FDA zatwierdza schemat preparatywny Grafapex (treosulfan) do allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza schemat preparatywny Grafapex (treosulfan) do allogenicznego przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych

22 stycznia 2025 roku firma Medexus została poinformowana, że ​​FDA zatwierdziła Grafapex, środek alkilujący, z fludarabiną jako schemat przygotowawczy przed allogenicznym przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych (alloHSCT) u dorosłych i dzieci w wieku jednego roku i starsze z ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym (MDS). Grafapex posiada oznaczenie leku sierocego na mocy ustawy o lekach sierocych, co oznacza, że ​​produkt będzie korzystał z maksymalnie siedmiu i pół roku wyłączności regulacyjnej we wskazaniu zatwierdzonym przez FDA. Medexus posiada wyłączne prawa handlowe do firmy Grafapex w Stanach Zjednoczonych na mocy umowy licencyjnej na wyłączność z lutego 2021 r. z medac GmbH.

„Z przyjemnością informujemy o tym pozytywnym rozwoju sytuacji, który stanowi strategicznie ważny krok naprzód dla naszej działalności i, co ważne, przyniesie teraz korzyści kwalifikującym się pacjentom w całych Stanach Zjednoczonych” – skomentował Ken d'Entremont, dyrektor generalny Medexus. „Grafapex nie tylko wniesie znaczący wkład w alloHSCT w Stanach Zjednoczonych, ale także umocni pozycję lidera Medexus w tej dziedzinie terapeutycznej.”

„Zamierzamy wprowadzić na rynek komercyjny w pierwszej połowie roku kalendarzowego 2025, a biorąc pod uwagę nasze ostatnie doświadczenia w Kanadzie, jesteśmy bardzo optymistyczni co do potencjału Grafapexu na rynku amerykańskim” – dodał Richard Labelle, dyrektor operacyjny Medexus. „Przewidujemy, że Grafapex będzie miał znaczący wpływ na całkowite przychody Medexus i wierzymy, że roczne przychody na poziomie produktu w Stanach Zjednoczonych mogą przekroczyć 100 milionów dolarów w ciągu pięciu lat od komercyjnego wprowadzenia na rynek.”

„To zatwierdzenie FDA stanowi użyteczną opcję dla pacjentów dorosłych i dzieci, mogącą wydłużyć całkowity czas przeżycia przy jednoczesnej minimalizacji skutków ubocznych” – powiedział dr Filippo Milano, lekarz-naukowiec zajmujący się przeszczepianiem komórek macierzystych i główny badacz w badaniach klinicznych z zastosowaniem treosulfanu jako część schematu kondycjonowania.

Informacje o Grafapexie (treosulfan) do wstrzykiwań

Grafapex (treosulfan) do wstrzykiwań, środek alkilujący, jest wskazany w skojarzeniu z fludarabiną jako schemat przygotowawczy przed allogenicznym przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych (alloHSCT) u dorosłych i dzieci w wieku jednego roku i starszych z ostrą białaczką szpikową (AML) ) lub zespół mielodysplastyczny (MDS). Grafapex posiada oznaczenie leku sierocego na mocy ustawy o lekach sierocych, co oznacza, że ​​produkt będzie korzystał z siedmioletniego okresu wyłączności regulacyjnej w przypadku wskazania zatwierdzonego przez FDA.

Pełne informacje dotyczące przepisywania leku Grafapex będą dostępne na stronie internetowej Baza danych leków Drugs@FDA pod adresem www.fda.gov.

Skuteczność oceniano w badaniu MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), randomizowanym badaniu z grupą kontrolną aktywną porównującym treosulfan z busulfanem i fludarabiną jako schemat przygotowawczy przed przeszczepieniem allogenicznym. Do kwalifikujących się pacjentów należeli dorośli w wieku od 18 do 70 lat z AML lub MDS, stanem sprawności Karnofsky'ego ≥60% i wiekiem ≥50 lat lub wskaźnikiem współwystępowania przeszczepienia komórek krwiotwórczych [HCTCI] >2. 570 pacjentów przydzielono losowo do grupy otrzymującej treosulfan (n=280) lub busulfan (n=290).

Głównym punktem końcowym oceny skuteczności był czas przeżycia całkowitego (OS), zdefiniowany jako czas od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny . Współczynnik ryzyka dla OS (ze względu na rodzaj dawcy i grupę ryzyka) w porównaniu z busulfanem wyniósł 0,67 (95% CI: 0,51; 0,90) w randomizowanej populacji, 0,73 (95% CI: 0,51; 1,06) u pacjentów z AML i 0,64 (95% CI: 0,40; 1,02) u pacjentów z MDS.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥20%) były ból mięśniowo-szkieletowy, zapalenie jamy ustnej, gorączka, nudności, obrzęk, zakażenie i wymioty. Wybrane niehematologiczne nieprawidłowości laboratoryjne stopnia 3. lub 4. obejmowały zwiększenie aktywności GGT (gamma-glutamylotransferazy), zwiększenie stężenia bilirubiny, zwiększenie aktywności AlAT (aminotransferazy alaninowej), zwiększenie aktywności AspAT (aminotransferazy asparaginianowej) i zwiększenie stężenia kreatyniny.

Zalecana dawka treosulfanu wynosi 10 g/m2 na dobę w dniach -4, -3 i -2 w skojarzeniu z fludarabiną w dawce 30 mg/m2 codziennie w dniach -6, -5, -4, -3 i -2 oraz infuzja allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych w dniu 0.

Więcej informacji o leku Grafapex, w tym ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa, można znaleźć w pełnej wersji informacji dotyczącej przepisywania leku, która będzie dostępna w bazie danych leków Drugs@FDA pod adresem www.fda.gov. Więcej informacji na temat kluczowego badania klinicznego III fazy dotyczącego treosulfanu prowadzonego przez firmę medac GmbH, w tym jego metod, wyników i wniosków, a także publikacji badania w American Journal of Hematology, w tym link do pełnej publikacji, można znaleźć w witrynie Medexus Komunikat prasowy z dnia 6 czerwca 2022 r., zawierający rozdział „O badaniu”, dostępny w sekcji Inwestorzy-Wiadomości i wydarzenia na korporacyjnej stronie internetowej Medexus.

Grafapex (treosulfan) do wstrzykiwań został zatwierdzony przez FDA do sprzedaży i stosowania wyłącznie w Stanach Zjednoczonych i nie jest przeznaczony na eksport poza Stany Zjednoczone. Medexus nie gwarantuje, że Grafapex (treosulfan) do wstrzykiwań jest odpowiedni lub dopuszczony do sprzedaży lub stosowania przez osoby spoza Stanów Zjednoczonych.

O firmie Medexus

Medexus to wiodąca firma farmaceutyczna specjalizująca się w produktach farmaceutycznych z silną platformą handlową w Ameryce Północnej oraz rosnącym portfolio innowacyjnych rozwiązań w zakresie leczenia chorób rzadkich. Obecnie Medexus koncentruje się na obszarach terapeutycznych onkologii, hematologii, reumatologii, chorób autoimmunologicznych, alergii i dermatologii. Więcej informacji na temat firmy Medexus i jej portfolio produktów można znaleźć na korporacyjnej stronie internetowej firmy pod adresem www.medexus.com oraz na jej dokumentach w serwisie SEDAR+ pod adresem www.sedarplus.ca.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niektóre stwierdzenia zawarte w tym komunikacie prasowym zawierają informacje dotyczące przyszłości w rozumieniu obowiązujących przepisów dotyczących papierów wartościowych, znane również i/lub określane jako „forward informacje prognozujące” lub „stwierdzenia dotyczące przyszłości”. Słowa „przewiduje”, „wierzy”, „oczekuje”, „będzie”, „plany”, „potencjalny”, „perspektywy” i podobne słowa, wyrażenia lub wyrażenia często mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość, chociaż nie wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawierają te identyfikujące słowa, wyrażenia lub wyrażenia. Konkretne stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w tej informacji prasowej obejmują między innymi informacje zawarte w stwierdzeniach dotyczące któregokolwiek z poniższych: oczekiwań i planów Medexus dotyczących przyszłego wzrostu, przychodów i wydatków (w tym w odniesieniu do komercjalizacji leku Grafapex (treosulfan ) do zastrzyków oraz przychody na poziomie produktu, jakie zostaną wygenerowane w wyniku jego komercjalizacji w Stanach Zjednoczonych); potencjalne korzyści ze stosowania Grafapexu (treosulfanu) do wstrzykiwań; przewidywany termin wprowadzenia produktu na rynek w Stanach Zjednoczonych i związane z nim oczekiwania dotyczące Grafapexu (treosulfanu) do wstrzykiwań oraz perspektyw i działania produktu, w tym w odniesieniu do jego potencjalnego przyjęcia i stosowania w Stanach Zjednoczonych oraz wszelkich powiązanych poziomów produktu przychody, w tym potencjalną pozycję konkurencyjną produktu oraz przewidywane trendy i potencjalne wyzwania na rynku, na którym produkt ma konkurować; oczekiwany wynik trwającej oceny spółek Medexus i medac dotyczącej kwoty kluczowej należnej na mocy amerykańskiej umowy dotyczącej treosulfanu; Strategia alokacji kapitału Medexus, w tym oczekiwania dotyczące dostępności wolnych środków pieniężnych i środków z działalności operacyjnej, generowania przepływów pieniężnych i alokacji kapitału oraz przewidywanych potrzeb gotówkowych, wymogów kapitałowych oraz potrzeb i możliwości zabezpieczenia dodatkowego finansowania (w szczególności wszelkie oczekiwania dotyczące wypłaty ustawowa płatność za kamienie milowe, która stała się wymagalna na mocy umowy GRAFAPEX zawartej przez spółkę w momencie wystąpienia i która zależy od warunków zatwierdzenia przez FDA); oraz wstępne szacunki i wszelkie komentarze dotyczące wyników operacyjnych i finansowych Medexus za trzeci kwartał finansowy 2025 r. (które pozostają pod warunkiem zakończenia zamknięcia finansowego Medexus i innych procedur). Wreszcie, stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w tym komunikacie prasowym obejmują stwierdzenia dotyczące wystąpienia, czasu i oczekiwanego wyniku oraz wszelkich powiązanych konsekwencji dla produktu i Medexus, trwających negocjacji Medexus i nieporozumień z licencjodawcą praw do komercjalizacji Medexus na rzecz Gleolan w odniesieniu do amerykańską umowę Gleolan, w tym wszelkie nieformalne i/lub formalne procesy rozstrzygania sporów, które strony obecnie realizują i będą kontynuować w przyszłości, a także inne kwestie dotyczące relacji biznesowych stron w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie. Te stwierdzenia i informacje opierają się na bieżących oczekiwaniach i założeniach Medexus, w tym na czynnikach i założeniach, które zastosowano przy wyciąganiu wniosków, sporządzaniu prognoz lub prognoz, a także na założeniach opartych na wytycznych regulacyjnych, trendach historycznych, bieżących warunkach i oczekiwanym przyszłym rozwoju sytuacji. W szczególności, bez ograniczania ogólności powyższego, szacunki Medexus dotyczące przychodów na poziomie produktu z komercjalizacji Grafapexu (treosulfanu) do wstrzykiwań w Stanach Zjednoczonych opierają się na szeregu takich czynników i założeń, jak opisano w najnowszym rocznym raporcie Medexus formie informacji oraz dyskusjach i analizach kierownictwa, w tym planowanych przez Medexus strategii handlowych, dotyczących dostępu do rynku i medycznych, których powodzenie będzie częściowo zależeć od amerykańskiego krajobrazu regulacyjnego i powiązanej dynamiki, w tym potencjalnej przyszłych zmian w każdym z nich oraz może wprowadzić i wpłynąć na ekspozycję na ryzyko handlowe, prawne i regulacyjne. Ponieważ stwierdzenia dotyczące przyszłości odnoszą się do przyszłych zdarzeń i warunków, ze swej natury wymagają przyjęcia założeń i wiążą się z nieodłącznym ryzykiem i niepewnością. Medexus ostrzega, że ​​chociaż założenia te są uważane za rozsądne w danych okolicznościach, powyższe ryzyko i niepewność oznaczają, że rzeczywiste wyniki mogą się różnić i mogą w istotny sposób różnić się od oczekiwań zawartych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Do istotnych czynników ryzyka zaliczają się między innymi te określone w materiałach Medexus składanych od czasu do czasu do kanadyjskich organów regulacyjnych ds. papierów wartościowych, w tym w najnowszym formularzu informacji rocznych Medexus oraz dyskusjach i analizach kierownictwa. Ponadto specyficzne ryzyka i niepewności związane z treścią niniejszego komunikatu prasowego obejmują między innymi: niepewności nieodłącznie związane z inicjatywami badawczymi (w tym możliwość uzyskania niekorzystnych nowych danych i dalszych analiz istniejących danych); ryzyko, że dane zostaną poddane różnym interpretacjom i ocenom przez odpowiednie strony trzecie; oraz czy odpowiednie strony trzecie będą usatysfakcjonowane projektem i metodologią oraz wynikami odpowiedniego badania, co będzie zależeć od wielu czynników, w tym od ustalenia, czy korzyści ze stosowania produktu przewyższają znane ryzyko oraz od określenia skuteczności i opłacalności produktu w kontekście danego obiektu (który różni się w zależności od typu obiektu). W związku z tym nie należy nadmiernie polegać na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które zostały wydane dopiero w dniu publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Z wyjątkiem przypadków wyraźnie wymaganych przez prawo Medexus nie ma obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu uwzględnienia nowych informacji, późniejszych lub innych.

ŹRÓDŁO Medexus Pharmaceuticals Inc.

Wysłano : 2025-01-23 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe