FDA schvaluje přípravný režim Grafapex (treosulfan) pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje přípravný režim Grafapex (treosulfan) pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk

Dne 22. ledna 2025 byla společnost Medexus informována, že FDA schválila Grafapex, alkylační činidlo, s fludarabinem jako přípravným režimem pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT) u dospělých a pediatričtí pacienti ve věku jednoho roku a starší s akutní myeloidní leukémií (AML) nebo myelodysplastickým syndromem (MDS). Grafapex je držitelem označení léku pro vzácná onemocnění podle zákona o léčivech pro vzácná onemocnění, což znamená, že produkt bude těžit z až sedm a půl let regulační exkluzivity v indikaci schválené FDA. Medexus vlastní exkluzivní obchodní práva na Grafapex ve Spojených státech na základě exkluzivní licenční smlouvy s medac GmbH z února 2021.

"Jsme rádi, že můžeme oznámit tento pozitivní vývoj, který představuje strategicky důležitý krok vpřed pro naše podnikání, a co je důležité, nyní bude přínosem pro způsobilé pacienty v celých Spojených státech," uvedl Ken d'Entremont, generální ředitel Medexus. „Nejenže Grafapex významně přispěje k alloHSCT ve Spojených státech, ale také upevní vedoucí pozici Medexusu v této terapeutické oblasti.“

„Zaměřujeme se na komerční spuštění v první polovině kalendářního roku 2025 a vzhledem k našim nedávným zkušenostem v Kanadě jsme velmi optimističtí ohledně potenciálu Grafapexu na americkém trhu,“ dodal Richard Labelle, provozní ředitel Medexus. "Předpokládáme, že Grafapex bude mít významný dopad na celkové příjmy Medexus, a věříme, že roční příjmy na úrovni produktů ve Spojených státech mají potenciál překročit 100 milionů USD do pěti let po komerčním uvedení."

"Toto schválení FDA poskytuje užitečnou možnost pro dospělé a dětské pacienty s potenciálem prodloužit celkové přežití při minimalizaci vedlejších účinků," řekl Dr. Filippo Milano, lékař a vědec po transplantaci kmenových buněk a hlavní výzkumník v klinických studiích s treosulfanem. jako součást kondičního režimu.

O přípravku Grafapex (treosulfan) pro injekci

Grafapex (treosulfan) pro injekci, alkylační činidlo, je indikován v kombinaci s fludarabinem jako přípravný režim pro alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT) u dospělých a dětských pacientů ve věku jednoho roku a starších s akutní myeloidní leukémií (AML ) nebo myelodysplastický syndrom (MDS). Grafapex je držitelem označení léčiva pro vzácná onemocnění podle zákona o léčivech pro vzácná onemocnění, což znamená, že produkt bude těžit ze sedmiletého období regulační exkluzivity v indikaci schválené FDA.

Úplné informace o předepisování přípravku Grafapex budou k dispozici na Databáze léků Drugs@FDA na www.fda.gov.

Účinnost byla hodnocena v MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), randomizované aktivně kontrolované studii srovnávající treosulfan s busulfanem s fludarabinem jako přípravným režimem pro alogenní transplantaci. Mezi způsobilé pacienty patřili dospělí ve věku 18 až 70 let s AML nebo MDS, výkonnostním stavem podle Karnofského ≥ 60 % a věkem ≥ 50 let nebo skóre indexu komorbidity transplantace hematopoetických buněk [HCTCI] > 2. Bylo randomizováno 570 pacientů na treosulfan (n=280) nebo busulfan (n=290).

Hlavním ukazatelem účinnosti bylo celkové přežití (OS), definované jako doba od randomizace do úmrtí z jakékoli příčiny . Poměr rizik pro OS (stratifikované podle typu dárce a rizikové skupiny) ve srovnání s busulfanem byl 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) v randomizované populaci, 0,73 (95% CI: 0,51, 1,06) u pacientů s AML a 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) u pacientů s MDS.

Nejčastějšími nežádoucími účinky (≥20 %) byly muskuloskeletální bolest, stomatitida, pyrexie, nauzea, edém, infekce a zvracení. Vybrané nehematologické laboratorní abnormality stupně 3 nebo 4 byly zvýšená GGT (gama-glutamyltransferáza), zvýšený bilirubin, zvýšená ALT (alaninaminotransferáza), zvýšená AST (aspartátaminotransferáza) a zvýšený kreatinin.

Doporučená dávka treosulfanu je 10 g/m2 denně ve dnech -4, -3 a -2 v kombinaci s fludarabinem 30 mg/m2 denně dny -6, -5, -4, -3 a -2 a infuze alogenních hematopoetických kmenových buněk v den 0.

Další informace o přípravku Grafapex, včetně důležitých bezpečnostních informací, naleznete v úplných informacích o předepisování, které budou k dispozici v databázi léků Drugs@FDA na adrese www.fda.gov. Další informace o stěžejní fázi 3 klinické studie treosulfanu provedené společností medac GmbH, včetně jejích metod, výsledků a závěrů, a o publikaci studie v American Journal of Hematology, včetně odkazu na celou publikaci, naleznete v Medexus's Tisková zpráva ze 6. června 2022, včetně sekce nazvané „O studii“, dostupná v sekci Investors-News & Events na firemním webu Medexus.

Grafapex (treosulfan) pro injekci je schválen FDA pro prodej a použití pouze ve Spojených státech a není určen pro vývoz mimo Spojené státy americké. Medexus nečiní žádné prohlášení, že Grafapex (treosulfan) pro injekci je vhodný pro osoby, které se nenacházejí ve Spojených státech, nebo je povolen k prodeji nebo použití osobami, které se nenacházejí ve Spojených státech.

O společnosti Medexus

Medexus je přední specializovaná farmaceutická společnost se silnou severoamerickou komerční platformou a rostoucím portfoliem inovativních řešení pro léčbu vzácných onemocnění. Medexus se v současnosti zaměřuje na terapeutické oblasti onkologie, hematologie, revmatologie, autoimunitní onemocnění, alergie a dermatologie. Další informace o společnosti Medexus a jejím produktovém portfoliu naleznete na firemních webových stránkách společnosti na adrese www.medexus.com a v jejích záznamech na webu SEDAR+ na adrese www.sedarplus.ca.

Výhledová prohlášení

Některá prohlášení v této tiskové zprávě obsahují výhledové informace ve smyslu platných zákonů o cenných papírech, také známé a/nebo označované jako „předběžné -výhledové informace" nebo "výhledová prohlášení." Slova „předpokládá“, „věří“, „očekává“, „bude“, „plánuje“, „potenciál“, „vyhlídky“ a podobná slova, fráze nebo výrazy jsou často určeny k identifikaci výhledových prohlášení, i když ne všechna výhledová prohlášení obsahují tato identifikující slova, fráze nebo výrazy. Konkrétní výhledová prohlášení v této tiskové zprávě zahrnují mimo jiné informace obsažené v prohlášeních týkajících se kterékoli z následujících věcí: očekávání a plány společnosti Medexus týkající se budoucího růstu, výnosů a výdajů (včetně komercializace společnosti Grafapex (treosulfan ) pro vstřikování a výnosy na úrovni produktu, které mají být generovány z jeho komercializace ve Spojených státech); potenciální přínosy přípravku Grafapex (treosulfan) pro injekci; očekávané načasování jakéhokoli komerčního uvedení produktu na trh ve Spojených státech a související očekávání ohledně Grafapexu (treosulfanu) pro injekce a vyhlídky a výkon produktu, včetně jeho potenciálního přijetí a použití ve Spojených státech a jakékoli související úrovně produktu výnosy, včetně potenciální konkurenční pozice produktu a předpokládaných trendů a potenciálních výzev na trhu, na kterém se očekává, že produkt bude soutěžit; očekávaný výsledek průběžného hodnocení mezníkové částky splatné podle dohody o treosulfanu v USA; Strategie alokace kapitálu společnosti Medexus, včetně očekávání ohledně dostupnosti hotovosti a finančních prostředků z operací, vytváření peněžních toků a alokace kapitálu a předpokládané potřeby hotovosti, kapitálové požadavky a potřeby a schopnost zajistit dodatečné financování (zejména jakákoli očekávání týkající se platby regulační milníková platba, která se stala splatnou podle dohody společnosti GRAFAPEX při výskytu a která závisí na podmínkách schválení FDA); a předběžné odhady a jakýkoli komentář týkající se provozních a finančních výsledků společnosti Medexus za fiskální čtvrtletí 2025 společnosti (které zůstávají předmětem dokončení finanční uzávěrky společnosti Medexus a dalších postupů). A konečně, výhledová prohlášení v této tiskové zprávě zahrnují prohlášení týkající se výskytu, načasování a očekávaného výsledku a jakýchkoli souvisejících důsledků pro produkt a Medexus, probíhajících jednání a neshod společnosti Medexus s poskytovatelem licence na práva společnosti Medexus na komercializaci společnosti Gleolan s ohledem na dohoda US Gleolan, včetně jakýchkoli neformálních a/nebo formálních procesů řešení sporů, které strany v současné době provádějí a budou v budoucnu pokračovat, a jinak týkající se obchodních vztahů stran v ve Spojených státech a Kanadě. Tato prohlášení a informace jsou založeny na současných očekáváních a předpokladech společnosti Medexus, včetně faktorů nebo předpokladů, které byly použity při vyvozování závěru nebo vytváření prognózy nebo projekce, a včetně předpokladů založených na regulačních pokynech, historických trendech, současných podmínkách a očekávaném budoucím vývoji. Zejména, a bez omezení obecnosti výše uvedeného, ​​je odhad Medexusu o příjmech na úrovni produktu z komercializace Grafapexu (treosulfanu) pro injekce ve Spojených státech založen na řadě takových faktorů a předpokladů, jak je popsáno v nejnovější výroční zprávě Medexus forma informací a diskuse a analýzy vedení, včetně plánovaných obchodních strategií společnosti Medexus, přístupu na trh a lékařských strategií, jejichž úspěch bude částečně záviset na americkém regulačním prostředí a související dynamice, včetně potenciálních budoucích změn každého z nich a může zavést a ovlivnit vystavení obchodním, právním a regulačním rizikům. Vzhledem k tomu, že výhledová prohlášení se týkají budoucích událostí a podmínek, ze své podstaty vyžadují vytváření předpokladů a zahrnují přirozená rizika a nejistoty. Medexus varuje, že ačkoli jsou předpoklady za daných okolností považovány za rozumné, tato rizika a nejistoty znamenají, že skutečné výsledky se mohou lišit od očekávání předpokládaných ve výhledových prohlášeních a mohou se lišit i podstatně. Mezi významné rizikové faktory patří mimo jiné ty, které jsou uvedeny v materiálech společnosti Medexus podávaných čas od času kanadským regulačním orgánům pro cenné papíry, včetně nejnovějšího výročního formuláře informací společnosti Medexus a diskusí a analýz vedení. Kromě toho specifická rizika a nejistoty související s obsahem této tiskové zprávy zahrnují mimo jiné: nejistoty spojené s výzkumnými iniciativami (včetně možnosti nepříznivých nových dat a dalších analýz stávajících dat); riziko, že údaje budou předmětem různé interpretace a hodnocení ze strany příslušných třetích stran; a zda budou příslušné třetí strany spokojeny s návrhem a metodikou a výsledky příslušné studie, což bude záviset na mnoha faktorech, včetně určení, zda přínosy produktu převažují nad jeho známými riziky, a určení účinnosti a nákladové efektivnosti produktu v kontextu daného zařízení (který se liší podle typu zařízení). V souladu s tím by se nemělo příliš spoléhat na tato výhledová prohlášení, která jsou učiněna pouze k datu této tiskové zprávy. Kromě toho, jak to výslovně vyžaduje zákon, se Medexus nezavazuje aktualizovat žádná výhledová prohlášení, aby odrážela nové informace, následné nebo jiné.

ZDROJ Medexus Pharmaceuticals Inc.

Vyslán : 2025-01-23 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova