Η FDA εγκρίνει το προπαρασκευαστικό σχήμα Grafapex (treosulfan) για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει το προπαρασκευαστικό σχήμα Grafapex (τρεοσουλφάνη) για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων

Στις 22 Ιανουαρίου 2025, η Medexus ενημερώθηκε ότι η FDA ενέκρινε το Grafapex, έναν αλκυλιωτικό παράγοντα, με φλουδαραβίνη ως προπαρασκευαστικό σχήμα για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (alloHSCT) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας ενός έτους και άνω με οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) ή μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS). Η Grafapex κατέχει την ονομασία ορφανού φαρμάκου βάσει του νόμου περί ορφανών φαρμάκων, πράγμα που σημαίνει ότι το προϊόν θα επωφεληθεί από έως και επτάμισι χρόνια ρυθμιστικής αποκλειστικότητας στην ένδειξη εγκεκριμένη από την FDA. Η Medexus κατέχει αποκλειστικά εμπορικά δικαιώματα για την Grafapex στις Ηνωμένες Πολιτείες βάσει συμφωνίας αποκλειστικής άδειας χρήσης του Φεβρουαρίου 2021 με τη Medac GmbH.

"Είμαστε στην ευχάριστη θέση να αναφέρουμε αυτήν τη θετική εξέλιξη, η οποία σηματοδοτεί ένα στρατηγικά σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για την επιχείρησή μας και, κυρίως, θα ωφελήσει πλέον τους επιλέξιμους ασθενείς σε όλες τις Ηνωμένες Πολιτείες", σχολίασε ο Ken d'Entremont, Διευθύνων Σύμβουλος της Medexus. "Όχι μόνο το Grafapex θα συνεισφέρει ουσιαστικά στο alloHSCT στις Ηνωμένες Πολιτείες, αλλά επίσης εδραιώνει την ηγετική θέση της Medexus σε αυτόν τον θεραπευτικό τομέα."

"Στοχεύουμε μια εμπορική κυκλοφορία το πρώτο εξάμηνο του ημερολογιακού έτους Το 2025, και δεδομένης της πρόσφατης εμπειρίας μας στον Καναδά, είμαστε πολύ αισιόδοξοι για τις δυνατότητες του Grafapex στην αγορά των ΗΠΑ», πρόσθεσε ο Richard Labelle, της Medexus. Chief Operating Officer. "Αναμένουμε ότι το Grafapex θα έχει σημαντικό αντίκτυπο στα συνολικά έσοδα της Medexus και πιστεύουμε ότι τα ετήσια έσοδα σε επίπεδο προϊόντος στις Ηνωμένες Πολιτείες έχουν τη δυνατότητα να υπερβούν τα 100 εκατομμύρια δολάρια ΗΠΑ εντός πέντε ετών από την εμπορική κυκλοφορία."

"Αυτή η έγκριση FDA παρέχει μια χρήσιμη επιλογή για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς, με τη δυνατότητα ενίσχυσης της συνολικής επιβίωσης ελαχιστοποιώντας τις παρενέργειες", δήλωσε ο Δρ Filippo Milano, γιατρός-επιστήμονας για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων και κύριος ερευνητής σε κλινικές δοκιμές με χρήση τρεοσουλφάνης ως μέρος ενός θεραπευτικού σχήματος.

Σχετικά με το Grafapex (τρεοσουλφάνη) για ένεση

Το Grafapex (treosulfan) για ένεση, ένας αλκυλιωτικός παράγοντας, ενδείκνυται σε συνδυασμό με φλουδαραβίνη ως προπαρασκευαστικό σχήμα για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (alloHSCT) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας ενός έτους και άνω με οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML). ) ή μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS). Το Grafapex φέρει την ονομασία ορφανού φαρμάκου βάσει του νόμου περί ορφανών φαρμάκων, πράγμα που σημαίνει ότι το προϊόν θα επωφεληθεί από μια επταετή περίοδο ρυθμιστικής αποκλειστικότητας στην ένδειξη εγκεκριμένη από την FDA.

Οι πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Grafapex θα είναι διαθέσιμες στο Βάση δεδομένων φαρμάκων Drugs@FDA στη διεύθυνση www.fda.gov.

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε στη Δοκιμή II MC-FludT.14/L (NCT00822393), μια τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη με δραστικά δοκιμή που συνέκρινε την τρεοσουλφάνη με τη βουσουλφάνη με τη φλουδαραβίνη ως προπαρασκευαστικό σχήμα για αλλογενή μεταμόσχευση. Οι επιλέξιμοι ασθενείς περιελάμβαναν ενήλικες 18 έως 70 ετών με AML ή MDS, κατάσταση απόδοσης Karnofsky ≥60% και ηλικία ≥50 ετών ή δείκτης συννοσηρότητας μεταμόσχευσης αιμοποιητικών κυττάρων [HCTCI] >2. Υπήρχαν 570 ασθενείς που τυχαιοποιήθηκαν σε τρεοσουλφάνη (n=280) ή βουσουλφάνη (n=290).

Το κύριο μέτρο έκβασης της αποτελεσματικότητας ήταν η συνολική επιβίωση (OS), που ορίστηκε ως ο χρόνος από την τυχαιοποίηση μέχρι το θάνατο από οποιαδήποτε αιτία . Η αναλογία κινδύνου για OS (στρωματοποιημένη ανά τύπο δότη και ομάδα κινδύνου) σε σύγκριση με τη βουσουλφάνη ήταν 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) στον τυχαιοποιημένο πληθυσμό, 0,73 (95% CI: 0,51, 1,06) σε ασθενείς με ΟΜΛ και 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) σε ασθενείς με MDS.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%) ήταν μυοσκελετικός πόνος, στοματίτιδα, πυρεξία, ναυτία, οίδημα, μόλυνση και έμετος. Επιλεγμένες μη αιματολογικές εργαστηριακές ανωμαλίες Βαθμού 3 ή 4 ήταν αυξημένη GGT (γάμα-γλουταμυλ τρανσφεράση), αυξημένη χολερυθρίνη, αυξημένη ALT (αμινοτρανσφεράση αλανίνης), αυξημένη AST (ασπαρτική αμινοτρανσφεράση) και αυξημένη κρεατινίνη.

Η συνιστώμενη δόση τρεοσουλφάνης. είναι 10 g/m2 ημερησίως τις ημέρες -4, -3 και -2 σε συνδυασμό με fludarabine 30 mg/m2 ημερησίως τις ημέρες -6, -5, -4, -3 και -2, και αλλογενής έγχυση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων την ημέρα 0.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Grafapex, συμπεριλαμβανομένων σημαντικών πληροφοριών για την ασφάλεια, δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης, οι οποίες θα είναι διαθέσιμες στη βάση δεδομένων φαρμάκων Drugs@FDA στη διεύθυνση www.fda.gov. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την κεντρική κλινική δοκιμή φάσης 3 της τρεοσουλφάνης που διεξήχθη από τη medac GmbH, συμπεριλαμβανομένων των μεθόδων, των αποτελεσμάτων και των συμπερασμάτων της, καθώς και για τη δημοσίευση της μελέτης στο American Journal of Hematology, συμπεριλαμβανομένου ενός συνδέσμου προς την πλήρη δημοσίευση, βλέπε Medexus's Δελτίο τύπου της 6ης Ιουνίου 2022, συμπεριλαμβανομένης της ενότητας με τίτλο "Σχετικά με τη μελέτη", διαθέσιμη στην ενότητα Επενδυτές-Ειδήσεις & Εκδηλώσεις του Medexus εταιρικός ιστότοπος.

Το Grafapex (τρεοσουλφάν) για ένεση έχει εγκριθεί από τον FDA για πώληση και χρήση μόνο στις Ηνωμένες Πολιτείες και δεν προορίζεται για εξαγωγή εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών. Η Medexus δεν δηλώνει ότι το Grafapex (treosulfan) για ένεση είναι κατάλληλο ή εγκεκριμένο για πώληση ή χρήση από άτομα που δεν βρίσκονται στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Σχετικά με τη Medexus

Η Medexus είναι μια κορυφαία εξειδικευμένη φαρμακευτική εταιρεία με ισχυρή εμπορική πλατφόρμα στη Βόρεια Αμερική και ένα αυξανόμενο χαρτοφυλάκιο καινοτόμων και λύσεων θεραπείας σπάνιων ασθενειών. Η τρέχουσα εστίαση της Medexus είναι στους θεραπευτικούς τομείς της ογκολογίας, της αιματολογίας, της ρευματολογίας, των αυτοάνοσων νοσημάτων, της αλλεργίας και της δερματολογίας. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη Medexus και το χαρτοφυλάκιο προϊόντων της, ανατρέξτε στον εταιρικό ιστότοπο της εταιρείας στη διεύθυνση www.medexus.com και τα αρχεία της στο SEDAR+ στη διεύθυνση www.sedarplus.ca.

Μελλοντικές δηλώσεις

Ορισμένες δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου περιέχουν μελλοντικές πληροφορίες κατά την έννοια της ισχύουσας νομοθεσίας περί χρεογράφων, που είναι επίσης γνωστές ή/και αναφέρονται ως "προθεσμιακές -πληροφορίες που αναζητούν» ή «δηλώσεις με μέλλον». Οι λέξεις "αναμένει", "πιστεύει", "αναμένει", "θα", "σχέδια", "δυνατότητα", "προοπτικές" και παρόμοιες λέξεις, φράσεις ή εκφράσεις συχνά προορίζονται για να προσδιορίσουν μελλοντικές δηλώσεις, αν και δεν όλες οι μελλοντικές δηλώσεις περιέχουν αυτές τις ταυτοποιητικές λέξεις, φράσεις ή εκφράσεις. Συγκεκριμένες μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο ειδήσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, πληροφορίες που περιέχονται σε δηλώσεις σχετικά με οποιοδήποτε από τα ακόλουθα: Οι προσδοκίες και τα σχέδια της Medexus σχετικά με τη μελλοντική ανάπτυξη, τα έσοδα και τα έξοδα (συμπεριλαμβανομένης της εμπορευματοποίησης του Grafapex (treosulfan ) για την ένεση και τα έσοδα σε επίπεδο προϊόντος που θα προκύψουν από την εμπορευματοποίησή του στις Ηνωμένες Πολιτείες)· τα πιθανά οφέλη του Grafapex (τρεοσουλφάνη) για ένεση· τον αναμενόμενο χρόνο οποιασδήποτε εμπορικής κυκλοφορίας του προϊόντος στις Ηνωμένες Πολιτείες και τις σχετικές προσδοκίες σχετικά με το Grafapex (treosulfan) για ένεση και τις προοπτικές και την απόδοση του προϊόντος, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής υιοθέτησης και χρήσης του στις Ηνωμένες Πολιτείες και οποιουδήποτε σχετικού επιπέδου προϊόντος τα έσοδα, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής ανταγωνιστικής θέσης του προϊόντος και των αναμενόμενων τάσεων και πιθανών προκλήσεων στην αγορά στην οποία αναμένεται να ανταγωνιστεί το προϊόν· το αναμενόμενο αποτέλεσμα της συνεχιζόμενης αξιολόγησης της Medexus και της Medac για το ποσό ορόσημο που καταβάλλεται βάσει της συμφωνίας treosulfan των ΗΠΑ· Η στρατηγική κατανομής κεφαλαίων της Medexus, συμπεριλαμβανομένων των προσδοκιών σχετικά με τη διαθεσιμότητα μετρητών και κεφαλαίων από δραστηριότητες, τη δημιουργία ταμειακών ροών και την κατανομή κεφαλαίων και τις αναμενόμενες ταμειακές ανάγκες, τις κεφαλαιακές απαιτήσεις και τις ανάγκες και την ικανότητα εξασφάλισης πρόσθετης χρηματοδότησης (ιδίως τυχόν προσδοκίες σχετικά με την πληρωμή η ρυθμιστική πληρωμή ορόσημο που κατέστη πληρωτέα βάσει της συμφωνίας GRAFAPEX της εταιρείας κατά την εμφάνιση και η οποία εξαρτάται από τους όρους της FDA έγκριση)· και τις προκαταρκτικές εκτιμήσεις και οποιονδήποτε σχολιασμό σχετικά με τα λειτουργικά και οικονομικά αποτελέσματα της Medexus για το γ' τρίμηνο του 2025 της εταιρείας (τα οποία εξακολουθούν να υπόκεινται στην ολοκλήρωση του οικονομικού κλεισίματος και άλλων διαδικασιών της Medexus). Τέλος, οι μελλοντικές δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με την εμφάνιση, το χρόνο και το αναμενόμενο αποτέλεσμα, καθώς και οποιεσδήποτε σχετικές συνέπειες για το προϊόν και τη Medexus, των συνεχιζόμενων διαπραγματεύσεων και διαφωνιών της Medexus με τον δικαιοπάροχο των δικαιωμάτων εμπορευματοποίησης της Medexus στη Gleolan σε σχέση με τη συμφωνία Gleolan των ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένων τυχόν άτυπων και/ή επίσημων διαδικασιών επίλυσης διαφορών που τα μέρη επιδιώκουν επί του παρόντος και θα συνεχίσουν να επιδίωξη στο μέλλον, και διαφορετικά όσον αφορά τις επιχειρηματικές σχέσεις των μερών στις Ηνωμένες Πολιτείες και τον Καναδά. Αυτές οι δηλώσεις και οι πληροφορίες βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες και υποθέσεις της Medexus, συμπεριλαμβανομένων παραγόντων ή υποθέσεων που εφαρμόστηκαν για την εξαγωγή συμπερασμάτων ή την πραγματοποίηση προβλέψεων ή προβλέψεων, και συμπεριλαμβανομένων υποθέσεων που βασίζονται σε ρυθμιστικές κατευθυντήριες γραμμές, ιστορικές τάσεις, τρέχουσες συνθήκες και αναμενόμενες μελλοντικές εξελίξεις. Ειδικότερα, και χωρίς να περιορίζεται η γενικότητα των προαναφερθέντων, η εκτίμηση της Medexus για τα έσοδα σε επίπεδο προϊόντος από την εμπορευματοποίηση του Grafapex (treosulfan) για ένεση στις Ηνωμένες Πολιτείες βασίζεται σε έναν αριθμό τέτοιων παραγόντων και υποθέσεων, όπως περιγράφονται στην πιο πρόσφατη ετήσια έκθεση της Medexus τη μορφή πληροφοριών και τη συζήτηση και ανάλυση της διοίκησης, καθώς και τις προγραμματισμένες εμπορικές στρατηγικές, την πρόσβαση στην αγορά και τις ιατρικές στρατηγικές της Medexus, η επιτυχία των οποίων θα εξαρτηθεί εν μέρει από τις Η.Π.Α. ρυθμιστικό τοπίο και σχετική δυναμική, συμπεριλαμβανομένων πιθανών μελλοντικών αλλαγών σε καθεμία, και μπορεί να εισαγάγει και να επηρεάσει την έκθεση σε εμπορικό, νομικό και ρυθμιστικό κίνδυνο. Δεδομένου ότι οι μελλοντικές δηλώσεις σχετίζονται με μελλοντικά γεγονότα και συνθήκες, από τη φύση τους απαιτούν τη διατύπωση υποθέσεων και ενέχουν εγγενείς κινδύνους και αβεβαιότητες. Η Medexus προειδοποιεί ότι, αν και οι υποθέσεις πιστεύεται ότι είναι εύλογες υπό τις περιστάσεις, αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες σημαίνουν ότι τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν, και θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά, από τις προσδοκίες που προβλέπονται από τις μελλοντικές δηλώσεις. Οι παράγοντες σημαντικού κινδύνου περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτούς, εκείνους που αναφέρονται στα υλικά της Medexus που κατατίθενται κατά καιρούς στις καναδικές ρυθμιστικές αρχές κινητών αξιών, συμπεριλαμβανομένης της πιο πρόσφατης ετήσιας φόρμας πληροφοριών της Medexus και της συζήτησης και ανάλυσης της διοίκησης. Επιπλέον, συγκεκριμένοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες που σχετίζονται με το περιεχόμενο αυτού του δελτίου ειδήσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: τις αβεβαιότητες που ενυπάρχουν στις ερευνητικές πρωτοβουλίες (συμπεριλαμβανομένης της πιθανότητας δυσμενών νέων δεδομένων και περαιτέρω αναλύσεων υφιστάμενων δεδομένων). τον κίνδυνο τα δεδομένα να υπόκεινται σε διαφορετικές ερμηνείες και εκτιμήσεις από σχετικά τρίτα μέρη· και εάν τα σχετικά τρίτα μέρη θα είναι ικανοποιημένα με το σχεδιασμό και τη μεθοδολογία και τα αποτελέσματα από τη σχετική μελέτη, η οποία θα εξαρτηθεί από πολλούς παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων των προσδιορισμών ως προς το εάν τα οφέλη του προϊόντος υπερτερούν των γνωστών κινδύνων και των προσδιορισμών της αποτελεσματικότητας και της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας του προϊόντος στο πλαίσιο μιας δεδομένης εγκατάστασης (η οποία ποικίλλει ανάλογα με τον τύπο της εγκατάστασης). Συνεπώς, δεν θα πρέπει να στηριχθούμε σε αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις, οι οποίες γίνονται μόνο από την ημερομηνία της παρούσας ανακοίνωσης. Εκτός από όσα ορίζει ρητά ο νόμος, η Medexus δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει τυχόν μελλοντικές δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν νέες πληροφορίες, μεταγενέστερες ή άλλες.

ΠΗΓΗ Medexus Pharmaceuticals Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-23 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά