FDA が同種造血幹細胞移植のための Grafapex (トレオスルファン) 準備レジメンを承認

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FDA が同種造血幹細胞移植のための Grafapex (トレオスルファン) 準備レジメンを承認

2025 年 1 月 22 日、Medexus は、FDA がアルキル化剤である Grafapex を承認したと知らされました。同種造血幹細胞移植の準備レジメンとしてのフルダラビンとの併用急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）の1歳以上の成人および小児患者を対象とした（alloHSCT）。 Grafapex は希少疾病用医薬品法に基づく希少疾病用医薬品指定を取得しています。これは、この製品が FDA 承認の適応症において最長 7 年半の規制上の独占権の恩恵を受けることを意味します。 Medexus は、medac GmbH との 2021 年 2 月の独占的ライセンス契約に基づいて、米国における Grafapex の独占的商業権を保有しています。

「この前向きな進展を報告できることをうれしく思います。これは当社のビジネスにとって戦略的に重要な前進であり、重要なことに、全米の適格な患者に利益をもたらすことになります」と、Medexus の最高経営責任者 Ken d'Entremont はコメントしました。 「Grafapex は米国における alloHSCT に多大な貢献をするだけでなく、この治療分野における Medexus のリーダー的地位を確固たるものにするでしょう。」

「当社は暦年前半の商業発売を目指しています。」 2025 年であり、カナダでの最近の経験を考慮すると、米国市場における Grafapex の可能性について非常に楽観的です」と Medexus の最高執行責任者 Richard Labelle 氏は付け加えました。 「私たちは、Grafapex が Medexus の総収益に大きな影響を与えると予想しており、米国での製品レベルの年間収益は商用発売後 5 年以内に 1 億米ドルを超える可能性があると考えています。」

「今回の FDA の承認は、副作用を最小限に抑えながら全生存期間を延長する可能性のある、成人患者と小児患者にとって有用な選択肢を提供します」と、幹細胞移植の医師兼科学者であり、トレオスルファンを使用した臨床試験の主任研究者であるフィリッポ ミラノ博士は述べました。

注射用 Grafapex (トレオスルファン) について

アルキル化剤である注射用の Grafapex (トレオスルファン) は、急性骨髄性白血病 (AML) の 1 歳以上の成人および小児患者に対する同種造血幹細胞移植 (alloHSCT) の準備レジメンとして、フルダラビンとの併用が適応となります。 ）または骨髄異形成症候群（MDS）。 Grafapex は、希少疾病用医薬品法に基づく希少疾病用医薬品指定を取得しています。これは、この製品が FDA 承認の適応症における 7 年間の規制上の独占権の恩恵を受けることを意味します。

Grafapex の完全な処方情報は、次のサイトで入手できます。 Drugs@FDA 医薬品データベース (www.fda.gov)。

有効性は、同種異系移植の準備レジメンとして、トレオスルファンとブスルファンおよびフルダラビンを比較するランダム化実薬対照試験である MC-FludT.14/L 試験 II (NCT00822393) で評価されました。対象となる患者には、AMLまたはMDSを患い、カルノフスキーパフォーマンスステータスが60％以上、年齢が50歳以上、または造血細胞移植併存疾患指数[HCTCI]スコアが2以上の18～70歳の成人が含まれた。 570 人の患者がトレオスルファン (n=280) またはブスルファン (n=290) に無作為に割り付けられました。

主な有効性アウトカム尺度は、無作為化から何らかの原因で死亡するまでの時間として定義される全生存期間 (OS) でした。 。ブスルファンと比較したOSのハザード比（ドナーの種類とリスクグループで階層化）は、無作為化集団で0.67（95％CI：0.51～0.90）、AML患者では0.73（95％CI：0.51～1.06）、0.64でした。 MDS 患者における (95% CI: 0.40、1.02)。

最も一般的な副作用 (20% 以上) は、筋骨格系の痛み、口内炎、発熱、吐き気、浮腫、感染症、嘔吐でした。選択されたグレード 3 または 4 の非血液検査異常は、GGT (ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ) の増加、ビリルビンの増加、ALT (アラニンアミノトランスフェラーゼ) の増加、AST (アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ) の増加、およびクレアチニンの増加でした。

トレオスルファンの推奨用量フルダラビン 30 と併用して -4、-3、-2 日目に毎日 10 g/m2 を投与します。 -6、-5、-4、-3、-2 日目には毎日 mg/m2 を投与し、0 日目には同種造血幹細胞注入を行います。

重要な安全性情報を含む Grafapex の詳細については、www.fda.gov の Drugs@FDA 医薬品データベースで入手可能な完全な処方情報を参照してください。 medac GmbH が実施したトレオスルファンの極めて重要な第 3 相臨床試験 (その方法、結果、結論を含む) の詳細と、出版物全文へのリンクを含む American Journal of Hematology への研究の掲載に関する詳細については、Medexus の Web サイトを参照してください。 「研究について」というタイトルのセクションを含む、2022 年 6 月 6 日のプレス リリース。Medexus の企業 Web サイトの「投資家向けニュース & イベント」セクションから入手できます。

注射用の Grafapex (トレオスルファン) は、米国内でのみ販売および使用が FDA によって承認されており、米国外への輸出は意図されていません。 Medexus は、注射用 Grafapex (トレオスルファン) が米国以外の場所に居住する人に適している、または米国以外の場所に居住する人への販売または使用が許可されているという表明を行いません。

メデクサスについて

メデクサスは、北米の強力な商業プラットフォームと、革新的な希少疾患治療ソリューションのポートフォリオを拡大している大手特殊製薬会社です。メデクサスは現在、腫瘍学、血液学、リウマチ学、自己免疫疾患、アレルギー、皮膚科の治療分野に重点を置いています。 Medexus とその製品ポートフォリオの詳細については、同社の企業 Web サイト（www.medexus.com）および SEDAR+ に関する提出書類（www.sedarplus.ca）をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

このニュースリリースの特定の記述には、適用される証券法の意味における将来の見通しに関する情報が含まれており、「将来の見通し」とも呼ばれます。 -「将来の見通しに関する情報」または「将来の見通しに関する記述」。 「予想する」、「信じる」、「期待する」、「するだろう」、「計画」、「可能性」、「見通し」、および同様の単語、フレーズ、または表現は、多くの場合、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としていますが、そうではありません。すべての将来予想に関する記述には、これらを特定する単語、フレーズ、または表現が含まれています。このニュースリリースにおける特定の将来の見通しに関する記述には、以下のいずれかに関する記述に含まれる情報が含まれますが、これらに限定されません。 将来の成長、収益、費用に関するメデクサスの期待と計画 (Grafapex (トレオスルファン) の商品化に関するものを含む) ）注射用および米国での商業化から生じる製品レベルの収益）。 Grafapex (トレオスルファン) 注射の潜在的な利点。米国での製品の商業発売の予想時期、および注射用 Grafapex (トレオスルファン) に関する関連する期待、米国および関連製品レベルでの採用および使用の可能性を含む製品の見通しと性能収益、および製品の潜在的な競争上の地位、製品が競合すると予想される市場における予想される傾向と潜在的な課題を含みます。米国のトレオスルファン協定に基づいて支払われるマイルストーン金額についてのメデクサスとメダックの継続的な評価の予想される結果。メデクサスの資本配分戦略。これには、手元資金と営業資金の利用可能性、キャッシュフロー生成、資本配分に関する期待、および予想される現金需要、資本要件、追加資金調達のニーズと確保能力（特に、資金の支払いに関する期待が含まれます） FDA の承認が発生した場合、およびその条件に応じて会社の GRAFAPEX 契約に基づいて支払われるようになった規制上のマイルストーンの支払い)。およびメデクサスの2025会計年度第3四半期の営業および財務結果の暫定予想およびコメント（これらは引き続きメデクサスの決算およびその他の手続きの完了の対象となります）。最後に、このニュースリリースの将来予想に関する記述には、Medexus と Gleolan に対する Medexus の商品化権のライセンサーとの現在進行中の交渉および意見の相違の発生、タイミング、予想される結果、および製品と Medexus に対する関連する結果に関する記述が含まれます。米国 Gleolan 協定（両当事者が現在追求しており、将来も追求し続ける非公式および/または公式の紛争解決プロセス、および米国における当事者のビジネス関係に関するその他の事項を含む）州とカナダ。これらの記述および情報は、結論を導き出すとき、または予測や予測を行う際に適用された要因や仮定、規制ガイドライン、過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開に基づく仮定を含む、Medexus の現在の期待および仮定に基づいています。特に、前述の一般性を制限することなく、米国における注射用グラファペックス（トレオスルファン）の商品化による製品レベルの収益に関するメデクサスの推定は、メデクサスの最新の年次報告書に記載されているように、多くのそのような要因と仮定に基づいています。情報フォームと経営陣の議論と分析、そしてメデクサスが計画している商業戦略、市場アクセス戦略、医療戦略が含まれており、その成功は部分的に米国の規制状況と関連する状況に依存します。それぞれに対する潜在的な将来の変更を含むダイナミクスが影響し、商業的、法的、規制上のリスクにさらされる可能性があります。将来の見通しに関する記述は将来の出来事や状況に関するものであるため、その性質上、仮定を行う必要があり、固有のリスクと不確実性が伴います。メデクサスは、この仮定は状況において合理的であると考えられるが、これらのリスクと不確実性は、実際の結果が将来の見通しに関する記述で想定されている期待とは異なる可能性があり、また大幅に異なる可能性があることを意味すると警告しています。重要なリスク要因には、メデクサスの最新の年次情報フォームや経営陣による議論と分析など、カナダの証券規制当局に随時提出されるメデクサスの資料に記載されているものが含まれますが、これらに限定されません。さらに、このニュースリリースの内容に関連する具体的なリスクと不確実性には、以下のものが含まれます。 研究活動に内在する不確実性 (不利な新しいデータや既存データのさらなる分析の可能性を含む)データが関連する第三者によって異なる解釈や評価を受けるリスク。関連する第三者が関連する研究の設計と方法論、およびその結果に満足するかどうか。これは、製品の利点が既知のリスクを上回るかどうかの判断や、製品の有効性と費用対効果の判断など、多くの要因によって決まります。特定の施設のコンテキスト内 (施設の種類によって異なります)。したがって、このニュースリリースの日付時点でのみ行われるこれらの将来予想に関する記述に過度に依存すべきではありません。法律で特に義務付けられている場合を除き、Medexus は、事後またはその他の新しい情報を反映するために将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

出典 Medexus Pharmaceuticals Inc.

投稿しました : 2025-01-23 12:00

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