FDA aprova regime preparativo Grafapex (treossulfan) para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas

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FDA aprova regime preparativo de Grafapex (treosulfan) para transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas

Em 22 de janeiro de 2025, a Medexus foi informada que a FDA aprovou Grafapex, um agente alquilante, com fludarabina como regime preparativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHSCT) em pacientes adultos e pediátricos com um ano de idade ou mais com leucemia mieloide aguda (LMA) ou síndrome mielodisplásica (SMD). Grafapex possui designação de medicamento órfão sob a Lei de Medicamentos Órfãos, o que significa que o produto se beneficiará de até sete anos e meio de exclusividade regulatória na indicação aprovada pela FDA. A Medexus detém direitos comerciais exclusivos da Grafapex nos Estados Unidos sob um contrato de licença exclusivo de fevereiro de 2021 com a medac GmbH.

"Temos o prazer de relatar este desenvolvimento positivo, que marca um passo estrategicamente importante para o nosso negócio e, mais importante, agora beneficiará pacientes elegíveis em todos os Estados Unidos", comentou Ken d'Entremont, CEO da Medexus. "A Grafapex não apenas dará uma contribuição substancial ao alloHSCT nos Estados Unidos, mas também solidificará a posição de liderança da Medexus neste campo terapêutico."

"Nosso objetivo é um lançamento comercial no primeiro semestre do ano civil 2025, e dada a nossa experiência recente no Canadá, estamos muito otimistas sobre o potencial do Grafapex no mercado dos EUA", acrescentou Richard Labelle, Diretor de Operações da Medexus. "Prevemos que o Grafapex terá um impacto significativo na receita total da Medexus e acreditamos que a receita anual em nível de produto nos Estados Unidos tem potencial para exceder US$ 100 milhões dentro de cinco anos após o lançamento comercial."

"Esta aprovação da FDA oferece uma opção útil para pacientes adultos e pediátricos, com potencial para aumentar a sobrevida global e, ao mesmo tempo, minimizar os efeitos colaterais", disse o Dr. Filippo Milano, médico-cientista de transplante de células-tronco e investigador principal em ensaios clínicos usando treossulfan. como parte de um regime de condicionamento.

Sobre Grafapex (treosulfan) para injeção

Grafapex (treossulfan) para injeção, um agente alquilante, é indicado em combinação com fludarabina como regime preparativo para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alloHSCT) em pacientes adultos e pediátricos com um ano de idade ou mais com leucemia mieloide aguda (LMA). ) ou síndrome mielodisplásica (SMD). Grafapex possui designação de medicamento órfão sob a Lei de Medicamentos Órfãos, o que significa que o produto se beneficiará de um período de sete anos de exclusividade regulatória na indicação aprovada pela FDA.

Informações completas sobre prescrição do Grafapex estarão disponíveis no site. Banco de dados de medicamentos Drugs@FDA em www.fda.gov.

A eficácia foi avaliada no MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), um ensaio randomizado controlado com ativo que compara treossulfano ao bussulfano com fludarabina como regime preparativo para transplante alogênico. Os pacientes elegíveis incluíam adultos de 18 a 70 anos de idade com LMA ou SMD, status de desempenho de Karnofsky ≥60% e idade ≥50 anos ou índice de comorbidade de transplante de células hematopoiéticas [HCTCI] >2. Houve 570 pacientes randomizados para receber treossulfano (n=280) ou bussulfano (n=290).

O principal desfecho de eficácia foi a sobrevida global (SG), definida como o tempo desde a randomização até a morte por qualquer causa. . A taxa de risco para OS (estratificada por tipo de doador e grupo de risco) em comparação com o busulfan foi de 0,67 (IC 95%: 0,51; 0,90) na população randomizada, 0,73 (IC 95%: 0,51; 1,06) em pacientes com LMA e 0,64. (IC 95%: 0,40; 1,02) em pacientes com SMD.

As reações adversas mais comuns (≥20%) foram dor musculoesquelética, estomatite, pirexia, náusea, edema, infecção e vômito. Anormalidades laboratoriais não hematológicas selecionadas de grau 3 ou 4 foram aumento de GGT (gama-glutamil transferase), aumento de bilirrubina, aumento de ALT (alanina aminotransferase), aumento de AST (aspartato aminotransferase) e aumento de creatinina.

A dose recomendada de treossulfan é 10 g/m2 diariamente nos dias -4, -3 e -2 em combinação com fludarabina 30 mg/m2 diariamente nos dias -6, -5, -4, -3 e -2, e infusão alogênica de células-tronco hematopoiéticas no dia 0.

Para obter mais informações sobre o Grafapex, incluindo informações importantes de segurança, consulte as informações completas de prescrição, que estarão disponíveis no banco de dados de medicamentos Drugs@FDA em www.fda.gov. Para obter mais informações sobre o principal ensaio clínico de fase 3 do treossulfan conduzido pela medac GmbH, incluindo seus métodos, resultados e conclusões, e sobre a publicação do estudo no American Journal of Hematology, incluindo um link para a publicação completa, consulte Medexus's Comunicado de imprensa de 6 de junho de 2022, incluindo a seção intitulada "Sobre o estudo", disponível na seção Investors-News & Events do site corporativo da Medexus.

Grafapex (treossulfan) para injeção é aprovado pelo FDA para venda e uso apenas nos Estados Unidos e não se destina à exportação para fora dos Estados Unidos. A Medexus não faz nenhuma declaração de que Grafapex (treosulfan) para injeção seja apropriado ou autorizado para venda ou uso por pessoas que não estejam localizadas nos Estados Unidos.

Sobre a Medexus

A Medexus é uma empresa farmacêutica líder em especialidades farmacêuticas, com uma forte plataforma comercial na América do Norte e um portfólio crescente de soluções inovadoras e de tratamento de doenças raras. O foco atual da Medexus está nas áreas terapêuticas de oncologia, hematologia, reumatologia, doenças autoimunes, alergia e dermatologia. Para obter mais informações sobre a Medexus e seu portfólio de produtos, consulte o site corporativo da empresa em www.medexus.com e seus registros no SEDAR+ em www.sedarplus.ca.

Declarações prospectivas

Certas declarações neste comunicado à imprensa contêm informações prospectivas dentro do significado das leis de valores mobiliários aplicáveis, também conhecidas e/ou referidas como "declarações prospectivas informações prospectivas" ou "declarações prospectivas". As palavras "antecipa", "acredita", "espera", "irá", "planeja", "potencial", "perspectiva" e palavras, frases ou expressões semelhantes são frequentemente destinadas a identificar declarações prospectivas, embora não todas as declarações prospectivas contêm essas palavras, frases ou expressões de identificação. As declarações prospectivas específicas neste comunicado à imprensa incluem, mas não estão limitadas a, informações contidas em declarações sobre qualquer um dos seguintes: Expectativas e planos da Medexus em relação ao crescimento futuro, receitas e despesas (inclusive em relação à comercialização de Grafapex (treossulfan ) para injeção e a receita em nível de produto a ser gerada com sua comercialização nos Estados Unidos); os benefícios potenciais do Grafapex (treosulfan) para injeção; o momento esperado de qualquer lançamento comercial do produto nos Estados Unidos e as expectativas relacionadas em relação ao Grafapex (treosulfan) para injeção e as perspectivas e desempenho do produto, inclusive em relação à sua potencial adoção e uso nos Estados Unidos e qualquer nível de produto relacionado receita, e incluindo a posição competitiva potencial do produto e tendências previstas e desafios potenciais no mercado em que se espera que o produto concorra; o resultado esperado da avaliação contínua da Medexus e da medac sobre o montante marco a pagar nos termos do acordo de treossulfan dos EUA; A estratégia de alocação de capital da Medexus, incluindo expectativas relativas à disponibilidade de dinheiro em caixa e fundos de operações, geração de fluxo de caixa e alocação de capital e necessidades antecipadas de caixa, requisitos de capital e necessidades e capacidade de garantir financiamento adicional (em particular quaisquer expectativas relativas ao pagamento de o pagamento do marco regulatório que se tornou devido sob o acordo GRAFAPEX da empresa após a ocorrência e que depende dos termos da aprovação do FDA); e as estimativas preliminares e quaisquer comentários sobre os resultados operacionais e financeiros da Medexus para o terceiro trimestre fiscal de 2025 da empresa (que permanecem sujeitos à conclusão do fechamento financeiro da Medexus e outros procedimentos). Finalmente, as declarações prospectivas neste comunicado à imprensa incluem declarações sobre a ocorrência, o momento e o resultado esperado, e quaisquer consequências relacionadas para o produto e a Medexus, das negociações e divergências em andamento da Medexus com o licenciante dos direitos de comercialização da Medexus para Gleolan com relação a o acordo Gleolan dos EUA, incluindo quaisquer processos informais e/ou formais de resolução de disputas que as partes estejam atualmente buscando e continuarão a realizar no futuro, e de outra forma em relação ao relacionamento comercial das partes nos Estados Unidos e no Canadá. Estas declarações e informações baseiam-se nas expectativas e suposições atuais da Medexus, incluindo fatores ou suposições que foram aplicadas para chegar a uma conclusão ou fazer uma previsão ou projeção, e incluindo suposições baseadas em diretrizes regulatórias, tendências históricas, condições atuais e desenvolvimentos futuros esperados. Em particular, e sem limitar a generalidade do acima exposto, a estimativa da Medexus de receita em nível de produto proveniente da comercialização de Grafapex (treosulfan) para injeção nos Estados Unidos é baseada em uma série de fatores e suposições, conforme descrito no relatório anual mais recente da Medexus formulário de informações e discussão e análise da administração, e incluindo as estratégias comerciais, de acesso ao mercado e médicas planejadas da Medexus, cujo sucesso dependerá em parte do cenário regulatório dos EUA e da dinâmica relacionada, incluindo potencial futuro alterações em cada um deles e podem introduzir e afetar a exposição a riscos comerciais, legais e regulatórios. Dado que as declarações prospetivas se referem a eventos e condições futuras, pela sua própria natureza exigem a realização de suposições e envolvem riscos e incertezas inerentes. A Medexus adverte que, embora as suposições sejam consideradas razoáveis ​​nas circunstâncias, esses riscos e incertezas significam que os resultados reais podem diferir, e podem diferir materialmente, das expectativas contempladas nas declarações prospectivas. Os fatores de risco materiais incluem, mas não estão limitados a, aqueles estabelecidos nos materiais da Medexus arquivados periodicamente junto às autoridades reguladoras de valores mobiliários canadenses, incluindo o formulário de informações anuais mais recente da Medexus e a discussão e análise da administração. Além disso, os riscos e incertezas específicos relevantes para o conteúdo deste comunicado de imprensa incluem, entre outras coisas: as incertezas inerentes às iniciativas de investigação (incluindo a possibilidade de novos dados desfavoráveis ​​e análises adicionais dos dados existentes); o risco de os dados estarem sujeitos a diferentes interpretações e avaliações por parte de terceiros relevantes; e se terceiros relevantes ficarão satisfeitos com o design, a metodologia e os resultados do estudo relevante, o que dependerá de muitos fatores, incluindo determinações sobre se os benefícios do produto superam seus riscos conhecidos e determinações da eficácia e relação custo-benefício do produto no contexto de uma determinada instalação (que varia de acordo com o tipo de instalação). Conseqüentemente, não deve ser depositada confiança indevida nessas declarações prospectivas, que são feitas somente na data deste comunicado à imprensa. Exceto conforme especificamente exigido por lei, a Medexus não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas para refletir novas informações, subsequentes ou não.

FONTE Medexus Pharmaceuticals Inc.

Postou : 2025-01-23 12:00

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