La FDA approuve le régime préparatif Grafapex (tréosulfan) pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques

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La FDA approuve le régime préparatif Grafapex (tréosulfan) pour la transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques

Le 22 janvier 2025, Medexus a été informé que la FDA avait approuvé Grafapex, un agent alkylant, avec la fludarabine comme schéma thérapeutique préparatoire à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT) chez l'adulte et patients pédiatriques âgés d'un an et plus atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) ou de syndrome myélodysplasique (SMD). Grafapex détient la désignation de médicament orphelin en vertu de la loi sur les médicaments orphelins, ce qui signifie que le produit bénéficiera d'une exclusivité réglementaire pouvant aller jusqu'à sept ans et demi dans l'indication approuvée par la FDA. Medexus détient les droits commerciaux exclusifs sur Grafapex aux États-Unis dans le cadre d'un accord de licence exclusif de février 2021 avec medac GmbH.

« Nous sommes heureux d'annoncer ce développement positif, qui marque une étape stratégique importante pour notre entreprise et, surtout, bénéficiera désormais aux patients éligibles à travers les États-Unis », a commenté Ken d'Entremont, PDG de Medexus. « Non seulement Grafapex apportera une contribution substantielle à alloHSCT aux États-Unis, mais il consolidera également la position de leader de Medexus dans ce domaine thérapeutique. »

« Nous visons un lancement commercial au cours du premier semestre de l'année civile. 2025, et compte tenu de notre récente expérience au Canada, nous sommes très optimistes quant au potentiel de Grafapex sur le marché américain », a ajouté Richard Labelle, chef de l'exploitation de Medexus. "Nous prévoyons que Grafapex aura un impact significatif sur le chiffre d'affaires total de Medexus et pensons que le chiffre d'affaires annuel par produit aux États-Unis a le potentiel de dépasser 100 millions de dollars américains dans les cinq ans suivant le lancement commercial."

"Cette approbation de la FDA offre une option utile pour les patients adultes et pédiatriques, avec le potentiel d'améliorer la survie globale tout en minimisant les effets secondaires", a déclaré le Dr Filippo Milano, médecin-scientifique en transplantation de cellules souches et chercheur principal dans les essais cliniques utilisant le tréosulfan. dans le cadre d'un régime de conditionnement.

À propos de Grafapex (tréosulfan) pour injection

Grafapex (tréosulfan) pour injection, un agent alkylant, est indiqué en association avec la fludarabine comme schéma thérapeutique préparatoire à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT) chez les patients adultes et pédiatriques âgés d'un an et plus atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA). ) ou le syndrome myélodysplasique (SMD). Grafapex détient la désignation de médicament orphelin en vertu de la loi sur les médicaments orphelins, ce qui signifie que le produit bénéficiera d'une période d'exclusivité réglementaire de sept ans dans l'indication approuvée par la FDA.

Les informations de prescription complètes pour Grafapex seront disponibles sur le site Web. Base de données sur les médicaments Drugs@FDA sur www.fda.gov.

L'efficacité a été évaluée dans l'essai II MC-FludT.14/L (NCT00822393), un essai randomisé contrôlé par actif comparant le tréosulfan au busulfan avec la fludarabine comme schéma préparatif pour une greffe allogénique. Les patients éligibles comprenaient des adultes âgés de 18 à 70 ans atteints de LMA ou de SMD, d'un indice de performance de Karnofsky ≥ 60 % et d'un âge ≥ 50 ans ou d'un score d'indice de comorbidité de transplantation de cellules hématopoïétiques [HCTCI] > 2. 570 patients ont été randomisés pour recevoir du tréosulfan (n = 280) ou du busulfan (n = 290).

Le principal critère de jugement d'efficacité était la survie globale (SG), définie comme le temps écoulé entre la randomisation et le décès, quelle qu'en soit la cause. . Le rapport de risque de SG (stratifié par type de donneur et groupe à risque) par rapport au busulfan était de 0,67 (IC à 95 % : 0,51 ; 0,90) dans la population randomisée, de 0,73 (IC à 95 % : 0,51, 1,06) chez les patients atteints de LMA et de 0,64. (IC à 95 % : 0,40, 1,02) chez les patients atteints de SMD.

Les effets indésirables les plus courants (≥20 %) étaient des douleurs musculo-squelettiques, une stomatite, une fièvre, des nausées, un œdème, une infection et des vomissements. Certaines anomalies biologiques non hématologiques de grade 3 ou 4 étaient une augmentation de la GGT (gamma-glutamyl transférase), une augmentation de la bilirubine, une augmentation de l'ALT (alanine aminotransférase), une augmentation de l'AST (aspartate aminotransférase) et une augmentation de la créatinine.

La dose recommandée de tréosulfan est de 10 g/m2 par jour les jours -4, -3 et -2 en association avec la fludarabine 30 mg/m2 par jour les jours -6, -5, -4, -3 et -2, et perfusion de cellules souches hématopoïétiques allogéniques au jour 0.

Pour plus d'informations sur Grafapex, y compris des informations importantes sur la sécurité, consultez les informations de prescription complètes, qui seront disponibles dans la base de données sur les médicaments Drugs@FDA à l'adresse www.fda.gov. Pour plus d'informations sur l'essai clinique pivot de phase 3 sur le tréosulfan mené par medac GmbH, y compris ses méthodes, résultats et conclusions, et sur la publication de l'étude dans l'American Journal of Hematology, y compris un lien vers la publication complète, voir le rapport de Medexus. Communiqué de presse du 6 juin 2022, comprenant la rubrique intitulée « À propos de l'étude », disponible sur la section Investisseurs-Actualités & Événements du site corporate de Medexus.

Grafapex (tréosulfan) pour injection est approuvé par la FDA pour la vente et l'utilisation aux États-Unis uniquement et n'est pas destiné à être exporté en dehors des États-Unis. Medexus ne fait aucune déclaration selon laquelle Grafapex (tréosulfan) pour injection est approprié ou autorisé à la vente ou à l'utilisation par des personnes qui ne sont pas situées aux États-Unis.

À propos de Medexus

Medexus est une société pharmaceutique spécialisée de premier plan dotée d'une solide plateforme commerciale nord-américaine et d'un portefeuille croissant de solutions innovantes et de traitement des maladies rares. Medexus se concentre actuellement sur les domaines thérapeutiques de l'oncologie, de l'hématologie, de la rhumatologie, des maladies auto-immunes, des allergies et de la dermatologie. Pour plus d'informations sur Medexus et son portefeuille de produits, veuillez consulter le site Web de la société à l'adresse www.medexus.com et ses documents déposés sur SEDAR+ à l'adresse www.sedarplus.ca.

Déclarations prospectives

Certaines déclarations contenues dans ce communiqué de presse contiennent des informations prospectives au sens des lois sur les valeurs mobilières applicables, également connues et/ou appelées « déclarations prospectives "informations prospectives" ou "déclarations prospectives". Les mots « anticipe », « croit », « s'attend à », « sera », « planifie », « potentiel », « perspectives » et des mots, expressions ou expressions similaires sont souvent destinés à identifier des déclarations prospectives, bien que non toutes les déclarations prospectives contiennent ces mots, expressions ou expressions d’identification. Les déclarations prospectives spécifiques contenues dans ce communiqué de presse incluent, sans s'y limiter, les informations contenues dans les déclarations concernant les éléments suivants : les attentes et les plans de Medexus concernant la croissance, les revenus et les dépenses futurs (y compris en ce qui concerne la commercialisation de Grafapex (tréosulfan ) pour injection et les revenus au niveau du produit qui seront générés par sa commercialisation aux États-Unis); les avantages potentiels du Grafapex (tréosulfan) pour injection ; le calendrier prévu de tout lancement commercial du produit aux États-Unis et les attentes associées concernant Grafapex (tréosulfan) pour injection et les perspectives et performances du produit, y compris en ce qui concerne son adoption et son utilisation potentielles aux États-Unis et tout niveau de produit connexe les revenus, y compris la position concurrentielle potentielle du produit et les tendances anticipées et les défis potentiels sur le marché sur lequel le produit est censé être compétitif ; le résultat attendu de l'évaluation continue par Medexus et Medac du montant d'étape payable en vertu de l'accord américain sur le tréosulfan ; La stratégie d'allocation du capital de Medexus, y compris les attentes concernant la disponibilité des liquidités et des fonds provenant des opérations, la génération de flux de trésorerie, l'allocation du capital et les besoins de trésorerie anticipés, les exigences en capital et les besoins et la capacité à obtenir un financement supplémentaire (en particulier toute attente concernant le paiement des le paiement d'étape réglementaire qui est devenu payable en vertu de l'accord GRAFAPEX de la société dès la survenance et qui dépend des conditions de l'approbation de la FDA) ; et les estimations préliminaires et tout commentaire concernant les résultats opérationnels et financiers de Medexus pour le troisième trimestre fiscal 2025 de la société (qui restent soumis à l'achèvement de la clôture financière de Medexus et à d'autres procédures). Enfin, les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse incluent des déclarations concernant la survenance, le calendrier et les résultats attendus, ainsi que toute conséquence connexe pour le produit et Medexus, des négociations et des désaccords en cours de Medexus avec le concédant de licence des droits de commercialisation de Medexus à Gleolan en ce qui concerne l'accord américain Gleolan, y compris tout processus informel et/ou formel de règlement des différends que les parties suivent actuellement et continueront de suivre à l'avenir, et par ailleurs concernant les relations commerciales des parties aux États-Unis et au Canada. Ces déclarations et informations sont basées sur les attentes et hypothèses actuelles de Medexus, y compris les facteurs ou hypothèses qui ont été appliqués pour tirer une conclusion ou faire une prévision ou une projection, et y compris des hypothèses basées sur des directives réglementaires, des tendances historiques, des conditions actuelles et des développements futurs attendus. En particulier, et sans limiter la généralité de ce qui précède, l'estimation par Medexus des revenus au niveau du produit provenant de la commercialisation du Grafapex (tréosulfan) pour injection aux États-Unis est basée sur un certain nombre de ces facteurs et hypothèses, comme décrit dans le rapport annuel le plus récent de Medexus. formulaire d'information et discussion et analyse de la direction, y compris les stratégies commerciales, d'accès au marché et médicales prévues par Medexus, dont le succès dépendra en partie du paysage réglementaire américain et des dynamiques associées, y compris les potentiels des changements futurs dans chacun d’eux, et peuvent introduire et affecter l’exposition à des risques commerciaux, juridiques et réglementaires. Étant donné que les déclarations prospectives concernent des événements et des conditions futurs, elles nécessitent, de par leur nature même, de formuler des hypothèses et impliquent des risques et des incertitudes inhérents. Medexus prévient que, même si les hypothèses sont considérées comme raisonnables dans les circonstances, ces risques et incertitudes signifient que les résultats réels pourraient différer, et pourraient différer sensiblement, des attentes envisagées dans les déclarations prospectives. Les facteurs de risque importants comprennent, sans s'y limiter, ceux énoncés dans les documents de Medexus déposés de temps à autre auprès des autorités canadiennes en valeurs mobilières, y compris la notice annuelle la plus récente de Medexus et le rapport de gestion. De plus, les risques et incertitudes spécifiques pertinents pour le contenu de ce communiqué de presse comprennent, entre autres : les incertitudes inhérentes aux initiatives de recherche (y compris la possibilité de nouvelles données défavorables et d'analyses plus approfondies des données existantes) ; le risque que les données soient soumises à des interprétations et évaluations divergentes de la part des tiers concernés ; et si les tiers concernés seront satisfaits de la conception, de la méthodologie et des résultats de l'étude concernée, ce qui dépendra de nombreux facteurs, notamment la détermination de savoir si les avantages du produit l'emportent sur ses risques connus et la détermination de l'efficacité et de la rentabilité du produit. dans le contexte d’un établissement donné (qui varie selon le type d’établissement). Par conséquent, il ne faut pas se fier indûment à ces déclarations prospectives, qui sont faites uniquement à la date de ce communiqué de presse. Sauf si la loi l'exige spécifiquement, Medexus ne s'engage aucunement à mettre à jour les déclarations prospectives pour refléter de nouvelles informations, ultérieures ou autres.

SOURCE Medexus Pharmaceuticals Inc.

Publié : 2025-01-23 12:00

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