzonym w Stanach Zjednoczonych do leczenia pacjentów dorosłych i pediatrycznych w wieku 2 lat i starszych z neurofibromatozą typu 1 (NF1), które mają objawowe pleksi neurofibromów (PN), które nie są możliwe do rozebrania Pełna resekcja.

Ważne informacje o bezpieczeństwie

Ostrzeżenia i środki ostrożności

toksyczność oka: gomekli może powodować toksyczność oka, w tym niedrożność żył siatkówki (RVO), oddział nabłonka pigmentu siatkówki (RPED) i niewyraźna wizja. W populacji bezpieczeństwa zbiorczych dorosłych toksyczność oka wystąpiła u 28% pacjentów leczonych Gomekli: 21% było stopniem 1, 5% stopnia 2, a 1,3% było stopniem 3. RVO wystąpiło u 2,7%, RPED wystąpiło u 1,3% i Rozmyte widzenie wystąpiło u 9% dorosłych pacjentów. W populacji bezpieczeństwa zbiorczych pediatrycznych toksyczność oka wystąpiła u 19% pacjentów: 17% stanowiło stopień 1, a 1,7% to stopień 2. Przeprowadzono kompleksowe oceny okulistyczne przed rozpoczęciem Gomekli, w regularnych odstępach czasu podczas leczenia oraz w celu oceny wszelkich nowych lub pogarszających się lub pogarszających się Zmiany wizualne, takie jak rozmyty wizja. Kontynuuj, wstrzymaj się, zmniejsz dawkę lub trwale zaprzestaj Gomekli zgodnie z klinicznie.

Dysfunkcja lewej komory: Gomekli może powodować dysfunkcję lewej komory. Gomekli nie był badany u pacjentów z klinicznie istotną chorobą serca lub LVEF <55% przed rozpoczęciem leczenia. W badaniu Reneu zmniejszone LVEF wynoszące 10 do <20% wystąpiło u 16% dorosłych pacjentów leczonych Gomekli. Pięciu pacjentów (9%) wymagało przerwania dawki, jeden pacjent (1,7%) wymagał zmniejszenia dawki, a jeden pacjent wymagał trwałego przerwania Gomekli. Mediana czasu do pierwszego wystąpienia zmniejszonego LVEF u dorosłych pacjentów wynosiła 70 dni. Zmniejszone LVEF wynoszące 10 do <20% wystąpiło w 25%, a obniżenie LVEF o ≥20% wystąpił u 1,8% pacjentów pediatrycznych leczonych Gomekli. Jeden pacjent (1,8%) wymagał przerwania dawki Gomekli. Mediana czasu do pierwszego wystąpienia zmniejszonego LVEF u pacjentów pediatrycznych wynosiła 132 dni. Wszyscy pacjenci ze zmniejszonym LVEF zostali zidentyfikowani podczas rutynowej echokardiografii, a zmniejszone LVEF rozdzielono u 75% pacjentów. Przed rozpoczęciem Gomekli oceń frakcję wyrzutową (EF) za pomocą echokardiogramu. Monitoruj EF co 3 miesiące w pierwszym roku, a następnie jak wskazano klinicznie. Wstrzymaj się, zmniejsz dawkę lub trwale zaprzestaj gomekli na podstawie nasilenia reakcji niepożądanej.

dermatologiczne reakcje niepożądane: Gomekli może powodować reakcje niepożądane dermatologiczne, w tym wysypkę. Najczęstsze wysypki obejmowały zapalenie skóry przebiegu, wysypkę, wyprysk, wysypkę makulo-apolową i wysypkę krostową. W zbiorczej populacji bezpieczeństwa dorosłych wysypka wystąpiła u 92% pacjentów leczonych gomekli i wymagała trwałego przerwania u 11% dorosłych pacjentów. W zbiorczej populacji bezpieczeństwa pediatrycznego wysypka wystąpiła u 72% pacjentów leczonych Gomekli i spowodowała trwałe odstawienie Gomekli u 3,4% pacjentów. Zainicjuj opiekę podtrzymującą przy pierwszych oznakach dermatologicznych działań niepożądanych. Wstrzymaj się, zmniejsz dawkę lub trwale zaprzestaj gomekli w oparciu o nasilenie reakcji niepożądanej.

Toksyczność zarodka-płodowa: Gomekli może powodować szkodę płodu po podaniu kobiety w ciąży. Sprawdź status ciąży kobiet o potencjale reprodukcyjnym przed rozpoczęciem Gomekli. Doradzaj kobietom w ciąży i kobiet o potencjale reprodukcyjnym potencjalnego ryzyka płodu. Also advise patients to use effective contraception during treatment with GOMEKLI and for 6 weeks after the last dose (females) or 3 months after the last dose (males).

ADVERSE REACTIONS

Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (> 25%) u dorosłych pacjentów były wysypka (90%), biegunka (59%), nudności (52%), ból mięśniowo -szkieletowy (41%), wymioty (38%) i zmęczenie zmęczenie (29%). Poważne reakcje niepożądane wystąpiły u 17% dorosłych pacjentów, którzy otrzymali Gomekli. Najczęstszą nieprawidłowością laboratoryjną stopnia 3 lub 4 (> 2%) była zwiększona fosfokinaza kreatynowa.

Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi (> 25%) u pacjentów z pediatrycznym były wysypka (73%), biegunka (55% ), ból mięśniowo -szkieletowy (41%), ból brzucha (39%), wymioty (39%), ból głowy (34%), Paronychia (32%), dysfunkcja lewej komory (27%) i NAUSEA (27%). Poważne reakcje niepożądane wystąpiły u 14% pacjentów pediatrycznych, którzy otrzymali Gomekli. Najczęstsze nieprawidłowości laboratoryjne stopnia 3 lub 4 (> 2%) były zmniejszone liczba neutrofili i zwiększona fosfokinaza kreatyny.

Zastosowanie w określonych populacjach

ciąża i laktacja. Sprawdź status ciąży pacjentów o potencjale reprodukcyjnym przed rozpoczęciem Gomekli. Ze względu na potencjał niepożądanych reakcji u dziecka karmionego piersią, doradzaj pacjentom nie karmienie piersią podczas leczenia Gomekli i przez 1 tydzień po ostatniej dawce.

Zachęcamy do zgłoszenia negatywnych skutków ubocznych leków na receptę na FDA. Aby zgłosić podejrzane reakcje niepożądane, skontaktuj się z SpringWorks Therapeutics pod numerem 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989) lub FDA pod numerem 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

< P> O SpringWorks Therapeutics

SpringWorks to komercyjna firma biofarmaceutyczna zajmująca się poprawą życia pacjentów z poważnymi rzadkimi chorobami i rakiem. Opracowaliśmy i komercjalizujemy Ogsiveo® (Nirogacestat) jako pierwszy i jedyny lek zatwierdzony przez FDA dla dorosłych z guzami desmoidowymi i gomekli ™ (mirdametinib) jako pierwszy i jedyny leki zatwierdzone przez FDA zarówno dla dorosłych, jak i dzieci z neurofibromatozą typu 1 związanym z pleksatą typu 1. Neurofibromas (NF1-PN). Postępujemy również z różnorodnym portfolio nowatorskich kandydatów na produkty do terapii dla pacjentów z guzami litych, jak i nowotworami hematologicznymi.

Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź stronę www.springworkstx.com i śledź @Springworkstx na X, LinkedIn, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, Facebook, , Instagram i YouTube.

SpringWorks wypowiedzi przyszłościowe

Niniejsza komunikat prasowy zawiera „oświadczenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r., W odniesieniu do zmiany, w odniesieniu do zmiany w 1995 r. Nasza działalność, operacje i warunki finansowe, w tym między innymi obecne przekonania, oczekiwania i założenia dotyczące przyszłości naszej działalności, planów i strategii na przyszłość, naszych planów rozwoju i komercjalizacji, naszych wyników przedklinicznych i klinicznych, potencjał Gomekli, aby Gomekli stać się Ważne nowe leczenie pacjentów z NF1-PN dla dorosłych i pediatrycznych, oczekiwania dotyczące terminu i wyników przeglądu EMA MAA dla mirdametynibu w leczeniu pacjentów z NF1-PN dla dorosłych i pediatrycznych, a także dotyczące innych stanów przyszłych . Słowa takie jak między innymi „nie mogę się doczekać”, „wierzcie”, „oczekuj”, „przewiduj”, „oszacuj”, „zamierzaj”, „plan”, „by”, „powinien” i „mógł,„ mógł, „mógł,„ mógł, ”I podobne wyrażenia lub słowa, zidentyfikuj stwierdzenia dotyczące przyszłości. Od czasu do czasu mogą pojawić się nowe ryzyko i niepewności i nie można przewidzieć wszystkich ryzyka i niepewności. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości w niniejszym komunikacie prasowym oparte są na obecnych oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa i podlegają szeregowi ryzyka, niepewności i ważnymi czynnikami, które mogą powodować rzeczywiste zdarzenia lub wyniki różnią się od tych wyrażonych lub implikowanych przez wszelkie przyszłościowe przyszłościowe Oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, w tym, bez ograniczeń, ryzyko związane z: (i) sukces naszych wysiłków komercjalizacji w odniesieniu do Gomekli, (ii) nasze ograniczone doświadczenie jako spółki komercyjnej, (iii) nasza zdolność do uzyskania lub utrzymywania utrzymywania lub utrzymania Odpowiednie pokrycie i zwrot kosztów dla Gomekli, (iv) sukces i czas naszych działań w zakresie rozwoju produktu, w tym inicjacja i zakończenie naszych badań klinicznych, (v) nasze oczekiwania dotyczące potencjalnej korzyści klinicznej Gomekli u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z NF1-PN NF1-PN , (vi) Nasze oczekiwania dotyczące potencjału rynkowego dla Gomekli (vii) Nasze oczekiwania dotyczące tego, kiedy Gomekli będą dostępne (viii) fakt, że dane najwyższe lub przejściowe z badań klinicznych mogą nie przewidywać ostatecznych lub bardziej szczegółowych wyników wyników osób Takie badanie lub wyniki innych bieżących lub przyszłych badań, (IX) sukces i czas trwających i planowanych badań klinicznych naszych partnerów współpracy, (x) termin planowanych zgłoszeń i interakcji regulacyjnych, w tym termin i wyniki decyzji Wykonane przez FDA, EMA i inne organy regulacyjne, badane komisje przeglądowe w miejscach badań klinicznych i organach przeglądowych publikacji (XI) Czy FDA, EMA lub inne organy regulacyjne będą wymagały dodatkowych informacji lub dalszych badań lub mogą zawieść lub odmówić zatwierdzić lub może opóźnić zatwierdzenie naszych kandydatów na produkt (XII) naszą zdolność do uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego któregokolwiek z naszych kandydatów na produkty lub utrzymanie zatwierdzeń regulacyjnych przyznanych dla naszych produktów (XIII) naszych planów badań, odkrywania i rozwoju dodatkowych kandydatów na produkty ( xiv) Nasza zdolność do współpracy w zakresie rozwoju nowych kandydatów na produkty i nasza zdolność do realizacji korzyści oczekiwanych z takiej współpracy (XV) naszej zdolności do utrzymania odpowiedniej ochrony patentowej i skutecznego egzekwowania roszczeń patentowych przeciwko stronom trzecim (XVI) Adekwatność naszej pozycji gotówkowej do sfinansowania naszej działalności w dowolnym okresie wskazanym tutaj, (XVII) naszą zdolność do ustanowienia możliwości produkcyjnych oraz zdolności naszych partnerów naszych i naszych partnerów do produkcji naszych kandydatów na produkty i (XVIII) naszej zdolności do naszej zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do zdolności do skali produkcji produktów i (xviii) Spełnij wszelkie określone kamienie milowe określone w niniejszym dokumencie.

Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez obowiązujące prawo, nie planujemy publicznie zaktualizować ani skorygować żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym dokumencie, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności lub w inny sposób. Chociaż uważamy, że oczekiwania odzwierciedlone w takich oświadczeniach dotyczących przyszłości są uzasadnione, nie możemy zapewnić, że takie oczekiwania okażą się poprawne. W związku z tym ostrzega się, że czytelnicy nie uzasadniają nadmiernego polegania na tych wypowiedziach. „Czynniki ryzyka” w punkcie 1A części II kwartalnego raportu Springworks na formularzu 10-Q dla kwartału zakończonego 30 września 2024 r., A także dyskusje na temat potencjalnych ryzyka, niepewności i innych ważnych czynników w kolejnych zgłoszeniach Springworks.

Referencje

  • Gomekli. Przeznaczenie informacji. SpringWorks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Pediatric Plexiform Neurofibromas: Impact on Morbidity and Mortality in Neurofibromatosis Type 1. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. Neurofibromatosis 1 i neurofibromatosis 2: Perspektywa dwudziestego pierwszego wieku. Neurologia Lancet. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, i in. Nadzór zdrowotny dla dzieci z neurofibromatozą typu 1. Pediatria. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Dane w pliku.
  • Kamalaludin, Siti Nurhazwani i in. „Splotowa neurofibromatoza z obwodowym złośliwym nerwowym guzem i skoliozą - potrzebne jest więcej obrazowania nadzoru?” Raporty przypadków radiologii Vol. 17,7 2388-2393. 6 maja. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Igle M, Cnaan A, Dattilo J, i in. Znaki prognostyczne w leczeniu chirurgicznym splotu nerwowego: The Children's Hospital of Philadelphia Experience, 1974–1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. i in. Charakterystyka kliniczna i postępowanie u dzieci i dorosłych z neurofibromatozą typu 1 i neurofibromami splotowymi w Danii: badanie ogólnokrajowe. Oncol Ther 11, 97–110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. i in. (2023) „Francuska kohorta dzieci i młodzieży z neurofibromatozą typu 1 i objawem bezoperacyjnego pleksilitopibromy: badanie Cassiopea”, European Journal of Medical Genetics, 66 (5), s. 1. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, i in. Reneu: Ktuczne, fazowe badanie IIB mirdametynibu u dorosłych i dzieci z objawową neurofibromatozą typu 1 związanym z pleksiobibrakiem. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, i in. Gen NF1 odwiedził - od ławki do łóżka. OnCotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gen i neurofibromatosis 1. Am J Epidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/Oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, i in. NF106: Badanie kliniczne kliniczne neurofibromatozy Badanie fazy II fazy II inhibitora MEK mirdametinib (PD-0325901) u nastolatków i dorosłych z neurofibromami splotowymi związanymi z NF1. J Clin Onc. 2021; jco.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, i in. Występowanie i rozpowszechnienie neurofibromatozy typu 1 i 2: przegląd systematyczny i metaanaliza. Orphanet J rzadkie dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • Gross A, Singh G, Akshintala S, i in. Związek splotowych zmian objętości neurofibraka i rozwój klinicznych chorób chorobotwórczych w neurofibromatozie 1. Neuro Oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, i in. Dynamika wzrostu pleksi neurofibromów: retrospektywne badanie kohortowe 201 pacjentów z neurofibromatozą 1. Orphanet J rzadkie DIS. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Wysłano : 2025-02-12 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe