FDA Menyetujui Regimen Preparatif Grafapex (treosulfan) untuk Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Alogenik

Ikuti Drugslib di

FDA Menyetujui Regimen Preparatif Grafapex (treosulfan) untuk Transplantasi Sel Induk Hematopoietik Alogenik

Pada tanggal 22 Januari 2025, Medexus diberitahu bahwa FDA menyetujui Grafapex, suatu agen alkilasi, dengan fludarabine sebagai rejimen persiapan untuk transplantasi sel induk hematopoietik alogenik (alloHSCT) pada pasien dewasa dan anak-anak usia satu tahun ke atas dengan leukemia myeloid akut (AML) atau sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex memegang Orphan Drug Designation berdasarkan Orphan Drug Act, yang berarti bahwa produk tersebut akan mendapatkan keuntungan dari eksklusivitas peraturan hingga tujuh setengah tahun dalam indikasi yang disetujui FDA. Medexus memegang hak komersial eksklusif atas Grafapex di Amerika Serikat berdasarkan perjanjian lisensi eksklusif Februari 2021 dengan medac GmbH.

"Kami dengan senang hati melaporkan perkembangan positif ini, yang menandai langkah maju yang penting secara strategis bagi bisnis kami dan, yang terpenting, kini akan bermanfaat bagi pasien yang memenuhi syarat di seluruh Amerika Serikat," komentar Ken d'Entremont, Chief Executive Officer Medexus. "Grafapex tidak hanya akan memberikan kontribusi besar terhadap alloHSCT di Amerika Serikat, namun juga memperkuat posisi kepemimpinan Medexus dalam bidang terapi ini."

"Kami menargetkan peluncuran komersial pada paruh pertama tahun kalender 2025, dan mengingat pengalaman kami baru-baru ini di Kanada, kami sangat optimis mengenai potensi Grafapex di pasar AS,” tambah Richard Labelle, Chief Operating Officer Medexus. "Kami mengantisipasi bahwa Grafapex akan memberikan dampak yang berarti terhadap total pendapatan Medexus dan percaya bahwa pendapatan tingkat produk tahunan di Amerika Serikat berpotensi melebihi US$100 juta dalam waktu lima tahun setelah peluncuran komersial."

"Persetujuan FDA ini memberikan pilihan yang berguna bagi pasien dewasa dan anak-anak, dengan potensi untuk meningkatkan kelangsungan hidup secara keseluruhan sekaligus meminimalkan efek samping," kata Dr Filippo Milano, dokter-ilmuwan transplantasi sel induk dan peneliti utama dalam uji klinis menggunakan treosulfan sebagai bagian dari program pengkondisian.

Tentang Grafapex (treosulfan) untuk injeksi

Grafapex (treosulfan) untuk injeksi, suatu zat alkilasi, diindikasikan dalam kombinasi dengan fludarabine sebagai rejimen persiapan untuk transplantasi sel induk hematopoietik alogenik (alloHSCT) pada pasien dewasa dan anak berusia satu tahun ke atas dengan leukemia myeloid akut (AML) ) atau sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex memegang Orphan Drug Designation berdasarkan Orphan Drug Act, yang berarti bahwa produk tersebut akan mendapatkan keuntungan dari periode tujuh tahun eksklusivitas peraturan dalam indikasi yang disetujui FDA.

Informasi peresepan lengkap untuk Grafapex akan tersedia di Database obat Drugs@FDA di www.fda.gov.

Khasiat dievaluasi dalam Uji Coba MC-FludT.14/L II (NCT00822393), uji coba terkontrol aktif secara acak yang membandingkan treosulfan dengan busulfan dengan fludarabine sebagai rejimen persiapan untuk transplantasi alogenik. Pasien yang memenuhi syarat termasuk orang dewasa berusia 18 hingga 70 tahun dengan AML atau MDS, status kinerja Karnofsky ≥60%, dan usia ≥50 tahun atau skor indeks komorbiditas transplantasi sel hematopoietik [HCTCI] >2. Terdapat 570 pasien yang diacak untuk mendapatkan treosulfan (n=280) atau busulfan (n=290).

Ukuran hasil efikasi utama adalah kelangsungan hidup secara keseluruhan (overall survival/OS), yang didefinisikan sebagai waktu dari pengacakan hingga kematian akibat sebab apa pun . Rasio bahaya untuk OS (distratifikasi berdasarkan jenis donor dan kelompok risiko) dibandingkan dengan busulfan adalah 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) pada populasi acak, 0,73 (95% CI: 0,51, 1,06) pada pasien dengan AML, dan 0,64 (95% CI: 0,40, 1,02) pada pasien dengan MDS.

Reaksi merugikan yang paling umum (≥20%) adalah nyeri muskuloskeletal, stomatitis, demam, mual, edema, infeksi, dan muntah. Kelainan laboratorium nonhematologi tingkat 3 atau 4 yang dipilih adalah peningkatan GGT (gamma-glutamyl transferase), peningkatan bilirubin, peningkatan ALT (alanine aminotransferase), peningkatan AST (aspartate aminotransferase), dan peningkatan kreatinin.

Dosis treosulfan yang dianjurkan adalah 10 g/m2 setiap hari pada hari -4, -3, dan -2 dalam kombinasi dengan fludarabine 30 mg/m2 setiap hari pada hari -6, -5, -4, -3, dan -2, serta infus sel induk hematopoietik alogenik pada hari ke 0.

Untuk informasi lebih lanjut tentang Grafapex, termasuk informasi keamanan penting, lihat informasi peresepan lengkap, yang tersedia di database obat Drugs@FDA di www.fda.gov. Untuk informasi lebih lanjut tentang uji klinis penting fase 3 treosulfan yang dilakukan oleh medac GmbH, termasuk metode, hasil, dan kesimpulannya, serta tentang publikasi penelitian ini di American Journal of Hematology, termasuk tautan ke publikasi lengkapnya, lihat Medexus's Siaran pers 6 Juni 2022, termasuk bagian berjudul "Tentang studi", tersedia di bagian Berita & Acara Investor di situs web perusahaan Medexus.

Grafapex (treosulfan) untuk injeksi disetujui oleh FDA untuk dijual dan digunakan hanya di Amerika Serikat dan tidak dimaksudkan untuk diekspor ke luar Amerika Serikat. Medexus tidak menyatakan bahwa Grafapex (treosulfan) untuk injeksi sesuai untuk, atau diizinkan untuk dijual atau digunakan oleh, orang yang tidak berlokasi di Amerika Serikat.

Tentang Medexus

Medexus adalah perusahaan farmasi khusus terkemuka dengan platform komersial Amerika Utara yang kuat dan portofolio solusi pengobatan penyakit langka dan inovatif yang terus berkembang. Fokus Medexus saat ini adalah pada bidang terapi onkologi, hematologi, reumatologi, penyakit autoimun, alergi, dan dermatologi. Untuk informasi lebih lanjut tentang Medexus dan portofolio produknya, silakan lihat situs web korporat perusahaan di www.medexus.com dan pengajuannya di SEDAR+ di www.sedarplus.ca.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Pernyataan tertentu dalam rilis berita ini berisi informasi berwawasan ke depan sesuai dengan undang-undang sekuritas yang berlaku, yang juga dikenal dan/atau disebut sebagai "pernyataan masa depan". -informasi berwawasan ke depan" atau "pernyataan berwawasan ke depan". Kata-kata "mengantisipasi", "percaya", "mengharapkan", "akan", "rencana", "potensi", "prospek", dan kata-kata, frasa, atau ungkapan serupa sering kali dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan, meskipun tidak semua pernyataan berwawasan ke depan berisi kata-kata, frasa, atau ekspresi yang mengidentifikasi ini. Pernyataan berwawasan ke depan yang spesifik dalam siaran pers ini mencakup, namun tidak terbatas pada, informasi yang terdapat dalam pernyataan mengenai hal-hal berikut: Ekspektasi dan rencana Medexus mengenai pertumbuhan, pendapatan, dan pengeluaran di masa depan (termasuk sehubungan dengan komersialisasi Grafapex (treosulfan ) untuk injeksi dan pendapatan tingkat produk yang akan dihasilkan dari komersialisasinya di Amerika Serikat); potensi manfaat Grafapex (treosulfan) untuk injeksi; perkiraan waktu peluncuran komersial produk di Amerika Serikat dan ekspektasi terkait Grafapex (treosulfan) untuk injeksi serta prospek dan kinerja produk, termasuk potensi adopsi dan penggunaannya di Amerika Serikat dan tingkat produk terkait lainnya pendapatan, dan termasuk potensi posisi kompetitif produk serta antisipasi tren dan potensi tantangan di pasar di mana produk tersebut diharapkan dapat bersaing; hasil yang diharapkan dari evaluasi berkelanjutan Medexus dan medac mengenai jumlah tonggak sejarah yang harus dibayar berdasarkan perjanjian treosulfan AS; Strategi alokasi modal Medexus, termasuk ekspektasi mengenai ketersediaan uang tunai dan dana dari operasi, perolehan arus kas, dan alokasi modal serta antisipasi kebutuhan uang tunai, kebutuhan modal, dan kebutuhan serta kemampuan untuk mendapatkan pembiayaan tambahan (khususnya ekspektasi mengenai pembayaran pembayaran tonggak peraturan yang harus dibayarkan berdasarkan perjanjian GRAFAPEX perusahaan pada saat terjadinya, dan yang bergantung pada ketentuan, persetujuan FDA); dan perkiraan awal, serta komentar apa pun mengenai, hasil operasional dan keuangan Medexus untuk tahun fiskal Q3 tahun 2025 (yang masih bergantung pada penyelesaian penutupan keuangan Medexus dan prosedur lainnya). Terakhir, pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini mencakup pernyataan mengenai kejadian, waktu, dan hasil yang diharapkan, serta segala konsekuensi terkait terhadap produk dan Medexus, dari negosiasi yang sedang berlangsung dan perselisihan Medexus dengan pemberi lisensi hak komersialisasi Medexus kepada Gleolan sehubungan dengan perjanjian Gleolan AS, termasuk proses penyelesaian sengketa informal dan/atau formal apa pun yang sedang dilakukan oleh para pihak dan akan terus dilakukan di masa depan, dan sebaliknya terkait dengan hubungan bisnis para pihak di Amerika Serikat dan Kanada. Pernyataan dan informasi ini didasarkan pada ekspektasi dan asumsi Medexus saat ini, termasuk faktor atau asumsi yang diterapkan dalam menarik kesimpulan atau membuat perkiraan atau proyeksi, dan termasuk asumsi berdasarkan pedoman peraturan, tren historis, kondisi saat ini, dan perkiraan perkembangan di masa depan. Secara khusus, dan tanpa membatasi sifat umum dari hal-hal di atas, perkiraan Medexus mengenai pendapatan tingkat produk dari komersialisasi Grafapex (treosulfan) untuk injeksi di Amerika Serikat didasarkan pada sejumlah faktor dan asumsi seperti yang dijelaskan dalam laporan tahunan terbaru Medexus. formulir informasi serta diskusi dan analisis manajemen, dan termasuk rencana komersial, akses pasar, dan strategi medis Medexus, yang keberhasilannya sebagian bergantung pada lanskap peraturan AS dan dinamika terkait, termasuk potensi masa depan perubahan pada masing-masing perusahaan, dan dapat menimbulkan serta mempengaruhi paparan terhadap risiko komersial, hukum, dan peraturan. Karena pernyataan berwawasan ke depan berhubungan dengan peristiwa dan kondisi di masa depan, maka pada dasarnya pernyataan tersebut memerlukan asumsi dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang melekat. Medexus memperingatkan bahwa, meskipun asumsi-asumsi tersebut diyakini masuk akal dalam situasi tersebut, risiko dan ketidakpastian ini berarti bahwa hasil aktual dapat berbeda, dan dapat berbeda secara material, dari ekspektasi yang terkandung dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan. Faktor risiko material mencakup, namun tidak terbatas pada, hal-hal yang ditetapkan dalam materi Medexus yang diajukan ke otoritas pengatur sekuritas Kanada dari waktu ke waktu, termasuk formulir informasi tahunan terbaru Medexus serta diskusi dan analisis manajemen. Selain itu, risiko dan ketidakpastian spesifik yang relevan dengan isi siaran pers ini mencakup, antara lain: ketidakpastian yang melekat dalam inisiatif penelitian (termasuk kemungkinan adanya data baru yang kurang baik dan analisis lebih lanjut terhadap data yang sudah ada); risiko bahwa data dapat menimbulkan interpretasi dan penilaian yang berbeda oleh pihak ketiga terkait; dan apakah pihak ketiga yang relevan akan puas dengan desain dan metodologi serta hasil studi yang relevan, yang akan bergantung pada banyak faktor, termasuk penentuan apakah manfaat produk lebih besar daripada risiko yang diketahui dan penentuan kemanjuran dan efektivitas biaya produk. dalam konteks fasilitas tertentu (yang bervariasi menurut jenis fasilitas). Oleh karena itu, kita tidak boleh terlalu bergantung pada pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini, yang hanya dibuat pada tanggal rilis berita ini. Selain diwajibkan secara khusus oleh undang-undang, Medexus tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan informasi baru, baik yang terjadi setelahnya atau sebaliknya.

SUMBER Medexus Pharmaceuticals Inc.

Diposting : 2025-01-23 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer