La FDA aprueba el régimen preparativo de Grafapex (treosulfán) para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

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La FDA aprueba el régimen preparativo de Grafapex (treosulfán) para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

El 22 de enero de 2025, se informó a Medexus que la FDA aprobó Grafapex, un agente alquilante, con fludarabina como régimen preparatorio para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (aloHSCT) en pacientes adultos y pediátricos uno años de edad y mayores con leucemia mieloide aguda (AML) o síndrome mielodisplásico (MDS). Grafapex posee la Designación de Medicamento Huérfano según la Ley de Medicamentos Huérfanos, lo que significa que el producto se beneficiará de hasta siete años y medio de exclusividad regulatoria en la indicación aprobada por la FDA. Medexus posee derechos comerciales exclusivos de Grafapex en los Estados Unidos en virtud de un acuerdo de licencia exclusivo de febrero de 2021 con medac GmbH.

"Nos complace informar de este desarrollo positivo, que marca un paso adelante estratégicamente importante para nuestro negocio y, lo que es más importante, ahora beneficiará a los pacientes elegibles en todo Estados Unidos", comentó Ken d'Entremont, director ejecutivo de Medexus. "Grafapex no sólo hará una contribución sustancial al alloHSCT en los Estados Unidos, sino que también solidificará la posición de liderazgo de Medexus en este campo terapéutico".

"Nuestro objetivo es un lanzamiento comercial en la primera mitad del año calendario 2025, y dada nuestra reciente experiencia en Canadá, somos muy optimistas sobre el potencial de Grafapex en el mercado estadounidense", añadió Richard Labelle, director de operaciones de Medexus. "Anticipamos que Grafapex tendrá un impacto significativo en los ingresos totales de Medexus y creemos que los ingresos anuales a nivel de producto en los Estados Unidos tienen el potencial de superar los 100 millones de dólares dentro de los cinco años posteriores al lanzamiento comercial".

"Esta aprobación de la FDA proporciona una opción útil para pacientes adultos y pediátricos, con el potencial de mejorar la supervivencia general y al mismo tiempo minimizar los efectos secundarios", afirmó el Dr. Filippo Milano, médico y científico especializado en trasplantes de células madre e investigador principal de ensayos clínicos con treosulfán. como parte de un régimen de acondicionamiento.

Acerca de Grafapex (treosulfán) inyectable

Grafapex (treosulfano) inyectable, un agente alquilante, está indicado en combinación con fludarabina como régimen preparativo para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (aloHSCT) en pacientes adultos y pediátricos de un año de edad o mayores con leucemia mieloide aguda (LMA). ) o síndrome mielodisplásico (MDS). Grafapex posee la Designación de Medicamento Huérfano según la Ley de Medicamentos Huérfanos, lo que significa que el producto se beneficiará de un período de siete años de exclusividad regulatoria en la indicación aprobada por la FDA.

La información de prescripción completa de Grafapex estará disponible en Base de datos de medicamentos Drugs@FDA en www.fda.gov.

La eficacia se evaluó en el ensayo MC-FludT.14/L II (NCT00822393), un ensayo aleatorizado controlado con activo que comparó treosulfán con busulfán con fludarabina como régimen preparatorio para un alotrasplante. Los pacientes elegibles incluyeron adultos de 18 a 70 años con LMA o SMD, estado funcional de Karnofsky ≥60 % y edad ≥50 años o puntuación del índice de comorbilidad del trasplante de células hematopoyéticas [HCTCI] >2. Hubo 570 pacientes asignados al azar a treosulfán (n=280) o busulfán (n=290).

La principal medida de resultado de eficacia fue la supervivencia general (SG), definida como el tiempo desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa. . El índice de riesgo para la SG (estratificado por tipo de donante y grupo de riesgo) en comparación con busulfano fue de 0,67 (IC del 95 %: 0,51, 0,90) en la población aleatorizada, 0,73 (IC del 95 %: 0,51, 1,06) en pacientes con LMA y 0,64 (IC del 95%: 0,40, 1,02) en pacientes con SMD.

Las reacciones adversas más comunes (≥20%) fueron dolor musculoesquelético, estomatitis, pirexia, náuseas, edema, infección y vómitos. Las anomalías de laboratorio no hematológicas seleccionadas de grado 3 o 4 fueron aumento de GGT (gamma-glutamil transferasa), aumento de bilirrubina, aumento de ALT (alanina aminotransferasa), aumento de AST (aspartato aminotransferasa) y aumento de creatinina.

La dosis recomendada de treosulfán es 10 g/m2 al día los días -4, -3 y -2 en combinación con fludarabina 30 mg/m2 al día los días -6, -5, -4, -3 y -2, e infusión alogénica de células madre hematopoyéticas el día 0.

Para obtener más información sobre Grafapex, incluida información importante de seguridad, consulte la información de prescripción completa, que estará disponible en la base de datos de medicamentos Drugs@FDA en www.fda.gov. Para obtener más información sobre el ensayo clínico fundamental de fase 3 de treosulfán realizado por medac GmbH, incluidos sus métodos, resultados y conclusiones, y sobre la publicación del estudio en el American Journal of Hematology, incluido un enlace a la publicación completa, consulte el artículo de Medexus. Nota de prensa del 6 de junio de 2022, que incluye el apartado titulado "Acerca del estudio", disponible en la sección Inversores-Noticias y Eventos de la web corporativa de Medexus.

Grafapex (treosulfán) inyectable está aprobado por la FDA para su venta y uso únicamente en los Estados Unidos y no está destinado a la exportación fuera de los Estados Unidos. Medexus no garantiza que Grafapex (treosulfán) inyectable sea apropiado o esté autorizado para su venta o uso por personas que no se encuentran en los Estados Unidos.

Acerca de Medexus

Medexus es una empresa farmacéutica especializada líder con una sólida plataforma comercial en América del Norte y una cartera cada vez mayor de soluciones innovadoras y de tratamiento de enfermedades raras. El enfoque actual de Medexus está en las áreas terapéuticas de oncología, hematología, reumatología, enfermedades autoinmunes, alergias y dermatología. Para obtener más información sobre Medexus y su cartera de productos, consulte el sitio web corporativo de la empresa en www.medexus.com y sus archivos en SEDAR+ en www.sedarplus.ca.

Declaraciones a futuro

Ciertas declaraciones en este comunicado de prensa contienen información a futuro dentro del significado de las leyes de valores aplicables, también conocidas y/o denominadas "declaraciones a futuro". "información prospectiva" o "declaraciones prospectivas". Las palabras "anticipa", "cree", "espera", "planea", "potencial", "prospectos" y palabras, frases o expresiones similares a menudo tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas, aunque no Todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras, frases o expresiones identificativas. Las declaraciones prospectivas específicas en este comunicado de prensa incluyen, entre otras, información contenida en declaraciones sobre cualquiera de los siguientes: Las expectativas y planes de Medexus con respecto al crecimiento, ingresos y gastos futuros (incluso con respecto a la comercialización de Grafapex (treosulfán ) por inyección y los ingresos a nivel de producto que se generarán a partir de su comercialización en los Estados Unidos); los beneficios potenciales de Grafapex (treosulfán) inyectable; el momento esperado de cualquier lanzamiento comercial del producto en los Estados Unidos y las expectativas relacionadas con Grafapex (treosulfán) para inyección y las perspectivas y el desempeño del producto, incluso con respecto a su posible adopción y uso en los Estados Unidos y cualquier nivel de producto relacionado. ingresos, incluyendo la posición competitiva potencial del producto y las tendencias anticipadas y los desafíos potenciales en el mercado en el que se espera que compita el producto; el resultado esperado de la evaluación en curso de Medexus y medac del monto hito pagadero bajo el acuerdo de treosulfán de EE. UU.; La estrategia de asignación de capital de Medexus, incluidas las expectativas con respecto a la disponibilidad de efectivo disponible y fondos de las operaciones, la generación de flujo de efectivo y la asignación de capital y las necesidades de efectivo anticipadas, los requisitos de capital y las necesidades y la capacidad de asegurar financiamiento adicional (en particular, cualquier expectativa con respecto al pago de el pago por hito reglamentario que pasó a ser pagadero en virtud del acuerdo GRAFAPEX de la empresa al producirse la aprobación de la FDA y que depende de los términos de dicha aprobación); y las estimaciones preliminares y cualquier comentario sobre los resultados operativos y financieros de Medexus para el tercer trimestre fiscal de 2025 de la compañía (que permanecen sujetos a la finalización del cierre financiero de Medexus y otros procedimientos). Finalmente, las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa incluyen declaraciones sobre la ocurrencia, el momento y el resultado esperado, y cualquier consecuencia relacionada para el producto y Medexus, de las negociaciones en curso de Medexus y los desacuerdos con el licenciante de los derechos de comercialización de Medexus a Gleolan con respecto a el acuerdo Gleolan de EE. UU., incluido cualquier proceso informal y/o formal de resolución de disputas que las partes estén llevando a cabo actualmente y continuarán llevando a cabo en el futuro, y de lo contrario con respecto a la relación comercial de las partes en los Estados Unidos y Canadá. Estas declaraciones e información se basan en las expectativas y suposiciones actuales de Medexus, incluidos factores o suposiciones que se aplicaron para sacar una conclusión o hacer un pronóstico o proyección, e incluyen suposiciones basadas en pautas regulatorias, tendencias históricas, condiciones actuales y desarrollos futuros esperados. En particular, y sin limitar la generalidad de lo anterior, la estimación de Medexus de los ingresos a nivel de producto provenientes de la comercialización de Grafapex (treosulfán) para inyección en los Estados Unidos se basa en varios de esos factores y suposiciones, como se describe en el informe anual más reciente de Medexus. formulario de información y discusión y análisis de la gerencia, e incluye las estrategias comerciales, de acceso al mercado y médicas planificadas por Medexus, cuyo éxito dependerá en parte del panorama regulatorio de los EE. UU. y la dinámica relacionada, incluido el potencial cambios futuros en cada uno, y pueden introducir y afectar la exposición al riesgo comercial, legal y regulatorio. Dado que las declaraciones prospectivas se relacionan con eventos y condiciones futuros, por su propia naturaleza requieren hacer suposiciones e implican riesgos e incertidumbres inherentes. Medexus advierte que, aunque se cree que las suposiciones son razonables dadas las circunstancias, estos riesgos e incertidumbres significan que los resultados reales podrían diferir, y podrían diferir materialmente, de las expectativas contempladas en las declaraciones prospectivas. Los factores de riesgo importantes incluyen, entre otros, los establecidos en los materiales de Medexus presentados periódicamente ante las autoridades reguladoras de valores canadienses, incluido el formulario de información anual más reciente de Medexus y las discusiones y análisis de la administración. Además, los riesgos e incertidumbres específicos relevantes al contenido de este comunicado de prensa incluyen, entre otras cosas: las incertidumbres inherentes a las iniciativas de investigación (incluida la posibilidad de nuevos datos desfavorables y análisis adicionales de los datos existentes); el riesgo de que los datos estén sujetos a interpretaciones y evaluaciones diferentes por parte de terceros relevantes; y si los terceros relevantes estarán satisfechos con el diseño, la metodología y los resultados del estudio relevante, lo que dependerá de muchos factores, incluidas determinaciones sobre si los beneficios del producto superan sus riesgos conocidos y determinaciones de la eficacia y rentabilidad del producto. en el contexto de una instalación determinada (que varía según el tipo de instalación). En consecuencia, no se debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que se realizan únicamente a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Aparte de lo específicamente requerido por la ley, Medexus no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva para reflejar nueva información, posterior o de otro tipo.

FUENTE Medexus Pharmaceuticals Inc.

Al corriente : 2025-01-23 12:00

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