FDA genehmigt präparatives Schema mit Grafapex (Treosulfan) für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
FDA genehmigt präparatives Schema für Grafapex (Treosulfan) für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
Am 22. Januar 2025 wurde Medexus darüber informiert, dass die FDA Grafapex, ein Alkylierungsmittel, zugelassen hat. mit Fludarabin als präparatives Regime für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSCT) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ein Jahr volljährig und älter mit akuter myeloischer Leukämie (AML) oder myelodysplastischem Syndrom (MDS). Grafapex verfügt über den Orphan-Drug-Status gemäß dem Orphan Drug Act, was bedeutet, dass das Produkt bis zu siebeneinhalb Jahre lang von der behördlichen Exklusivität in der von der FDA zugelassenen Indikation profitieren wird. Medexus besitzt im Rahmen einer exklusiven Lizenzvereinbarung mit der medac GmbH vom Februar 2021 die exklusiven kommerziellen Rechte an Grafapex in den Vereinigten Staaten.
„Wir freuen uns, über diese positive Entwicklung zu berichten, die einen strategisch wichtigen Schritt vorwärts für unser Geschäft darstellt und, was noch wichtiger ist, nun berechtigten Patienten in den gesamten Vereinigten Staaten zugute kommen wird“, kommentierte Ken d'Entremont, Chief Executive Officer von Medexus. „Grafapex wird nicht nur einen wesentlichen Beitrag zur alloHSCT in den Vereinigten Staaten leisten, sondern auch die Führungsposition von Medexus in diesem Therapiebereich festigen.“
„Wir streben eine kommerzielle Markteinführung in der ersten Hälfte des Kalenderjahres an.“ „2025, und angesichts unserer jüngsten Erfahrungen in Kanada sind wir sehr optimistisch, was das Potenzial von Grafapex auf dem US-Markt angeht“, fügte Richard Labelle, Chief Operating Officer von Medexus, hinzu. „Wir gehen davon aus, dass Grafapex einen bedeutenden Einfluss auf den Gesamtumsatz von Medexus haben wird und glauben, dass der jährliche Umsatz auf Produktebene in den Vereinigten Staaten innerhalb von fünf Jahren nach der Markteinführung das Potenzial hat, 100 Millionen US-Dollar zu überschreiten.“
„Diese FDA-Zulassung bietet eine nützliche Option für erwachsene und pädiatrische Patienten mit dem Potenzial, das Gesamtüberleben zu verbessern und gleichzeitig Nebenwirkungen zu minimieren“, sagte Dr. Filippo Milano, Arzt und Wissenschaftler für Stammzelltransplantationen und Hauptforscher bei klinischen Studien mit Treosulfan als Teil einer Konditionierungskur.
Über Grafapex (Treosulfan) zur Injektion
Grafapex (Treosulfan) zur Injektion, ein Alkylierungsmittel, ist in Kombination mit Fludarabin als vorbereitendes Schema für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (alloHSCT) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Jahr mit akuter myeloischer Leukämie (AML) indiziert ) oder myelodysplastisches Syndrom (MDS). Grafapex verfügt über den Orphan-Drug-Status gemäß dem Orphan Drug Act, was bedeutet, dass das Produkt von einer siebenjährigen behördlichen Exklusivität in der von der FDA zugelassenen Indikation profitieren wird.
Vollständige Verschreibungsinformationen für Grafapex finden Sie auf der Website Drugs@FDA-Arzneimitteldatenbank unter www.fda.gov.
Die Wirksamkeit wurde in der MC-FludT.14/L-Studie II (NCT00822393) bewertet, einer randomisierten, aktiv kontrollierten Studie, in der Treosulfan mit Busulfan mit Fludarabin als präparatives Schema für eine allogene Transplantation verglichen wurde. Zu den geeigneten Patienten gehörten Erwachsene im Alter von 18 bis 70 Jahren mit AML oder MDS, einem Karnofsky-Leistungsstatus von ≥ 60 % und einem Alter von ≥ 50 Jahren oder einem hämatopoetischen Zelltransplantations-Komorbiditätsindexwert (HCTCI) von > 2. Es wurden 570 Patienten randomisiert einer Behandlung mit Treosulfan (n=280) oder Busulfan (n=290) zugeteilt.
Der wichtigste Wirksamkeitsindikator war das Gesamtüberleben (OS), definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Tod jeglicher Ursache . Die Hazard Ratio für OS (stratifiziert nach Spendertyp und Risikogruppe) im Vergleich zu Busulfan betrug 0,67 (95 %-KI: 0,51, 0,90) in der randomisierten Population, 0,73 (95 %-KI: 0,51, 1,06) bei Patienten mit AML und 0,64 (95 %-KI: 0,40; 1,02) bei Patienten mit MDS.
Die häufigsten Nebenwirkungen (≥20 %) waren Muskel-Skelett-Schmerzen, Stomatitis, Fieber, Übelkeit, Ödeme, Infektionen und Erbrechen. Ausgewählte nichthämatologische Laboranomalien vom Grad 3 oder 4 waren erhöhte GGT (Gamma-Glutamyltransferase), erhöhtes Bilirubin, erhöhte ALT (Alaninaminotransferase), erhöhte AST (Aspartataminotransferase) und erhöhtes Kreatinin.
Die empfohlene Treosulfan-Dosis beträgt 10 g/m2 täglich an den Tagen -4, -3 und -2 in Kombination mit 30 mg/m2 Fludarabin täglich an den Tagen -6, -5, -4, -3 und -2 sowie allogene hämatopoetische Stammzellinfusion am Tag 0.
Weitere Informationen zu Grafapex, einschließlich wichtiger Sicherheitsinformationen, finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen, die in der Arzneimitteldatenbank Drugs@FDA unter www.fda.gov verfügbar sein werden. Weitere Informationen über die von der medac GmbH durchgeführte entscheidende klinische Phase-3-Studie zu Treosulfan, einschließlich ihrer Methoden, Ergebnisse und Schlussfolgerungen, sowie über die Veröffentlichung der Studie im American Journal of Hematology, einschließlich eines Links zur vollständigen Veröffentlichung, finden Sie unter Medexus Pressemitteilung vom 6. Juni 2022, einschließlich des Abschnitts „Über die Studie“, verfügbar im Abschnitt „Investoren-News & Events“ der Unternehmenswebsite von Medexus.
Grafapex (Treosulfan) zur Injektion ist von der FDA nur für den Verkauf und die Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen und nicht für den Export außerhalb der Vereinigten Staaten bestimmt. Medexus gibt keine Zusicherung, dass Grafapex (Treosulfan) zur Injektion für Personen geeignet oder zum Verkauf an oder zur Verwendung durch Personen, die nicht in den Vereinigten Staaten ansässig sind, zugelassen ist.
Über Medexus
Medexus ist ein führendes Spezialpharmaunternehmen mit einer starken nordamerikanischen Handelsplattform und einem wachsenden Portfolio an innovativen Lösungen zur Behandlung seltener Krankheiten. Der aktuelle Schwerpunkt von Medexus liegt auf den Therapiegebieten Onkologie, Hämatologie, Rheumatologie, Autoimmunerkrankungen, Allergien und Dermatologie. Weitere Informationen über Medexus und sein Produktportfolio finden Sie auf der Unternehmenswebsite des Unternehmens unter www.medexus.com und in seinen Einreichungen auf SEDAR+ unter www.sedarplus.ca.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung enthalten zukunftsgerichtete Informationen im Sinne der geltenden Wertpapiergesetze, die auch als „zukunftsgerichtete Informationen“ bezeichnet werden -gerichtete Informationen“ oder „zukunftsgerichtete Aussagen“. Die Wörter „antizipieren“, „glauben“, „erwarten“, „werden“, „planen“, „potenziell“, „Aussichten“ und ähnliche Wörter, Phrasen oder Ausdrücke sollen häufig zukunftsgerichtete Aussagen kennzeichnen, obwohl dies nicht der Fall ist Alle zukunftsgerichteten Aussagen enthalten diese kennzeichnenden Wörter, Phrasen oder Ausdrücke. Spezifische zukunftsgerichtete Aussagen in dieser Pressemitteilung umfassen unter anderem Informationen, die in Aussagen zu den folgenden Punkten enthalten sind: Erwartungen und Pläne von Medexus in Bezug auf zukünftiges Wachstum, Einnahmen und Ausgaben (einschließlich im Hinblick auf die Kommerzialisierung von Grafapex (Treosulfan). ) für die Injektion und die Einnahmen auf Produktebene, die durch die Vermarktung in den Vereinigten Staaten erzielt werden sollen); die potenziellen Vorteile von Grafapex (Treosulfan) zur Injektion; der erwartete Zeitpunkt einer kommerziellen Markteinführung des Produkts in den Vereinigten Staaten und die damit verbundenen Erwartungen in Bezug auf Grafapex (Treosulfan) zur Injektion sowie die Aussichten und die Leistung des Produkts, einschließlich im Hinblick auf seine mögliche Einführung und Verwendung in den Vereinigten Staaten und auf jeder damit verbundenen Produktebene Umsatz, einschließlich der potenziellen Wettbewerbsposition des Produkts sowie erwarteter Trends und potenzieller Herausforderungen auf dem Markt, in dem das Produkt voraussichtlich konkurrieren wird; das erwartete Ergebnis der laufenden Bewertung des im Rahmen der US-Treosulfan-Vereinbarung zu zahlenden Meilensteinbetrags durch Medexus und medac; Die Kapitalallokationsstrategie von Medexus, einschließlich der Erwartungen hinsichtlich der Verfügbarkeit von Barmitteln und Mitteln aus dem operativen Geschäft, der Cashflow-Generierung und der Kapitalallokation sowie des erwarteten Bargeldbedarfs, des Kapitalbedarfs sowie des Bedarfs und der Fähigkeit, zusätzliche Finanzierung zu sichern (insbesondere alle Erwartungen hinsichtlich der Zahlung von die behördliche Meilensteinzahlung, die im Rahmen der GRAFAPEX-Vereinbarung des Unternehmens bei Eintritt der FDA-Zulassung zahlbar wurde und von deren Bedingungen abhängt); sowie die vorläufigen Schätzungen und etwaige Kommentare zu den Betriebs- und Finanzergebnissen von Medexus für das dritte Quartal des Geschäftsjahres 2025 (vorbehaltlich des Abschlusses des Finanzabschlusses und anderer Verfahren von Medexus). Zu den zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung gehören schließlich auch Aussagen über das Auftreten, den Zeitpunkt und das erwartete Ergebnis sowie alle damit verbundenen Konsequenzen für das Produkt und Medexus aus den laufenden Verhandlungen und Meinungsverschiedenheiten von Medexus mit dem Lizenzgeber der Kommerzialisierungsrechte von Medexus an Gleolan in Bezug auf die US-Gleolan-Vereinbarung, einschließlich aller informellen und/oder formellen Streitbeilegungsverfahren, die die Parteien derzeit verfolgen und auch in Zukunft verfolgen werden, und ansonsten in Bezug auf die Geschäftsbeziehung der Parteien in den Vereinigten Staaten Staaten und Kanada. Diese Aussagen und Informationen basieren auf den aktuellen Erwartungen und Annahmen von Medexus, einschließlich Faktoren oder Annahmen, die bei der Schlussfolgerung oder Erstellung einer Prognose oder Prognose angewendet wurden, und einschließlich Annahmen, die auf behördlichen Richtlinien, historischen Trends, aktuellen Bedingungen und erwarteten zukünftigen Entwicklungen basieren. Insbesondere und ohne die Allgemeingültigkeit des Vorstehenden einzuschränken, basiert Medexus‘ Schätzung der Einnahmen auf Produktebene aus der Vermarktung von Grafapex (Treosulfan) zur Injektion in den Vereinigten Staaten auf einer Reihe solcher Faktoren und Annahmen, wie in Medexus‘ jüngstem Jahresbericht beschrieben Informationsformular und Diskussion und Analyse des Managements, einschließlich der geplanten kommerziellen, Marktzugangs- und medizinischen Strategien von Medexus, deren Erfolg teilweise von der US-Regulierungslandschaft und der damit verbundenen Dynamik, einschließlich der potenziellen Zukunft, abhängen wird Änderungen an jedem einzelnen davon und können zu kommerziellen, rechtlichen und regulatorischen Risiken führen und diese beeinflussen. Da sich zukunftsgerichtete Aussagen auf zukünftige Ereignisse und Bedingungen beziehen, erfordern sie naturgemäß Annahmen und beinhalten inhärente Risiken und Unsicherheiten. Medexus weist darauf hin, dass die Annahmen zwar unter den gegebenen Umständen als angemessen erachtet werden, diese Risiken und Ungewissheiten jedoch dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen Erwartungen abweichen können. Zu den wesentlichen Risikofaktoren zählen unter anderem diejenigen, die in den Materialien von Medexus aufgeführt sind, die von Zeit zu Zeit bei den kanadischen Wertpapieraufsichtsbehörden eingereicht werden, einschließlich Medexus‘ jüngstem jährlichen Informationsformular sowie der Diskussion und Analyse des Managements. Darüber hinaus umfassen spezifische Risiken und Unsicherheiten, die für den Inhalt dieser Pressemitteilung relevant sind, unter anderem: die mit Forschungsinitiativen verbundenen Unsicherheiten (einschließlich der Möglichkeit ungünstiger neuer Daten und weiterer Analysen bestehender Daten); das Risiko, dass Daten unterschiedlichen Interpretationen und Bewertungen durch relevante Dritte unterliegen; und ob relevante Dritte mit dem Design und der Methodik sowie den Ergebnissen der relevanten Studie zufrieden sein werden, was von vielen Faktoren abhängt, einschließlich der Feststellung, ob die Vorteile des Produkts seine bekannten Risiken überwiegen, und der Feststellung der Wirksamkeit und Kosteneffizienz des Produkts im Kontext einer bestimmten Einrichtung (die je nach Einrichtungstyp unterschiedlich ist). Daher sollte kein übermäßiges Vertrauen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen gesetzt werden, da diese nur zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung gemacht werden. Sofern nicht ausdrücklich gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Medexus keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, um spätere oder sonstige neue Informationen widerzuspiegeln.
QUELLE Medexus Pharmaceuticals Inc.
Gesendet : 2025-01-23 12:00
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