FDA Meluluskan Rejimen Persediaan Grafapex (treosulfan) untuk Pemindahan Sel Stem Alogen Hematopoietik

Ikuti Drugslib di

FDA Meluluskan Rejimen Persediaan Grafapex (treosulfan) untuk Pemindahan Sel Stem Hematopoetik Alogenik

Pada 22 Januari 2025, Medexus telah dimaklumkan bahawa FDA meluluskan Grafapex, agen pengalkilasi, dengan fludarabine sebagai rejimen persediaan untuk pemindahan sel stem hematopoietik alogenik (alloHSCT) pada orang dewasa dan pesakit kanak-kanak berumur satu tahun dan lebih tua dengan leukemia myeloid akut (AML) atau sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex memegang Penetapan Ubat Yatim di bawah Akta Dadah Yatim, bermakna produk itu akan mendapat manfaat daripada eksklusiviti kawal selia sehingga tujuh setengah tahun dalam petunjuk yang diluluskan oleh FDA. Medexus memegang hak komersial eksklusif untuk Grafapex di Amerika Syarikat di bawah perjanjian lesen eksklusif Februari 2021 dengan medac GmbH.

"Kami berbesar hati melaporkan perkembangan positif ini, yang menandakan langkah ke hadapan yang penting secara strategik untuk perniagaan kami dan, yang penting, kini akan memberi manfaat kepada pesakit yang layak di seluruh Amerika Syarikat," ulas Ken d'Entremont, Ketua Pegawai Eksekutif Medexus. "Bukan sahaja Grafapex akan membuat sumbangan besar kepada alloHSCT di Amerika Syarikat, tetapi ia juga mengukuhkan kedudukan kepimpinan Medexus dalam bidang terapeutik ini."

"Kami menyasarkan pelancaran komersial pada separuh pertama tahun kalendar 2025, dan berdasarkan pengalaman baru-baru ini di Kanada, kami sangat optimistik tentang potensi Grafapex dalam pasaran AS," tambah Richard Labelle, Ketua Pegawai Operasi Medexus. "Kami menjangkakan bahawa Grafapex akan memberi impak yang bermakna pada jumlah hasil Medexus dan percaya bahawa hasil peringkat produk tahunan di Amerika Syarikat berpotensi melebihi AS$100 juta dalam tempoh lima tahun selepas pelancaran komersial."

"Kelulusan FDA ini menyediakan pilihan yang berguna untuk pesakit dewasa dan kanak-kanak, dengan potensi untuk meningkatkan kelangsungan hidup secara keseluruhan sambil meminimumkan kesan sampingan," kata Dr Filippo Milano, pakar perubatan-saintis pemindahan sel stem dan penyiasat utama dalam ujian klinikal menggunakan treosulfan sebagai sebahagian daripada rejimen penyaman.

Mengenai Grafapex (treosulfan) untuk suntikan

Grafapex (treosulfan) untuk suntikan, agen pengalkilasi, ditunjukkan dalam kombinasi dengan fludarabine sebagai rejimen persediaan untuk pemindahan sel stem hematopoietik alogenik (alloHSCT) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur satu tahun dan lebih tua dengan leukemia myeloid akut (AML). ) atau sindrom myelodysplastic (MDS). Grafapex memegang Penetapan Ubat Yatim di bawah Akta Dadah Yatim, bermakna produk itu akan mendapat manfaat daripada tempoh tujuh tahun eksklusiviti kawal selia dalam petunjuk yang diluluskan FDA.

Maklumat preskripsi penuh untuk Grafapex akan tersedia di Pangkalan data ubat Drugs@FDA di www.fda.gov.

Keberkesanan dinilai dalam Percubaan MC-FludT.14/L II (NCT00822393), percubaan terkawal aktif rawak yang membandingkan treosulfan kepada busulfan dengan fludarabine sebagai rejimen persediaan untuk pemindahan alogenik. Pesakit yang layak termasuk orang dewasa berumur 18 hingga 70 tahun dengan AML atau MDS, status prestasi Karnofsky ≥60%, dan umur ≥50 tahun atau skor indeks komorbiditi pemindahan sel hematopoietik [HCTCI] >2. Terdapat 570 pesakit rawak kepada treosulfan (n=280) atau busulfan (n=290).

Ukuran hasil keberkesanan utama ialah kemandirian keseluruhan (OS), yang ditakrifkan sebagai masa dari rawak sehingga kematian daripada sebarang sebab . Nisbah bahaya untuk OS (berstrata mengikut jenis penderma dan kumpulan risiko) berbanding busulfan ialah 0.67 (95% CI: 0.51, 0.90) dalam populasi rawak, 0.73 (95% CI: 0.51, 1.06) pada pesakit dengan AML, dan 0.64 (95% CI: 0.40, 1.02) pada pesakit dengan MDS.

Reaksi buruk yang paling biasa (≥20%) ialah sakit muskuloskeletal, stomatitis, pyrexia, loya, edema, jangkitan dan muntah. Keabnormalan makmal bukan hematologi Gred 3 atau 4 terpilih telah meningkat GGT (gamma-glutamyl transferase), peningkatan bilirubin, peningkatan ALT (alanine aminotransferase), peningkatan AST (aspartate aminotransferase) dan peningkatan kreatinin.

Dos treosulfan yang disyorkan ialah 10 g/m2 setiap hari pada hari -4, -3, dan -2 dalam kombinasi dengan fludarabine 30 mg/m2 setiap hari pada hari -6, -5, -4, -3, dan -2, dan penyerapan sel stem hematopoietik alogenik pada hari ke-0.

Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang Grafapex, termasuk maklumat keselamatan yang penting, lihat maklumat preskripsi penuh, yang akan tersedia pada pangkalan data ubat Drugs@FDA di www.fda.gov. Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang percubaan klinikal fasa 3 penting treosulfan yang dijalankan oleh medac GmbH, termasuk kaedah, keputusan dan kesimpulannya, dan tentang penerbitan kajian dalam American Journal of Hematology, termasuk pautan kepada penerbitan penuh, lihat Medexus's Siaran akhbar 6 Jun 2022, termasuk bahagian bertajuk "Perihal kajian", tersedia di bahagian Investors-News & Events di korporat Medexus laman web.

Grafapex (treosulfan) untuk suntikan diluluskan oleh FDA untuk dijual dan digunakan di Amerika Syarikat sahaja dan tidak bertujuan untuk dieksport ke luar Amerika Syarikat. Medexus tidak membuat pernyataan bahawa Grafapex (treosulfan) untuk suntikan adalah sesuai untuk, atau dibenarkan untuk dijual kepada atau digunakan oleh, orang yang tidak berada di Amerika Syarikat.

Mengenai Medexus

Medexus ialah syarikat farmaseutikal khusus terkemuka dengan platform komersial Amerika Utara yang kukuh dan portfolio penyelesaian rawatan penyakit yang inovatif dan jarang berlaku yang semakin berkembang. Tumpuan semasa Medexus adalah pada bidang terapeutik onkologi, hematologi, reumatologi, penyakit autoimun, alahan dan dermatologi. Untuk maklumat lanjut tentang Medexus dan portfolio produknya, sila lihat tapak web korporat syarikat di www.medexus.com dan pemfailannya di SEDAR+ di www.sedarplus.ca.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan

Kenyataan tertentu dalam siaran berita ini mengandungi maklumat yang berpandangan ke hadapan dalam pengertian undang-undang sekuriti yang terpakai, juga dikenali dan/atau dirujuk sebagai "ke hadapan -melihat maklumat" atau "kenyataan yang berpandangan ke hadapan." Perkataan "jangka", "percaya", "jangka", "akan", "rancangan", "berpotensi", "prospek", dan perkataan, frasa atau ungkapan yang serupa selalunya bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan, frasa atau ungkapan yang mengenal pasti ini. Kenyataan berpandangan ke hadapan khusus dalam siaran berita ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada, maklumat yang terkandung dalam kenyataan mengenai mana-mana yang berikut: Jangkaan dan rancangan Medexus mengenai pertumbuhan, hasil dan perbelanjaan masa hadapan (termasuk berkenaan dengan pengkomersilan Grafapex (treosulfan ) untuk suntikan dan hasil peringkat produk yang akan dijana daripada pengkomersilannya di Amerika Syarikat); faedah berpotensi Grafapex (treosulfan) untuk suntikan; jangkaan masa bagi mana-mana pelancaran komersial produk di Amerika Syarikat dan jangkaan berkaitan mengenai Grafapex (treosulfan) untuk suntikan dan prospek dan prestasi produk, termasuk berkenaan potensi penerimaan dan penggunaannya di Amerika Syarikat dan mana-mana peringkat produk yang berkaitan hasil, dan termasuk potensi kedudukan daya saing produk dan jangkaan arah aliran dan potensi cabaran dalam pasaran di mana produk itu dijangka bersaing; hasil yang dijangkakan daripada penilaian berterusan Medexus dan medac mengenai jumlah peristiwa penting yang perlu dibayar di bawah perjanjian treosulfan AS; Strategi peruntukan modal Medexus, termasuk jangkaan mengenai ketersediaan tunai di tangan dan dana daripada operasi, penjanaan aliran tunai, dan peruntukan modal serta jangkaan keperluan tunai, keperluan modal, dan keperluan dan keupayaan untuk mendapatkan pembiayaan tambahan (khususnya sebarang jangkaan mengenai pembayaran pembayaran peristiwa penting kawal selia yang perlu dibayar di bawah perjanjian GRAFAPEX syarikat apabila berlaku, dan yang bergantung pada syarat, kelulusan FDA); dan anggaran awal, dan sebarang ulasan mengenai, keputusan operasi dan kewangan Medexus untuk fiskal Q3 2025 syarikat (yang masih tertakluk kepada penyempurnaan penutupan kewangan Medexus dan prosedur lain). Akhir sekali, kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran berita ini termasuk kenyataan mengenai kejadian, masa dan hasil yang dijangkakan, dan apa-apa akibat yang berkaitan untuk produk dan Medexus, rundingan berterusan Medexus dan perselisihan faham dengan pemberi lesen hak pengkomersilan Medexus kepada Gleolan berkenaan dengan perjanjian Gleolan AS, termasuk sebarang proses penyelesaian pertikaian tidak formal dan/atau formal yang sedang dijalankan oleh pihak-pihak dan akan terus diteruskan dalam masa depan, dan sebaliknya mengenai hubungan perniagaan pihak-pihak di Amerika Syarikat dan Kanada. Kenyataan dan maklumat ini adalah berdasarkan jangkaan dan andaian semasa Medexus, termasuk faktor atau andaian yang digunakan dalam membuat kesimpulan atau membuat ramalan atau unjuran, dan termasuk andaian berdasarkan garis panduan kawal selia, arah aliran sejarah, keadaan semasa dan jangkaan perkembangan masa hadapan. Khususnya, dan tanpa mengehadkan keluasan perkara di atas, anggaran Medexus tentang hasil peringkat produk daripada pengkomersilan Grafapex (treosulfan) untuk suntikan di Amerika Syarikat adalah berdasarkan beberapa faktor dan andaian sedemikian, seperti yang diterangkan dalam tahunan terbaru Medexus. borang maklumat dan perbincangan dan analisis pengurusan, dan termasuk strategi komersil, akses pasaran dan perubatan yang dirancang oleh Medexus, yang kejayaannya akan bergantung sebahagiannya pada landskap kawal selia AS dan dinamik yang berkaitan, termasuk potensi perubahan masa depan bagi setiap satu, dan boleh memperkenalkan dan menjejaskan pendedahan kepada risiko komersial, undang-undang dan peraturan. Memandangkan kenyataan yang berpandangan ke hadapan berkaitan dengan peristiwa dan keadaan masa hadapan, mengikut sifatnya ia memerlukan membuat andaian dan melibatkan risiko dan ketidakpastian yang wujud. Medexus memberi amaran bahawa, walaupun andaian dipercayai munasabah dalam keadaan, risiko dan ketidakpastian ini bermakna keputusan sebenar mungkin berbeza, dan boleh berbeza secara material, daripada jangkaan yang difikirkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Faktor risiko material termasuk, tetapi tidak terhad kepada, yang dinyatakan dalam bahan Medexus yang difailkan dengan pihak berkuasa kawal selia sekuriti Kanada dari semasa ke semasa, termasuk borang maklumat tahunan terbaru Medexus dan perbincangan serta analisis pengurusan. Di samping itu, risiko dan ketidakpastian khusus yang berkaitan dengan kandungan siaran berita ini termasuk, antara lain: ketidakpastian yang wujud dalam inisiatif penyelidikan (termasuk kemungkinan data baharu yang tidak menguntungkan dan analisis lanjut data sedia ada); risiko bahawa data tertakluk kepada tafsiran dan penilaian yang berbeza oleh pihak ketiga yang berkaitan; dan sama ada pihak ketiga yang berkaitan akan berpuas hati dengan reka bentuk dan metodologi serta hasil daripada kajian yang berkaitan, yang akan bergantung kepada banyak faktor, termasuk penentuan sama ada manfaat produk melebihi risiko yang diketahui dan penentuan keberkesanan dan keberkesanan kos produk. dalam konteks kemudahan yang diberikan (yang berbeza mengikut jenis kemudahan). Sehubungan itu, pergantungan yang tidak wajar tidak seharusnya diletakkan pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang dibuat hanya pada tarikh siaran berita ini. Selain daripada yang dikehendaki secara khusus oleh undang-undang, Medexus tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk mencerminkan maklumat baharu, selepas itu atau sebaliknya.

SUMBER Medexus Pharmaceuticals Inc.

Disiarkan : 2025-01-23 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular