FDA aprobă Gomekli (MIRDAMETINIB) pentru tratamentul pacienților adulți și pediatrici cu NF1-PN

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Gomekli (MIRDAMETINIB) pentru tratamentul pacienților adulți și pediatri cu NF1-PN

Stamford, Conn., 11 februarie 2025-Springworks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), o companie biofarmaceutică în stadiu comercial axată pe boli și cancer rare severe, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a aprobat Gomekli ™ (MIRDAMETINIB), inhibitorul MEK al Springworks, pentru tratamentul pentru tratament a pacienților adulți și pediatrici cu vârsta de 2 ani și mai mari cu neurofibromatoză tip 1 (NF1) care au neurofibrome plexiforme simptomatice (PN) care nu poate fi rezecției complete.1 Cu aprobarea, Springworks a primit un voucher de revizuire a priorității bolii pediatrice rare (PRV) de FDA.

„Comunitatea de pacienți NF1-PN are o mare nevoie de mai multe opțiuni de tratament. Cu aprobarea de astăzi, suntem onorați să servim atât adulții, cât și copiii cu NF1-PN și să le oferim o terapie care are potențialul de a-și micșora tumorile și de a oferi o ușurare simptomatică semnificativă ”, a declarat Saqib Islam, directorul executiv al Springworks. „Suntem recunoscători fiecărui participant la studiul clinic, familiilor lor, investigatorilor și grupurilor de advocacy pentru pacienți implicați în călătoria spre a pune la dispoziție Gomekli în S.U.A. A doua aprobare FDA în mai puțin de 18 luni. ”

NF1 este o tulburare genetică care afectează în prezent aproximativ 100.000 de copii și adulți din Statele Unite.2,3 pacienți cu NF1 au aproximativ 30-50% risc de viață de viață de dezvoltare a neurofibromelor plexiforme sau a PN-urilor, care sunt tumori care cresc într-un model infiltrativ de-a lungul tecii nervoase periferice și care pot provoca desfigurare severă, durere și deficiențe funcționale.2,4 Există aproximativ 40.000 de persoane în Statele Unite care trăiesc cu NF1- PN, majoritatea sunt adulți care nu au avut un medicament aprobat până când Gomekli.5 Neurofibromele plexiforme se pot transforma în tumori ale tecii nervoase periferice maligne, o boală agresivă și potențial fatală.6 Îndepărtarea chirurgicală poate fi dificilă datorită modelului infiltrativ de creștere a tumorii tumorale a neurofibromelor plexiforme de -a lungul nervilor și până la aproximativ 85% din neurofibromele plexiforme sunt considerate nu sunt susceptibile de rezecție completă.7,8,9

„Pacienții cu NF1-PN se confruntă adesea cu provocări semnificative cu sănătatea lor și au avut opțiuni de tratament limitate pentru a gestiona această afecțiune devastatoare”, a declarat Christopher Moertel, M.D., director medical neuro-oncologie și neurofibromatoză pediatrică și Kenneth și Betty Jayne Dahlberg Profesor de pediatrie, Universitatea din Minnesota și investigator principal al procesului Reneu. „A fost foarte încurajator în studiul Reneu să vedem că Gomekli a oferit răspunsuri profunde și durabile, cu un profil de siguranță gestionabil care a permis pacienților să rămână la terapie. Această aprobare reprezintă un avans important, în special pentru adulții care anterior nu aveau un tratament aprobat. ”

Gomekli a fost aprobat în cadrul revizuirii prioritare, iar Springworks a primit un voucher de revizuire a priorității pentru boala pediatrică rară de la FDA. Gomekli a fost acordat anterior de droguri orfane și desemnarea rapidă a traseelor ​​pentru tratamentul NF1-PN.

Aprobarea FDA a Gomekli se bazează pe rezultatele studiului RENEU din faza 2B, care a înscris 114 pacienți cu NF1-PN ≥2 ani (58 de adulți și 56 de pacienți pediatri) .10 Gomekli a îndeplinit obiectivul principal al obiectivului obiectiv confirmat Rata de răspuns (ORR), evaluată de Blindind Independent Central Review, care demonstrează un ORR de 41% (n = 24/58) la adulți și 52% la copii (n = 29/56) .10 Reducerile de volum al tumorii au fost profunde și durabile; cea mai bună modificare procentuală mediană a volumului PN țintă a fost de -41% (interval: -90 până la 13%) la adulți și -42% (interval: -91 până la 48%) la copii.10 Optzeci și opt la sută dintre adulți și 90% dintre copiii cu un răspuns confirmat a avut un răspuns de cel puțin 12 luni, iar 50% și, respectiv, 48% au avut un răspuns de cel puțin 24 de luni de durată.10 durerea și calitatea vieții, așa cum au fost evaluate pe mai multe instrumente de rezultat raportat la pacient.10

Gomekli au demonstrat un profil de siguranță și tolerabilitate gestionabil.1 Cele mai frecvente evenimente adverse (> 25%) raportate la adulții care au primit Gomekli Au fost erupții cutanate, diaree, greață, dureri musculo -scheletice, vărsături și oboseală.1 cele mai frecvente evenimente adverse (> 25%) care au apărut la copii au fost erupții cutanate, diaree, dureri musculo -scheletice, dureri abdominale, vărsături, dureri de cap, paronie, disfuncție ventriculară stângă și Nausea.1 Vă rugăm să consultați informații suplimentare de siguranță suplimentare de mai jos, inclusiv avertismente și precauții referitoare la toxicitatea oculară, disfuncția ventriculului stâng, reacțiile adverse dermatologice și toxicitatea embrionului-fetal.1

„Suntem încântați să sărbătorim etala extraordinară a partenerilor noștri și a prietenilor pe termen lung la Springworks pentru comunitatea NF1-PN. Această aprobare FDA arată puterea colaborării de a promova știința inovatoare pentru medicamente care altfel nu au fost preluate ”, a declarat Annette Bakker, doctorat, director executiv al Fundației Tumorii pentru copii. "Atunci când industria, cercetătorii și organizațiile precum ale noastre care conduc la tratamentul tratamentului se alătură forțelor, progresul științific se mișcă mai repede, iar pacienții au acces la terapiile de care au nevoie. Fiecare aprobare de tratament este greu câștigată, construită pe cercetare, persistență și parteneriat. Astăzi, astăzi, Această muncă oferă o nouă opțiune critică pentru pacienții cu NF de toate vârstele. ”

„ NF1-PN este o boală complexă, devastatoare, care afectează nu numai pacienții individuali, ci și familiile întregi. Rezultatele pentru pacienți și această aprobare FDA oferă speranță pentru pacienții cu NF și familiile lor ”, a declarat Kim Bischoff, director executiv, rețeaua NF.

Springworks este dedicat să ajute pacienții cu acces NF1-PN Gomekli și să ofere sprijin pe parcursul călătoriei lor de tratament. Programul Springworks CareConnections ™ este un program cuprinzător de asistență pentru pacienți care oferă servicii de asistență personalizate și resurse pentru pacienții cu Gomekli eligibili, inclusiv informații despre acoperirea asigurărilor și asistență de acces, asistență financiară și asistență educațională și emoțională personalizată. Medicii și pacienții pot contacta 1-844-CRES-55 (1-844-227-3755) sau vizitați www.springworkstxcares.com pentru mai multe informații.

Gomekli este de așteptat să fie disponibil printr-o farmacie de specialitate și Rețeaua de distribuitor de specialitate în Statele Unite în termen de două săptămâni.

Aplicația de autorizare de marketing Springworks pentru MirdAmeTinib pentru tratamentul copiilor și adulților cu NF1-PN a fost validată de Agenția Europeană de Medicamente (EMA) și este în prezent în curs de revizuire; O decizie este de așteptat de la Comisia Europeană din 2025.

despre NF1-PN

Neurofibromatoza de tip 1 (NF1) este o tulburare genetică rară care rezultă din mutații ale genei NF1, care codifică neurofibrom, o supresor cheie al căii MAPK.11,12 NF1 este cea mai frecventă formă de neurofibromatoză, cu un an Incidența estimată la naștere globală de aproximativ 1 la 2.500 de persoane și există aproximativ 100.000 de pacienți care trăiesc cu NF1 în Statele Unite.2,3 Cursul clinic al NF1 este eterogen și se manifestă într -o varietate de simptome în numeroase sisteme de organe, inclusiv pigmentare anormală , deformări scheletice, creșterea tumorii și complicații neurologice, cum ar fi deficiența cognitivă.13 pacienții cu NF1 au o reducere medie de 8 până la 15 ani a speranței de viață în comparație cu populația generală.14

pacienții NF1 au aproximativ aproximativ un risc de 30-50% pe viață de a dezvolta neurofibrome plexiforme sau PN, care sunt tumori care cresc într-un model infiltrativ de-a lungul tecii nervoase periferice și care pot provoca desfigurare severă, durere și deficiență funcțională; În cazuri rare, NF1-PN poate fi fatal.2,4,6 NF1-PN-uri sunt cel mai adesea diagnosticate în primele două decenii de viață.2 Aceste tumori pot fi agresive și sunt asociate cu morbidități semnificative clinic; De obicei, cresc mai rapid în copilărie.15,16

Îndepărtarea chirurgicală a acestor tumori poate fi dificilă datorită modelului infiltrativ de creștere a tumorii de -a lungul nervilor și poate duce la deteriorarea și desfigurarea nervilor permanenți.6 Până la aproximativ 85% din neurofibromele plexiforme nu sunt considerate nu este de a fi rezecția completă.7,8 , 9

despre Gomekli ™ (MirdAmeTinib)

Gomekli ™ este un inhibitor Oral, cu molecule mici, Molecule MEK, aprobat în Statele Unite pentru tratamentul pacienților adulți și pediatrici cu vârsta de 2 ani și mai mare cu neurofibromatoză de tip 1 (NF1) care au neurofibrome plexiforme simptomatice (PN) care nu poate fi posibil Rezecție completă.

Informații importante de siguranță

avertismente și precauții

toxicitate oculară: Gomekli poate provoca toxicitate oculară, inclusiv ocluzia venei retiniene (RVO), detașamentul epiteliului de pigment retinian (RPED) și viziune încețoșată. La populația de siguranță colectată pentru adulți, toxicitatea oculară a avut loc la 28% dintre pacienții tratați cu Gomekli: 21% au fost de gradul 1, 5% au fost de gradul 2 și 1,3% au fost de gradul 3. RVO a avut loc la 2,7%, RPED a avut loc la 1,3% și Viziunea încețoșată a apărut la 9% dintre pacienții adulți. În populația de siguranță colectată pediatrică, toxicitatea oculară a avut loc la 19% dintre pacienți: 17% au fost de gradul 1 și 1,7% au fost de gradul 2. Efectuați evaluări oftalmice cuprinzătoare înainte de inițierea Gomekli, la intervale regulate în timpul tratamentului și pentru a evalua orice nou sau agravare Schimbări vizuale, cum ar fi viziunea încețoșată. Continuați, rețineți, reduceți doza sau întrerupeți permanent Gomekli, așa cum este indicat clinic.

disfuncție ventriculară stângă: Gomekli poate provoca disfuncții ventriculare stângi. Gomekli nu a fost studiat la pacienții cu antecedente de boală cardiacă semnificativă din punct de vedere clinic sau LVEF <55% înainte de inițierea tratamentului. În studiul Reneu, scăderea LVEF de la 10 până la <20% a apărut la 16% dintre pacienții adulți tratați cu Gomekli. Cinci pacienți (9%) au necesitat întreruperea dozei, un pacient (1,7%) a necesitat o reducere a dozei, iar un pacient a necesitat întreruperea permanentă a Gomekli. Timpul mediu până la prima debut a scăderii LVEF la pacienții adulți a fost de 70 de zile. Scăderea LVEF de la 10 până la <20% a apărut la 25%, iar scăderea LVEF de ≥20% a apărut la 1,8% dintre pacienții pediatri tratați cu Gomekli. Un pacient (1,8%) a necesitat întreruperea dozei Gomekli. Timpul mediu până la prima debut a scăderii LVEF la pacienții pediatri a fost de 132 de zile. Toți pacienții cu LVEF scăzută au fost identificați în timpul ecocardiografiei de rutină și scăderea LVEF rezolvată la 75% dintre pacienți. Înainte de a iniția Gomekli, evaluați fracția de ejecție (EF) prin ecocardiogramă. Monitorizați EF la fiecare 3 luni în primul an și apoi așa cum este indicat clinic. Reduceți, reduceți doza sau întrerupeți permanent Gomekli pe baza severității reacției adverse.

reacții adverse dermatologice: Gomekli poate provoca reacții adverse dermatologice, inclusiv erupții cutanate. Cele mai frecvente erupții au inclus dermatită acneiformă, erupții cutanate, eczeme, erupții maculo-papulare și erupții cu erupție pustulară. În populația colectată de siguranță pentru adulți, erupția s -a produs la 92% dintre pacienții tratați cu Gomekli și a necesitat întrerupere permanentă la 11% dintre pacienții adulți. În populația de siguranță pediatrică reunită, erupția s -a produs la 72% dintre pacienții tratați cu Gomekli și a dus la întreruperea permanentă a Gomekli la 3,4% dintre pacienți. Inițiați îngrijirea de susținere la primele semne ale reacțiilor adverse dermatologice. Reduceți, reduceți doza sau întrerupeți permanent Gomekli pe baza severității reacției adverse.

Toxicitate embrionică-fetală: Gomekli poate provoca daune fetale atunci când este administrat unei femei însărcinate. Verificați starea de sarcină a femelelor cu potențial de reproducere înainte de inițierea Gomekli. Sfătuiți femeile însărcinate și femeile cu potențial de reproducere al riscului potențial pentru un făt. De asemenea, sfătuiți pacienții să utilizeze o contracepție eficientă în timpul tratamentului cu Gomekli și timp de 6 săptămâni după ultima doză (femei) sau 3 luni după ultima doză (bărbați).

reacții adverse < /P>

Cele mai frecvente reacții adverse (> 25%) la pacienții adulți au fost erupții cutanate (90%), diaree (59%), greață (52%), dureri musculo -scheletice (41%), vărsături (38%) și oboseală (29%). Reacții adverse grave au apărut la 17% dintre pacienții adulți care au primit Gomekli. Cea mai frecventă anomalie de laborator de gradul 3 sau 4 (> 2%) a fost crescută de creatină fosfokinază.

Cele mai frecvente reacții adverse (> 25%) la pacienții pediatri au fost erupții cutanate (73%), diaree (55% ), dureri musculo -scheletice (41%), dureri abdominale (39%), vărsături (39%), cefalee (34%), Paronchia (32%), disfuncție ventriculară stângă (27%) și greață (27%). Reacții adverse grave au apărut la 14% dintre pacienții pediatri care au primit Gomekli. Cele mai frecvente anomalii de laborator de gradul 3 sau 4 (> 2%) au fost scăderea numărului de neutrofile și a crescut creatina fosfokinază.

Utilizare în populații specifice

sarcină și alăptare. Verificați starea de sarcină a pacienților cu potențial de reproducere înainte de inițierea Gomekli. Datorită potențialului de reacții adverse la un copil alăptat, sfătuiți pacienții să nu alăpteze în timpul tratamentului cu Gomekli și timp de 1 săptămână după ultima doză.

Sunteți încurajat să raportați efectele secundare negative ale medicamentelor pe bază de rețetă către FDA. Pentru a raporta reacții adverse suspectate, contactați Springworks Therapeutics la 1-888-400-swtx (1-888-400-7989) sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

despre Springworks Therapeutics

Springworks este o companie biofarmaceutică în stadiu comercial dedicată îmbunătățirii vieții pacienților cu boli rare severe și cancer. We developed and are commercializing OGSIVEO® (nirogacestat) as the first and only FDA-approved medicine for adults with desmoid tumors and GOMEKLI™ (mirdametinib) as the first and only FDA-approved medicine for both adults and children with neurofibromatosis type 1 associated plexiform Neurofibrome (NF1-PN). De asemenea, avansăm un portofoliu divers de noi candidați la produsul terapiei vizate pentru pacienții cu tumori solide și cu cancer hematologic.

Pentru mai multe informații, vizitați www.springworkstx.com și urmați @springworkstx pe X, LinkedIn, Facebook , Instagram și YouTube.

Springworks declarații prospective

Acest comunicat de presă conține „declarații prospective” în sensul Legii private private de reformă a litigiilor private din 1995 Afacerile noastre, operațiunile și condițiile financiare, inclusiv, dar fără a se limita la credințele, așteptările și presupunerile actuale cu privire la viitorul afacerii noastre, planurile și strategiile viitoare, planurile noastre de dezvoltare și comercializare, rezultatele noastre preclinice și clinice, potențialul pentru Gomekli să devină Un nou tratament important pentru pacienții cu adulți și pediatrici NF1-PN, așteptări cu privire la calendarul și rezultatele revizuirii de către EMA a MAA pentru MIRDAMETINIB pentru tratamentul pacienților cu adulți și pediatrici NF1-PN, precum și în legătură cu alte afecțiuni viitoare . Cuvinte precum, dar fără a se limita la, „așteaptă cu nerăbdare”, „crede”, „așteptați”, „anticipați”, „estimare”, „intenționează”, „planifică”, „ar fi”, „ar trebui” și „ar putea, ar putea, ”Și expresii sau cuvinte similare, identificați declarații prospective. Noile riscuri și incertitudini pot apărea din când în când și nu este posibilă prezicerea tuturor riscurilor și incertitudinilor. Orice declarații prospective din acest comunicat de presă se bazează pe așteptările și credințele actuale ale conducerii și sunt supuse unui număr de riscuri, incertitudini și factori importanți care pot determina evenimentele sau rezultatele reale să difere în mod semnificativ de cele exprimate sau implicate de orice prospect înainte Declarații conținute în acest comunicat de presă, inclusiv, fără limitare, riscuri referitoare la: (i) succesul eforturilor noastre de comercializare în ceea ce privește Gomekli, (ii) Experiența noastră limitată ca companie comercială, (iii) capacitatea noastră de a obține sau întreține Acoperire și rambursare adecvată pentru Gomekli, (iv) succesul și calendarul activităților noastre de dezvoltare a produselor, inclusiv inițierea și finalizarea studiilor noastre clinice, (v) așteptările noastre cu privire la potențialul beneficiu clinic al Gomekli pentru pacienții cu adulți și pediatrici NF1-PN PELLI , (vi) așteptările noastre cu privire la potențialul pieței pentru Gomekli, (vii) așteptările noastre cu privire la momentul în care Gomekli va deveni disponibil, (viii) faptul că datele de top sau interimare din studiile clinice nu pot fi predictive ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale rezultatelor finale sau mai detaliate ale Un astfel de studiu sau rezultatele altor studii în curs de desfășurare sau viitoare, (ix) succesul și calendarul studiilor clinice continue și planificate ale partenerilor noștri de colaborare, (x) momentul depunerii și interacțiunilor noastre de reglementare planificate, inclusiv calendarul și rezultatul deciziilor noastre realizate de FDA, EMA și alte autorități de reglementare, comisii de revizuire de investigare pe site -urile de studiu clinic și organismele de revizuire a publicării (XI), fie că FDA, EMA sau alte autorități de reglementare vor necesita informații suplimentare sau studii suplimentare, fie că pot eșua sau pot refuza să nu refuze Aproba sau poate întârzia aprobarea candidaților noștri de produse, (xii) capacitatea noastră de a obține aprobarea de reglementare a oricăreia dintre candidații noștri de produse sau de a menține aprobările de reglementare acordate pentru produsele noastre, (xiii) planurile noastre de a cerceta, descoperi și dezvolta candidați suplimentari de produse, (( xiv) Capacitatea noastră de a încheia colaborări pentru dezvoltarea de noi candidați la produse și capacitatea noastră de a realiza beneficiile așteptate de astfel de colaborări, (xv) capacitatea noastră de a menține protecția adecvată a brevetului și de a pune cu succes cererile de brevete împotriva terților, (xvi) adecvarea poziției noastre în numerar pentru a ne finanța operațiunile în orice perioadă de timp indicată aici, (xvii) capacitatea noastră de a stabili capacități de fabricație, precum și abilitățile partenerilor noștri și colaborarea noastră de a fabrica candidații la produs și producția de scară și (xviii) capacitatea noastră Faceți cunoștință cu orice repere specifice prezentate aici.

Cu excepția cazului în care este cerut de legea aplicabilă, nu intenționăm să actualizăm sau să revizuim publicul în cazul în care declarațiile prospective conținute aici, fie ca urmare a informațiilor noi, a evenimentelor viitoare, a circumstanțelor schimbate sau a altfel. Deși credem că așteptările reflectate în astfel de declarații prospective sunt rezonabile, nu putem oferi nicio asigurare că astfel de așteptări se vor dovedi corecte. În consecință, cititorii sunt avertizați să nu se bazeze pe aceste declarații prospective.

Pentru informații suplimentare cu privire la riscuri, incertitudini și alți factori care pot provoca diferențe între așteptările Springworks și rezultatele reale, ar trebui să revizuiți „Factorii de risc” la articolul 1A din partea a II-a din Raportul trimestrial al Springworks privind formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024, precum și discuțiile despre riscurile potențiale, incertitudinile și alți factori importanți în înregistrările ulterioare ale Springworks.

referințe

  • Gomekli. Prescrierea informațiilor. Springworks Therapeutics, inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, și colab. Neurofibromele plexiforme pediatrice: impact asupra morbidității și mortalității în neurofibromatoză tip 1. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051.
  • Ferner R. Neurofibromatoza 1 și neurofibromatoza 2: o perspectivă din primul secol din primul secol. Neurologia Lancet. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, și colab. Supravegherea sănătății pentru copiii cu neurofibromatoză tip 1. Pediatrie. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Date în fișier.
  • Kamaludin, Siti Nurhazwani și colab. „Neurofibromatoză plexiformă cu tumoră nervoasă malignă periferică și scolioză - mai multe imagini de supraveghere necesare?” Rapoarte de caz de radiologie vol. 17,7 2388-2393. 6 mai. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, și colab. Semne prognostice în managementul chirurgical al neurofibromului plexiform: Spitalul Copiilor din Philadelphia Experience, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. et al. Caracteristicile clinice și managementul copiilor și adulților cu neurofibromatoză tip 1 și neurofibrome plexiforme în Danemarca: un studiu la nivel național. Oncol Ther 11, 97–110 (2023). https://doi.org/10.1007/S40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. și colab. (2023) „Cohorta franceză de copii și adolescenți cu neurofibromatoză de tip 1 și neurofibrome plexibromice simptomatice inoperabile: Studiu Cassiopea”, European Journal of Medical Genetics, 66 (5), p. 104734. Reneu: un studiu pivot, în faza IIB, a MIRDAMETINIB la adulți și copii cu neurofibrom plexiform asociat de neurofibromatoză simptomatică. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap YS, McPherson JR, Ong CK, și colab. Gena NF1 revizuită - de la bancă la noptieră. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 Gene și Neurofibromatoză 1. Am J Epidemiol. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118.
  • Weiss BD, Wolters PL, Plotkin SR, și colab. NF106: Un studiu clinic al studiilor clinice de neurofibromatoză de fază II a inhibitorului MEK MIRDAMETINIB (PD-0325901) la adolescenți și adulți cu neurofibrome plexiforme legate de NF1. J Clin Onc. 2021; jco.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ și colab. Incidența și prevalența neurofibromatozei tip 1 și 2: o revizuire sistematică și meta-analiză. Orphanet j rar dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2.
  • brut A, Singh G, Akshintala S, și colab. Asocierea volumului neurofibromului plexiform Modificări și dezvoltarea morbidităților clinice în neurofibromatoză 1. Neuro Oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067.
  • Nguyen R, Dombi E, Widemann B, și colab. Dinamica de creștere a neurofibromelor plexiforme: un studiu de cohortă retrospectivă a 201 pacienți cu neurofibromatoză 1. Orfanet J rar dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Postat : 2025-02-12 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare