FDA Nyetujoni Regimen Preparatif Grafapex (treosulfan) kanggo Transplantasi Sel Induk Alogenik Hematopoietik

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Regimen Preparatif Grafapex (treosulfan) kanggo Transplantasi Sel Induk Hematopoetik Alogenik

Ing tanggal 22 Januari 2025, Medexus dilaporake yen FDA nyetujoni Grafapex, agen alkylating, karo fludarabine minangka regimen preparatif kanggo transplantasi sel induk hematopoietik alogenik (alloHSCT) ing wong diwasa lan pasien pediatrik sing umur setaun utawa luwih karo leukemia myeloid akut (AML) utawa sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex nduwe Penetapan Obat Orphan miturut Undhang-undhang Narkoba Orphan, tegese produk kasebut bakal entuk manfaat saka eksklusivitas peraturan nganti pitung setengah taun ing indikasi sing disetujoni FDA. Medexus nduweni hak komersial eksklusif kanggo Grafapex ing Amerika Serikat miturut perjanjian lisensi eksklusif Februari 2021 karo medac GmbH.

"We are pleased kanggo laporan pembangunan positif iki, kang nandhani langkah strategis penting maju kanggo bisnis kita lan, Jahwéh, saiki bakal entuk manfaat kanggo patients sing layak ing saindhenging Amerika Serikat," komentar Ken d'Entremont, Medexus's Chief Executive Officer. "Ora mung Grafapex bakal menehi kontribusi gedhe kanggo alloHSCT ing Amerika Serikat, nanging uga nguatake posisi kepemimpinan Medexus ing bidang terapeutik iki."

"Kita nargetake peluncuran komersial ing paruh pertama taun kalender 2025, lan diwenehi pengalaman anyar ing Kanada, kita optimistis banget babagan potensial Grafapex ing pasar AS, "tambah Richard Labelle, Chief Operating Officer Medexus. "Kita ngarepake manawa Grafapex bakal duwe pengaruh sing signifikan marang total revenue Medexus lan percaya yen revenue tingkat produk taunan ing Amerika Serikat duweni potensi ngluwihi US$100 yuta sajrone limang taun sawise diluncurake komersial."

"Persetujuan FDA iki nyedhiyakake pilihan sing migunani kanggo pasien diwasa lan bocah, kanthi potensial kanggo ningkatake kaslametan sakabèhé nalika nyuda efek samping," ujare Dr Filippo Milano, dokter-ilmuwan transplantasi sel induk lan peneliti utama ing uji klinis nggunakake treosulfan minangka bagéan saka regimen kahanan.

Babagan Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi

Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi, agen alkylating, dituduhake kanthi kombinasi karo fludarabine minangka regimen preparatif kanggo transplantasi sel induk hematopoietik allogeneic (alloHSCT) ing pasien diwasa lan bocah-bocah umur setaun utawa luwih kanthi leukemia myeloid akut (AML). utawa sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex nduwe sebutan Orphan Drug miturut Undhang-undhang Narkoba Orphan, tegese produk kasebut bakal entuk manfaat saka periode pitung taun saka eksklusivitas peraturan ing indikasi sing disetujoni FDA.

Informasi resep lengkap kanggo Grafapex bakal kasedhiya ing Database obat Drugs@FDA ing www.fda.gov.

Efikasi dievaluasi ing MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), uji coba kontrol aktif kanthi acak mbandhingake treosulfan kanggo busulfan karo fludarabine minangka regimen preparatif kanggo transplantasi alogenik. Pasien sing layak kalebu wong diwasa 18 nganti 70 taun kanthi AML utawa MDS, status kinerja Karnofsky ≥60%, lan umur ≥50 taun utawa skor indeks komorbiditas transplantasi sel hematopoietik [HCTCI]> 2. Ana 570 pasien kanthi acak dadi treosulfan (n=280) utawa busulfan (n=290).

Ukuran asil khasiat utama yaiku kaslametan sakabèhé (OS), sing ditetepake minangka wektu saka pengacakan nganti mati saka sabab apa wae. . Rasio bahaya kanggo OS (stratifikasi miturut jinis donor lan klompok risiko) dibandhingake karo busulfan yaiku 0,67 (95% CI: 0,51, 0,90) ing populasi acak, 0,73 (95% CI: 0,51, 1,06) ing pasien karo AML, lan 0,64 (95% CI: 0.40, 1.02) ing pasien MDS.

Reaksi salabetipun sing paling umum (≥20%) yaiku nyeri muskuloskeletal, stomatitis, pyrexia, mual, edema, infeksi, lan muntah. Kelainan laboratorium nonhematologis Grade 3 utawa 4 sing dipilih yaiku peningkatan GGT (gamma-glutamyl transferase), tambah bilirubin, tambah ALT (alanine aminotransferase), tambah AST (aspartate aminotransferase), lan tambah kreatinin.

Dosis treosulfan sing disaranake yaiku 10 g / m2 saben dina ing dina -4, -3, lan -2 kanthi kombinasi karo fludarabine 30 mg / m2 saben dina saben dina. -6, -5, -4, -3, lan -2, lan infus sel induk hematopoietik alogenik ing dina 0.

Kanggo informasi luwih lengkap babagan Grafapex, kalebu informasi safety sing penting, deleng informasi resep lengkap, sing bakal kasedhiya ing database obat Drugs@FDA ing www.fda.gov. Kanggo informasi luwih lengkap babagan uji klinis treosulfan fase 3 pivotal sing ditindakake dening medac GmbH, kalebu metode, asil, lan kesimpulan, lan babagan publikasi sinau ing American Journal of Hematology, kalebu link menyang publikasi lengkap, deleng Medexus's Rilis pers 6 Juni 2022, kalebu bagean kanthi judhul "Babagan sinau", kasedhiya ing bagean Investor-News & Events saka perusahaan Medexus situs web.

Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi disetujoni dening FDA kanggo didol lan digunakake mung ing Amerika Serikat lan ora dimaksudake kanggo ekspor ing njaba Amerika Serikat. Medexus ora nyatakake yen Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi cocok kanggo, utawa diwenehi wewenang kanggo didol utawa digunakake dening, wong sing ora ana ing Amerika Serikat.

Babagan Medexus

Medexus minangka perusahaan farmasi khusus terkemuka kanthi platform komersial Amerika Utara sing kuwat lan portofolio solusi perawatan penyakit sing inovatif lan langka sing berkembang. Fokus Medexus saiki yaiku babagan terapi onkologi, hematologi, reumatologi, penyakit auto-imun, alergi, lan dermatologi. Kanggo informasi luwih lengkap babagan Medexus lan portofolio produk, bukak situs web perusahaan ing www.medexus.com lan file ing SEDAR+ ing www.sedarplus.ca.

Pernyataan sing Berorientasi Maju

Pernyataan tartamtu ing rilis warta iki ngemot informasi sing ngarep-arep ing makna hukum sekuritas sing ditrapake, uga dikenal lan/utawa diarani "maju -looking information" utawa "statement forward-looking." Tembung "antisipasi", "pracaya", "ngarepake", "bakal", "rencana", "potensial", "prospek", lan tembung, frase, utawa ekspresi sing padha asring dimaksudake kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep, sanajan ora. kabeh pratelan ngarep-arep ngemot tembung, frasa, utawa ekspresi kasebut. Pernyataan ngarep khusus ing release warta iki kalebu, nanging ora diwatesi, informasi sing ana ing statement babagan samubarang ing ngisor iki: Pangarepan lan rencana Medexus babagan wutah, bathi, lan biaya ing mangsa ngarep (kalebu babagan komersialisasi Grafapex (treosulfan). ) kanggo injeksi lan revenue tingkat produk sing bakal diasilake saka komersialisasi ing Amerika Serikat); keuntungan potensial saka Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi; wektu samesthine kanggo peluncuran komersial produk ing Amerika Serikat lan pangarepan sing gegandhengan karo Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi lan prospek lan kinerja prodhuk, kalebu ing babagan potensial adopsi lan panggunaan ing Amerika Serikat lan tingkat produk sing gegandhengan. revenue, lan kalebu posisi competitive potensial prodhuk lan tren diantisipasi lan tantangan potensial ing pasar kang prodhuk wis samesthine kanggo saingan; asil samesthine saka Medexus lan medac evaluasi aktif saka jumlah milestone kebayar miturut persetujuan treosulfan US; Strategi alokasi modal Medexus, kalebu pangarepan babagan kasedhiyan awis lan dana saka operasi, ngasilake arus kas, lan alokasi modal lan kabutuhan awis sing diantisipasi, syarat modal, lan kabutuhan lan kemampuan kanggo ngamanake pendanaan tambahan (utamane pangarepan babagan pambayaran pembayaran milestone peraturan sing dadi kebayar ing persetujuan GRAFAPEX perusahaan nalika kedadeyan, lan gumantung ing syarat-syarat persetujuan FDA); lan prakiraan awal, lan komentar babagan, asil operasi lan finansial Medexus kanggo fiskal Q3 2025 perusahaan (sing tetep tundhuk ngrampungake penutupan finansial Medexus lan prosedur liyane). Pungkasan, pratelan sing ngarepake ing release warta iki kalebu pratelan babagan kedadeyan, wektu, lan asil sing dikarepake, lan akibat sing ana gandhengane karo produk lan Medexus, saka rembugan lan ora setuju Medexus karo pemberi lisensi hak komersialisasi Medexus marang Gleolan babagan perjanjian Gleolan AS, kalebu proses resolusi regejegan informal lan/utawa formal sing saiki ditindakake para pihak lan bakal terus ditindakake ing mangsa, lan liyane babagan hubungan bisnis saka pihak ing Amerika Serikat lan Kanada. Pernyataan lan informasi kasebut adhedhasar pangarepan lan asumsi saiki Medexus, kalebu faktor utawa asumsi sing ditrapake kanggo nggawe kesimpulan utawa nggawe ramalan utawa proyeksi, lan kalebu asumsi adhedhasar pedoman regulasi, tren sejarah, kahanan saiki, lan pangembangan mangsa ngarep. Utamane, lan tanpa mbatesi umume sing kasebut ing ndhuwur, perkiraan Medexus babagan pendapatan tingkat produk saka komersialisasi Grafapex (treosulfan) kanggo injeksi ing Amerika Serikat adhedhasar sawetara faktor lan asumsi kasebut, kaya sing diterangake ing Medexus taunan paling anyar. wangun informasi lan diskusi lan analisis manajemen, lan kalebu rencana komersial, akses pasar, lan strategi medis Medexus, sing sukses bakal gumantung ing lanskap peraturan AS lan dinamika related, kalebu owah-owahan mangsa potensial kanggo saben, lan bisa introduce lan mengaruhi cahya kanggo komersial, legal, lan resiko peraturan. Amarga pratelan sing ngarep-arep ana hubungane karo kedadeyan lan kahanan sing bakal teka, mula kudu nggawe asumsi lan kalebu risiko lan kahanan sing durung mesthi. Medexus ngelingake yen, sanajan asumsi kasebut dianggep cukup ing kahanan kasebut, risiko lan kahanan sing durung mesthi kasebut tegese asil nyata bisa beda-beda, lan bisa beda-beda sacara material, saka pangarepan sing dipikirake dening pratelan sing ngarep-arep. Faktor risiko material kalebu, nanging ora winates kanggo, sing diatur ing bahan Medexus kang diajukake karo panguwasa peraturan securities Kanada saka wektu kanggo wektu, kalebu wangun informasi taunan paling anyar Medexus lan diskusi Manajemen lan analisis. Kajaba iku, risiko tartamtu lan kahanan sing durung mesthi sing cocog karo isi rilis warta iki kalebu, ing antarane: kahanan sing durung mesthi sing ana ing inisiatif riset (kalebu kemungkinan data anyar sing ora apik lan analisis data sing wis ana); risiko yen data tundhuk interpretasi lan penilaian sing beda-beda dening pihak katelu sing relevan; lan apa pihak katelu sing cocog bakal wareg karo desain lan metodologi lan asil saka panaliten sing cocog, sing bakal gumantung ing akeh faktor, kalebu tekad apa keuntungan produk luwih gedhe tinimbang risiko sing dikenal lan nemtokake efektifitas lan efektifitas produk. ing konteks fasilitas tartamtu (sing beda-beda miturut jinis fasilitas). Pramila, katergantungan sing berlebihan ora kudu dilebokake ing pratelan sing ngarep-arep iki, sing mung ditindakake wiwit tanggal rilis warta iki. Kejaba sing diwajibake khusus dening hukum, Medexus ora duwe kewajiban kanggo nganyari pratelan sing ngarep-arep kanggo nggambarake informasi anyar, sabanjure utawa liya.

SUMBER Medexus Pharmaceuticals Inc.

Dikirim : 2025-01-23 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer