FDA, NF1-PN'li yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için gomekli'yi (mirdantinib) onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, NF1-PN'li Yetişkin ve Pediatrik Hastaların Tedavisi için Gomekli'yi (Mirdametinib) onaylar. 11 Şubat 2025-Springworks Therapeutics, Şiddetli nadir hastalıklara ve kansere odaklanan ticari aşama biyofarmasötik şirketi olan Inc. (NASDAQ: SWTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), SpringWorks'ün MEK inhibitörü, GOMEKLI ™ (Mirdametinib), MEK inhibitörü onayladığını açıkladı. Semptomatik pleksiform nörofibromlara (PN) sahip olmayan nörofibromatoz tip 1 (NF1) ile 2 yaş ve üstü yetişkin ve pediatrik hastaların tamamlanması için uygun olmayan. FDA tarafından.

“NF1-PN hasta topluluğunun daha fazla tedavi seçeneğine büyük ihtiyacı var. Bugünkü onayla, hem yetişkinlere hem de NF1-PN'li çocuklara hizmet etmekten onur duyuyoruz ve onlara tümörlerini küçülme ve anlamlı semptomatik rahatlama sunma potansiyeline sahip bir terapi sunuyoruz ”diyor Springworks CEO'su Saqib Islam. “Her klinik araştırma katılımcısı, aileleri, araştırmacılar ve ABD'de Gomekli'yi sunma yolunda yer alan hasta savunuculuk gruplarına minnettarız. 18 aydan daha kısa bir sürede ikinci FDA onayı. ”

NF1, şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 100.000 çocuğu ve yetişkini etkileyen genetik bir bozukluktur.2,3 NF1'li hastaların yaklaşık% 30-50 yaşam boyu risk vardır Pleksiform sinir kılıfı boyunca infiltratif bir paternde büyüyen tümörler olan ve ciddi şekil bozukluğuna, ağrı ve fonksiyonel bozulmaya neden olabilecek tümörler olan pleksiform nörofibromlar veya PN'ler geliştirmek. 2,4 ABD'de NF1- ile yaşayan yaklaşık 40.000 kişi vardır. PN, çoğunluğu GOMEKLI.5 Pleksiform nörofibromlara kadar onaylanmış bir ilacı olmayan yetişkinlerdir. Malign periferik sinir kılıf tümörlerine dönüşebilir, agresif ve potansiyel olarak ölümcül bir hastalık. sinirler boyunca pleksiform nörofibromların ve pleksiform nörofibromların yaklaşık% 85'ine kadar tam rezeksiyon için uygun olmadığı düşünülmektedir.7,8,9

“NF1-PN'li hastalar genellikle sağlıkları ile önemli zorluklarla karşılaşırlar ve bu yıkıcı durumu yönetmek için sınırlı tedavi seçeneklerine sahiptir” diyor Christopher Moertel, M.D. Pediatri Profesörü, Minnesota Üniversitesi ve Reneu davasının baş araştırmacısı. “Reneu denemesinde, Gomekli'nin derin ve dayanıklı yanıtlar sağladığını ve hastaların terapide kalmasını sağlayan yönetilebilir bir güvenlik profili ile çok cesaret vericiydi. Bu onay, özellikle daha önce onaylanmış bir tedaviye sahip olmayan yetişkinler için önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor. ”

gomekli öncelik incelemesi altında onaylandı ve Springworks, FDA'dan nadir bir pediatrik hastalık öncelik inceleme kuponu aldı. Gomekli'ye daha önce NF1-PN tedavisi için yetim ilacı ve hızlı yol atamaları verildi.

GOMEKLI'nın FDA onayı, NF1-PN ≥2 yaşında (58 yetişkin ve 56 pediatrik hasta) 114 hastayı kaydeden Faz 2B Reneu çalışmasından elde edilen sonuçlara dayanmaktadır. Kör bağımsız merkezi inceleme ile değerlendirildiği gibi, yanıt oranı (ORR), yetişkinlerde% 41 ORR (n = 24/58) ve çocuklarda% 52 (n = 29/56) .10 tümör hacmi azalmaları derin ve dayanıklıdır; Hedef PN hacmindeki medyan en iyi yüzde değişimi yetişkinlerde% -41 (aralık: -90 ila 13) ve çocuklarda% -42 (aralık: -91 ila 48). Doğrulanmış yanıtları olan çocukların yanı sıra en az 12 ay süreli bir yanıt vermiştir ve sırasıyla% 50 ve% 48, en az 24 ay süreli bir yanıt vermiştir.10 her iki kohorttaki 10 hastada da erken ve başlangıçtan önemli gelişmeler yaşadı. Hasta tarafından bildirilen çoklu sonuç araçlarında değerlendirildiği gibi ağrı ve yaşam kalitesi.10

GOMEKLI, yönetilebilir bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili gösterdi.1 GOMEKLI alan yetişkinlerde bildirilen en yaygın advers olaylar (>%25) döküntü, ishal, mide bulantısı, kas -iskelet ağrısı, kusma ve yorgunluk oldu. 1 Çocuklarda meydana gelen en yaygın yan olaylar (>%25) döküntü, ishal, kas -iskelet ağrısı, karın ağrısı, kusma, baş ağrısı, caronchia, sol ventral disfonksiyonu ve Bulantı.1 Lütfen oküler toksisite, sol ventriküler disfonksiyon, dermatolojik advers reaksiyonlar ve embriyo-fetal toksisite ile ilgili uyarılar ve önlemler dahil olmak üzere aşağıdaki ek önemli güvenlik bilgilerine bakın.

“NF1-PN topluluğu için Springworks'teki ortaklarımızın ve uzun süreli arkadaşlarımızın olağanüstü kilometre taşını kutlamaktan heyecan duyuyoruz. Bu FDA onayı, aksi takdirde öne çıkmamış olabilecek uyuşturucular için yenilikçi bilimleri ilerletmek için işbirliğinin gücünü göstermektedir ”diyor Çocuk Tümör Vakfı İcra Kurulu Başkanı Annette Bakker. "Tedavi inovasyonunu yönlendiren endüstri, araştırmacılar ve organizasyonlar güçleri birleştirdiğinde, bilimsel ilerleme daha hızlı hareket ettiğinde ve hastalar ihtiyaç duydukları terapilere erişebilir. Her tedavi onayı, araştırma, kalıcılık ve ortaklık üzerine inşa edilmiş, bugün, bugün, bugün, bugün. Bu çalışma, her yaştan NF hastaları için kritik bir seçenek sunar. ” Hastalar için sonuçlar ve bu FDA onayı NF hastaları ve aileleri için umut sunuyor ”dedi.

SpringWorks, NF1-PN Access Gomekli hastalarına yardımcı olmaya ve tedavi yolculukları boyunca destek sağlamaya adanmıştır. SpringWorks CARECONNECTECTS ™ Programı, sigorta kapsamı bilgileri ve erişim desteği, finansal yardım ve kişiselleştirilmiş eğitim ve duygusal destek de dahil olmak üzere uygun GOMEKLI hastalarına kişiselleştirilmiş destek hizmetleri ve kaynakları sunan kapsamlı bir hasta destek programıdır. Doktorlar ve hastalar 1-844-CARES-55 (1-844-227-3755) ile iletişime geçebilir veya daha fazla bilgi için www.springworkstxcares.com adresini ziyaret edebilirler. iki hafta içinde Amerika Birleşik Devletleri'nde özel distribütör ağı.

SpringWorks'ün NF1-PN'li çocukların ve yetişkinlerin tedavisi için Mirdametinib için pazarlama yetkilendirme başvurusu Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından doğrulanmıştır ve şu anda incelenmektedir; 2025 yılında Avrupa Komisyonu'ndan bir karar bekleniyor.

nörofibromatoz tip 1 (NF1), MAPK yolunun anahtar baskılayıcısı olan nörofibromin için kodlayan NF1 genindeki mutasyonlardan kaynaklanan nadir bir genetik bozukluktur.11,12 NF1, en yaygın nörofibromatoz formudur, bir Tahmini küresel doğum insidansı 2.500 kişiden yaklaşık 1'i ve Amerika Birleşik Devletleri'nde NF1 ile yaşayan yaklaşık 100.000 hasta vardır.2,3 NF1'in klinik seyri heterojendir ve anormal pigmentasyon da dahil olmak üzere çok sayıda organ sisteminde çeşitli semptomlarda belirgindir. , iskelet deformiteleri, tümör büyümesi ve bilişsel bozukluk gibi nörolojik komplikasyonlar.13 NF1'li hastalarda, genel popülasyona kıyasla yaşam beklentilerinde 8 ila 15 yıllık ortalama azalma vardır.14

NF1 Hastalar yaklaşık olarak periferik sinir kılıfı boyunca infiltratif bir paternde büyüyen ve ciddi şekil bozukluğuna, ağrı ve fonksiyonel bozulmaya neden olabilecek tümörler olan% 30-50'lik pleksiform nörofibromlar veya PN geliştirme riski; Nadir durumlarda, NF1-PN ölümcül olabilir. 2,4,6 NF1-PN'ler çoğunlukla yaşamın ilk yirmi yılında teşhis edilir.2 Bu tümörler agresif olabilir ve klinik olarak anlamlı morbiditelerle ilişkilidir; Tipik olarak, çocukluk döneminde daha hızlı büyürler. 15,16

Bu tümörlerin cerrahi olarak uzaklaştırılması, sinirler boyunca infiltratif tümör büyüme paterni nedeniyle zor olabilir ve kalıcı sinir hasarına ve şekil bozukluğuna yol açabilir.6 Pleksiform nörofibromların yaklaşık% 85'ine kadar tam rezeksiyona uygun değildir. , 9

GOMEKLI ™ (Mirdametinib) Hakkında

GOMEKLI ™, 2 yaş ve üstü ve daha büyük, semptomatik pleksiform nörofibromları (PN) olan nörofibromatoz tip 1 (NF1) ile yetişkin ve pediatrik hastaların tedavisi için onaylanmış oral, küçük bir molekül MEK inhibitörüdür. Tam Rezeksiyon.

Önemli Güvenlik Bilgileri

Uyarılar ve Önlemler

oküler toksisite: gomekli, retina ven oklüzyonu (RVO), retinal pigment epitelyum müfrezesi (RPED) dahil olmak üzere oküler toksisiteye neden olabilir. ve bulanık görme. Yetişkin havuzlanmış güvenlik popülasyonunda, gomekli ile tedavi edilen hastaların% 28'inde oküler toksisite meydana geldi:% 21'i derece 1,% 5'i derece 2 ve% 1.3 dereceydi. Yetişkin hastaların% 9'unda bulanık görme meydana geldi. Pediatrik havuzlanmış güvenlik popülasyonunda, hastaların% 19'unda oküler toksisite meydana geldi:% 17'si Derece 1 ve% 1.7'dir. Bulanık görme gibi görsel değişiklikler. Klinik olarak belirtildiği gibi Gomekli'yi devam et, sakatlayın, azaltın veya kalıcı olarak durdurun.

Sol ventrikül disfonksiyonu: gomekli sol ventrikül disfonksiyonuna neden olabilir. Gomekli, tedavinin başlamasından önce klinik olarak anlamlı kardiyak hastalık veya LVEF <% 55 öyküsü olan hastalarda incelenmemiştir. Reneu çalışmasında, gomekli ile tedavi edilen yetişkin hastaların% 16'sında 10 ila% 20'lik LVEF azaldı. Beş hasta (%9) doz kesintisi gerektiriyordu, bir hastaya (%1.7) doz azalması gerekiyordu ve bir hasta gomekli'nin kalıcı kesilmesi gerekiyordu. Yetişkin hastalarda ilk azalmış LVEF başlangıcına ortalama süre 70 gündü. % 25'te 10 ila <% 20 oranında azalmış LVEF meydana geldi ve goMekli ile tedavi edilen pediatrik hastaların% 1.8'inde ≥% 20'lik LVEF azaldı. Bir hasta (%1.8) gomekli doz kesintisi gerekiyordu. Pediatrik hastalarda ilk azalmış LVEF başlangıcına ortalama süre 132 gündü. LVEF azalmış tüm hastalar rutin ekokardiyografi sırasında tanımlandı ve hastaların% 75'inde azalmış LVEF çözüldü. Gomekli başlatmadan önce, ejeksiyon fraksiyonunu (EF) ekokardiyogramla değerlendirin. EF'yi ilk yılda her 3 ayda bir ve daha sonra klinik olarak belirtildiği gibi izleyin. Olumsuz reaksiyonun şiddetine dayanarak gomekli'yi saklayın, dozu azaltın veya kalıcı olarak durdurun. En sık döküntüler arasında dermatit akneiform, döküntü, egzama, makulo-papüler döküntü ve pustüler döküntü vardı. Havuzlanmış yetişkin güvenlik popülasyonunda, GOMEKLI ile tedavi edilen hastaların% 92'sinde döküntü ve yetişkin hastaların% 11'inde kalıcı durdurulması gerekiyordu. Havuzlanmış pediatrik güvenlik popülasyonunda, GOMEKLI ile tedavi edilen hastaların% 72'sinde döküntü ve hastaların% 3.4'ünde gomekli'nin kalıcı olarak kesilmesine neden oldu. Dermatolojik advers reaksiyonların ilk belirtilerinde destekleyici bakım başlatın. Olumsuz reaksiyon şiddetine göre gomekli'yi saklayın, azaltın veya kalıcı olarak durdurun.

Embriyo-fetal toksisite: gomekli hamile bir kadına uygulandığında fetal zarar verebilir. Gomekli başlamadan önce üreme potansiyeli kadınlarının hamilelik durumunu doğrulayın. Bir fetus için potansiyel riskin üreme potansiyeline hamile kadınlara ve kadınlara tavsiyelerde bulunun. Ayrıca hastalara gomekli ile tedavi sırasında ve son dozdan (kadınlar) sonra 6 hafta veya son dozdan (erkekler) 3 ay sonra etkili kontrasepsiyon kullanmalarını tavsiye edin.

advers reaksiyonlar /p>

Yetişkin hastalarda en yaygın advers reaksiyonlar (>%25) döküntü (%90), ishal (%59), bulantı (%52), kas -iskelet ağrısı (%41), kusma (%38) ve yorgunluktu (%29). Gomekli alan yetişkin hastaların% 17'sinde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi. En yaygın derece 3 veya 4 laboratuvar anormalliği (>%2) artan kreatin fosfokinaz idi. ), kas -iskelet ağrısı (%41), karın ağrısı (%39), kusma (%39), baş ağrısı (%34), caronchia (%32), sol ventrikül disfonksiyonu ve bulantı (%27). Gomekli alan pediatrik hastaların% 14'ünde ciddi advers reaksiyonlar meydana geldi. En yaygın derece 3 veya 4 laboratuvar anormallikleri (>%2) azalmış nötrofil sayısı ve artan kreatin fosfokinaz idi.

Belirli popülasyonlarda kullanım

Hamilelik ve Laktasyon. Gomekli başlatmadan önce üreme potansiyeli hastalarının hamilelik durumunu doğrulayın. Emzirilen bir çocukta advers reaksiyon potansiyeli nedeniyle, hastalara gomekli ile tedavi sırasında ve son dozdan sonra 1 hafta boyunca emzirmemelerini tavsiye edin.

Reçeteli ilaçların FDA'ya olumsuz yan etkilerini bildirmeniz teşvik edilir. Şüpheli advers reaksiyonları bildirmek için 1-888-400-SWTX (1-888-400-7989 numaralı telefondan) veya 1-800-FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch.

< P> Springworks Therapeutics hakkında

Springworks, ciddi nadir hastalıkları ve kanseri olan hastaların yaşamlarını iyileştirmeye adanmış bir ticari aşama biyofarmasötik şirketidir. Desmoid tümörleri olan yetişkinler için ilk ve tek FDA onaylı ilaç olarak OGSIVEO® (Nirogacestat), hem yetişkinler hem de nörofibromatozu olan pleksiform olan çocuklar için ilk ve tek FDA onaylı ilaç olarak ilk ve tek FDA onaylı ilaç geliştirdik ve ticarileştiriyoruz. nörofibromlar (NF1-PN). Ayrıca hem katı tümör hem de hematolojik kanserli hastalar için yeni hedeflenen yeni terapi ürün adayları portföyünü ilerletiyoruz. , Instagram ve YouTube.

SpringWorks İleri Görünümlü İfadeler

Bu basın bülteni, değiştirildiği gibi 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında “ileriye dönük beyanlar” içermektedir. İşimiz, operasyonlarımız ve finansal koşullarımız, ancak bunlarla sınırlı olmamakla birlikte, işimizin geleceği, gelecek planlarımız ve stratejilerimiz, geliştirme ve ticarileştirme planlarımız, klinik öncesi ve klinik sonuçlarımız, gomekli'nin olma potansiyeli Yetişkin ve pediatrik NF1-PN hastaları için önemli bir yeni tedavi, yetişkin ve pediatrik NF1-PN hastalarının tedavisi için MADAMATinib için MAA'nın EMA'sının zamanlaması ve incelemesinin sonuçlarına ilişkin beklentiler ve diğer gelecekteki diğer durumlarla ilişkili . “Dört gözle bekleyin”, “Bekleyin”, “Beklen”, “Tahmin”, “Tahmin”, “Plan”, “Yapmalı”, “Yapmalı” ve “Yapabilir” gibi kelimeler gibi kelimeler gibi kelimeler ”Ve benzer ifadeler veya kelimeler, ileriye dönük ifadeleri tanımlayın. Yeni riskler ve belirsizlikler zaman zaman ortaya çıkabilir ve tüm riskleri ve belirsizlikleri tahmin etmek mümkün değildir. Bu basın açıklamasındaki ileriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut beklentilerine ve inançlarına dayanmaktadır ve gerçek olayların veya sonuçların, ileriye dönük herhangi bir ileri görünüm tarafından ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek bir dizi risk, belirsizlik ve önemli faktörlere tabidir. Bu basın bülteninde yer alan açıklamalar dahil olmak üzere, aşağıdakilerle ilgili riskler de dahil olmak üzere aşağıdakilerle ilgili riskler, (i) GOMEKLI ile ilgili ticarileştirme çabalarımızın başarısı, (ii) Ticari bir şirket olarak sınırlı deneyimimiz, (iii) GOMEKLI için yeterli kapsam ve geri ödeme, (iv) Klinik çalışmalarımızın başlatılması ve tamamlanması da dahil olmak üzere ürün geliştirme faaliyetlerimizin başarısı ve zamanlaması, (v) GOMEKLI'nın yetişkin ve pediatrik NF1-PN hastaları için potansiyel klinik yararı ile ilgili beklentilerimizi , (vi) Gomekli için piyasa potansiyeli ile ilgili beklentilerimiz, (vii) Gomekli'nin ne zaman mevcut olacağına ilişkin beklentilerimiz, (viii) Klinik çalışmalardan elde edilen üst çizginin veya geçici verilerin son veya daha ayrıntılı sonuçlarının öngörücü olmayabileceği gerçeği Bu çalışma veya diğer devam eden veya gelecekteki çalışmaların sonuçları, (ix) İşbirliği ortaklarımızın devam eden ve planlanan klinik araştırmalarının başarısı ve zamanlaması, (x) Kararların zamanlaması ve sonuçları da dahil olmak üzere planlanan düzenleyici başvurularımız ve etkileşimlerimizin zamanlaması FDA, EMA ve diğer düzenleyici makamlar tarafından yapılan, klinik araştırma alanlarındaki soruşturma inceleme kurulları ve yayın inceleme organları, (xi) FDA, EMA veya diğer düzenleyici otoritelerin ek bilgi veya daha ileri çalışma gerektireceği veya başarısız olabileceğini veya reddedebileceği veya reddedebileceği Ürün adaylarımızın onayını onaylayabilir veya geciktirebilir, (xii) Ürün adaylarımızdan herhangi birinin düzenleyici onayını alma veya ürünlerimiz için verilen düzenleyici onayları sürdürme yeteneğimiz, (xiii) Ek ürün adaylarını araştırma, keşfetme ve geliştirme planlarımız, ( XIV) Yeni ürün adaylarının geliştirilmesi için işbirliklerine girme yeteneğimiz ve bu tür işbirliklerinden beklenen faydaları gerçekleştirme yeteneğimiz, (xv) Yeterli patent korumasını sürdürme ve üçüncü taraflara karşı patent iddialarını başarılı bir şekilde uygulama yeteneğimiz, (xvi) Operasyonlarımızı burada belirtilen herhangi bir süre boyunca finanse etmek için nakit pozisyonumuzun yeterliliği, (xvii) üretim yeteneklerini oluşturma yeteneğimizi ve ürün adaylarımızı ve ölçek üretimimizi üretme yeteneklerimizin ve (xviii) Burada belirtilen belirli kilometre taşlarıyla tanışın.

Geçerli yasanın gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonucu olsun, burada yer alan herhangi bir ileriye dönük beyanı kamuya açıklamayı veya gözden geçirmeyi planlamıyoruz. Her ne kadar bu tür ileriye dönük ifadelere yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inansak da, bu tür beklentilerin doğru olacağına dair hiçbir güvence veremeyiz. Buna göre, okuyucular bu ileriye dönük ifadelere gereksiz güven vermemeleri için uyarılarak. 30 Eylül 2024 tarihinde sona eren çeyrek için Springworks'ün Üç Aylık Form 10-Q hakkındaki Raporunun ve Springworks'ün sonraki başvurularındaki potansiyel riskler, belirsizlikler ve diğer önemli faktörlerin tartışılması.

Referanslar

  • Gomekli. Reçete yazma. Springworks Therapeutics, Inc.
  • Prada C, Rangwala F, Martin L, et al. Pediatrik pleksiform nörofibromlar: Nörofibromatoz tip 1'de morbidite ve mortalite üzerindeki etki. J Pediatr. 2012; 160 (3): 461-467. doi: 10.1016/j.jpeds.2011.08.051. Lancet Nörolojisi. 2007; 6 (4): 340-351. doi: 10.1016/s1474-4422 (07) 70075-3.
  • Miller DT, et al. Nörofibromatoz Tip 1 olan çocuklar için sağlık denetimi. Pediatri. 2019; 143 (5): E20190660.
  • Dosyadaki veriler. “Pleksiform Nörofibromatoz Periferik malign sinir kılıfı tümör ve skolyoz - daha fazla gözetim görüntülemesine ihtiyaç var mı?” Radyoloji Vaka Raporları Vol. 17,7 2388-2393. 6 Mayıs. 2022, doi: 10.1016/j.radcr.2022.03.111.
  • Needle M, Cnaan A, Dattilo J, et al. Pleksiform nörofibroma cerrahi tedavisinde prognostik işaretler: Philadelphia Experience Çocuk Hastanesi, 1974-1994. J Pediatr. 1997; 131 (5): 678-682. doi: 10.1016/s0022-3476 (97) 70092-1.
  • Ejerskov, C., Farholt, S., Nielsen, F.S.K. ve ark. Danimarka'da nörofibromatoz tip 1 ve pleksiform nörofibromları olan çocukların ve yetişkinlerin klinik özellikleri ve yönetimi: ülke çapında bir çalışma. Oncol Ther 11, 97-110 (2023). https://doi.org/10.1007/s40487-022-00213-4.
  • Wolkenstein, P. et al. (2023) ‘Nörofibromatoz tip 1 ve semptomatik ameliyat edilemeyen pleksiform nörofibromlara sahip çocuk ve ergenlerin Fransız kohortu: Cassiopea çalışması’, Avrupa Tıbbi Genetik Dergisi, 66 (5), s. 104734. Doi: 10.1016/j.ejmg.2023.104734.
  • Moertel CL, Fisher MJ, Weiss BD, et al. Reneu: Yetişkinlerde ve semptomatik nörofibromatoz tip 1 ile ilişkili pleksiform nörofibromlu çocuklarda mirtametinib'in çok önemli, faz IIB denemesi. J Clin Oncol. 2024; JCO.24.01034. doi.org/10.1200/jco.24.01034.
  • Yap ys, McPherson Jr, Ong CK, et al. NF1 geni tekrar ziyaret etti - tezgahtan başucuya. Oncotarget. 2014; 5 (15): 5873-5892. doi: 10.18632/oncotarget.2194.
  • Rasmussen S, Friedman J. NF1 gen ve nörofibromatoz 1. 2000; 151 (1): 33-40. doi: 10.1093/oxfordjournals.aje.a010118. NF106: NF1 ile ilişkili pleksiform nörofibromları olan ergenlerde ve yetişkinlerde MEK inhibitörü mirdametinib'in (PD-0325901) bir nörofibromatoz klinik çalışmaları konsorsiyum Faz II çalışması. J Clin ONC. 2021; JCO.20.02220.doi.org/10. 1200/jco.20.02220.
  • Lee: Lee TJ, et al. Nörofibromatoz tip 1 ve 2 insidansı ve prevalansı: Sistematik bir inceleme ve meta-analiz. Yetim J Nadir Dis. 2023; 18 (1): 292. doi: 10.1186/s13023-023-02911-2. Pleksiform nörofibroma hacim değişiklikleri ve nörofibromatozda klinik morbiditelerin gelişimi 1. Nöro oncol. 2018; 20 (12): 1643-1651. doi: 10.1093/neuonc/noy067. Pleksiform nörofibromların büyüme dinamikleri: Nörofibromatoz 1'li 201 hastanın retrospektif bir kohort çalışması. Yetim J nadir dis. 2012; 7 (1): 75. doi: 10.1186/1750-1172-7-75.

    • Gönderildi : 2025-02-12 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler