FDA, 동종 조혈모세포 이식을 위한 Grafapex(treosulfan) 준비 요법 승인

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FDA는 동종 조혈 줄기 세포 이식을 위한 Grafapex(treosulfan) 준비 요법을 승인했습니다.

2025년 1월 22일, Medexus는 FDA가 알킬화제인 Grafapex를 승인했다는 통보를 받았습니다. 동종조혈모세포이식(alloHSCT)을 위한 예비 요법으로 플루다라빈과 병용 급성 골수성 백혈병(AML) 또는 골수이형성증후군(MDS)이 있는 1세 이상의 성인 및 소아 환자에서. Grafapex는 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 희귀의약품 지정을 보유하고 있습니다. 이는 이 제품이 FDA 승인 적응증에서 최대 7년 반 동안 규제 독점 혜택을 누릴 수 있다는 것을 의미합니다. Medexus는 medac GmbH와의 2021년 2월 독점 라이센스 계약에 따라 미국에서 Grafapex에 대한 독점적인 상업적 권리를 보유하고 있습니다.

Medexus의 최고경영자(CEO)인 Ken d'Entremont는 "우리 사업에 있어 전략적으로 중요한 진전을 의미하는 긍정적인 발전을 보고하게 되어 기쁘게 생각하며, 무엇보다도 이제 미국 전역의 자격을 갖춘 환자들에게 혜택을 줄 것입니다"라고 말했습니다. "Grafapex는 미국의 alloHSCT에 상당한 기여를 할 뿐만 아니라 이 치료 분야에서 Medexus의 리더십 위치를 확고히 할 것입니다."

"올해 상반기 상용 출시를 목표로 하고 있습니다. Medexus의 COO인 Richard Labelle는 "2025년, 그리고 캐나다에서의 최근 경험을 고려할 때 미국 시장에서 Grafapex의 잠재력에 대해 매우 낙관하고 있습니다"라고 덧붙였습니다. "우리는 Grafapex가 Medexus의 총 수익에 의미 있는 영향을 미칠 것으로 예상하며 미국의 연간 제품 수준 수익이 상용 출시 후 5년 이내에 1억 달러를 초과할 가능성이 있다고 믿습니다."

"이번 FDA 승인은 성인 및 소아 환자에게 유용한 옵션을 제공하며 부작용을 최소화하면서 전체 생존율을 높일 수 있는 잠재력을 제공합니다."라고 줄기세포 이식 의사이자 과학자이자 트레오설판을 사용한 임상 시험의 주요 조사자인 Filippo Milano 박사는 말했습니다. 컨디셔닝 요법의 일부로 사용됩니다.

주사용 Grafapex(treosulfan) 정보

주사용 그라파펙스(트레오설판)는 알킬화제로서 플루다라빈과 병용하여 급성 골수성 백혈병(AML)을 앓고 있는 1세 이상의 성인 및 소아 환자의 동종 조혈 줄기세포 이식(alloHSCT)을 위한 예비 요법으로 표시됩니다. ) 또는 골수이형성증후군(MDS). Grafapex는 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 희귀의약품 지정을 보유하고 있습니다. 이는 해당 제품이 FDA 승인 적응증에 대해 7년 동안 규제 독점권을 누릴 수 있다는 의미입니다.

Grafapex에 대한 전체 처방 정보는 다음에서 확인할 수 있습니다. www.fda.gov의 Drugs@FDA 의약품 데이터베이스

동종이계 이식을 위한 준비 요법으로 트레오설판과 부설판, 플루다라빈을 비교하는 무작위 활성 대조 시험인 MC-FludT.14/L 시험 II(NCT00822393)에서 효능이 평가되었습니다. 적격 환자에는 AML 또는 MDS를 앓고 있는 18~70세의 성인, Karnofsky 활동 상태 ≥60%, 연령 ≥50세 또는 조혈 세포 이식 동반 질환 지수(HCTCI) 점수 >2가 포함되었습니다. 570명의 환자가 트레오설판(n=280) 또는 부설판(n=290)으로 무작위 배정되었습니다.

주요 유효성 결과 측정은 전체 생존(OS)으로, 무작위 배정부터 어떤 원인으로든 사망할 때까지의 시간으로 정의됩니다. . 부설판과 비교한 OS(기증자 유형 및 위험군에 따라 계층화)에 대한 위험 비율은 무작위 모집단에서 0.67(95% CI: 0.51, 0.90), AML 환자에서 0.73(95% CI: 0.51, 1.06), 0.64였습니다. (95% CI: 0.40, 1.02) MDS 환자의 경우.

가장 흔한 이상반응(≥20%)은 근골격계 통증, 구내염, 발열, 메스꺼움, 부종, 감염 및 구토였습니다. 선택된 3등급 또는 4등급 비혈액학적 실험실 이상은 GGT(감마-글루타밀 전이효소) 증가, 빌리루빈 증가, ALT(알라닌 아미노전이효소) 증가, AST(아스파르트산 아미노전이효소) 증가, 크레아티닌 증가였습니다.

권장 트레오설판 용량 -4일, -3일, -2일에는 매일 10g/m2이고 플루다라빈은 매일 30mg/m2입니다. -6, -5, -4, -3, -2일에, 그리고 0일에 동종 조혈 줄기세포 주입.

중요한 안전 정보를 포함하여 Grafapex에 대한 자세한 내용은 www.fda.gov의 Drugs@FDA 의약품 데이터베이스에서 제공되는 전체 처방 정보를 참조하세요. 방법, 결과 및 결론을 포함하여 medac GmbH가 수행한 Treosulfan의 중추적인 3상 임상 시험에 대한 자세한 내용과 전체 출판 링크를 포함하여 American Journal of Hematology에 게재된 연구에 대한 자세한 내용은 Medexus의 2022년 6월 6일 보도 자료('연구 정보' 섹션 포함)는 Medexus 기업 웹사이트의 투자자 뉴스 및 이벤트 섹션에서 확인할 수 있습니다.

주사용 Grafapex(트레오설판)는 미국 내에서만 판매 및 사용하도록 FDA의 승인을 받았으며 미국 이외의 지역으로 수출할 수 없습니다. Medexus는 주사용 Grafapex(treosulfan)가 미국에 거주하지 않는 사람에게 적합하거나 판매 또는 사용이 승인되었음을 진술하지 않습니다.

Medexus 소개

Medexus는 강력한 북미 상업 플랫폼과 성장하는 혁신적이고 희귀병 치료 솔루션 포트폴리오를 갖춘 선도적인 전문 제약회사입니다. Medexus는 현재 종양학, 혈액학, 류마티스학, 자가면역 질환, 알레르기 및 피부과 등의 치료 분야에 중점을 두고 있습니다. Medexus 및 해당 제품 포트폴리오에 대한 자세한 내용은 회사의 기업 웹사이트(www.medexus.com)와 SEDAR+(www.sedarplus.ca)에 대한 자료를 참조하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료의 특정 진술에는 해당 증권법의 의미 내에서 "미래 예측"이라고도 알려진 미래 예측 정보가 포함되어 있습니다. -예상 정보' 또는 '미래 예측 진술'. "예상하다", "믿다", "기대하다", "할 것이다", "계획", "잠재력", "전망"이라는 단어와 유사한 단어, 문구 또는 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 의도로 사용되는 경우가 많습니다. 모든 미래 예측 진술에는 이러한 식별 단어, 문구 또는 표현이 포함됩니다. 본 보도자료에 포함된 특정 미래 예측 진술에는 다음 사항에 관한 진술에 포함된 정보가 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. ) 미국 내 상용화를 통해 창출되는 주사제 및 제품 수준 수익) 주사에 대한 Grafapex(treosulfan)의 잠재적 이점; 미국 내 제품의 상업적 출시 예상 시기, 주사제용 Grafapex(트레오설판) 관련 기대치, 제품의 전망 및 성능(미국에서의 잠재적 채택 및 사용, 관련 제품 수준 포함) 수익, 제품의 잠재적인 경쟁적 위치, 제품이 경쟁할 것으로 예상되는 시장에서의 예상 동향 및 잠재적 과제를 포함합니다. 미국 트레오설판 계약에 따라 지불해야 하는 마일스톤 금액에 대한 Medexus와 medac의 지속적인 평가의 예상 결과; 보유 현금 및 운영 자금의 가용성에 대한 기대, 현금 흐름 생성, 자본 할당 및 예상 현금 수요, 자본 요구 사항, 추가 자금 조달에 대한 필요성 및 능력을 포함한 Medexus의 자본 할당 전략(특히 자금 지불에 관한 모든 기대) FDA의 승인 발생 시 회사의 GRAFAPEX 계약에 따라 지불해야 하는 규제 마일스톤 지불(FDA 승인 조건에 따라 다름) Medexus 회계연도 2025년 3분기에 대한 Medexus의 운영 및 재무 결과에 대한 예비 추정치 및 그에 관한 논평(Medexus의 재무 마감 및 기타 절차가 완료될 때까지 유지됨). 마지막으로, 이 보도 자료의 미래 예측 진술에는 제품과 Medexus에 대한 발생, 시기, 예상 결과 및 관련 결과, Medexus가 Gleolan에 대한 Medexus의 상업화 권리 라이센스 제공자와 진행 중인 협상 및 불일치에 관한 진술이 포함됩니다. 양 당사자가 현재 추구하고 있고 앞으로도 계속 추구할 비공식적 및/또는 공식적인 분쟁 해결 프로세스를 포함한 미국 Gleolan 계약, 그리고 미국 내 당사자들의 비즈니스 관계에 관한 것 캐나다. 이러한 진술과 정보는 결론을 도출하거나 예측 또는 예측을 하는 데 적용된 요인이나 가정을 포함하여 Medexus의 현재 기대와 가정을 기반으로 하며, 규제 지침, 역사적 추세, 현재 조건 및 예상되는 미래 개발에 기반한 가정을 포함합니다. 특히 앞서 언급한 내용의 일반성을 제한하지 않고 Medexus의 미국 내 주사용 Grafapex(트레오설판) 상용화로 인한 제품 수준 수익 추정은 Medexus의 가장 최근 연차 보고서에 설명된 바와 같이 이러한 여러 요소와 가정을 기반으로 합니다. 정보 형식과 경영진의 논의 및 분석, 그리고 Medexus의 계획된 상업, 시장 접근 및 의료 전략을 포함하며, 그 성공 여부는 부분적으로 미국 규제 환경 및 잠재력을 포함한 관련 역학에 달려 있습니다. 각각에 대한 향후 변경 사항은 상업적, 법적, 규제적 위험에 대한 노출을 유발하고 영향을 미칠 수 있습니다. 미래 예측 진술은 미래의 사건 및 상황과 관련되어 있기 때문에 본질적으로 가정을 해야 하며 내재된 위험과 불확실성을 내포하고 있습니다. Medexus는 가정이 상황에 따라 합리적이라고 믿어지더라도 이러한 위험과 불확실성은 실제 결과가 미래 예측 진술에서 고려한 기대와 다를 수 있고 실질적으로 다를 수 있음을 의미한다고 주의를 기울였습니다. 중요한 위험 요인에는 Medexus의 최신 연간 정보 양식과 경영진의 토론 및 분석을 포함하여 캐나다 증권 규제 당국에 수시로 제출되는 Medexus 자료에 명시된 내용이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 또한, 이 보도 자료의 내용과 관련된 구체적인 위험 및 불확실성에는 무엇보다도 다음이 포함됩니다: 연구 계획에 내재된 불확실성(불리한 새로운 데이터의 가능성 및 기존 데이터의 추가 분석 포함) 데이터가 관련 제3자에 의해 다르게 해석 및 평가될 수 있는 위험 관련 제3자가 관련 연구의 설계, 방법론 및 결과에 만족할 것인지 여부. 이는 제품의 이점이 알려진 위험보다 중요한지 여부에 대한 결정과 제품의 효능 및 비용 효율성에 대한 결정을 포함하여 다양한 요인에 따라 달라집니다. 특정 시설의 맥락에서(시설 유형에 따라 다름) 따라서 본 보도자료가 발표된 날짜를 기준으로 작성된 이러한 미래예측 진술에 지나치게 의존해서는 안 됩니다. 법률에서 특별히 요구하는 경우를 제외하고 Medexus는 새로운 정보를 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Medexus Pharmaceuticals Inc.

게시됨 : 2025-01-23 12:00

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