وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على النظام التحضيري Grafapex (treosulfan) لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي

اتبع Drugslib على

توافق إدارة الغذاء والدواء (FDA) على النظام التحضيري لـ Grafapex (treosulfan) لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي

في 22 يناير 2025، أُبلغت شركة Medexus بأن إدارة الغذاء والدواء وافقت على Grafapex، وهو عامل مؤلكل، مع فلودارابين كنظام تحضيري لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي (alloHSCT) في المرضى البالغين والأطفال الذين يبلغون من العمر سنة واحدة فما فوق والذين يعانون من سرطان الدم النخاعي الحاد (AML) أو متلازمة خلل التنسج النقوي (MDS). يحمل Grafapex تصنيف الدواء اليتيم بموجب قانون الدواء اليتيم، مما يعني أن المنتج سيستفيد من ما يصل إلى سبع سنوات ونصف من التفرد التنظيمي في المؤشرات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء. تمتلك Medexus الحقوق التجارية الحصرية لشركة Grafapex في الولايات المتحدة بموجب اتفاقية الترخيص الحصرية المبرمة في فبراير 2021 مع medac GmbH.

"يسعدنا أن نعلن عن هذا التطور الإيجابي، الذي يمثل خطوة مهمة استراتيجيًا إلى الأمام لأعمالنا، والأهم من ذلك، سيفيد الآن المرضى المؤهلين في جميع أنحاء الولايات المتحدة،" علق كين دينتريمونت، الرئيس التنفيذي لشركة Medexus. "لن تقدم Grafapex مساهمة كبيرة في alloHSCT في الولايات المتحدة فحسب، بل ستعزز أيضًا مكانة Medexus الرائدة في هذا المجال العلاجي."

"نحن نستهدف إطلاقًا تجاريًا في النصف الأول من السنة التقويمية." وأضاف ريتشارد لابيل، الرئيس التنفيذي للعمليات في شركة Medexus، "نتطلع إلى عام 2025، ونظرًا لتجربتنا الأخيرة في كندا، فإننا متفائلون للغاية بشأن إمكانات Grafapex في السوق الأمريكية". "نتوقع أن يكون لشركة Grafapex تأثير ملموس على إجمالي إيرادات Medexus ونعتقد أن الإيرادات السنوية على مستوى المنتج في الولايات المتحدة لديها القدرة على تجاوز 100 مليون دولار أمريكي في غضون خمس سنوات بعد الإطلاق التجاري."

"توفر موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية خيارًا مفيدًا للمرضى البالغين والأطفال، مع إمكانية تعزيز البقاء على قيد الحياة بشكل عام مع تقليل الآثار الجانبية،" قال الدكتور فيليبو ميلانو، طبيب وعالم زراعة الخلايا الجذعية والباحث الرئيسي في التجارب السريرية باستخدام التريوسولفان. كجزء من نظام التكييف.

حول جرافابكس (تريوسولفان) للحقن

يشار إلى جرافابيكس (تريوسولفان) للحقن، وهو عامل مؤلكل، بالاشتراك مع فلودارابين كنظام تحضيري لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي (alloHSCT) لدى المرضى البالغين والأطفال بعمر سنة واحدة فما فوق والمصابين بسرطان الدم النخاعي الحاد (AML) ) أو متلازمة خلل التنسج النقوي (MDS). يحمل Grafapex تصنيف الدواء اليتيم بموجب قانون الدواء اليتيم، مما يعني أن المنتج سيستفيد من فترة سبع سنوات من الحصرية التنظيمية في المؤشرات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء.

ستتوفر معلومات الوصف الكاملة لـ Grafapex على الموقع الإلكتروني قاعدة بيانات الأدوية Drugs@FDA على www.fda.gov.

تم تقييم الفعالية في تجربة MC-FludT.14/L II (NCT00822393)، وهي تجربة معشاة ذات شواهد نشطة تقارن التريوسولفان بالبوسلفان مع الفلودارابين كنظام تحضيري للزرع الخيفي. كان من بين المرضى المؤهلين البالغين الذين تتراوح أعمارهم بين 18 و70 عامًا والذين يعانون من AML أو MDS، وحالة أداء كارنوفسكي ≥60%، والعمر ≥50 عامًا أو مؤشر الاعتلال المشترك لزراعة الخلايا المكونة للدم [HCTCI] > 2. كان هناك 570 مريضًا تم توزيعهم عشوائيًا على التريوسولفان (العدد = 280) أو البوسولفان (العدد = 290).

كان مقياس نتائج الفعالية الرئيسي هو البقاء الإجمالي (OS)، والذي تم تعريفه على أنه الوقت منذ التوزيع العشوائي حتى الوفاة لأي سبب. . كانت نسبة الخطر لنظام التشغيل (مصنفة حسب نوع المتبرع ومجموعة المخاطر) مقارنة بالبوسولفان 0.67 (95٪ CI: 0.51، 0.90) في السكان العشوائيين، 0.73 (95٪ CI: 0.51، 1.06) في المرضى الذين يعانون من مكافحة غسل الأموال، و 0.64 (95% CI: 0.40، 1.02) في المرضى الذين يعانون من MDS.

كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥20%) هي الألم العضلي الهيكلي، والتهاب الفم، والحمى، والغثيان، والوذمة، والعدوى، والقيء. تم زيادة تشوهات المختبر غير المتعلقة بالدم من الدرجة 3 أو 4 المختارة GGT (ناقلة غاما جلوتاميل)، وزيادة البيليروبين، وزيادة ALT (ناقلة أمين الألانين)، وزيادة AST (ناقلة أمين الأسبارتات)، وزيادة الكرياتينين.

جرعة التريوسولفان الموصى بها 10 جم / م 2 يوميًا في الأيام -4 و -3 و -2 بالاشتراك مع فلودارابين 30 مجم / م2 يوميًا في الأيام -6، -5، -4، -3، و-2، وتسريب الخلايا الجذعية المكونة للدم الخيفي في اليوم 0.

لمزيد من المعلومات حول Grafapex، بما في ذلك معلومات السلامة الهامة، راجع معلومات الوصفة الكاملة، والتي ستكون متاحة على قاعدة بيانات الأدوية Drugs@FDA على www.fda.gov. لمزيد من المعلومات حول المرحلة الثالثة من التجربة السريرية المحورية للتريوسولفان التي أجرتها شركة medac GmbH، بما في ذلك طرقها ونتائجها واستنتاجاتها، وحول نشر الدراسة في المجلة الأمريكية لأمراض الدم، بما في ذلك رابط للنشر الكامل، راجع Medexus's بيان صحفي بتاريخ 6 يونيو 2022، يتضمن القسم المعنون "حول الدراسة"، المتوفر في قسم أخبار وأحداث المستثمرين على موقع شركة Medexus الإلكتروني.

تم اعتماد عقار Grafapex (treosulfan) للحقن من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للبيع والاستخدام في الولايات المتحدة فقط وليس مخصصًا للتصدير خارج الولايات المتحدة. لا تقدم شركة Medexus أي تعهد بأن Grafapex (treosulfan) للحقن مناسب أو مسموح ببيعه أو استخدامه من قبل أشخاص غير موجودين في الولايات المتحدة.

حول Medexus

Medexus هي شركة رائدة في مجال الأدوية المتخصصة وتتمتع بمنصة تجارية قوية في أمريكا الشمالية ومجموعة متنامية من حلول علاج الأمراض المبتكرة والنادرة. ينصب تركيز Medexus الحالي على المجالات العلاجية لعلم الأورام وأمراض الدم والروماتيزم وأمراض المناعة الذاتية والحساسية والأمراض الجلدية. لمزيد من المعلومات حول Medexus ومجموعة منتجاتها، يرجى الاطلاع على الموقع الإلكتروني للشركة على www.medexus.com وملفاتها على SEDAR+ على www.sedarplus.ca.

بيانات تطلعية

تحتوي بعض البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي على معلومات تطلعية بالمعنى المقصود في قوانين الأوراق المالية المعمول بها، والمعروفة أيضًا و/أو يشار إليها باسم "البيانات التطلعية". -معلومات تطلعية" أو "بيانات تطلعية". الكلمات "تتوقع"، "تعتقد"، "تتوقع"، "سوف"، "خطط"، "محتملة"، "آفاق"، والكلمات أو العبارات أو التعبيرات المشابهة غالبًا ما تهدف إلى تحديد البيانات التطلعية، على الرغم من أنها لا تحتوي جميع البيانات التطلعية على هذه الكلمات أو العبارات أو التعبيرات المحددة. تتضمن البيانات التطلعية المحددة في هذا البيان الصحفي، على سبيل المثال لا الحصر، المعلومات الواردة في البيانات المتعلقة بأي مما يلي: توقعات وخطط Medexus فيما يتعلق بالنمو والإيرادات والنفقات المستقبلية (بما في ذلك ما يتعلق بتسويق Grafapex (treosulfan) ) للحقن والإيرادات على مستوى المنتج التي سيتم توليدها من تسويقها في الولايات المتحدة)؛ الفوائد المحتملة لـ Grafapex (treosulfan) للحقن؛ التوقيت المتوقع لأي إطلاق تجاري للمنتج في الولايات المتحدة والتوقعات ذات الصلة فيما يتعلق بـ Grafapex (treosulfan) للحقن وآفاق المنتج وأدائه، بما في ذلك ما يتعلق باحتمال اعتماده واستخدامه في الولايات المتحدة وأي مستوى ذي صلة بالمنتج الإيرادات، بما في ذلك الموقع التنافسي المحتمل للمنتج والاتجاهات المتوقعة والتحديات المحتملة في السوق الذي من المتوقع أن يتنافس فيه المنتج؛ النتيجة المتوقعة للتقييم المستمر الذي تجريه شركة Medexus وmedac للمبلغ التاريخي المستحق السداد بموجب اتفاقية التريوسولفان الأمريكية؛ استراتيجية تخصيص رأس المال لشركة Medexus، بما في ذلك التوقعات المتعلقة بتوافر النقد في الصندوق والأموال من العمليات، وتوليد التدفق النقدي، وتخصيص رأس المال والاحتياجات النقدية المتوقعة، ومتطلبات رأس المال، والاحتياجات والقدرة على تأمين تمويل إضافي (لا سيما أي توقعات تتعلق بدفع الدفعة التنظيمية الهامة التي أصبحت مستحقة الدفع بموجب اتفاقية GRAFAPEX الخاصة بالشركة عند حدوث موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) والتي تعتمد على شروطها)؛ والتقديرات الأولية وأي تعليق بشأن النتائج التشغيلية والمالية لشركة Medexus للربع الثالث من عام 2025 المالي للشركة (والتي تظل خاضعة لاستكمال الإغلاق المالي لشركة Medexus والإجراءات الأخرى). أخيرًا، تتضمن البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي بيانات تتعلق بالحدث والتوقيت والنتيجة المتوقعة وأي عواقب ذات صلة بالمنتج وMedexus، نتيجة للمفاوضات والخلافات المستمرة بين Medexus مع المرخص لحقوق تسويق Medexus لشركة Gleolan فيما يتعلق بـ اتفاقية Gleolan الأمريكية، بما في ذلك أي عمليات غير رسمية و/أو رسمية لتسوية المنازعات يتبعها الطرفان حاليًا وسيستمران في متابعتها في المستقبل، وغير ذلك فيما يتعلق بالعلاقة التجارية بين الطرفين في الولايات المتحدة وكندا. تستند هذه البيانات والمعلومات إلى التوقعات والافتراضات الحالية لشركة Medexus، بما في ذلك العوامل أو الافتراضات التي تم تطبيقها في استخلاص استنتاج أو وضع توقعات أو توقعات، بما في ذلك الافتراضات المستندة إلى المبادئ التوجيهية التنظيمية والاتجاهات التاريخية والظروف الحالية والتطورات المستقبلية المتوقعة. على وجه الخصوص، ودون الحد من عمومية ما سبق، يستند تقدير شركة Medexus للإيرادات على مستوى المنتج من تسويق Grafapex (Treosulfan) للحقن في الولايات المتحدة إلى عدد من هذه العوامل والافتراضات، كما هو موضح في أحدث تقرير سنوي لشركة Medexus نموذج المعلومات ومناقشة الإدارة وتحليلها، بما في ذلك استراتيجيات Medexus التجارية والوصول إلى الأسواق والاستراتيجيات الطبية المخطط لها، والتي سيعتمد نجاحها جزئيًا على المشهد التنظيمي الأمريكي والديناميات ذات الصلة، بما في ذلك التغييرات المستقبلية المحتملة لكل منها، ويمكن أن تؤدي إلى التعرض للمخاطر التجارية والقانونية والتنظيمية والتأثير عليها. وبما أن البيانات التطلعية تتعلق بأحداث وظروف مستقبلية، فإنها تتطلب بحكم طبيعتها وضع افتراضات وتنطوي على مخاطر وشكوك كامنة. وتحذر "ميديكسوس" من أنه على الرغم من الاعتقاد بأن الافتراضات معقولة في ظل الظروف، فإن هذه المخاطر والشكوك تعني أن النتائج الفعلية قد تختلف، ويمكن أن تختلف ماديًا، عن التوقعات التي تتصورها البيانات التطلعية. تشمل عوامل الخطر المادية، على سبيل المثال لا الحصر، تلك المنصوص عليها في مواد Medexus المودعة لدى السلطات التنظيمية للأوراق المالية الكندية من وقت لآخر، بما في ذلك أحدث نموذج معلومات سنوي لشركة Medexus ومناقشة وتحليل الإدارة. بالإضافة إلى ذلك، تشمل المخاطر والشكوك المحددة ذات الصلة بمحتوى هذا البيان الصحفي، من بين أمور أخرى: الشكوك الكامنة في المبادرات البحثية (بما في ذلك إمكانية وجود بيانات جديدة غير مواتية وإجراء مزيد من التحليلات للبيانات الموجودة)؛ ومخاطر خضوع البيانات لتفسيرات وتقييمات مختلفة من قبل أطراف ثالثة ذات صلة؛ وما إذا كانت الأطراف الثالثة ذات الصلة ستكون راضية عن تصميم ومنهجية الدراسة ذات الصلة ونتائجها، الأمر الذي سيعتمد على العديد من العوامل، بما في ذلك تحديد ما إذا كانت فوائد المنتج تفوق مخاطره المعروفة وتحديد مدى فعالية المنتج وفعاليته من حيث التكلفة. في سياق منشأة معينة (والتي تختلف حسب نوع المنشأة). وبناء على ذلك، لا ينبغي الاعتماد بشكل غير مبرر على هذه البيانات التطلعية، والتي تم إصدارها فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. بخلاف ما يقتضيه القانون تحديدًا، لا تتحمل شركة Medexus أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لتعكس معلومات جديدة، لاحقة أو غير ذلك.

المصدر شركة Medexus Pharmaceuticals Inc.

نشر : 2025-01-23 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية