La FDA approva il regime preparativo di Grafapex (treosulfan) per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

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La FDA approva il regime preparatorio di Grafapex (treosulfan) per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

Il 22 gennaio 2025, Medexus è stata informata che la FDA ha approvato Grafapex, un agente alchilante, con fludarabina come regime preparatorio per il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (alloHSCT) in pazienti adulti e pediatrici per un anno di età pari o superiore a quelli affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) o sindrome mielodisplastica (MDS). Grafapex detiene la designazione di farmaco orfano ai sensi dell'Orphan Drug Act, il che significa che il prodotto beneficerà di un massimo di sette anni e mezzo di esclusività normativa nell'indicazione approvata dalla FDA. Medexus detiene i diritti commerciali esclusivi su Grafapex negli Stati Uniti in base a un accordo di licenza esclusiva del febbraio 2021 con medac GmbH.

"Siamo lieti di segnalare questo sviluppo positivo, che segna un passo avanti strategicamente importante per la nostra attività e, soprattutto, andrà ora a beneficio dei pazienti idonei in tutti gli Stati Uniti", ha commentato Ken d'Entremont, amministratore delegato di Medexus. "Grafapex non solo darà un contributo sostanziale ad alloHSCT negli Stati Uniti, ma consoliderà anche la posizione di leadership di Medexus in questo campo terapeutico."

"Puntiamo a un lancio commerciale nella prima metà dell'anno solare 2025 e, data la nostra recente esperienza in Canada, siamo molto ottimisti riguardo al potenziale di Grafapex nel mercato statunitense", ha aggiunto Richard Labelle, direttore operativo di Medexus. "Prevediamo che Grafapex avrà un impatto significativo sulle entrate totali di Medexus e riteniamo che le entrate annuali a livello di prodotto negli Stati Uniti possano potenzialmente superare i 100 milioni di dollari entro cinque anni dal lancio commerciale."

"Questa approvazione della FDA fornisce un'opzione utile per i pazienti adulti e pediatrici, con il potenziale di migliorare la sopravvivenza globale riducendo al minimo gli effetti collaterali", ha affermato il dott. Filippo Milano, medico-scienziato specializzato in trapianti di cellule staminali e ricercatore principale in studi clinici con treosulfan come parte di un regime di condizionamento.

Informazioni su Grafapex (treosulfan) iniettabile

Grafapex (treosulfan) iniettabile, un agente alchilante, è indicato in combinazione con fludarabina come regime preparatorio per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a un anno affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) ) o sindrome mielodisplastica (MDS). Grafapex detiene la designazione di farmaco orfano ai sensi dell'Orphan Drug Act, il che significa che il prodotto beneficerà di un periodo di sette anni di esclusività normativa nell'indicazione approvata dalla FDA.

Le informazioni complete sulla prescrizione di Grafapex saranno disponibili sul sito Database dei farmaci Drugs@FDA su www.fda.gov.

L'efficacia è stata valutata nello studio MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), uno studio randomizzato con controllo attivo che ha confrontato treosulfan con busulfan con fludarabina come regime preparatorio per il trapianto allogenico. I pazienti eleggibili includevano adulti di età compresa tra 18 e 70 anni con AML o MDS, performance status Karnofsky ≥ 60% ed età ≥ 50 anni o punteggio dell'indice di comorbidità del trapianto di cellule ematopoietiche [HCTCI] > 2. Sono stati 570 i pazienti randomizzati a treosulfan (n=280) o busulfan (n=290).

La principale misura di esito di efficacia era la sopravvivenza globale (OS), definita come il tempo dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa . L’hazard ratio per la sopravvivenza globale (stratificato per tipo di donatore e gruppo di rischio) rispetto a busulfan è stato 0,67 (IC al 95%: 0,51, 0,90) nella popolazione randomizzata, 0,73 (IC al 95%: 0,51, 1,06) nei pazienti con leucemia mieloide acuta e 0,64 (IC 95%: 0,40, 1,02) in pazienti con MDS.

Le reazioni avverse più comuni (≥20%) sono state dolore muscoloscheletrico, stomatite, piressia, nausea, edema, infezione e vomito. Anomalie di laboratorio non ematologiche selezionate di grado 3 o 4 erano aumento della GGT (gamma-glutamil transferasi), aumento della bilirubina, aumento dell'ALT (alanina aminotransferasi), aumento dell'AST (aspartato aminotransferasi) e aumento della creatinina.

La dose raccomandata di treosulfan è 10 g/m2 al giorno nei giorni -4, -3 e -2 in combinazione con fludarabina 30 mg/m2 al giorno nei giorni -6, -5, -4, -3 e -2 e infusione di cellule staminali ematopoietiche allogeniche il giorno 0.

Per ulteriori informazioni su Grafapex, comprese importanti informazioni sulla sicurezza, consultare le informazioni complete sulla prescrizione, che saranno disponibili nel database dei farmaci Drugs@FDA all'indirizzo www.fda.gov. Per ulteriori informazioni sullo studio clinico cardine di fase 3 sul treosulfan condotto da medac GmbH, compresi i suoi metodi, risultati e conclusioni, e sulla pubblicazione dello studio sull'American Journal of Hematology, incluso un collegamento alla pubblicazione completa, vedere il documento di Medexus Comunicato stampa del 6 giugno 2022, inclusa la sezione intitolata "Informazioni sullo studio", disponibile nella sezione Investitori-News ed Eventi del sito web aziendale di Medexus.

Grafapex (treosulfan) iniettabile è approvato dalla FDA per la vendita e l'uso solo negli Stati Uniti e non è destinato all'esportazione al di fuori degli Stati Uniti. Medexus non garantisce che Grafapex (treosulfan) iniettabile sia appropriato o autorizzato per la vendita o l'uso da parte di persone che non si trovano negli Stati Uniti.

Informazioni su Medexus

Medexus è un'azienda leader nel settore farmaceutico specializzato con una forte piattaforma commerciale nordamericana e un portafoglio in crescita di soluzioni innovative per il trattamento delle malattie rare. L'attuale focus di Medexus è rivolto alle aree terapeutiche di oncologia, ematologia, reumatologia, malattie autoimmuni, allergie e dermatologia. Per ulteriori informazioni su Medexus e il suo portafoglio di prodotti, consultare il sito Web aziendale della società all'indirizzo www.medexus.com e i suoi documenti su SEDAR+ all'indirizzo www.sedarplus.ca.

Dichiarazioni previsionali

Alcune dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa contengono informazioni previsionali ai sensi delle leggi applicabili sui titoli, note anche e/o denominate "forward informazioni previsionali" o "dichiarazioni previsionali". Le parole "anticipa", "crede", "si aspetta", "volontà", "pianifica", "potenziale", "prospettive" e parole, frasi o espressioni simili sono spesso intese a identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengono queste parole, frasi o espressioni identificative. Specifiche dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa includono, ma non sono limitate a, informazioni contenute in dichiarazioni riguardanti uno qualsiasi dei seguenti: aspettative e piani di Medexus riguardanti la crescita futura, i ricavi e le spese (anche in relazione alla commercializzazione di Grafapex (treosulfan ) per l'iniezione e i ricavi a livello di prodotto generati dalla sua commercializzazione negli Stati Uniti); i potenziali benefici di Grafapex (treosulfan) per iniezione; i tempi previsti per qualsiasi lancio commerciale del prodotto negli Stati Uniti e le relative aspettative relative a Grafapex (treosulfan) iniettabile e le prospettive e le prestazioni del prodotto, anche per quanto riguarda la sua potenziale adozione e utilizzo negli Stati Uniti e qualsiasi livello di prodotto correlato ricavi, inclusa la potenziale posizione competitiva del prodotto e le tendenze previste e le potenziali sfide nel mercato in cui si prevede che il prodotto competerà; il risultato atteso della valutazione in corso da parte di Medexus e medac dell'importo fondamentale da pagare ai sensi dell'accordo statunitense sul treosulfan; La strategia di allocazione del capitale di Medexus, comprese le aspettative riguardanti la disponibilità di liquidità e fondi derivanti dalle operazioni, la generazione di flussi di cassa e l'allocazione del capitale e le esigenze di liquidità previste, i requisiti di capitale e le esigenze e la capacità di garantire finanziamenti aggiuntivi (in particolare qualsiasi aspettativa relativa al pagamento di il pagamento di traguardo normativo che è diventato pagabile ai sensi dell'accordo GRAFAPEX della società al verificarsi e che dipende dai termini dell'approvazione della FDA); e le stime preliminari e qualsiasi commento riguardante i risultati operativi e finanziari di Medexus per il terzo trimestre fiscale 2025 della società (che rimangono soggetti al completamento della chiusura finanziaria di Medexus e ad altre procedure). Infine, le dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa includono dichiarazioni riguardanti il ​​verificarsi, i tempi e i risultati attesi, e qualsiasi conseguenza correlata per il prodotto e Medexus, delle trattative in corso e dei disaccordi di Medexus con il licenziante dei diritti di commercializzazione di Medexus a Gleolan rispetto a l'accordo Gleolan statunitense, compresi eventuali processi di risoluzione delle controversie informali e/o formali che le parti stanno attualmente perseguendo e continueranno a perseguire in futuro, e altrimenti per quanto riguarda i rapporti commerciali delle parti negli Stati Uniti e in Canada. Queste dichiarazioni e informazioni si basano sulle attuali aspettative e ipotesi di Medexus, inclusi fattori o ipotesi applicati nel trarre una conclusione o fare una previsione o proiezione, e comprese ipotesi basate su linee guida normative, tendenze storiche, condizioni attuali e sviluppi futuri attesi. In particolare, e senza limitare la generalità di quanto sopra, la stima di Medexus dei ricavi a livello di prodotto derivanti dalla commercializzazione di Grafapex (treosulfan) per iniezione negli Stati Uniti si basa su una serie di tali fattori e ipotesi, come descritto nel più recente rapporto annuale di Medexus modulo informativo e discussione e analisi del management, comprese le strategie commerciali, di accesso al mercato e mediche pianificate di Medexus, il cui successo dipenderà in parte dal panorama normativo statunitense e dalle relative dinamiche, comprese le potenziali modifiche future a ciascuno di essi e possono introdurre e influenzare l’esposizione a rischi commerciali, legali e normativi. Poiché le dichiarazioni previsionali si riferiscono a eventi e condizioni futuri, per loro stessa natura richiedono la formulazione di ipotesi e comportano rischi e incertezze inerenti. Medexus avverte che, sebbene le ipotesi siano ritenute ragionevoli date le circostanze, questi rischi e incertezze significano che i risultati effettivi potrebbero differire, e potrebbero differire materialmente, dalle aspettative contemplate dalle dichiarazioni previsionali. I fattori di rischio materiali includono, ma non sono limitati a, quelli indicati nei materiali di Medexus depositati di volta in volta presso le autorità canadesi di regolamentazione dei titoli, compreso il modulo informativo annuale più recente di Medexus e le discussioni e analisi del management. 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Fatto salvo quanto specificamente richiesto dalla legge, Medexus non si assume alcun obbligo di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali per riflettere nuove informazioni, successive o meno.

FONTE Medexus Pharmaceuticals Inc.

Pubblicato : 2025-01-23 12:00

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