FDA keurt het voorbereidende regime van Grafapex (treosulfan) voor allogene hematopoietische stamceltransplantatie goed

Volg Drugslib op

FDA keurt voorbereidend regime Grafapex (treosulfan) voor allogene hematopoietische stamceltransplantatie goed

Op 22 januari 2025 werd Medexus geïnformeerd dat de FDA Grafapex, een alkyleringsmiddel, goedkeurde. met fludarabine als voorbereidingsregime voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHSCT) bij volwassen en pediatrische patiënten van één jaar en ouder ouder met acute myeloïde leukemie (AML) of myelodysplastisch syndroom (MDS). Grafapex heeft de weesgeneesmiddelaanduiding onder de Orphan Drug Act, wat betekent dat het product zal profiteren van maximaal zeven en een half jaar regelgevende exclusiviteit voor de door de FDA goedgekeurde indicatie. Medexus bezit de exclusieve commerciële rechten op Grafapex in de Verenigde Staten onder een exclusieve licentieovereenkomst van februari 2021 met medac GmbH.

"We zijn verheugd deze positieve ontwikkeling te kunnen melden, die een strategisch belangrijke stap voorwaarts betekent voor ons bedrijf en, belangrijker nog, nu ten goede zal komen aan in aanmerking komende patiënten in de Verenigde Staten", aldus Ken d'Entremont, Chief Executive Officer van Medexus. "Grafapex zal niet alleen een substantiële bijdrage leveren aan alloHSCT in de Verenigde Staten, maar het verstevigt ook de leidende positie van Medexus op dit therapeutische gebied."

"We mikken op een commerciële lancering in de eerste helft van het kalenderjaar 2025, en gezien onze recente ervaringen in Canada zijn we zeer optimistisch over het potentieel van Grafapex op de Amerikaanse markt”, aldus Richard Labelle, Chief Operating Officer van Medexus. "We verwachten dat Grafapex een betekenisvolle impact zal hebben op de totale omzet van Medexus en geloven dat de jaarlijkse omzet op productniveau in de Verenigde Staten het potentieel heeft om binnen vijf jaar na de commerciële lancering de $100 miljoen te overschrijden."

"Deze FDA-goedkeuring biedt een nuttige optie voor volwassen en pediatrische patiënten, met het potentieel om de algehele overleving te verbeteren en tegelijkertijd de bijwerkingen te minimaliseren", zegt dr. Filippo Milano, arts-wetenschapper voor stamceltransplantatie en hoofdonderzoeker in klinische onderzoeken met treosulfan als onderdeel van een conditioneringsregime.

Over Grafapex (treosulfan) voor injectie

Grafapex (treosulfan) voor injectie, een alkylerend middel, is in combinatie met fludarabine geïndiceerd als preparatief regime voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (alloHSCT) bij volwassen en pediatrische patiënten van één jaar en ouder met acute myeloïde leukemie (AML). ) of myelodysplastisch syndroom (MDS). Grafapex heeft de weesgeneesmiddelaanduiding onder de Orphan Drug Act, wat betekent dat het product zal profiteren van een periode van zeven jaar van regelgevende exclusiviteit voor de door de FDA goedgekeurde indicatie.

Volledige voorschrijfinformatie voor Grafapex zal beschikbaar zijn op de website Drugs@FDA-geneesmiddelendatabase op www.fda.gov.

De werkzaamheid werd geëvalueerd in MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), een gerandomiseerde actief-gecontroleerde studie waarin treosulfan werd vergeleken met busulfan en fludarabine als voorbereidend regime voor allogene transplantatie. Geschikte patiënten waren onder meer volwassenen van 18 tot 70 jaar oud met AML of MDS, een Karnofsky-prestatiestatus ≥60% en een leeftijd ≥50 jaar of een hematopoëtische celtransplantatie-comorbiditeitsindex [HCTCI]-score >2. Er waren 570 patiënten gerandomiseerd naar treosulfan (n=280) of busulfan (n=290).

De belangrijkste uitkomstmaat voor de werkzaamheid was de algehele overleving (OS), gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook . De risicoratio voor OS (gestratificeerd naar donortype en risicogroep) vergeleken met busulfan was 0,67 (95%-BI: 0,51; 0,90) in de gerandomiseerde populatie, 0,73 (95%-BI: 0,51; 1,06) bij patiënten met AML, en 0,64 (95% BI: 0,40; 1,02) bij patiënten met MDS.

De meest voorkomende bijwerkingen (≥20%) waren skeletspierpijn, stomatitis, koorts, misselijkheid, oedeem, infectie en braken. Geselecteerde niet-hematologische laboratoriumafwijkingen van graad 3 of 4 waren verhoogde GGT (gamma-glutamyltransferase), verhoogd bilirubine, verhoogd ALAT (alanineaminotransferase), verhoogd ASAT (aspartaataminotransferase) en verhoogd creatinine.

De aanbevolen dosis treosulfan is 10 g/m2 dagelijks op dagen -4, -3 en -2 in combinatie met fludarabine 30 mg/m2 dagelijks op dagen -6, -5, -4, -3 en -2, en allogene hematopoëtische stamcelinfusie op dag 0.

Voor meer informatie over Grafapex, inclusief belangrijke veiligheidsinformatie, zie de volledige voorschrijfinformatie, die beschikbaar zal zijn in de geneesmiddelendatabase Drugs@FDA op www.fda.gov. Voor meer informatie over het cruciale fase 3 klinische onderzoek met treosulfan, uitgevoerd door medac GmbH, inclusief de methoden, resultaten en conclusies, en over de publicatie van het onderzoek in het American Journal of Hematology, inclusief een link naar de volledige publicatie, zie Medexus's Persbericht van 6 juni 2022, inclusief de sectie getiteld "Over het onderzoek", beschikbaar op de sectie Investeerders-Nieuws & Evenementen van de bedrijfswebsite van Medexus.

Grafapex (treosulfan) voor injectie is door de FDA alleen goedgekeurd voor verkoop en gebruik in de Verenigde Staten en is niet bedoeld voor export buiten de Verenigde Staten. Medexus garandeert niet dat Grafapex (treosulfan) voor injectie geschikt is voor, of geautoriseerd voor verkoop aan of gebruik door, personen die zich niet in de Verenigde Staten bevinden.

Over Medexus

Medexus is een toonaangevend gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf met een sterk Noord-Amerikaans commercieel platform en een groeiend portfolio van innovatieve oplossingen voor de behandeling van zeldzame ziekten. De huidige focus van Medexus ligt op de therapeutische gebieden van oncologie, hematologie, reumatologie, auto-immuunziekten, allergie en dermatologie. Voor meer informatie over Medexus en zijn productportfolio kunt u de bedrijfswebsite van het bedrijf raadplegen op www.medexus.com en de documentatie op SEDAR+ op www.sedarplus.ca.

Toekomstgerichte verklaringen

Bepaalde verklaringen in dit persbericht bevatten toekomstgerichte informatie in de zin van de toepasselijke effectenwetten, ook wel bekend als "toekomstgerichte" -gerichte informatie" of "toekomstgerichte verklaringen". De woorden ‘anticipeert’, ‘gelooft’, ‘verwacht’, ‘zal’, ‘plant’, ‘potentieel’, ‘prospecteert’ en vergelijkbare woorden, zinnen of uitdrukkingen zijn vaak bedoeld om toekomstgerichte verklaringen aan te duiden, maar niet alle toekomstgerichte verklaringen bevatten deze identificerende woorden, zinnen of uitdrukkingen. Specifieke toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht omvatten, maar zijn niet beperkt tot, informatie vervat in verklaringen met betrekking tot het volgende: De verwachtingen en plannen van Medexus met betrekking tot toekomstige groei, inkomsten en uitgaven (inclusief met betrekking tot de commercialisering van Grafapex (treosulfan ) voor injectie en de inkomsten op productniveau die moeten worden gegenereerd door de commercialisering ervan in de Verenigde Staten); de potentiële voordelen van Grafapex (treosulfan) voor injectie; de verwachte timing van een eventuele commerciële lancering van het product in de Verenigde Staten en daarmee samenhangende verwachtingen met betrekking tot Grafapex (treosulfan) voor injectie en de vooruitzichten en prestaties van het product, inclusief met betrekking tot de potentiële adoptie en het gebruik ervan in de Verenigde Staten en enig gerelateerd productniveau omzet, en inclusief de potentiële concurrentiepositie van het product en verwachte trends en potentiële uitdagingen op de markt waarin het product naar verwachting zal concurreren; de verwachte uitkomst van de voortdurende evaluatie door Medexus en medac van het mijlpaalbedrag dat moet worden betaald onder de Amerikaanse treosulfan-overeenkomst; De kapitaaltoewijzingsstrategie van Medexus, inclusief de verwachtingen met betrekking tot de beschikbaarheid van beschikbare contanten en middelen uit bedrijfsactiviteiten, het genereren van kasstromen en de toewijzing van kapitaal en de verwachte kasbehoeften, kapitaalvereisten en de behoefte aan en het vermogen om aanvullende financiering veilig te stellen (in het bijzonder eventuele verwachtingen met betrekking tot de betaling van de regelgevende mijlpaalbetaling die betaalbaar werd onder de GRAFAPEX-overeenkomst van het bedrijf bij het plaatsvinden van, en die afhangt van de voorwaarden van, de goedkeuring van de FDA); en de voorlopige schattingen van, en eventueel commentaar met betrekking tot, de operationele en financiële resultaten van Medexus voor het derde fiscale kwartaal van 2025 (die afhankelijk blijven van de voltooiing van de financiële afsluiting van Medexus en andere procedures). Ten slotte omvatten de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht verklaringen over het optreden, de timing en de verwachte uitkomst, en alle daarmee samenhangende gevolgen voor het product en Medexus, van de voortdurende onderhandelingen en meningsverschillen van Medexus met de licentiegever van de commercialiseringsrechten van Medexus op Gleolan met betrekking tot de Amerikaanse Gleolan-overeenkomst, inclusief eventuele informele en/of formele geschillenbeslechtingsprocessen die de partijen momenteel nastreven en in de toekomst zullen blijven nastreven, en anderszins met betrekking tot de zakelijke relatie van de partijen in de Verenigde Staten en Canada. Deze verklaringen en informatie zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en aannames van Medexus, inclusief factoren of aannames die zijn toegepast bij het trekken van een conclusie of het maken van een voorspelling of projectie, en inclusief aannames gebaseerd op wettelijke richtlijnen, historische trends, huidige omstandigheden en verwachte toekomstige ontwikkelingen. In het bijzonder, en zonder de algemeenheid van het voorgaande te beperken, is de schatting van Medexus van de inkomsten op productniveau uit de commercialisering van Grafapex (treosulfan) voor injectie in de Verenigde Staten gebaseerd op een aantal van dergelijke factoren en veronderstellingen, zoals beschreven in het meest recente jaarlijkse rapport van Medexus. informatieformulier en de bespreking en analyse van het management, en inclusief de geplande commerciële, markttoegangs- en medische strategieën van Medexus, waarvan het succes gedeeltelijk zal afhangen van het Amerikaanse regelgevingslandschap en de daarmee samenhangende dynamiek, waaronder potentiële toekomstige veranderingen aan elk ervan, en kunnen blootstelling aan commerciële, juridische en regelgevende risico's introduceren en beïnvloeden. Omdat toekomstgerichte verklaringen betrekking hebben op toekomstige gebeurtenissen en omstandigheden, vereisen zij door hun aard het maken van aannames en brengen zij inherente risico's en onzekerheden met zich mee. Medexus waarschuwt ervoor dat, hoewel aangenomen wordt dat de aannames gezien de omstandigheden redelijk zijn, deze risico's en onzekerheden betekenen dat de werkelijke resultaten kunnen verschillen, en wezenlijk kunnen verschillen, van de verwachtingen die in de toekomstgerichte verklaringen worden geuit. Materiële risicofactoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de factoren die zijn uiteengezet in het materiaal van Medexus dat van tijd tot tijd wordt ingediend bij de Canadese effectenregelgevende instanties, waaronder het meest recente jaarlijkse informatieformulier van Medexus en de bespreking en analyse van het management. Daarnaast omvatten specifieke risico's en onzekerheden die relevant zijn voor de inhoud van dit persbericht onder meer: ​​de onzekerheden die inherent zijn aan onderzoeksinitiatieven (waaronder de mogelijkheid van ongunstige nieuwe data en verdere analyses van bestaande data); het risico dat gegevens onderhevig zijn aan verschillende interpretaties en beoordelingen door relevante derde partijen; en of relevante derde partijen tevreden zullen zijn met het ontwerp en de methodologie van en de resultaten van het relevante onderzoek, dat zal afhangen van vele factoren, waaronder vaststellingen of de voordelen van het product opwegen tegen de bekende risico's en bepalingen van de werkzaamheid en kosteneffectiviteit van het product in de context van een bepaalde faciliteit (die varieert per type faciliteit). Dienovereenkomstig mag er geen overmatig vertrouwen worden gesteld in deze toekomstgerichte verklaringen, die uitsluitend zijn gedaan op de datum van dit persbericht. Tenzij specifiek vereist door de wet, aanvaardt Medexus geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen bij te werken om nieuwe informatie weer te geven, later of anderszins.

BRON Medexus Pharmaceuticals Inc.

Geplaatst : 2025-01-23 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden